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莫德納MMA mRNA療法入選FDA START計畫 加速罕病研究！
2024-06-07 / 實習記者 林庭語
美國時間6月6日，莫德納(Ｍoderna)宣布，其正在進行研究甲基丙二酸血症(MMA)的mRNA療法mRNA3705，已被美國美國食品藥物管理局(FDA)選為「罕見疾病治療臨床試驗支持計畫(START)」的計畫參與者。莫德納的mRNA3705療法利用將人類的MUT編碼至mRNA中，封裝在脂質奈米顆粒(LNP)內，注射至患者靜脈中。mRNA3705目前已獲得FDA的快速通道資格(FTD)，及孤兒藥、...
