安成生技泡泡龍新藥AC-203開展各國臨床試驗進攻對外授權

2024-08-08 / 記者李林璦

今(8)日，安成生物科技(6610)宣布，董事會通過上半年財務報告書。安成生技指出，因旗下新藥尚處於開發與臨床試驗階段，上半年每股虧損1.1元。今年將持續推進二大候選新藥AC-203與AC-1101的開發，並同步洽談對外授權及商業合作，目標再次促成新授權案。其中，開發後期的新藥AC-203軟膏正進行治療單純型表皮分解性水皰症(EBS)的全球多國多中心二/三期臨床試驗，並已獲美國、台灣、澳洲、菲律...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

國邑L606北美授權夥伴今年啟動PH-ILD全球臨床三期

2024-08-08 / 記者李林璦

今(8)日，國邑藥品科技*(6875)公告，治療第三類間質性肺病相關肺高壓(PH-ILD)的新藥L606，已由北美授權夥伴LiquidiaTechnologies完成與歐洲藥品局(EMA)的臨床三期試驗設計諮詢，將於今年啟動PH-ILD全球臨床三期試驗。國邑指出，收到Liquidia通知完成與EMA諮詢L606治療PH-ILD的臨床三期試驗設計，並同意與美國食品藥物管理局(FDA)於2023年12...

苯酮尿症罕見疾病藥物發現併購

大塚製藥逾11億美元收購Jnana 開發PKU罕病療法

2024-08-02 / 記者吳培安

美國時間1日，日本藥廠大塚製藥(OtsukaPharmaceutical)宣布將併購美國藥物新創JnanaTherapeutics，交易金額除了高達8億美元的預付款，還加上依據Jnana苯酮尿症(PKU)療法的開發與法規監管進度、共計3.25億美元的潛在里程碑金。併購完成後，Jnana將成為大塚製藥的全資子公司，並繼續其既有的研發工作。成立於2017年的Jnana，是許多大藥廠青睞合作的目標。以...

安成生技罕見疾病泡泡龍環狀肉芽腫

安成生環狀肉芽腫新藥AC-1101全球最大單一臨床一期積極申請美國孤兒藥資格

2024-07-24 / 記者李林璦

今(24)日，安成生物科技(6610)宣布，旗下用於治療環狀肉芽腫(GranulomaAnnulare,GA)新藥AC-1101的美國一b期臨床試驗結果，顯示該藥物安全性無虞、耐受性良好、藥動學(PK)特性符合預期，且初步觀察到有正向治療趨勢。安成生技表示，這是全球首個以外用JAK抑制劑治療環狀肉芽腫的臨床試驗，全球至今尚無環狀肉芽腫的治療用藥獲准上市，將規劃臨床二期試驗，並向美國食品藥物管理局(...

AI 人工智慧外顯子定序罕見疾病遺傳疾病

《Nature》子刊：「外顯子定序」結合「AI臉部辨識」揪出34種新遺傳疾病

2024-07-23 / 記者李林璦

美國時間22日，德國為期三年的國家型罕病計畫─TRANSLATENAMSE，在16所大學共同研究下，透過外顯子定序(ES)發現34種從前未知的新遺傳疾病，並運用「GestaltMatcher」人工智慧(AI)系統辨識人臉面部特徵，並合成出患者臉部AI影像，可作為未來醫師罕病診斷的評分依據之一。這也是首次運用AI軟體來大規模地支援臨床診斷。該研究發表於《NatureGenetics》。這項研究是一...

安成生技罕見疾病泡泡龍

安成生技吳怡君續任董座泡泡龍新藥二/三期臨床年底有望期中分析

2024-06-26 / 記者李林璦

今(26)日，安成生物科技(6610)召開股東常會，會中承認去年度營業報告書、財務報表與虧損撥補，以及通過私募發行普通股20,000張、發行限制員工權利新股等各項議案，同時順利完成董事全面改選。新任董事會一致推舉吳怡君續任董事長。安成生技表示，目前旗下新藥仍處研發與臨床試驗階段，需持續投入相關費用，去年未能顯現獲利，但已按既定計畫達成階段性重要里程碑。階段性重要里程碑包括：治療單純型中重度表皮...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

國邑*王建治續董座、顏麟權出任副董事長今年加速擴大區域授權

2024-06-26 / 記者李林璦

今(26)日，國邑藥品科技*(6875)召開股東常會，會中承認去年度營業報告書、財務報表以及盈餘分配案，並且完成董事全面改選，選出董事7席(含獨立董事3席)，董事包括王建治(鳳絲投資有限公司代表人)、顏麟權(富可紳投資有限公司代表人)、甘霈、史格瑞，以及獨立董事方燕玲、張文昌、吳力人。股東會後隨即召開董事會，會中全體董事一致通過王建治續任董事長，並推選顏麟權為新任副董事長。國邑*表示，由於L606...

DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法 Elevidys 罕見疾病再生醫療

Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者！股價大漲近四成

2024-06-21 / 記者吳培安

美國時間20日，SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症，將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者，並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出，這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。外媒表示，FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...

罕病罕見疾病甘迺迪氏症

安基生技6/25登興櫃罕病藥AJ201臨床一b/二a期結果今年Q3出爐

2024-06-19 / 記者巫芝岳

曾創下2.5億美元新藥海外授權紀錄的安基生技(7754)，將於明(20)日舉行興櫃前法人說明會，並訂於25日以每股新台幣45元參考價登錄興櫃交易，第一金證券為主辦券商。2014年成立的安基，是台灣大學創新育成中心孕育成立之新藥公司，公司專注於開發皮膚、神經、罕見疾病的小分子新藥。其罕病甘迺迪氏症新藥AJ201，在去年2月以2.5億美元授權美國那斯達克上市公司AvenueTherapeutics，並...

罕見疾病 MMA START 莫德納

莫德納MMA mRNA療法入選FDA START計畫加速罕病研究！

2024-06-07 / 實習記者林庭語

美國時間6月6日，莫德納(Ｍoderna)宣布，其正在進行研究甲基丙二酸血症(MMA)的mRNA療法mRNA3705，已被美國美國食品藥物管理局(FDA)選為「罕見疾病治療臨床試驗支持計畫(START)」的計畫參與者。莫德納的mRNA3705療法利用將人類的MUT編碼至mRNA中，封裝在脂質奈米顆粒(LNP)內，注射至患者靜脈中。mRNA3705目前已獲得FDA的快速通道資格(FTD)，及孤兒藥、...

2024 BIO 罕見疾病泡泡龍

2024BIO廠商快訊——安成生技全球首個遺傳型 EB新藥AC-203進行多國三期臨床

2024-06-05 / 記者王柏豪

美國6月4日，安成生技研發的遺傳型表皮分解性水皰症(EB)、國內俗稱「泡泡龍」治療新藥AC-203，目前正同步在美國、台灣、澳洲、歐盟等國家進行多國多中心2/3期樞紐性臨床試驗，預計2025完成。由於成為全球首個中、重度EB治療新藥指日可待，在本次北美生技展one-on-one二天內，已獲多家藥廠邀請深入洽商共同開發或授權可能。本身曾是小兒專科主治醫師的現任安成生技總經理蔡承恩，他說明，EB（Ep...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

國邑*L606治PAH三期臨床期中分析正向加速PH-ILD區域授權

2024-05-16 / 記者李林璦

今(16)日，國邑藥品科技*(6875)表示，北美授權夥伴Liquidia將於美國胸腔醫學會議(ATS)發表L606治療第一類肺高壓(PAH)的臨床三期試驗期中分析結果，目前數據正向，受試者皆能自Tyvaso成功移轉到以L606治療，且與其他藥物合併治療也呈現良好的耐受性，無明顯副作用。總經理甘霈表示，此階段性的臨床成果，除有助後續臨床推進的規劃外，也有助於國邑*正在進行的北美以外區域授權談判，目...