受惠新冠藥物!輝瑞研發預算大躍進 2023年再加碼9%、擴大外部創新生態

2023-02-01 / 記者 彭梓涵
1月31日,因COVID-19疫苗與抗病毒藥物,而賺近數百億美元的輝瑞(Pfizer),其執行長AlbertBourla在第四季度財報會議中表示,隨著COVID-19相關的產品營收下降,輝瑞在2023年將提高研發預算至8.7%,整體研發支出約124億至134億美元,此預算已比2018年,輝瑞投入研發的80億美元費用,增加50億美元之多。 不過財報會議後當天,輝瑞也宣布將縮減8項正在臨床階段的候選藥...

賽諾菲血友病新藥 臨床三期登《NEJM》 每週一針可望預防出血

2023-01-31 / 記者 巫芝岳
農曆春節期間(1月26日),賽諾菲(Sanofi)的A型血友病藥物Altuviiio(efanesoctocogalfa),臨床三期數據發表於醫學期刊《NEJM》中,顯示其作為預防性療法的積極潛力。該藥已在2022年獲美國食品藥物管理局(FDA)的優先審查資格,FDA也預計在今年2月28日做出審批決定。去年3月,賽諾菲首次公佈了該項名為「XTEND-1」試驗的主要結果,顯示試驗達到主要終點;本次發...

展望2023年,基因療法正面臨的5個挑戰  

2023-01-19 / 記者 吳培安
2022年對基因療法領域來說,是一個新的里程碑。在去年,美國食品藥物管理局(FDA)批准的基因療法數量創新高,共批准了5款基因療法,為身處寒冬的生技產業帶來一絲溫暖,也顯見基因療法的研發正逐漸開花結果,邁向下一個階段。 2022年獲得FDA批准的基因療法,包含:楊森(JanssenBiotech)的多發型骨髓瘤CAR-T療法Carvykti、藍鳥生物(bluebirdbio)的乙型地中海貧血療法Z...

臺灣罕病藥研發碩果豐收! 股價直衝百元

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長,股價都突破百元,藥華藥甚至股價已高達493元!孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖!?本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮,臺灣廠商當然也絕不會缺席,2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

臺灣罕病生態系困境 專家盼跨界合作尋解方

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後,雖病人權益一度名列前茅,國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上,臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少,因而難吸引外廠前來進行試驗,以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境,急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計,目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定,其中61種藥物獲得健保給付,在國內認定的240種罕見疾病中,相當...

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥!FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者 李林璦
近幾年,國際上的孤兒藥熱度連年增長,不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍,在2021年所核准的50項全新藥中,就有26項為孤兒藥,超過一半!各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利,孤兒藥藍海湧現,本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪!撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年,仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」,目前,美國所定義的罕見...

罕而不孤! 臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者 巫芝岳
2022年全球罕病治療市場為1,284億美元,預計2030年達到3,3584億美元,複合年成長率高達12.8%!臺灣《罕病法》上路比歐盟更早,居亞洲第一國,不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志,將屆滿23年來,這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司,有超過30間之多,回顧2022年,臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張,創下產業紀錄,其中,罕病/孤兒藥佔最...

4D法布瑞氏症心臟基因療法 傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募  

2023-01-13 / 記者 吳培安
近(9)日,基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示,其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中,6名患者中發現3起腎臟疾病,因此決定停止招募患者,並收集更多追蹤數據,以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310,是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法,目前正在兩項臨床試驗中研究安全性,以及針對法布瑞氏...

Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法 收購Iveric Bio 2項產品

2022-12-29 / 記者 劉馨香
美國時間28日,由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics,宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利,推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示,Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎,目標...

2022 FDA批准5大重要療法:KRAS抑制劑、RNAi、基因療法、心肌病變、漸凍症受矚目

2022-12-27 / 記者 巫芝岳
近(23)日,生醫外媒《BioSpace》整理了2022年美國食品藥物管理局(FDA)批准的5大重量級藥物,包括MiratiTherapeutics的非小細胞肺癌的KRAS抑制劑、Alnylam針對罕病的RNAi療法、必治妥施貴寶(BMS)的心肌病變新藥、bluebirdbio的罕病基因療法,以及Amylyx的罕病漸凍人藥物。MiratiTherapeutics非小細胞肺癌新藥Krazati(ad...

安進278億美元收購Horizon 創2022年壓軸最大藥業併購案!  

2022-12-12 / 記者 吳培安
美國時間12日,外媒報導安進(Amgen)在經過談判後勝出,將以超過200億美元的高價收購罕見疾病生技公司HorizonTherapeutics,其他大型競爭對手賽諾菲(Sanofi)、嬌生(Johnson&Johnson)已宣布退出競標,成為2022年壓軸最大的一筆生技醫藥併購案。(2022.12.14更新:據《華爾街日報》報導,收購價訂為278億美元。) Horizon致力於開發罕見自...

《Science》子刊:CAR-T續攻自體免疫疾病! 美團隊多發性硬化症小鼠實驗成功

2022-12-08 / 記者 巫芝岳
將嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法運用於自體免疫疾病的研究,近期消息頻傳。自今年9月,德國團隊傳出以CAR-T成功治療紅斑性狼瘡的消息後,近日,聖路易華盛頓大學醫學院(WUSM)的團隊,也開發出運用CAR-T治療多發性硬化症的技術,透過以改造後的T細胞攻擊致病的異常T細胞,可望有效治療疾病,並已在小鼠實驗中驗證效果。該研究於10月時發表在期刊《ScienceImmunology》。在罕見的自體...