美國時間26日，Abeona Therapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPS IIIA, 又名聖菲利柏氏症A型)， 1/2 期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。

ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementary AAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經系統和周邊器官組織。其已經獲得FDA的再生醫學先進療法(RMAT)、快速審查(Fast Track)、罕見兒科疾病(RPD)和孤兒藥認證(ODD)，以及獲得歐洲藥品管理局(EMA)的優先藥物認定(PRIME)和孤兒藥認證。

該臨床試驗Transpher A是一項正在進行中，為期兩年的研究，其研究對象為從出生到兩歲的MPS IIIA患者，或兩歲以上認知發展商數為60%或更高的患者。該試驗的主要終點是神經發展和安全性，次要終點包括：行為評估、生活品質、腦脊髓液 (cerebrospinal fluid, CSF)和血漿中的酵素活性、 CSF、血漿和尿液中的硫酸類肝素(heparan sulfate)濃度，以及腦和肝臟的體積。 

Abeona表示，MRI數據顯示，與未接受治療的患者相比，3名接受ABO-102的MPS IIIA兒童患者，經過24個月的治療後，增加了大腦中的灰質(gray matter)、胼胝體(corpus callosum)和杏仁核(amygdala)體積。

腦體積減少是MPS IIIA兒童患者的特徵，並且與長期的認知和肢體障礙有關。具體而言，灰質對認知發展、胼胝體對運動功能、杏仁核對恐懼學習和社交或情感發展相當重要。

Abeona研究與臨床開發主管Vishwas Seshadri指出，新的MRI數據顯示，ABO-102具有增加大腦灰質、胼胝體和杏仁核體積的潛力。

資料來源：https://www.biospace.com/article/abeona-stock-pops-at-good-early-stage-data-for-sanfilippo-syndrome-gene-therapy/

(劉端雅)