Stoke癲癇罕病藥臨床一/二a成功! 股價飆漲90%、擴大募資1.25億美元

2024-03-29 / 記者 巫芝岳
近(25)日,研發癲癇核酸藥物的StokeTherapeutics,在發佈臨床一/二a期試驗的成功數據後,股價單日最高漲幅突破90%,該公司也在28日宣布,擴大公開發行股票,預計募集1.25億美元推進藥物研發、臨床和製造。Stoke開發中的反義寡核苷酸(ASO)藥物STK-001,在臨床一/二a期試驗中顯示,對2~18歲患有罕見癲癇疾病卓飛症候群(Dravetsyndrome)的兒童和青少年,在其...

羅氏罕藥Enspryng重症肌無力三期解盲:未達預期效益

2024-03-25 / 記者 巫芝岳
近(21)日,羅氏(Roche)子公司中外製藥(Chugai)宣布了其免疫抑制劑Enspryng(satralizumab),用於治療全身性重症肌無力(gMG)的臨床三期試驗結果,顯示該藥雖可顯著改善患者症狀,但結果未達公司所預期的臨床效益。根據羅氏和中外的公告,該項名為LUMINESCE的試驗結果,在療效方面能改善影響患者生活的症狀,其安全性也和該藥已獲批適應症「泛視神經脊髓炎」(NMOSD)的...

Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准  

2024-03-19 / 記者 吳培安
美國時間18日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准日本藥廠協和麒麟(KyowaKirin)旗下OrchardTherapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel),用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月,以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。 Lenmeldy是一種單次...

《Nature》子刊:南韓創新「眼內注射凝膠」 緩釋抗發炎藥物治視網膜疾病

2024-03-06 / 記者 巫芝岳
近日(2月14日),南韓首爾大學和慶熙大學的科學家,開發出一項能將抗發炎藥物直接輸送至視網膜的水凝膠材料,且其緩釋效果可望有效減少患者注射給藥的頻率。小鼠實驗顯示,該藥物載體能成功傳遞抗發炎的EZH2抑制劑,減緩色素性視網膜炎(RP),且可有效保護視網膜上的感光細胞。該論文發表於《Nature》子刊《npjRegenerativeMedicine》。該團隊開發出的「發炎反應水凝膠」(inflamm...

國邑*3月掛牌上櫃 力推L606美國肺高壓臨床三期  

2024-02-26 / 記者 吳培安
今(26)日,專注於新劑型藥械組合505(b)(2)藥物開發的國邑*(6875)宣布,預估將於今年3月下旬掛牌上櫃,並於明(27)日舉辦上櫃前業績發表會。總經理甘霈表示,國邑*今年營運將著眼三大重點,包括協助美國授權夥伴Liquidia,完成L606臨床三期試驗收案與新適應症擴展,並開展L606在美國以外的區域授權與藥證布局,以及完成L608的澳洲一期臨床試驗與擴展新適應症。 國邑*具有微脂體專利...

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床! 仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者 巫芝岳
近(29)日,由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法,取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准,成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前,全球尚未有斯特格氏症療法獲批,不過有多家公司的療法正在臨床階段,包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008,也正在臨床三期試驗階段,預計今年年中進行期...

罕病新藥Agamree獲英批准 成首款歐美英DMD專用藥

2024-01-16 / 記者 巫芝岳
近(15)日,由SantheraPharmaceuticals和ReveraGenBioPharma合作開發的罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)新藥Agamree(vamorolone),繼去年10月和12月分別取得美國和歐盟藥證後,再度取得英國藥品和保健產品監管局(MHRA)批准,成為第一項美國、歐盟和英國街批准,專用於DMD的藥物。Agamree獲批用於四歲以上DMD患者,在多項臨床試驗中顯示,與...

Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極 股價飆316%

2024-01-04 / 記者 巫芝岳
美國時間2日,開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布,其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin,在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據,患者運動性癲癇發作減少了53.3%,該公司當日股價因此飆升316%,創下歷史新高。同日,Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC,共納入52名年齡介於12~65歲、...

國邑吸入給藥居家硬皮症療法L608 獲FDA孤兒藥資格

2023-12-18 / 記者 李林璦
今(18)日,國邑*(6875)公告,開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(SystemicSclerosis,SSc)孤兒藥的資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)。國邑總經理甘霈表示,目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。他指出,本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後,成功擴大新適應症,除原肺動脈高壓(PAH)外,國邑已鎖定與系統性硬化症相關...

諾華iptacopan獲FDA批准 成首款血液罕病PNH口服藥

2023-12-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日,諾華(Novartis)的罕病「發性夜間血紅素尿症(PNH)」口服藥物iptacopan獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,並以Fabhalta商品名上市。該項補體B因子(complementfactorB)抑制劑,為首款PNH口服療法,且臨床試驗顯示,其單藥使用的療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩性競爭藥物Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizum...

《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱!神經退化、罕病交易總額達280億美元

2023-12-05 / 記者 劉馨香
近(1)日,《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出,生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增,2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中,神經退化疾病總額超過150億美元,罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。 過去幾十年來,對於中樞神經系統疾病的投資,往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...

首個罕見非癌性纖維瘤療法獲FDA批准

2023-11-28 / 記者 劉馨香
美國時間27日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准輝瑞(Pfizer)分拆公司SpringWorksTherapeutics開發的Ogsiveo(nirogacestat),成為首個治療非常罕見纖維類瘤(desmoidtumors)的藥物。 SpringWorks是在2017年從輝瑞分離出來,擁有一系列罕見疾病的候選藥物,而本次獲批的Ogsiveo是其第一個商業化的產品,也是第一個專門治療纖維類...