默沙東斥11億美元收購Peloton獲回報! HIF-2α抑制劑Welireg獲批 首個治療罕見疾病VHL相關腫瘤

2021-08-16 / 記者 劉端雅
2019年,默沙東(MSD)斥資11億美元收購Peloton,其主要候選藥物是一種新型口服缺氧誘導因子2α(HIF-2α)抑制劑,用於治療腎細胞癌。美國時間13日,默沙東宣布,旗下Welireg獲得FDA批准,用於治療罕見疾病──逢希伯-林道症候群(vonHippel-Lindaudisease,VHL)。Welireg是第一個也是唯一一個全身性(systemic)療法,被...

賽諾菲15年後再推龐貝症藥新成分 Nexviazyme獲FDA批准成新選擇

2021-08-09 / 記者 巫芝岳
美國時間6日,賽諾菲(Sanofi)宣布其用於治療罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)的藥物Nexviazyme(avalglucosidaseα-NGPT),獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為該公司繼Myozyme和Lumizyme(兩藥物成分皆為alglucosidasealfa)後,再一項獲批的龐貝氏症新藥。Nexviazyme被批准用於一歲以上的晚發型龐貝氏症,該...

美上半年生技IPO 92家 募資高達117.8 億美元

2021-07-30 / 記者 劉端雅
美國生技產業的首次公開發行(IPO)熱潮持續,本週有3家公司進行IPO定價,分別為:Nuvalent、Icosavax和Rallybio。截至目前為止,已經有92家公司定價或申請IPO,募資高達117.8億美元,超過了去年91家IPO的數量。標靶治療新創NuvalentIPO定價1.66億美元致力於標靶治療的Nuvalent,在28日宣布其IPO定價為1.66億美元,以每股17美元的價格發行980...

Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據 腦體積增加

2021-07-27 / 記者 劉端雅
美國時間26日,AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型),1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法,是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9),將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...

就差英國點頭! AZ 390億美元收購罕病公司Alexion 獲歐盟、美國FTC許可

2021-07-07 / 記者 彭梓涵
去年12月阿斯特捷利康(AZ)宣布,擬以390億美元價格,收購美國罕病藥物開發公司亞力兄(Alexion)製藥,以強化AZ在罕見疾病市場。美國時間6日,AZ表示該收購案已獲得歐盟委員會許可,這項許可顯示,雙方離9月完成收購的目標又更近一步。 目前這項收購,已陸續獲得日本、加拿大等國支持,今年4月,AZ也得到美國聯邦貿易委員會(FTC)審查同意回覆,但交易最終還需等英國批准才得以進行。 AZ的財務長...

Biogen 8億美元收購罕見眼科基因療法 2/3期試驗未達標

2021-05-17 / 記者 彭梓涵
近(14)日,百健(Biogen)花8億美金收購而來的遺傳性X連鎖視網膜色素變性(XLRP)BIIB112基因療法2/3期試驗,宣告未達治療後12個月,提高視網膜敏感性的目標。Biogen表示,將在接下來的科學論壇上發布更多詳細信息。Biogen於2019年以8.77億美元收購基因療法公司NightstarTherapeutics的眼科BIIB112基因療法產品。Biogen收購目的,是希望提早在...

NIH撥款420萬美元 推進罕見老年肌肉疾病最大規模研究

2021-04-07 / 記者 劉端雅
美國時間6日,美國國家衛生研究院(NIH)旗下的國家關節炎、肌肉骨骼和皮膚疾病研究院(NIAMS)宣布,向加州大學爾灣分校(UCI)提供一項為期5年共420萬美元的撥款,用於研究散發性包涵體肌炎(sIBM)。該研究將招募150名受試者,並進行為期兩年的追蹤,這將是同類研究中規模最大,追蹤時間最久的研究。sIBM較容易發生在老年人身上,導致不對稱的肌肉無力和嚴重殘疾。該病目前無法治癒,而且對此病所知...

【趨勢】罕見疾病藥品現藍海 向各領域人才招手 生醫產業趨勢與投資論壇

2021-04-07 / 1111人力銀行
採訪撰稿/1111記者陳恆光.攝影剪輯/張至友近10年來,得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施,激勵行業投入開發罕見疾病藥物,使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物,在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升,2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠,異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...

《Neurology》:頭痛、聽損、視力模糊 恐患罕病蘇薩克症候群!?

2021-03-29 / 記者 劉馨香
一位過去健康的39歲婦女來到加拿大聖邁可醫院(St.Michael'sHospital)急診室,這時她有視覺模糊(blurredvision)、聽力下降和偏頭痛(migraine)等症狀。經過跨足多門學科的檢查後醫師發現,該婦女罹患的是罕見的蘇薩克症候群(Susacsyndrome)。該病例報告於11月24日發表在《Neurology》。該患者自述過去三週經歷頭痛、手指及嘴巴周圍麻木、雙眼...

台灣神經罕病學會:政府應建各階段多元、明確輔導機制

2021-03-25 / 記者 巫芝岳
台灣神經罕見疾病學會(SocietyforNeurologicalRareDisorders-Taiwan,SNeRDTaiwan)成立於2016年,旨為促進國內神經罕見疾病研究之發展、增進國內罹患神經罕見疾病病患之福祉、加強國內外相關學會之密切聯繫與發展,並且配合政府推行相關之神經罕見疾病政策,有效整合神經罕見疾病研究之計劃、經費、人才與資源。更進一步推動建立國家級的臺灣腦庫。 台灣神經罕見疾病...

罕見疾病基金會曾敏傑: 徒法不能自行 產業界與政府需磨合 

2021-03-24 / 記者 劉端雅
財團法人罕見疾病基金會成立於1999年,由陳莉茵和曾敏傑共同創辦。基金會成立初期即積極從「病患家庭」、「病友團體」、「醫療諮詢」、「政策立法」、「學術研究」、「國際交流」等不同面向各自發展,以建立完整的罕病病患權益保障網絡。臺灣現有的政策和法規環境,是否有利於罕病藥物的開發?財團法人罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑表示,臺灣在去年元月通過了「罕見疾病防治及藥物法」,是繼美國、日本、澳洲與歐盟之後,...

臺廠攻罕病藍海 藥華、國邑、仲恩現身說法

2021-03-23 / 記者 李林璦
今(23)日,由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇,邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流,期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市,讓罕病患者的治療與國際接軌。 藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題,分享藥華藥從開...