NIH撥款420萬美元推進罕見老年肌肉疾病最大規模研究

2021-04-07 / 記者劉端雅

美國時間6日，美國國家衛生研究院(NIH)旗下的國家關節炎、肌肉骨骼和皮膚疾病研究院(NIAMS)宣布，向加州大學爾灣分校（UCI）提供一項為期5年共420萬美元的撥款，用於研究散發性包涵體肌炎（sIBM)。該研究將招募150名受試者，並進行為期兩年的追蹤，這將是同類研究中規模最大，追蹤時間最久的研究。sIBM較容易發生在老年人身上，導致不對稱的肌肉無力和嚴重殘疾。該病目前無法治癒，而且對此病所知...

台灣罕見疾病藥品大未來罕病孤兒藥仲恩罕見疾病趨勢生技投資

【影音/趨勢】罕見疾病藥品現藍海向各領域人才招手生醫產業趨勢與投資論壇

2021-04-07 / 1111人力銀行

採訪撰稿／1111記者陳恆光．攝影剪輯／張至友近10年來，得益於美國食品藥品監督管理局(FDA)持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，使得過去被稱為「孤兒藥」的罕見疾病藥物，在FDA獲批的新興療法中比例逐年上升，2020年占比超過6成。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵。日前(3/23)元富證券與環球生技月刊共同主辦的《台灣罕見疾病藥品大未來...

罕見疾病

《Neurology》：頭痛、聽損、視力模糊恐患罕病蘇薩克症候群!?

2021-03-29 / 記者劉馨香

一位過去健康的39歲婦女來到加拿大聖邁可醫院(St.Michael'sHospital)急診室，這時她有視覺模糊(blurredvision)、聽力下降和偏頭痛(migraine)等症狀。經過跨足多門學科的檢查後醫師發現，該婦女罹患的是罕見的蘇薩克症候群(Susacsyndrome)。該病例報告於11月24日發表在《Neurology》。該患者自述過去三週經歷頭痛、手指及嘴巴周圍麻木、雙眼...

罕見疾病孤兒藥台灣神經罕病學會

台灣神經罕病學會：政府應建各階段多元、明確輔導機制

2021-03-25 / 記者巫芝岳

台灣神經罕見疾病學會(SocietyforNeurologicalRareDisorders-Taiwan,SNeRDTaiwan)成立於2016年，旨為促進國內神經罕見疾病研究之發展、增進國內罹患神經罕見疾病病患之福祉、加強國內外相關學會之密切聯繫與發展，並且配合政府推行相關之神經罕見疾病政策，有效整合神經罕見疾病研究之計劃、經費、人才與資源。更進一步推動建立國家級的臺灣腦庫。台灣神經罕見疾病...

罕見疾病孤兒藥

罕見疾病基金會曾敏傑：徒法不能自行產業界與政府需磨合

2021-03-24 / 記者劉端雅

財團法人罕見疾病基金會成立於1999年，由陳莉茵和曾敏傑共同創辦。基金會成立初期即積極從「病患家庭」、「病友團體」、「醫療諮詢」、「政策立法」、「學術研究」、「國際交流」等不同面向各自發展，以建立完整的罕病病患權益保障網絡。臺灣現有的政策和法規環境，是否有利於罕病藥物的開發？財團法人罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑表示，臺灣在去年元月通過了「罕見疾病防治及藥物法」，是繼美國、日本、澳洲與歐盟之後，...

台灣罕見疾病藥品大未來罕病孤兒藥藥華藥仲恩罕見疾病

臺廠攻罕病藍海藥華、國邑、仲恩現身說法

2021-03-23 / 記者李林璦

今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流，期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市，讓罕病患者的治療與國際接軌。藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題，分享藥華藥從開...

台灣罕見疾病藥品大未來罕見疾病仁新眼科罕病

基因檢測接軌治療台大、仁新鎖定眼科罕病新藥開發

2021-03-23 / 記者彭梓涵

「罕病法」立法逾20年，台灣成為全球第五個立法保障罕見疾病的國家。今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「台灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請台大醫院眼科主治醫師陳達慶、仁新醫藥黃先龍副處長，以實驗室、臨床接軌治療的經驗分享眼科疾病的藥物開發。中國民國視網膜醫學會秘書長、台大眼科部主治醫師陳達慶，以「台灣遺傳性視網膜退化計畫(TIP)-基因檢測平台與早期接軌治...

罕見疾病孤兒藥藥華藥真性紅血球增生症

藥華藥秦小強：深入了解罕病尋找具全球市場潛力疾病

2021-03-22 / 記者李林璦

藥華醫藥(6446)成立於2003年10月，以原創性長效型蛋白質藥物研發PEG技術平台及高難度小分子合成藥物技術等為基礎，開發一系列突破性新藥產品，產品線包含治療血液腫瘤、慢性肝炎、皮膚疾病等創新藥品。藥華藥之明星藥品Ropeginterferon(P1101)是全球第一個核准用於血液疾病紅血球增多症(PV)的一線長效型干擾素治療用藥，繼2019年以來陸續獲得歐盟、台灣、瑞士及以色列等地藥證。 ...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

國邑甘霈：助攻政府罕病審查國際化盼增罕病稅負優惠、彈性

2021-03-20 / 記者李林璦

國邑藥品於2016年轉型為新劑型新藥開發公司，挾本身獨有的微脂體（專利）技術，專注「可居家自行局部投藥治療的藥械組合產品」。國邑研發之新藥產品L606，為治療肺動脈高壓(PulmonaryArteryHypertension,PAH，俗稱藍嘴唇症)的一種藥械組合劑型，目前已完成臨床1期試驗，並將啟動臨床3期試驗。肺動脈高壓是一種目前尚無藥可治癒的心臟、肺臟及血管系統嚴重病變的罕見疾病。臺灣政府...

罕見疾病孤兒藥斯特格氏症基因療法精準治療

台大陳達慶：提升罕病眼科治療療效需建立精準篩檢診療準則

2021-03-19 / 記者彭梓涵

現任台大眼科部主治醫師陳達慶，於2014年起與台大基因體暨蛋白體醫學研究所陳沛隆所長合作，建構台大眼科基因診斷平台。去年，他們的最新研究，完整分析了台灣30幾個斯特格氏症（STGD）病患家族基因型與臨床表型，並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。相關研究已發表在11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶醫師同時發現幾個台灣人常見且獨特的眼疾突變基因，將進行後續的研究。長...

仲恩生醫罕見疾病孤兒藥細胞治療

仲恩何智元：罕病藥研發不易　仰賴政府帶頭建立連貫補助配套

2021-03-19 / 記者吳培安

仲恩生醫成立於2007年，致力於將脂肪間質幹細胞（mesenchymalstemcells,MSC），投入罕見疾病療法開發。目前開發進度最快的神經退化性疾病──脊髓小腦萎縮症（PolyQSCA），會損害患者的小腦細胞，導致肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀，嚴重影響患者生活，最終易引發併發症導致死亡。這項幹細胞療法已經在美國、日本取得孤兒藥資格認定（ODD），並於臺、美、日三地進行...

仁新醫藥罕見疾病孤兒藥

仁新黃先龍：仿效美國FDA加速、有條件批准促進臺灣罕病藥物發展

2021-03-18 / 記者彭梓涵

仁新醫藥(6696)為一家專注於開發創新藥物，以治療未被滿足醫療需求的疾病的新藥研發公司。由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008已完成臨床1期，試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認函（CTNacknowledgment），獲批准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗，預計將於今年啟動斯特格...