《NEJM》Bluebird罕見神經退化疾病基因療法 7名患者罹血癌

2024-10-11 / 記者李林璦

美國時間9日，國際知名血液疾病基因療法醫師DavidWilliams在《NEJM》上發表的研究指出，在67名罕見進行性神經退化性疾病──腦腎上腺腦白質失養症(CALD)患者接受BluebirdBio基因療法Skysona(eli-cel)治療後，有7名患者罹患了血癌。 7名血癌中有6名患者被診斷為骨髓化生不良症候群(Myelodysplasticsyndrome,MDS)，是在基因療法Skyson...

賽諾菲 CAD 罕見疾病 Recordati

賽諾菲逾10億美元出售罕見血液病CAD唯一療法予Recordati

2024-10-07 / 記者李林璦

美國時間4日，義大利製藥集團Recordati宣布，以總額超過10億美元向賽諾菲(Sanofi)買下罕見疾病──冷凝集素綜合症(coldagglutinindisease,CAD)生物製劑療法Enjaymo(sutimlimab)的全球權利。根據此次協議，Recordati將向賽諾菲支付8.25億美元的預付款，里程碑金額最高可達2.5億美元。 Recordati將使用現有現金和新的銀行借貸來收購...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

國邑*授權Liquidia增訂合約 L606總授權金上看3.86億美元！

2024-10-02 / 記者李林璦

今(2)日，國邑藥品科技*(6875)公告，與北美夥伴Liquidia完成簽署增修L606新藥授權合約，拓展授權區域至北美以外的全球市場(排除台灣、韓國、東南亞、中國、中東、北非、土耳其等國家與地區)。國邑*可收取350萬美元簽約金，後續里程碑順利達成可獲得1億5,775萬美元的產品開發里程金及銷售里程金，本次增修合約的授權金額達1億6,125萬美元(約新台幣51億元)。此外，雙方新簽訂一項霧化器...

思捷優達 MSA 罕見疾病

思捷優達神經罕病新藥獲美FDA批准Q4啟動臨床二期試驗

2024-09-24 / 記者李林璦

今(24)日，台灣新藥公司思捷優達宣布，旗下用於治療多重系統退化症(MultipleSystemAtrophy,MSA)的新藥YA-101，通過美國食品藥物管理局(FDA)人體臨床試驗審查(IND)，准予進行臨床二期試驗，將自今年第4季啟動。同日，思捷優達也獲得臺北生技獎創新技術獎製藥暨應用生技組的優等獎。 YA-101是一種新型NMDA受體調節劑，由台灣自主研發，並運用AI模型設計，具備調節NL...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器台達電羅敏菁

國邑、台達電「藥械組合」築競爭壁壘攻肺動脈高壓利基市場

2024-09-05 / 記者李林璦

今(5)日，凱基證券、環球生技共同舉辦，生醫產業趨勢暨企業投資論壇：「藥械組合」新藥大未來，邀請到黑木投資合夥人羅敏菁、國邑藥品科技*(6875)總經理甘霈、台達電子生物醫療事業部總經理王簾讀共同分析藥械組合產品的市場機會、全球佈局策略，在會中也透露出，國邑正與台達電子生物醫療事業部共同合作中。台灣生物產業發展協會秘書長林治華(攝影/李林璦)台灣生物產業發展協會秘書長林治華於致詞中分享，新藥開發除...

陣發性夜間血紅素尿症配體血液罕病罕見疾病

歐盟首批羅氏每月一次、自行皮下注射罕病PNH新藥

2024-08-28 / 記者吳培安

美國時間27日，羅氏(Roche)宣布旗下新藥PiaSky(crovalimab)已獲歐盟批准，成為歐洲首項可讓患者經過教學訓練後自行皮下注射，以每月一次的給藥頻率，治療罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症」(PNH)的療法。本次批准的適用對象，為12歲或以上、體重達40公斤或以上的青少年或成人PNH患者，且初次接受或是已經接受過C5抑制劑治療的患者皆適用。這也是歐盟首次批准每月一次、皮下注射的PNH...

罕病罕見疾病 BridgeBioPharma GondolaBio 羅聞全

BridgeBio衍伸新創再一家！ 3億美元推出GondolaBio 專注早期階段罕病藥

2024-08-22 / 記者巫芝岳

美國時間21日，由生物金融學家、中研院院士羅聞全(AndrewLo)共同創辦的加州罕病新藥公司BridgeBioPharma宣布，將於德拉瓦州衍生一家新公司GondolaBio，接手BridgeBio的多項臨床前或臨床早期階段的藥物。BridgeBio將持有GondolaBio45%股份，且GondolaBio將從多家生命科學創投取得約3億美元的投資。GondolaBio自BridgeBio獲得的...

安成生技罕見疾病泡泡龍環狀肉芽腫

安成生技泡泡龍新藥AC-203開展各國臨床試驗進攻對外授權

2024-08-08 / 記者李林璦

今(8)日，安成生物科技(6610)宣布，董事會通過上半年財務報告書。安成生技指出，因旗下新藥尚處於開發與臨床試驗階段，上半年每股虧損1.1元。今年將持續推進二大候選新藥AC-203與AC-1101的開發，並同步洽談對外授權及商業合作，目標再次促成新授權案。其中，開發後期的新藥AC-203軟膏正進行治療單純型表皮分解性水皰症(EBS)的全球多國多中心二/三期臨床試驗，並已獲美國、台灣、澳洲、菲律...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

國邑L606北美授權夥伴今年啟動PH-ILD全球臨床三期

2024-08-08 / 記者李林璦

今(8)日，國邑藥品科技*(6875)公告，治療第三類間質性肺病相關肺高壓(PH-ILD)的新藥L606，已由北美授權夥伴LiquidiaTechnologies完成與歐洲藥品局(EMA)的臨床三期試驗設計諮詢，將於今年啟動PH-ILD全球臨床三期試驗。國邑指出，收到Liquidia通知完成與EMA諮詢L606治療PH-ILD的臨床三期試驗設計，並同意與美國食品藥物管理局(FDA)於2023年12...

苯酮尿症罕見疾病藥物發現併購

大塚製藥逾11億美元收購Jnana 開發PKU罕病療法

2024-08-02 / 記者吳培安

美國時間1日，日本藥廠大塚製藥(OtsukaPharmaceutical)宣布將併購美國藥物新創JnanaTherapeutics，交易金額除了高達8億美元的預付款，還加上依據Jnana苯酮尿症(PKU)療法的開發與法規監管進度、共計3.25億美元的潛在里程碑金。併購完成後，Jnana將成為大塚製藥的全資子公司，並繼續其既有的研發工作。成立於2017年的Jnana，是許多大藥廠青睞合作的目標。以...

安成生技罕見疾病泡泡龍環狀肉芽腫

安成生環狀肉芽腫新藥AC-1101全球最大單一臨床一期積極申請美國孤兒藥資格

2024-07-24 / 記者李林璦

今(24)日，安成生物科技(6610)宣布，旗下用於治療環狀肉芽腫(GranulomaAnnulare,GA)新藥AC-1101的美國一b期臨床試驗結果，顯示該藥物安全性無虞、耐受性良好、藥動學(PK)特性符合預期，且初步觀察到有正向治療趨勢。安成生技表示，這是全球首個以外用JAK抑制劑治療環狀肉芽腫的臨床試驗，全球至今尚無環狀肉芽腫的治療用藥獲准上市，將規劃臨床二期試驗，並向美國食品藥物管理局(...

AI 人工智慧外顯子定序罕見疾病遺傳疾病

《Nature》子刊：「外顯子定序」結合「AI臉部辨識」揪出34種新遺傳疾病

2024-07-23 / 記者李林璦

美國時間22日，德國為期三年的國家型罕病計畫─TRANSLATENAMSE，在16所大學共同研究下，透過外顯子定序(ES)發現34種從前未知的新遺傳疾病，並運用「GestaltMatcher」人工智慧(AI)系統辨識人臉面部特徵，並合成出患者臉部AI影像，可作為未來醫師罕病診斷的評分依據之一。這也是首次運用AI軟體來大規模地支援臨床診斷。該研究發表於《NatureGenetics》。這項研究是一...