近(14)日，百健 (Biogen)花 8億美金收購而來的遺傳性X連鎖視網膜色素變性(XLRP)BIIB112基因療法2/3期試驗，宣告未達治療後12個月，提高視網膜敏感性的目標。Biogen表示，將在接下來的科學論壇上發布更多詳細信息。

Biogen於2019年以8.77億美元收購基因療法公司Nightstar Therapeutics的眼科BIIB112基因療法產品。Biogen收購目的，是希望提早在競爭對手Janssen、Allergan前進入市場。

Nightstar是一家臨床階段基因治療公司，致力為罕見遺傳性視網膜疾患者開發和商業化一次性新型治療。Nightstar自2013年從牛津大學獨立成立公司，透過創投和公開募資獲得的資金，開發針對脈絡膜缺失症(CHM)、X連鎖視網膜色素變性的兩款臨床階段的視網膜疾病基因療法。

Biogen對於CHM與XLRP基因治療很有興趣，先前就支付1.24億美元與Applied Genetic Technologies (AGTC)合作，而AGTC在遭遇臨床挫折後，Biogen也取消對AGTC的交易合作，但在罕見遺傳性眼科疾病的興趣仍未減弱。

BIIB112基因療法是由標準AAV8載體組成，並對人類色素性視網膜GTPase調節子(retinitis pigmentosa GTPase regulator, RPGR)進行優化，優化的基因具有比野生型RPGR編碼序列，產生更多的RPGR蛋白質。

Biogen希望基因療法能成為患者的一次性療法，Biogen也表示，這項試驗並非完全失敗，因為在弱光條件下，患者的視力還是有所改善。

只不過，此結果對Biogen來說只是再次的打擊，一是對收購的打擊，二是對Biogen其他基因療法產生的信心問題。投資人目前也將目標繼續專注在Biogen阿茲海默症藥物aducanumab的批准上。

 
 
資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/biogen-reveals-gene-therapy-trial-failure-as-investors-remain-laser-focused-aducanumab