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Longeveron異體細胞療法Lomecel-B獲FDA罕見兒病認證盼加速上市
2021-11-22 / 記者 吳培安
美國時間18日，專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的臨床階段公司Longeveron，其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B，已獲得美國FDA授予罕見兒科疾病資格認定(RarePediatricDisease,RPD)，用於治療罕見的嬰幼兒先天性疾病——左心發育不全症候群(hypoplasticleftheartsyndrome,HLHS)。 倘若此療法能確實...
FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床
2021-10-29 / 記者 李林璦
美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...
AZ 1.5億美元收購罕病藥商Caelum 攻輕鏈澱粉樣蛋白沉積症
2021-09-30 / 記者 劉馨香
昨(29)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布行使選擇權，以1.5億美元收購罕病藥物製造商CaelumBiosciences的剩餘股份，押注其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(ALamyloidosis)的實驗性藥物。阿斯特捷利康在今年7月以390億美元收購罕病藥物開發公司AlexionPharma，而繼承了收購Caelum的選擇權。阿斯特捷利康表示，預計於10月5日完成此項收購，Caelum將獲得...
基因療法震撼彈?! 安斯泰來罕見肌萎症臨床試驗再傳一死、宣告暫停
2021-09-15 / 記者 吳培安
美國時間14日，日本藥廠安斯泰來(Astellas)表示，其針對X染色體遺傳型肌小管病變(X-linkedmyotubularmyopathy,XLMTM)適應症的基因療法AT-132之臨床試驗ASPIRO，在上週傳出第四起患者死亡，現在此試驗已宣告暫停(halt)，為基因療法的安全性疑慮投下一記震撼彈。 Astellas基因療法、醫學與開發負責人NathanBachtell表示，目前Astell...
簡海珊：「推動孤兒藥開發，營造醫病雙贏策略」
2021-09-11 / 記者 王柏豪
歐洲11日，國內致力以創新轉譯科學進行新藥開發的全福生物科技（BRIMBiotechnology,Inc.）董事長兼總經理簡海珊，登上最新出刊《歐洲生物製藥評論》（EuropeanBiopharmaceuticalReviewOctober2021,pages12-13）專訪報導，揭示孤兒藥（orphandrug）開發的最大挑戰與追求創新的重大突破。 全福正在開發用於孤兒適應症「神經營養性角膜炎（...
默沙東斥11億美元收購Peloton獲回報！ HIF-2α抑制劑Welireg獲批 首個治療罕見疾病VHL相關腫瘤
2021-08-16 / 記者 劉端雅
2019年，默沙東(MSD)斥資11億美元收購Peloton，其主要候選藥物是一種新型口服缺氧誘導因子2α(HIF-2α)抑制劑，用於治療腎細胞癌。美國時間13日，默沙東宣布，旗下Welireg獲得FDA批准，用於治療罕見疾病──逢希伯-林道症候群(vonHippel-Lindaudisease,VHL)。Welireg是第一個也是唯一一個全身性(systemic)療法，被...
賽諾菲15年後再推龐貝症藥新成分 Nexviazyme獲FDA批准成新選擇
2021-08-09 / 記者 巫芝岳
美國時間6日，賽諾菲(Sanofi)宣布其用於治療罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)的藥物Nexviazyme(avalglucosidaseα-NGPT)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為該公司繼Myozyme和Lumizyme(兩藥物成分皆為alglucosidasealfa)後，再一項獲批的龐貝氏症新藥。Nexviazyme被批准用於一歲以上的晚發型龐貝氏症，該...
美上半年生技IPO 92家 募資高達117.8 億美元
2021-07-30 / 記者 劉端雅
美國生技產業的首次公開發行(IPO)熱潮持續，本週有3家公司進行IPO定價，分別為：Nuvalent、Icosavax和Rallybio。截至目前為止，已經有92家公司定價或申請IPO，募資高達117.8億美元，超過了去年91家IPO的數量。標靶治療新創NuvalentIPO定價1.66億美元致力於標靶治療的Nuvalent，在28日宣布其IPO定價為1.66億美元，以每股17美元的價格發行980...
Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據 腦體積增加
2021-07-27 / 記者 劉端雅
美國時間26日，AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型)，1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...
就差英國點頭! AZ 390億美元收購罕病公司Alexion 獲歐盟、美國FTC許可
2021-07-07 / 記者 彭梓涵
去年12月阿斯特捷利康(AZ)宣布，擬以390億美元價格，收購美國罕病藥物開發公司亞力兄(Alexion)製藥，以強化AZ在罕見疾病市場。美國時間6日，AZ表示該收購案已獲得歐盟委員會許可，這項許可顯示，雙方離9月完成收購的目標又更近一步。 目前這項收購，已陸續獲得日本、加拿大等國支持，今年4月，AZ也得到美國聯邦貿易委員會(FTC)審查同意回覆，但交易最終還需等英國批准才得以進行。 AZ的財務長...
Biogen 8億美元收購罕見眼科基因療法 2/3期試驗未達標
2021-05-17 / 記者 彭梓涵
近(14)日，百健(Biogen)花8億美金收購而來的遺傳性X連鎖視網膜色素變性(XLRP)BIIB112基因療法2/3期試驗，宣告未達治療後12個月，提高視網膜敏感性的目標。Biogen表示，將在接下來的科學論壇上發布更多詳細信息。Biogen於2019年以8.77億美元收購基因療法公司NightstarTherapeutics的眼科BIIB112基因療法產品。Biogen收購目的，是希望提早在...
NIH撥款420萬美元 推進罕見老年肌肉疾病最大規模研究
2021-04-07 / 記者 劉端雅
美國時間6日，美國國家衛生研究院(NIH)旗下的國家關節炎、肌肉骨骼和皮膚疾病研究院(NIAMS)宣布，向加州大學爾灣分校（UCI）提供一項為期5年共420萬美元的撥款，用於研究散發性包涵體肌炎（sIBM)。該研究將招募150名受試者，並進行為期兩年的追蹤，這將是同類研究中規模最大，追蹤時間最久的研究。sIBM較容易發生在老年人身上，導致不對稱的肌肉無力和嚴重殘疾。該病目前無法治癒，而且對此病所知...
