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罕見貧血不再無藥可醫！ Agios「丙酮酸激酶缺乏症」用藥 首獲FDA批准
2022-02-18 / 記者 巫芝岳
美國時間17日，AgiosPharmaceuticals宣佈，其罕見貧血用藥mitapivat獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首款獲批治療「丙酮酸激酶缺乏症」(pyruvatekinasedeficiency)的藥物，讓該項過去尚無藥物批准，患者只能靠輸注紅血球、切除脾臟等方式緩解病情的疾病，終於有藥可醫。該藥物為一款丙酮酸激酶活化劑，將以產品名Pyrukynd銷售，預計兩週後上市，Agi...
美FDA批准罕見血液病CAD首藥 賽諾菲鉅資收購Bioverativ得回報
2022-02-07 / 記者 劉馨香
近(4)日，賽諾菲(Sanofi)治療溶血(hemolysis，意為紅血球被破壞)的新藥Enjaymo(sutimlimab)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為罕見血液疾病——冷凝集素病(coldagglutinindisease,CAD)第一個獲批准的治療方法。賽諾菲因而有望從收購Bioverativ的116億美元鉅資中，再回收部分資金。Sutimlimab為賽...
25億美元賭對了！UCB重症肌無力新藥臨床三期出爐 挑戰AZ、Argenx
2022-02-06 / 記者 吳培安
美國時間4日，跨國藥廠優時比(UCB)表示其耗資25億美元收購RaPharmaceuticals所獲得的全身性重症肌無力(generalizedmyastheniagravis)候選新藥zilucoplan，已在臨床三期試驗中取得積極成果，成功達成主要試驗終點及所有次要試驗終點，預計今年稍晚就會向美國、歐盟、日本監管單位提交申請，強勢攻進阿斯特捷利康(AstraZeneca)和Argenx兩家藥廠...
藥械合一攻肺高壓市場！ 國邑藥品公開發行 規劃明年Q1登錄興櫃
2021-11-25 / 記者 李林璦
今(25)日，國邑藥品科技股份有限公司(股票代碼：國邑*(6875))經主管機關核准成為公開發行公司，以自有專利技術應用於肺高壓個人化治療，將現行吸入治療做突破性改善，提升患者生活品質，並規劃明年第一季登錄興櫃，輔導券商為國泰證券。國邑藥品是由顏麟權博士、王建治藥師及甘霈博士，於西元2016年轉型建立以開發奈米載體緩釋技術的新劑型新藥，聚焦藥械組合產品特色的公司。董事長王建治及顏麟權，為經營瑩碩、...
Longeveron異體細胞療法Lomecel-B獲FDA罕見兒病認證盼加速上市
2021-11-22 / 記者 吳培安
美國時間18日，專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的臨床階段公司Longeveron，其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B，已獲得美國FDA授予罕見兒科疾病資格認定(RarePediatricDisease,RPD)，用於治療罕見的嬰幼兒先天性疾病——左心發育不全症候群(hypoplasticleftheartsyndrome,HLHS)。 倘若此療法能確實...
FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床
2021-10-29 / 記者 李林璦
美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...
AZ 1.5億美元收購罕病藥商Caelum 攻輕鏈澱粉樣蛋白沉積症
2021-09-30 / 記者 劉馨香
昨(29)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca)宣布行使選擇權，以1.5億美元收購罕病藥物製造商CaelumBiosciences的剩餘股份，押注其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(ALamyloidosis)的實驗性藥物。阿斯特捷利康在今年7月以390億美元收購罕病藥物開發公司AlexionPharma，而繼承了收購Caelum的選擇權。阿斯特捷利康表示，預計於10月5日完成此項收購，Caelum將獲得...
基因療法震撼彈?! 安斯泰來罕見肌萎症臨床試驗再傳一死、宣告暫停
2021-09-15 / 記者 吳培安
美國時間14日，日本藥廠安斯泰來(Astellas)表示，其針對X染色體遺傳型肌小管病變(X-linkedmyotubularmyopathy,XLMTM)適應症的基因療法AT-132之臨床試驗ASPIRO，在上週傳出第四起患者死亡，現在此試驗已宣告暫停(halt)，為基因療法的安全性疑慮投下一記震撼彈。 Astellas基因療法、醫學與開發負責人NathanBachtell表示，目前Astell...
簡海珊：「推動孤兒藥開發，營造醫病雙贏策略」
2021-09-11 / 記者 王柏豪
歐洲11日，國內致力以創新轉譯科學進行新藥開發的全福生物科技（BRIMBiotechnology,Inc.）董事長兼總經理簡海珊，登上最新出刊《歐洲生物製藥評論》（EuropeanBiopharmaceuticalReviewOctober2021,pages12-13）專訪報導，揭示孤兒藥（orphandrug）開發的最大挑戰與追求創新的重大突破。 全福正在開發用於孤兒適應症「神經營養性角膜炎（...
默沙東斥11億美元收購Peloton獲回報！ HIF-2α抑制劑Welireg獲批 首個治療罕見疾病VHL相關腫瘤
2021-08-16 / 記者 劉端雅
2019年，默沙東(MSD)斥資11億美元收購Peloton，其主要候選藥物是一種新型口服缺氧誘導因子2α(HIF-2α)抑制劑，用於治療腎細胞癌。美國時間13日，默沙東宣布，旗下Welireg獲得FDA批准，用於治療罕見疾病──逢希伯-林道症候群(vonHippel-Lindaudisease,VHL)。Welireg是第一個也是唯一一個全身性(systemic)療法，被...
賽諾菲15年後再推龐貝症藥新成分 Nexviazyme獲FDA批准成新選擇
2021-08-09 / 記者 巫芝岳
美國時間6日，賽諾菲(Sanofi)宣布其用於治療罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)的藥物Nexviazyme(avalglucosidaseα-NGPT)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為該公司繼Myozyme和Lumizyme(兩藥物成分皆為alglucosidasealfa)後，再一項獲批的龐貝氏症新藥。Nexviazyme被批准用於一歲以上的晚發型龐貝氏症，該...
