臺灣罕病生態系困境專家盼跨界合作尋解方【會員限定，3/6前限期開放】

2023-01-16 / 記者巫芝岳

臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後，雖病人權益一度名列前茅，國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上，臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少，因而難吸引外廠前來進行試驗，以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境，急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計，目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定，其中61種藥物獲得健保給付，在國內認定的240種罕見疾病中，相當...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥！FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者李林璦

近幾年，國際上的孤兒藥熱度連年增長，不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍，在2021年所核准的50項全新藥中，就有26項為孤兒藥，超過一半！各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利，孤兒藥藍海湧現，本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪！撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年，仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」，目前，美國所定義的罕見...

封面故事罕見疾病罕病孤兒藥

罕而不孤！臺灣罕病藥研發直衝2030年3000億美元市場

2023-01-16 / 記者巫芝岳

2022年全球罕病治療市場為1,284億美元，預計2030年達到3,3584億美元，複合年成長率高達12.8%！臺灣《罕病法》上路比歐盟更早，居亞洲第一國，不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志，將屆滿23年來，這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司，有超過30間之多，回顧2022年，臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張，創下產業紀錄，其中，罕病/孤兒藥佔最...

基因療法罕見疾病法布瑞氏症 Fabry'sDisease 心血管

4D法布瑞氏症心臟基因療法傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募

2023-01-13 / 記者吳培安

近(9)日，基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示，其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中，6名患者中發現3起腎臟疾病，因此決定停止招募患者，並收集更多追蹤數據，以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310，是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法，目前正在兩項臨床試驗中研究安全性，以及針對法布瑞氏...

基因療法罕見疾病眼科

Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法收購Iveric Bio 2項產品

2022-12-29 / 記者劉馨香

美國時間28日，由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics，宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利，推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示，Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎，目標...

FDA KRAS抑制劑 RNAi 基因療法罕見疾病

2022 FDA批准5大重要療法：KRAS抑制劑、RNAi、基因療法、心肌病變、漸凍症受矚目

2022-12-27 / 記者巫芝岳

近(23)日，生醫外媒《BioSpace》整理了2022年美國食品藥物管理局(FDA)批准的5大重量級藥物，包括MiratiTherapeutics的非小細胞肺癌的KRAS抑制劑、Alnylam針對罕病的RNAi療法、必治妥施貴寶(BMS)的心肌病變新藥、bluebirdbio的罕病基因療法，以及Amylyx的罕病漸凍人藥物。MiratiTherapeutics非小細胞肺癌新藥Krazati(ad...

Amgen Horizon 商業布局併購自體免疫疾病罕見疾病

安進278億美元收購Horizon 創2022年壓軸最大藥業併購案！

2022-12-12 / 記者吳培安

美國時間12日，外媒報導安進(Amgen)在經過談判後勝出，將以超過200億美元的高價收購罕見疾病生技公司HorizonTherapeutics，其他大型競爭對手賽諾菲(Sanofi)、嬌生(Johnson&Johnson)已宣布退出競標，成為2022年壓軸最大的一筆生技醫藥併購案。(2022.12.14更新：據《華爾街日報》報導，收購價訂為278億美元。) Horizon致力於開發罕見自...

CAR-T 多發性硬化症罕見疾病

《Science》子刊：CAR-T續攻自體免疫疾病！美團隊多發性硬化症小鼠實驗成功

2022-12-08 / 記者巫芝岳

將嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法運用於自體免疫疾病的研究，近期消息頻傳。自今年9月，德國團隊傳出以CAR-T成功治療紅斑性狼瘡的消息後，近日，聖路易華盛頓大學醫學院(WUSM)的團隊，也開發出運用CAR-T治療多發性硬化症的技術，透過以改造後的T細胞攻擊致病的異常T細胞，可望有效治療疾病，並已在小鼠實驗中驗證效果。該研究於10月時發表在期刊《ScienceImmunology》。在罕見的自體...

罕見疾病歐洲

歐洲版罕病登月計畫！歐7組織立新聯盟力促罕病治療

2022-12-08 / 記者劉馨香

繼美國總統拜登(JoeBiden)在今年2月重新啟動「癌症登月計畫(CancerMoonshot)」、引發各界熱議後，歐洲的利益相關者(stakeholders)也為了自己的「登月計畫」而團結起來。6日，在歐洲健康峰會(EuropeanHealthSummit)晚間，7個參與藥物開發的歐洲組織宣布成立新聯盟，將集中資源推動罕見疾病的治療。目前，公告的細節仍然很少，但其重點在於加強研究生態系統，以促...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

DMD基因療法賽局搶先機！羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市

2022-11-29 / 記者吳培安

美國時間28日，美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA)，加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001，並賦予優先審查資格，預計在明(2023)年5月29日做出決定。此次兩家公司所提出的研究數據，囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103)，不只有累積廣泛的臨床...

基因藥物個人化醫療客製化罕見疾病

客製化基因藥物造成腦積水凸顯罕病治療難題

2022-10-28 / 記者劉馨香

近期在美國神經學協會年會(ANA2022)上，一項報告披露了有2名罕見基因突變癲癇患者，在使用為其客製化開發的實驗性基因治療藥物後，都出現了腦積水(hydrocephalus)副作用，其中一位已經死亡。近年逐漸興盛的基因治療，被視為一些極為罕見疾病患者的一線希望，然而腦積水副作用成為使用此類藥物無可避免的問題。波士頓兒童醫院的神經學和遺傳學研究員游維文(TimothyYu)團隊，先前曾在2017~...

罕見疾病

諾華罕病藥三期試驗勝AZ雙藥！可望成首款口服單藥療法

2022-10-25 / 記者巫芝岳

美國時間24日，諾華(Novartis)針對罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症(PNH)」的口服新藥iptacopan，在一項臨床三期試驗中顯示，療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩項競爭藥物，使其有望成為全球首款PNH的單藥療法。在該項納入97名PNH患者，名為「APPLY-PNH」的隨機、多國、多中心、活性比較對照臨床三期試驗中，納入先前6個月已使用AZ旗下的靜脈注射療法，Soliris(eculiz...