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FDA首批罕見肺病生物製劑！基因泰克新藥減緩肺功能下降速度
2021-03-08 / 記者 劉端雅
美國時間5日，基因泰克（Genentech）旗下的Actemra獲得美國FDA批准，其用於減緩罹患全身性硬化症相關的間質性肺病（SSc-ILD）成人患者的功能下降速度。這是FDA批准的首個用於治療此適應症的生物製劑（biologic）。同時，這也是Actemra獲FDA批准的第六種適應症。這次FDA是基於一項隨機、雙盲和安慰劑對照，納入212名全身性硬化症（systemicsclerosis，SS...
武田8.56億美元買回Ovid罕病癲癇藥 望增罕病治療業務
2021-03-05 / 記者 巫芝岳
近(4)日，武田(Takeda)宣布以8.56億美元價格，買回其先前與美國生技公司OvidTherapeutics共同開發的罕見疾病癲癇藥物soticlestat(TAK-935/OV935)全數開發與商業化權利。該藥物已在二期臨床試驗顯示，能顯著降低罕病卓飛症候群(Dravetsyndrome,DS)和雷葛氏症候群(Lennox-Gastautsyndrome,LGS)患者的癲癇發作。該交易預計...
從Alexion收購而來 BridgeBio神經損傷罕病療法取得FDA首批
2021-03-02 / 記者 彭梓涵
美國時間1日，BridgeBio與其關係企業OriginBiosciences宣布，其用於治療罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCDtypeA)的市場首見藥物(firstinclass)Nulibry(fosdenopterin)，獲得美國FDA藥物批准，成為該罕見疾病的首個療法。 此次的批准是根據13名接受治療的患者中，Nulibry治療A型鉬輔因子缺乏症的有效性，該研究結果顯...
國衛院與武田簽MOU 建亞洲人種基因資料庫、促罕病研發
2020-12-23 / 記者 巫芝岳
報導/巫芝岳今(23)日，國家衛生研究院宣布與武田藥品(TakedaPharmaceuticalCoLtd)簽訂合作備忘錄。雙方除了將在武田專長的罕見疾病、神經發育、癌症等疾病療法的研發，及早期檢測上進行合作外，未來亦將合作建立亞洲人種的疾病基因資料庫。武田為日本第一大的製藥公司；台灣武田董事長暨總經理浅野元表示，台灣是武田跨出日本成立分公司的第一個國家，在台成立已有58年，可謂與台灣有著特別緣分...
死亡率降6成！ Eiger首款早衰症藥物獲批
2020-11-23 / 記者 巫芝岳
編譯/巫芝岳美國時間20日，加州生技公司EigerBioPharmaceuticals宣布，其用於治療罕見疾病「早衰症」的新藥Zokinvy(lonafarnib)已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。這是全球首款獲批的早衰症藥物，可說對這項極罕見、病人平均壽命僅14.5歲的嚴重疾病病友們，帶來一線曙光。在兩項於波士頓兒童醫院(BostonChildren'sHospital)進行的開放標...
Retrophin 5億美元收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥
2020-10-26 / 記者 巫芝岳
編譯/巫芝岳美國時間23日，加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布，將以9千萬美元的現金收購OrphanTechnologies，主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinuria)新藥OT-58。OT-58也有望成為第一款直接治療這項罕見疾病的藥物。據目前預測OT-58在美國與歐洲的銷售量，未來將帶來4.27億美元的里程碑金，Retrophin也將再支付Orp...
首款大麻純化物獲FDA批准 治療罕見疾病
2018-06-26 / 記者 彭梓涵
美國食品和藥物管理局今天批准Epidiolex(大麻二酚)口服液，治療兩歲及以上患者的兩種罕見嚴重癲癇，Lennox-Gastaut症候群和Dravet症候群。這是FDA批准的第一種從大麻中萃取的純化藥物。這也是FDA首次批准用於治療Dravet症候群患者的藥物(1)。大麻含有超過423種已知的化合物，其中包含大麻酚(cannabinol，CBN)、大麻二酚(cannabidiol，CBD)其所產...
2018全球罕病基因體科學競賽 BeHEARD出爐
2018-06-14 / 記者 彭梓涵
美國13日，華盛頓特區，宣布2018年罕見基因體機構舉辦的全球BeHEARD得獎研究，包含神經鞘瘤(schwannomatosis)、和早期兒童死亡遺傳病Bohring-Opitz綜合症（BOS）以及脊髓軟骨發育不良，和早發性關節疾病，這些獲獎的研究者將得到企業的資金與技術贊助以進行後續研究。今年罕病基因科學競賽收到來自7個國家的大學和基金會，對24種罕見疾病所進行的基因研究探討，並頒發十六項尖端...
