美國時間4日，輝瑞(Pfizer)公布第一季財報，營收高達146億美元，成長高達42%，而其中輝瑞/BioNTech的新冠(COVID-19)疫苗佔35億美元。輝瑞預計，2021年將生產約25億劑新冠疫苗，今年新冠疫苗的營收將達到260億美元，有望成為史上銷售額最高的藥物。
 

*新冠疫苗有望擴展12-15歲青年接種

 
輝瑞/BioNTech新冠疫苗是首個獲美國食品藥品管理局(FDA)授予緊急使用授權(EUA)的新冠疫苗，輝瑞也持續進行一系列臨床試驗，希望拓展可接種疫苗的年齡層，目前已向美國FDA提出EUA擴展申請，可能在下周初，就能獲得FDA批准疫苗接種12至15歲青少年。
 
輝瑞也預計在本月向FDA遞交生物製劑藥品上市查驗登記(Biologics License Application, BLA)申請，讓新冠疫苗可獲完全批准在16歲以上成人使用。
 
上週五，輝瑞和BioNTech已向美國FDA遞交新的疫苗穩定性數據，預計不久FDA將更新EUA中關於疫苗穩定性的描述，允許輝瑞疫苗可在冷藏溫度2-8℃下保存達4週。
 
輝瑞和BioNTech已經開始進行6個月至11歲、2-5歲和5-11歲不同年齡層兒童的新冠疫苗臨床試驗。預計今年9月，2-5歲和5-11歲兒童的臨床試驗將取得數據並申請FDA的EUA。
 
輝瑞同時進行新冠疫苗在孕婦中的安全性和有效性的臨床2期試驗，預計在7月底至8月初獲得結果。
 
對於新冠變種病毒，輝瑞已開始開發一款針對B.1.351突變株棘突蛋白的疫苗，希望建立一個研發與監管流程，能在面對未來有新病毒突變株時能在100天內完成疫苗更新。該研究將在7月初獲得免疫原性數據。
 
由於輝瑞預估疫苗收入將大幅成長，輝瑞將今年的總收入預測上調至725億美元。 
 
輝瑞董事長兼執行長Albert Bourla表示，第一季的營收亮眼讓2021年有好的開始，即使扣掉新冠疫苗所帶來的影響，輝瑞的營收也成長8%，這與先前訂下的目標一致─2025年達到6%的年複合成長率。
 

*三項基因治療邁入收穫期

 
輝瑞也公佈了三個基因治療的進展，其裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)基因治療藥物fordadistrogene movaparvovec(以前稱為PF-06939926)，已獲美國以外8個國家核准進行臨床3期試驗，但由於腺病毒活性檢測問題，還正在與FDA溝通中，估計無法在2021年上半年開始投藥。
 
另外兩項基因療法均為治療血友病，一項是已進入臨床3期治療B型血友病 (Hemophilia B)的Fidanacogene elaparvovec，初步試驗結果有望在2021年公布。
 
另一項基因療法則是與Sangamo Therapeutics合作，治療A型血友病(Hemophilia A)的Girocotocogene fitelparvovec，臨床1/2期試驗結果將在2021年第4季出爐，臨床3期試驗正在收案中，有望於2022年獲得數據。
 

*BCMA抗體DMD療法中止臨床、簡化業務專注創新藥物

 
雖然輝瑞看似一切順利，但在該財報中，輝瑞宣布，由於在臨床1期發現3名受試者發生周邊神經病變，因此停止靶向BCMA雙特異性抗體elranatamab治療復發型/難治型多發性骨髓瘤患者的臨床2期試驗，將與美國食品藥品管理局(FDA)共享臨床試驗數據，以調查這些病變是否與治療藥物直接相關。
 
此外，由於輝瑞簡化業務，專注於創新藥物，在2020年11月完成將其銷售專利過期藥物的Upjohn Business部門分割出去，與學名藥廠邁蘭(Mylan NV)合併成立新公司Viatris，此次財報是首次未把Upjohn部門的營收算入。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/pfizer-q1-whopping-42-percent-operational-growth-thanks-to-covid-19-vaccine-elranatamab-program-halted-after-serious-side-effects/