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罕而不孤！ 臺灣罕病藥研發 直衝2030年3000億美元市場
2023-01-16 / 記者 巫芝岳
2022年全球罕病治療市場為1,284億美元，預計2030年達到3,3584億美元，複合年成長率高達12.8%！臺灣《罕病法》上路比歐盟更早，居亞洲第一國，不論是對孤兒藥的鼓勵誘因、對罕病族群的關懷心志，將屆滿23年來，這部大法大力支撐著國內患者的權益。盤點國內罕藥/孤兒藥研發公司，有超過30間之多，回顧2022年，臺灣新藥/505(b)(2)證取證突破10張，創下產業紀錄，其中，罕病/孤兒藥佔最...
4D法布瑞氏症心臟基因療法 傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募
2023-01-13 / 記者 吳培安
近(9)日，基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示，其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中，6名患者中發現3起腎臟疾病，因此決定停止招募患者，並收集更多追蹤數據，以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310，是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法，目前正在兩項臨床試驗中研究安全性，以及針對法布瑞氏...
Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法 收購Iveric Bio 2項產品
2022-12-29 / 記者 劉馨香
美國時間28日，由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics，宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利，推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示，Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎，目標...
《Science》子刊：CAR-T續攻自體免疫疾病！ 美團隊多發性硬化症小鼠實驗成功
2022-12-08 / 記者 巫芝岳
將嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法運用於自體免疫疾病的研究，近期消息頻傳。自今年9月，德國團隊傳出以CAR-T成功治療紅斑性狼瘡的消息後，近日，聖路易華盛頓大學醫學院(WUSM)的團隊，也開發出運用CAR-T治療多發性硬化症的技術，透過以改造後的T細胞攻擊致病的異常T細胞，可望有效治療疾病，並已在小鼠實驗中驗證效果。該研究於10月時發表在期刊《ScienceImmunology》。在罕見的自體...
歐洲版罕病登月計畫！歐7組織立新聯盟 力促罕病治療
2022-12-08 / 記者 劉馨香
繼美國總統拜登(JoeBiden)在今年2月重新啟動「癌症登月計畫(CancerMoonshot)」、引發各界熱議後，歐洲的利益相關者(stakeholders)也為了自己的「登月計畫」而團結起來。6日，在歐洲健康峰會(EuropeanHealthSummit)晚間，7個參與藥物開發的歐洲組織宣布成立新聯盟，將集中資源推動罕見疾病的治療。目前，公告的細節仍然很少，但其重點在於加強研究生態系統，以促...
客製化基因藥物造成腦積水 凸顯罕病治療難題
2022-10-28 / 記者 劉馨香
近期在美國神經學協會年會(ANA2022)上，一項報告披露了有2名罕見基因突變癲癇患者，在使用為其客製化開發的實驗性基因治療藥物後，都出現了腦積水(hydrocephalus)副作用，其中一位已經死亡。近年逐漸興盛的基因治療，被視為一些極為罕見疾病患者的一線希望，然而腦積水副作用成為使用此類藥物無可避免的問題。波士頓兒童醫院的神經學和遺傳學研究員游維文(TimothyYu)團隊，先前曾在2017~...
諾華罕病藥三期試驗勝AZ雙藥！ 可望成首款口服單藥療法
2022-10-25 / 記者 巫芝岳
美國時間24日，諾華(Novartis)針對罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症(PNH)」的口服新藥iptacopan，在一項臨床三期試驗中顯示，療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩項競爭藥物，使其有望成為全球首款PNH的單藥療法。在該項納入97名PNH患者，名為「APPLY-PNH」的隨機、多國、多中心、活性比較對照臨床三期試驗中，納入先前6個月已使用AZ旗下的靜脈注射療法，Soliris(eculiz...
Salarius罕見肉瘤蛋白質降解藥 受試者死亡臨床1/2期試驗喊停
2022-10-19 / 記者 彭梓涵
近(19)日，腫瘤學公司SalariusPharmaceuticals宣布，其開發治療伊文氏肉瘤(Ewingsarcoma)和FET重排肉瘤(FET-rearrangedsarcomas)的 LSD1蛋白質降解藥seclidemstat，因受試者死亡，已自願暫停臨床1/2期試驗。消息一出Salarius公司股價下跌27%。 該名受試者是轉移性FET重排肉瘤患者，患者在試驗期間死亡，而其死因被認為與...
及早用藥、搭配類固醇！ 北榮龐貝氏症治療領先全球 登國際期刊
2022-10-18 / 記者 巫芝岳
今(18)日，台北榮總召開記者會，宣布其在罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)上的醫療照護成果。在北榮兒童醫學部主任牛道明領導下，不但讓過去檢驗後需費時3個月才能開始進行治療的新生兒龐貝氏症，在10天內就能開始用藥治療外，也領先全球開創搭配類固醇治療的療法，讓治療效果更好，該研究已在9月22日刊登於期刊《JournalofMedicalGenetics》。北榮團隊發現，除了使用酵素藥物進行...
