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資源重整！ 武田暫停AAV基因治療、罕見血液疾病療法開發
2023-04-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日，武田(Takeda)傳出將停止公司重點研發項目——腺相關病毒載體(AAV)基因治療，以及罕見血液疾病療法的開發，其許多員工也可能因此遭資遣裁員。武田表示，他們正在與相關的合作夥伴接觸並討論這些合作研發項目的未來計畫；雖武田尚未正式說明細節，但外媒推測可能受影響的公司包括：Codexis、SelectaBiosciences等。據外媒《FierceBiotech...
《Neuron》美科學家揭SMA新機制、創新基因治療 動物存活率提升10倍！
2023-04-06 / 記者 巫芝岳
近日(3月1日)，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)的研究人員，發現了一項過去未知的脊髓性肌萎縮症(SMA)致病遺傳缺陷，並從中提出一項治療SMA的新方法，在動物實驗中，該基因治療可使SMS小鼠的壽命平均延長10倍以上。該研究發表於期刊《Neuron》。神經罕見疾病SMA，主要是由製造「運動神經元1(SMN1)」這項蛋白質的基因發生突變、導致該蛋白數量變少所引起；本次研究人員進一...
諾華SMA基因療法最新長期數據：給藥7.5年後仍安全、達關鍵運動里程碑
2023-03-28 / 記者 巫芝岳
美國時間27日，諾華(Novartis)公佈了其脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma的最新試驗數據，在兩項長達15年的研究中，患者接受治療後都維持顯著療效，少數病童在給藥7.5年後，可達到「在旁人協助下站立」的關鍵里程碑。該兩項長達15年，旨在評估Zolgensma治療後長期情況的研究，分別為LT-001和LT-002。LT-001是針對完成臨床一期試驗START的患者進行；其結果...
台授權PTC Therapeutics超罕見遺傳疾病基因療法 納入英國健保
2023-03-24 / 記者 彭梓涵
由臺大醫院開發授權給美國PTCTherapeutics藥廠，治療罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症的基因療法—Upstaza，去年7月獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可。昨(23)日，PTC再傳捷報，英國國民保健署(NHS)與PTC簽署一項折扣計畫合約，Upstaza將納入英國國民健保使用。據了解，這款基因療法在簽署折扣計畫前，定價為每0.5毫升371萬美元，打破先前...
Acadia獲FDA批准 神經發育罕病「雷特氏症」得首藥
2023-03-13 / 記者 劉馨香
近(10)日，AcadiaPharmaceuticals宣布，美國食品藥物管理局(FDA)批准其雷特氏症(Rettsyndrome)藥物trofinetide，突破性地成為該罕見遺傳性腦部疾病的首個獲批藥物。根據FDA的批准資訊，此藥物核准成人和兩歲及以上的兒童患者使用，並附有腹瀉和體重減輕的警告。Acadia表示，預計將於2023年4月底在美國以DAYBUE™的名稱上市。不過，Aca...
首款罕見小腦脊髓萎縮症療法獲FDA批准！ Reata股價暴漲194%
2023-03-01 / 記者 李林璦
美國時間1日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准ReataPharmaceuticals開發的Nrf2活化劑Skyclarys(omaveloxolone)，可用於治療16歲以上弗裏德賴希共濟失調(小腦脊髓萎縮症)(Friedreich'sAtaxia,FA)患者。這同時也是FDA批准的首款治療弗裏德賴希共濟失調症的藥物。消息一出，Reata股價在盤後暴漲最高達91.76美元，漲幅高達...
賽諾菲A型血友病療法Altuviiio提前獲批！ 成羅氏長效型血因子競爭對手
2023-02-24 / 記者 巫芝岳
美國時間23日，賽諾菲(Sanofi)與Sobi合作開發的長效型第八凝血因子(FVIII)Altuviiio(efanesoctocogalfa)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於成人和兒童A型血友病的治療，且比原先計劃提前將近一週，也讓該藥成為羅氏(Roche)長效型FVIIIHemlibra的強力競爭對手。Altuviiio被批准作為A型血友病的預防性及需求性治療(on-demandt...
Travere罕見腎病療法獲加速批准 首款非免疫抑制劑療法
2023-02-18 / 記者 李林璦
美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)加速批准TravereTherapeutics開發的罕見腎病─A型免疫球蛋白腎病變(IgAnephropathy,IgAN)療法Filspari(sparsentan)，可減少原發性IgAN患者的蛋白尿症狀，減緩病程快速惡化。Travere指出，該藥是首款治療IgAN的非免疫抑制療法。消息一出，Travere股價上漲2.8%至18.32美元。 Trave...
Chiesi酵素代謝罕病藥獲FDA批准 成美國該病首款療法
2023-02-18 / 記者 巫芝岳
近(17)日，義大利生技公司ChiesiFarmaceutici宣布，其用於治療罕見疾病α-甘露糖苷貯積症(AM)的酵素替代療法Lamzede(velmanasealfa)，取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為美國該罕病首款治療藥物。Lamzede目前已在歐盟、巴西等國獲得許可；在台灣，友華生技(4120)也在去年向Chiesi取得該藥在台灣與東南亞的獨家代理權。該批准是基於一項...
