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安成生邁關鍵兩年！臨床解盲、授權齊發 目標2027年底登上市櫃
2025-09-23 / 記者 李林璦
今(23)日，安成生技(6610)表示，旗下產後憂鬱症口服療法NORA520已完成美國臨床二期試驗收案，預計今年第四季解盲，同時正在尋找授權夥伴，治療泡泡龍症(EBS)的AC203正在進行臨床二/三期試驗，目標明年第一季進期中分析，同時也正在尋找授權夥伴，目前已與2家國際藥廠接觸中。安成生技董事長吳怡君表示，2026年將進入授權高峰期，只要有任何一項核心資產完成全球授權，安成就有望於2027年底上...
FDA公布罕病審查新框架！單臂試驗可納入 臺灣生技能否受惠？
2025-09-05 / 記者 彭梓涵
罕見疾病藥物因享有美國食品藥物管理局(FDA)等機構的加速審查優勢，長期以來一直是臺灣中小型生技業者研發布局的首選。不過，近(4)日，美國FDA為了促進罕病治療藥物審批提議制定新流程，其中包括提供更具制度化、審查標準更明確的單臂試驗(single-arm)管道，但此措施僅適用於極少數超罕病族群，對臺灣業者而言究竟是利多還是挑戰，仍有待觀察並值得長期關注。 降低極小患者族群開發障礙 由於罕見疾病或...
FDA批准Jazz首款超罕見侵襲性腦瘤藥
2025-08-07 / 記者 彭梓涵
美國時間6日， JazzPharmaceuticals宣布，其開發用於治療H3K27M突變型瀰漫性中線膠質瘤(DMG)的市場首見(first-in-class)藥物Modeyso(dordaviprone)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於1歲以上兒童與成人患者。此為FDA批准首款針對侵襲性腦癌的藥物，也是Jazz今年3月，以9.35億美元從Chimerix收購的重要成果。 此次批准是根...
陽明交大攜手臺大兒醫創FOXG1罕病預測新流程 準確率逾9成登國際期刊！
2025-06-30 / 記者 彭梓涵
今(30)日，陽明交通大學蔡金吾特聘教授與台大兒童醫院院長李旺祚醫師，分析14名來自世界各地FOXG1症候群患者的臨床症狀與腦部影像資料，建立一項結合實驗室功能檢測的創新流程。該流程整合蛋白表現分析、基因調控測試與小鼠胚胎細胞遷移實驗等，成功預測超過9成病患腦部異常的嚴重程度，有助早期診斷與治療介入，此研究已發表在《MolecularPsychiatry》。 蔡金吾表示，目前已有次世代基因定序(N...
7年最高額收購！賽諾菲斥91億美元收購罕病公司Blueprint Medicines
2025-06-03 / 記者 李林璦
美國時間2日，賽諾菲(Sanofi)宣布，以每股129美元收購美國罕見疾病公司BlueprintMedicines股份，較5月30日收盤價溢價27%，亦高於過去30日平均股價34%，收購總價高達91億美元收購，成為繼2018年收購Bioverativ後最高額的收購案。預計於2025年第三季完成交易。 此外，併購交易還包含Blueprint的BLU-808開發進度相關的或有價值權利(CVRs)，每達...
AI新藥新銳思捷優達6/3登興櫃！ Q4啟動6億募資 加速罕病MSA臨床三期
2025-05-29 / 記者 李林璦
今(29)日，英屬開曼群島商思捷優達(7829)舉行興櫃前法人說明會，執行長曾宇鳳表示，預計在6月3日登上興櫃，治療多重系統退化症(MSA)的主力產品YA-101預計在2026年第三季完成臨床二期試驗，今年第四季將啟動新臺幣6億元的募資，資金將用於推動2026年第四季啟動的臨床三期試驗，以及YA-102治療巴金森氏症(PD)的臨床三期試驗。 思捷優達成立於2019年6月，孵化自台灣國家型計畫與美國...
全球首個客製化體內CRISPR療法！罕病嬰兒重獲新生
2025-05-16 / 記者 彭梓涵
美國時間15日，《新英格蘭醫學雜誌(NEJM)》發表的一項研究指出，一名罹患罕見代謝疾病——胺基甲醯基磷酸酶缺乏症(CPS1)的嬰兒，在接受了由VerveTherapeutics與費城兒童醫院聯手開發，全球首個為個別病況量身打造的體內CRISPR基因編輯療法，患者在接受2次治療後，病情顯著緩解，已能正常飲食，並達到應有的發育里程碑。這位名叫KJ的嬰兒，出生不久就出現CPS1...
