喜憂參半！輝瑞甫收購 Biohaven鼻噴偏頭痛藥FDA送件、罕病試驗未達標

2022-05-24 / 記者巫芝岳

輝瑞(Pfizer)剛在5月10日宣布，以116億美元收購神經學藥物公司BiohavenPharmaceuticals後，美國時間23日，Biohaven宣布其鼻噴偏頭痛藥物zavegepant，已正式提交美國食品藥物管理局(FDA)藥證申請。不過，該公司另一項罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(spinocerebellarataxia)的臨床試驗，則在同日宣布結果未能達標。Zavegepant為首款鼻...

罕見疾病孤兒藥

罕病藥前景好、競爭激烈！許中強：做好市場研究、謹慎評估患者規模

2022-05-22 / 記者吳培安

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強，為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。許中強曾在美國藥廠亞培服務15年，於1995年創立益邦製藥，聚焦學名藥...

罕見疾病心臟代謝

美旗艦級創投Flagship新創舉！首次攜手諾和諾德搶攻心臟、罕病藥

2022-05-12 / 記者彭梓涵

美國旗艦級創投 FlagshipPioneering以透過內部孵育方式，培育100多家科學企業聞名。美國時間11日，諾和諾德(NovoNordisk)宣布，與 Flagship建立全新的合作夥伴關係，目的將利用諾和諾德在疾病的專業知識與Flagship創新生物平台，創建一系列針對心臟代謝和罕見疾病的突破性藥物。根據協議，雙方將在合作的前三年，啟動三到五個研究計畫，而諾和諾德可擁有每個項目的獨家...

貧血 AgiosPharmaceuticals 罕見疾病

罕見貧血不再無藥可醫！ Agios「丙酮酸激酶缺乏症」用藥首獲FDA批准

2022-02-18 / 記者巫芝岳

美國時間17日，AgiosPharmaceuticals宣佈，其罕見貧血用藥mitapivat獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首款獲批治療「丙酮酸激酶缺乏症」(pyruvatekinasedeficiency)的藥物，讓該項過去尚無藥物批准，患者只能靠輸注紅血球、切除脾臟等方式緩解病情的疾病，終於有藥可醫。該藥物為一款丙酮酸激酶活化劑，將以產品名Pyrukynd銷售，預計兩週後上市，Agi...

罕見疾病單株抗體

美FDA批准罕見血液病CAD首藥賽諾菲鉅資收購Bioverativ得回報

2022-02-07 / 記者劉馨香

近(4)日，賽諾菲(Sanofi)治療溶血(hemolysis，意為紅血球被破壞)的新藥Enjaymo(sutimlimab)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為罕見血液疾病——冷凝集素病(coldagglutinindisease,CAD)第一個獲批准的治療方法。賽諾菲因而有望從收購Bioverativ的116億美元鉅資中，再回收部分資金。Sutimlimab為賽...

罕見疾病

25億美元賭對了！UCB重症肌無力新藥臨床三期出爐挑戰AZ、Argenx

2022-02-06 / 記者吳培安

美國時間4日，跨國藥廠優時比(UCB)表示其耗資25億美元收購RaPharmaceuticals所獲得的全身性重症肌無力(generalizedmyastheniagravis)候選新藥zilucoplan，已在臨床三期試驗中取得積極成果，成功達成主要試驗終點及所有次要試驗終點，預計今年稍晚就會向美國、歐盟、日本監管單位提交申請，強勢攻進阿斯特捷利康(AstraZeneca)和Argenx兩家藥廠...

FDA 癌症療法再生醫學神經疾病罕見疾病年度回顧

2021年回顧：FDA新批准了哪些療法？出現哪些趨勢？

2022-01-03 / 記者吳培安

作為全世界指標性藥物法規監管單位，美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠，但這一年除了主流的癌症藥物進展，像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批，都浮現值得關注的趨勢，更反映各大藥廠間激烈的競爭。癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢，是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如，以MET基因而言，...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

藥械合一攻肺高壓市場！國邑藥品公開發行規劃明年Q1登錄興櫃

2021-11-25 / 記者李林璦

今(25)日，國邑藥品科技股份有限公司(股票代碼：國邑*(6875))經主管機關核准成為公開發行公司，以自有專利技術應用於肺高壓個人化治療，將現行吸入治療做突破性改善，提升患者生活品質，並規劃明年第一季登錄興櫃，輔導券商為國泰證券。國邑藥品是由顏麟權博士、王建治藥師及甘霈博士，於西元2016年轉型建立以開發奈米載體緩釋技術的新劑型新藥，聚焦藥械組合產品特色的公司。董事長王建治及顏麟權，為經營瑩碩、...

罕見疾病細胞治療再生醫學

Longeveron異體細胞療法Lomecel-B獲FDA罕見兒病認證盼加速上市

2021-11-22 / 記者吳培安

美國時間18日，專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的臨床階段公司Longeveron，其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B，已獲得美國FDA授予罕見兒科疾病資格認定(RarePediatricDisease,RPD)，用於治療罕見的嬰幼兒先天性疾病——左心發育不全症候群(hypoplasticleftheartsyndrome,HLHS)。倘若此療法能確實...

FDA 罕見疾病基因療法

FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床

2021-10-29 / 記者李林璦

美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...

罕見疾病澱粉樣蛋白

AZ 1.5億美元收購罕病藥商Caelum 攻輕鏈澱粉樣蛋白沉積症

2021-09-30 / 記者劉馨香

昨(29)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布行使選擇權，以1.5億美元收購罕病藥物製造商CaelumBiosciences的剩餘股份，押注其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(ALamyloidosis)的實驗性藥物。阿斯特捷利康在今年7月以390億美元收購罕病藥物開發公司AlexionPharma，而繼承了收購Caelum的選擇權。阿斯特捷利康表示，預計於10月5日完成此項收購，Caelum將獲得...

基因療法罕見疾病

基因療法震撼彈?! 安斯泰來罕見肌萎症臨床試驗再傳一死、宣告暫停

2021-09-15 / 記者吳培安

美國時間14日，日本藥廠安斯泰來(Astellas)表示，其針對X染色體遺傳型肌小管病變(X-linkedmyotubularmyopathy,XLMTM)適應症的基因療法AT-132之臨床試驗ASPIRO，在上週傳出第四起患者死亡，現在此試驗已宣告暫停(halt)，為基因療法的安全性疑慮投下一記震撼彈。 Astellas基因療法、醫學與開發負責人NathanBachtell表示，目前Astell...