BridgeBio罕見腦神經損傷療法獲歐洲藥品局人用藥品委員會推薦上市

2022-07-27 / 記者彭梓涵

近(25)日，美國BridgeBioPharma宣佈，其開發的治療罕見神經損傷疾病—A型鉬輔酶缺乏症(MoCDtypeA)的市場首見藥物(firstinclass)Nulibry(foddenopterin)，經歐洲藥品局人用藥品委員會(CHMP)推薦，建議歐盟委員會(EC)藥物上市許可，最快今年晚些EC將做出批准決定。 Nulibry先前已在2021年取得美國食品藥物管理局(FDA)...

罕見疾病孤兒藥基因療法

臺大醫15年研發！歐盟批首個大腦注射基因療法治兒童AADC缺乏症

2022-07-22 / 記者彭梓涵

今(22)日，台大醫院宣布自2007年開發的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法—Upstaza，並於2015年技轉給美國PTCTherapeutics藥廠，7月20日，PTC傳出捷報，此大腦注射基因療法，獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可，可治療18個月以上的AADC兒童患者，成為AADC第一個專屬療法，也是歐洲首個腦部基因治療藥物。一次性腦部注射基因療法扭...

CRISPR 基因療法罕見疾病 ATTR類澱粉沉積症

Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法臨床一期期中成果佳一年後療效仍維持！

2022-06-27 / 記者巫芝岳

近(24)日，Intellia和再生元(Regeneron)宣布，其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001，在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中，期中分析成果積極，接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...

Biohaven 鼻噴劑偏頭痛罕見疾病

喜憂參半！輝瑞甫收購 Biohaven鼻噴偏頭痛藥FDA送件、罕病試驗未達標

2022-05-24 / 記者巫芝岳

輝瑞(Pfizer)剛在5月10日宣布，以116億美元收購神經學藥物公司BiohavenPharmaceuticals後，美國時間23日，Biohaven宣布其鼻噴偏頭痛藥物zavegepant，已正式提交美國食品藥物管理局(FDA)藥證申請。不過，該公司另一項罕見疾病「脊髓小腦萎縮症」(spinocerebellarataxia)的臨床試驗，則在同日宣布結果未能達標。Zavegepant為首款鼻...

罕見疾病孤兒藥

罕病藥前景好、競爭激烈！許中強：做好市場研究、謹慎評估患者規模

2022-05-22 / 記者吳培安

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強，為有意開發或正在投入罕見疾病(raredisease)、孤兒藥(orphandrug)投資的藥廠解析前景與挑戰。許中強曾在美國藥廠亞培服務15年，於1995年創立益邦製藥，聚焦學名藥...

NIH 罕見疾病基因療法加速批准

Francis Collins籲重視罕病基因療法組聯盟研擬載體遞送加速批准解方

2022-05-19 / 記者吳培安

美國前國家衛生研究院(NIH)院長、現任拜登政府科學顧問長FrancisCollins，在今年於華盛頓D.C.舉辦的基因與細胞治療年會(ASGCT)中，敦促基因治療界加大力度應對罕見疾病，並指出基因療法仍面臨載體與精準遞送的兩大挑戰，建議以組聯盟方式匯聚專家經驗加以克服。 Collins表示，在將近7千種遺傳疾病中，只有5百多種有FDA批准療法。雖然人類基因體計畫(HumanGenomeProje...

罕見疾病心臟代謝

美旗艦級創投Flagship新創舉！首次攜手諾和諾德搶攻心臟、罕病藥

2022-05-12 / 記者彭梓涵

美國旗艦級創投 FlagshipPioneering以透過內部孵育方式，培育100多家科學企業聞名。美國時間11日，諾和諾德(NovoNordisk)宣布，與 Flagship建立全新的合作夥伴關係，目的將利用諾和諾德在疾病的專業知識與Flagship創新生物平台，創建一系列針對心臟代謝和罕見疾病的突破性藥物。根據協議，雙方將在合作的前三年，啟動三到五個研究計畫，而諾和諾德可擁有每個項目的獨家...

貧血 AgiosPharmaceuticals 罕見疾病

罕見貧血不再無藥可醫！ Agios「丙酮酸激酶缺乏症」用藥首獲FDA批准

2022-02-18 / 記者巫芝岳

美國時間17日，AgiosPharmaceuticals宣佈，其罕見貧血用藥mitapivat獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首款獲批治療「丙酮酸激酶缺乏症」(pyruvatekinasedeficiency)的藥物，讓該項過去尚無藥物批准，患者只能靠輸注紅血球、切除脾臟等方式緩解病情的疾病，終於有藥可醫。該藥物為一款丙酮酸激酶活化劑，將以產品名Pyrukynd銷售，預計兩週後上市，Agi...

罕見疾病單株抗體

美FDA批准罕見血液病CAD首藥賽諾菲鉅資收購Bioverativ得回報

2022-02-07 / 記者劉馨香

近(4)日，賽諾菲(Sanofi)治療溶血(hemolysis，意為紅血球被破壞)的新藥Enjaymo(sutimlimab)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為罕見血液疾病——冷凝集素病(coldagglutinindisease,CAD)第一個獲批准的治療方法。賽諾菲因而有望從收購Bioverativ的116億美元鉅資中，再回收部分資金。Sutimlimab為賽...

罕見疾病

25億美元賭對了！UCB重症肌無力新藥臨床三期出爐挑戰AZ、Argenx

2022-02-06 / 記者吳培安

美國時間4日，跨國藥廠優時比(UCB)表示其耗資25億美元收購RaPharmaceuticals所獲得的全身性重症肌無力(generalizedmyastheniagravis)候選新藥zilucoplan，已在臨床三期試驗中取得積極成果，成功達成主要試驗終點及所有次要試驗終點，預計今年稍晚就會向美國、歐盟、日本監管單位提交申請，強勢攻進阿斯特捷利康(AstraZeneca)和Argenx兩家藥廠...

FDA 癌症療法再生醫學神經疾病罕見疾病年度回顧

2021年回顧：FDA新批准了哪些療法？出現哪些趨勢？

2022-01-03 / 記者吳培安

作為全世界指標性藥物法規監管單位，美國食品藥品監督管理局(FDA)在2021年共批准了60項新藥及生物製劑。雖然和2020年的61項相比相去不遠，但這一年除了主流的癌症藥物進展，像是再生醫學、神經疾病、罕見疾病的藥物審批，都浮現值得關注的趨勢，更反映各大藥廠間激烈的競爭。癌症藥物一向是FDA批准新藥的最大宗。2021年的趨勢，是針對特定遺傳特徵(基因突變)的標靶藥物治療。例如，以MET基因而言，...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

藥械合一攻肺高壓市場！國邑藥品公開發行規劃明年Q1登錄興櫃

2021-11-25 / 記者李林璦

今(25)日，國邑藥品科技股份有限公司(股票代碼：國邑*(6875))經主管機關核准成為公開發行公司，以自有專利技術應用於肺高壓個人化治療，將現行吸入治療做突破性改善，提升患者生活品質，並規劃明年第一季登錄興櫃，輔導券商為國泰證券。國邑藥品是由顏麟權博士、王建治藥師及甘霈博士，於西元2016年轉型建立以開發奈米載體緩釋技術的新劑型新藥，聚焦藥械組合產品特色的公司。董事長王建治及顏麟權，為經營瑩碩、...