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國衛院、新加坡竹腳醫院簽MOU 促罕病精準照護
2023-02-15 / 記者 巫芝岳
今(15)日，國家衛生研究院宣布與新加坡竹腳婦幼醫院(KKWomen'sandChildren'sHospital)，簽署精準醫學合作備忘錄(MOU)，雙方將針對罕見疾病的全基因體定序(WGS)臨床服務、轉譯研究，及生技發展三方面合作。新加坡精準健康研究(PRECISE)科學長暨SG100K研究計畫主持人JohnChambers，也在簽約儀式後，介紹PRECISE在新加坡精準健康1...
罕病患者福音！美FDA旗下CBER：罕病版「曲速行動計畫」將上路
2023-02-14 / 記者 吳培安
美國政府在新冠肺炎(COVID-19)疫情期間，透過「曲速行動計畫」(OperationWarpSpeed)加速業者開發相關診斷與療法。美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任PeterMarks，也在昨(13)日在華盛頓舉辦的生物製藥會議(BiopharmaCongress)中表示，將把在疫情中學到的經驗，沿用到罕見疾病療法上。 Marks表示，這項計畫的目標非常明確...
受惠新冠藥物！輝瑞研發預算大躍進 2023年再加碼9%、擴大外部創新生態
2023-02-01 / 記者 彭梓涵
1月31日，因COVID-19疫苗與抗病毒藥物，而賺近數百億美元的輝瑞(Pfizer)，其執行長AlbertBourla在第四季度財報會議中表示，隨著COVID-19相關的產品營收下降，輝瑞在2023年將提高研發預算至8.7%，整體研發支出約124億至134億美元，此預算已比2018年，輝瑞投入研發的80億美元費用，增加50億美元之多。 不過財報會議後當天，輝瑞也宣布將縮減8項正在臨床階段的候選藥...
賽諾菲血友病新藥 臨床三期登《NEJM》 每週一針可望預防出血
2023-01-31 / 記者 巫芝岳
農曆春節期間(1月26日)，賽諾菲(Sanofi)的A型血友病藥物Altuviiio(efanesoctocogalfa)，臨床三期數據發表於醫學期刊《NEJM》中，顯示其作為預防性療法的積極潛力。該藥已在2022年獲美國食品藥物管理局(FDA)的優先審查資格，FDA也預計在今年2月28日做出審批決定。去年3月，賽諾菲首次公佈了該項名為「XTEND-1」試驗的主要結果，顯示試驗達到主要終點；本次發...
臺灣罕病藥研發碩果豐收！ 股價直衝百元
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長，股價都突破百元，藥華藥甚至股價已高達493元！孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖！？本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮，臺灣廠商當然也絕不會缺席，2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...
臺灣罕病生態系困境 專家盼跨界合作尋解方【會員限定，3/6前限期開放】
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後，雖病人權益一度名列前茅，國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上，臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少，因而難吸引外廠前來進行試驗，以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境，急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計，目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定，其中61種藥物獲得健保給付，在國內認定的240種罕見疾病中，相當...
2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥！FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現
2023-01-16 / 記者 李林璦
近幾年，國際上的孤兒藥熱度連年增長，不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍，在2021年所核准的50項全新藥中，就有26項為孤兒藥，超過一半！各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利，孤兒藥藍海湧現，本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪！撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年，仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」，目前，美國所定義的罕見...
罕而不孤！ 臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
2022年全球罕病治療市場為1,284億美元，預計2030年達到3,3584億美元，複合年成長率高達12.8%！臺灣《罕病法》上路比歐盟更早，居亞洲第一國，不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志，將屆滿23年來，這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司，有超過30間之多，回顧2022年，臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張，創下產業紀錄，其中，罕病/孤兒藥佔最...
4D法布瑞氏症心臟基因療法 傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募
2023-01-13 / 記者 吳培安
近(9)日，基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示，其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中，6名患者中發現3起腎臟疾病，因此決定停止招募患者，並收集更多追蹤數據，以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310，是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法，目前正在兩項臨床試驗中研究安全性，以及針對法布瑞氏...
Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法 收購Iveric Bio 2項產品
2022-12-29 / 記者 劉馨香
美國時間28日，由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics，宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利，推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示，Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎，目標...
