美FDA批准罕見血液病CAD首藥 賽諾菲鉅資收購Bioverativ得回報

日期2022-02-07
美FDA批准罕見血液病CAD首藥 賽諾菲鉅資收購Bioverativ得回報
近(4)日,賽諾菲(Sanofi)治療溶血(hemolysis,意為紅血球被破壞)的新藥Enjaymo (sutimlimab),獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為罕見血液疾病——冷凝集素病(cold agglutinin disease, CAD)第一個獲批准的治療方法。賽諾菲因而有望從收購Bioverativ的116億美元鉅資中,再回收部分資金。

Sutimlimab為賽諾菲在2018年斥資116億美元收購Bioverativ所獲得,Bioverativ本身則是在2017年以4億多美元,收購True North Therapeutics而獲得sutimlimab。

在賽諾菲收購Bioverativ時,花旗銀行(Citi)分析師Peter Verdult即認為,sutimlimab是被收購公司的「最有潛力的產品線資產」。
 
不過,這是一個漫長的歷程。Sutimlimab是一種單株抗體,原定於2020年獲得批准,但FDA在當年的11月向賽諾菲發出了完全回應信函(complete response letter),表示其一家委託製造工廠有缺陷;不過,該拒絕信函中沒有提到臨床或安全方面的缺陷。
 
Enjaymo為靜脈注射給藥,前兩週為每週給藥一次,之後每兩週給藥一次。未折扣價格為每瓶1,800美元,患者所需劑量取決於體重。據賽諾菲發言人稱,對於體重在39到75公斤之間的患者,每年的治療費用將達到28萬美元。
 
2021年6月,Enjaymo在第二項臨床三期試驗中取得成功。接受該藥物的22名 CAD患者中,16名患者的血紅素濃度提高了1.5-g/dL以上,並且在五週後不再需要輸血,也不需其他未經許可的治療。與安慰劑相比,其血紅素的改善具有統計學意義。
 
CAD為一種自體免疫溶血性貧血(autoimmune hemolytic anemia , AIHA),在美國約有5000人受影響。由患者產生的自體抗體——冷凝集素,在低溫狀態下會與紅血球表面結合,導致免疫系統攻擊健康的紅血球,使其破裂。
 
由於紅血球負責攜帶氧氣循環全身,這種疾病會引起一系列的症狀,包括疲勞、虛弱、呼吸短促、頭暈、胸痛、心律不整以及其他併發症。
 
在獲得批准的過程中,Enjaymo獲得了FDA授予突破性療法(Breakthrough Therapy)、孤兒藥資格(orphan drug designation),和優先審查(priority review)資格。現在,Enjaymo正在接受歐洲和日本的審查。

參考資料:https://www.fiercepharma.com/pharma/sanofi-wins-fda-nod-for-enjaymo-for-cold-agglutinin-disease-a-rare-blood-disorder

(編譯/劉馨香)