2.5億美元授權恐終止？安基生技稱Avenue延誤罕病新藥解盲重大違約

2025-03-08 / 記者李林璦

今(8)日，安基生技(7754)公告，在AJ201以總授權金達2.5億美元授權的公司AvenueTherapeutics提出緊急禁制令後，安基生技認為Avenue重大違約而提出終止授權契約，Avenue則稱終止契約的意向通知無效，該授權契約效力仍存續，並保留向安基生技求償的權利。目前安基生技以委任美國律師處理相關爭議。安基生技是在2023年02月28日與Avenue簽訂治療罕病甘迺迪氏症小分子新...

黃文英甘迺迪氏症罕見疾病

2.5億美元授權風波！Avenue聲請禁制令阻安基生技罕病新藥AJ201解盲

2025-03-07 / 記者李林璦

4日，安基生技(7754)公告，收到國際商會國際仲裁法院通知，先前AJ201以總授權金達2.5億美元授權的公司AvenueTherapeutics對安基提出緊急禁制令，令狀範圍包含禁止安基生技針對AJ201臨床一b/二a期試驗檢體進行進一步分析。預計審理結果將於美東時間3月17日公布。安基生技是在2023年02月28日與Avenue簽訂治療罕病甘迺迪氏症小分子新藥AJ201的歐美專屬授權合約。總...

安成生技罕見疾病泡泡龍授權

安成生技攜手俄羅斯R-Pharm 簽泡泡龍新藥AC-203專屬授權條件書

2025-01-06 / 記者李林璦

今(6)日，安成生物科技(6610)公告，其與俄羅斯知名藥廠R-Pharm簽署專屬授權條件書(TermSheet)，將旗下治療單純型表皮分解性水皰症(EpidermolysisBullosaSimplex,EBS)新藥AC-203在俄羅斯聯邦地區的專屬開發和銷售權授予R-Pharm。未來R-Pharm將負責AC-203在俄羅斯聯邦地區的法規事務、進口，以及未來藥品上市後的行銷與銷售，安成生技則負責...

安成生技罕見疾病

安成生技擬現增募資逾3億元加速罕病新藥AC-203明年進期中分析

2024-12-23 / 記者李林璦

今(23)日，安成生物科技(6610)召開董事會，決議以不超過4萬張，每股發行價格不低於新台幣10元，辦理現金增資發行新股，預計募集資金不低於3億元。安成生技表示，將做為持續推進旗下新藥的臨床研發及充實營運資金，AC-203全球多國多中心的臨床二/三期試驗預計於明(2025)年下半年進行期中分析。安成生技開發中新藥AC-203，用於治療單純型表皮分解性水皰症(epidermolysisbullo...

思捷優達 MSA 罕見疾病

思捷優達多重系統退化症新藥YA-101獲准台美臨床二期試驗

2024-12-06 / 記者李林璦

昨(5)日，台灣新藥公司思捷優達(YodaTherapeutics)宣布，旗下用於治療多重系統退化症(MultipleSystemAtrophy,MSA)的新藥YA-101臨床二期試驗獲台灣食品藥物管理署(TFDA)與美國食品藥物管理署(FDA)批准。思捷優達的YA-101是於今年9月24日通過FDA人體臨床試驗審查(IND)申請。該藥是由台灣自主研發的創新藥物，基於先進的AI模型設計，具備調節N...

安成生技泡泡龍症新藥罕見疾病

安成生技關懷全球泡泡龍症病友聆聽互動、實質贊助加速新藥開發

2024-11-20 / 記者李林璦

今(20)日，安成生技(6610)分享，其除持續推進泡泡龍症藥物AC-203的臨床二/三期試驗進展(EBShieldstudy)外，也積極響應全球多個國家的泡泡龍症病友組織──DEBRAInternational所舉辦的病友活動，今年已在海內外共參與5場的關懷活動，藉由面對面互動、聆聽，以及實質贊助，盼對患者及其家庭提供更多的支持和幫助。表皮分解性水皰症(EpidermolysisBullosa...

DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法罕見疾病 CANbridgePharmaceuticals 北海康成

《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA

2024-11-19 / 記者黃佳啟

美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表創新技術StitchRNA(StitchR)，實現無痕RNA轉連接，解決因突變區位過大而無法裝載至單一腺相關病毒(AAV)顆粒的技術限制。該團隊成功應用此技術於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)動物模型上，恢復其缺失的肌肉蛋白至接近正常表現量。該研究刊登於《Science》。論文通訊作者、羅徹斯特大學醫學和牙科學院的細胞生物學家DouglasM.Ander...

基因療法罕見疾病 AADC缺乏症臺大醫院 PTCTherapeutics

源自臺大醫院！美FDA批准腦部罕病AADC基因療法

2024-11-14 / 記者李林璦

美國時間13日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，加速批准PTCTherapeutics的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法Kebilidi，該療法是臺大醫院於2015年技轉給PTC，先前已獲得歐盟、英國和以色列批准。這是FDA首批直接用於腦部的基因療法。該療法也已取得FDA孤兒藥資格認定(ODD)、兒科罕見疾病認定(RPD)、歐盟罕見疾病藥物認定(OMP)。2022年，...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

授權、IPO挹注國邑手握新臺幣16.13億元 L606攻全球三期、L608邁臨床二期

2024-11-13 / 記者李林璦

今(13)日，國邑藥品科技*(6875)舉行法說會，總經理甘霈表示，今年IPO募資順利，至今年第三季，手上及約當現金暨按攤銷後成本衡之金融資產達新臺幣16.13億元，提前完成藥械組合新藥L606的2個區域授權案目標，包含授權Liquidia總里程碑金達3.8625億美元、以及授權Menagen，未來將繼續推進中、韓、東南亞等區域授權洽談，並申請PH-ILD(第三類肺高壓)全球多國多中心臨床三期試驗...

bora Pyros 罕見疾病學名藥處方藥

保瑞2725萬美元收購美罕藥公司Pyros 估Q4完成

2024-10-28 / 記者吳培安

保瑞併購再下一城！今(28)日，保瑞藥業(6472)宣布董事會通過收購位於美國紐澤西州之罕見疾病藥品開發公司PyrosPharmaceuticalsInc.全數股權，進而取得Pyros旗下之關鍵罕見疾病品牌用藥，交割價金為美金2千7百25萬元，預計將於今年第四季交割完成。保瑞藥業表示，透過此次股權收購所取得的罕病品牌用藥產品組合，將擴大保瑞集團全球銷售業務在美國市場的產品渠道，降低原本過於集中學...

Immusoft 細胞治療 ISP 黏多醣症罕見疾病

Immusoft曝首位接受基因編輯B細胞治療黏多醣症成效

2024-10-17 / 記者黃佳啟

美國時間14日，Immusoft公司公布了首位第一型黏多醣症(MPSI)患者在接受工程B細胞治療(engineeredBcelltherapy)9個月後的健康狀況。結果顯示，患者尿液中的醣胺聚醣(glycosaminoglycans,GAGs)和腦脊髓液中的硫酸乙醯肝素(heparansulfate)等生化指標均有改善，此外，患者部分關節僵硬的症狀也有所緩解。 Immusoft利用獨家免疫系統編程...

神經疾病罕見疾病卓飛症候群癲癇阿茲海默症帕金森氏症多發性硬化症狼瘡

Lundbeck砸26億美元收購Longboard、獲癲癇臨床三期新藥

2024-10-15 / 記者吳培安

美國時間14日，丹麥藥廠Lundbeck宣布斥資26億美元現金，收購專長神經學及罕見疾病開發的美國藥廠LongboardPharmaceuticals，進而獲得Longboard旗下的潛力候選新藥bexicaserin，該藥以發育及癲癇性腦病變(developmentalandepilepticencephalopathies,DEE)之癲癇為目標適應症，正在進行卓飛症候群(Dravetsyndr...