Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法收購Iveric Bio 2項產品

2022-12-29 / 記者劉馨香

美國時間28日，由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics，宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利，推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示，Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎，目標...

FDA KRAS抑制劑 RNAi 基因療法罕見疾病

2022 FDA批准5大重要療法：KRAS抑制劑、RNAi、基因療法、心肌病變、漸凍症受矚目

2022-12-27 / 記者巫芝岳

近(23)日，生醫外媒《BioSpace》整理了2022年美國食品藥物管理局(FDA)批准的5大重量級藥物，包括MiratiTherapeutics的非小細胞肺癌的KRAS抑制劑、Alnylam針對罕病的RNAi療法、必治妥施貴寶(BMS)的心肌病變新藥、bluebirdbio的罕病基因療法，以及Amylyx的罕病漸凍人藥物。MiratiTherapeutics非小細胞肺癌新藥Krazati(ad...

Amgen Horizon 商業布局併購自體免疫疾病罕見疾病

安進278億美元收購Horizon 創2022年壓軸最大藥業併購案！

2022-12-12 / 記者吳培安

美國時間12日，外媒報導安進(Amgen)在經過談判後勝出，將以超過200億美元的高價收購罕見疾病生技公司HorizonTherapeutics，其他大型競爭對手賽諾菲(Sanofi)、嬌生(Johnson&Johnson)已宣布退出競標，成為2022年壓軸最大的一筆生技醫藥併購案。(2022.12.14更新：據《華爾街日報》報導，收購價訂為278億美元。) Horizon致力於開發罕見自...

CAR-T 多發性硬化症罕見疾病

《Science》子刊：CAR-T續攻自體免疫疾病！美團隊多發性硬化症小鼠實驗成功

2022-12-08 / 記者巫芝岳

將嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法運用於自體免疫疾病的研究，近期消息頻傳。自今年9月，德國團隊傳出以CAR-T成功治療紅斑性狼瘡的消息後，近日，聖路易華盛頓大學醫學院(WUSM)的團隊，也開發出運用CAR-T治療多發性硬化症的技術，透過以改造後的T細胞攻擊致病的異常T細胞，可望有效治療疾病，並已在小鼠實驗中驗證效果。該研究於10月時發表在期刊《ScienceImmunology》。在罕見的自體...

罕見疾病歐洲

歐洲版罕病登月計畫！歐7組織立新聯盟力促罕病治療

2022-12-08 / 記者劉馨香

繼美國總統拜登(JoeBiden)在今年2月重新啟動「癌症登月計畫(CancerMoonshot)」、引發各界熱議後，歐洲的利益相關者(stakeholders)也為了自己的「登月計畫」而團結起來。6日，在歐洲健康峰會(EuropeanHealthSummit)晚間，7個參與藥物開發的歐洲組織宣布成立新聯盟，將集中資源推動罕見疾病的治療。目前，公告的細節仍然很少，但其重點在於加強研究生態系統，以促...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

DMD基因療法賽局搶先機！羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市

2022-11-29 / 記者吳培安

美國時間28日，美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA)，加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001，並賦予優先審查資格，預計在明(2023)年5月29日做出決定。此次兩家公司所提出的研究數據，囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103)，不只有累積廣泛的臨床...

基因藥物個人化醫療客製化罕見疾病

客製化基因藥物造成腦積水凸顯罕病治療難題

2022-10-28 / 記者劉馨香

近期在美國神經學協會年會(ANA2022)上，一項報告披露了有2名罕見基因突變癲癇患者，在使用為其客製化開發的實驗性基因治療藥物後，都出現了腦積水(hydrocephalus)副作用，其中一位已經死亡。近年逐漸興盛的基因治療，被視為一些極為罕見疾病患者的一線希望，然而腦積水副作用成為使用此類藥物無可避免的問題。波士頓兒童醫院的神經學和遺傳學研究員游維文(TimothyYu)團隊，先前曾在2017~...

罕見疾病

諾華罕病藥三期試驗勝AZ雙藥！可望成首款口服單藥療法

2022-10-25 / 記者巫芝岳

美國時間24日，諾華(Novartis)針對罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症(PNH)」的口服新藥iptacopan，在一項臨床三期試驗中顯示，療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩項競爭藥物，使其有望成為全球首款PNH的單藥療法。在該項納入97名PNH患者，名為「APPLY-PNH」的隨機、多國、多中心、活性比較對照臨床三期試驗中，納入先前6個月已使用AZ旗下的靜脈注射療法，Soliris(eculiz...

罕見疾病蛋白質降解藥

Salarius罕見肉瘤蛋白質降解藥受試者死亡臨床1/2期試驗喊停

2022-10-19 / 記者彭梓涵

近(19)日，腫瘤學公司SalariusPharmaceuticals宣布，其開發治療伊文氏肉瘤(Ewingsarcoma)和FET重排肉瘤(FET-rearrangedsarcomas)的 LSD1蛋白質降解藥seclidemstat，因受試者死亡，已自願暫停臨床1/2期試驗。消息一出Salarius公司股價下跌27%。該名受試者是轉移性FET重排肉瘤患者，患者在試驗期間死亡，而其死因被認為與...

罕見疾病龐貝氏症

及早用藥、搭配類固醇！北榮龐貝氏症治療領先全球登國際期刊

2022-10-18 / 記者巫芝岳

今(18)日，台北榮總召開記者會，宣布其在罕見疾病龐貝氏症(Pompedisease)上的醫療照護成果。在北榮兒童醫學部主任牛道明領導下，不但讓過去檢驗後需費時3個月才能開始進行治療的新生兒龐貝氏症，在10天內就能開始用藥治療外，也領先全球開創搭配類固醇治療的療法，讓治療效果更好，該研究已在9月22日刊登於期刊《JournalofMedicalGenetics》。北榮團隊發現，除了使用酵素藥物進行...

罕見疾病罕病罕藥健保

臺灣僅15%罕病有健保藥可醫！專家：查登、健保審查設計待改善

2022-10-02 / 記者巫芝岳

昨(1)日，臺大藥學專業學院主辦「罕見疾病用藥可近性論壇」中，國健署署長吳昭軍分享了臺灣22年來《罕見疾病防治及藥物法》的成果，而包括罕見疾病基金會創辦人陳莉茵、臺大臨床藥學研究所所長蕭斐元、臺大藥學系助理教授張琳巧等專家，也就國內外的罕病法規，及近日《經濟學人雜誌》的罕病調查報導，指出國內罕病用藥監管與健保審查制度上，待改善的設計。會中，陳莉茵強調對罕病照護而言，英國《經濟學人雜誌》近期報導指出...

基因療法病毒載體罕見疾病

Bluebird超罕見神經退化疾病基因療法eli-cel 獲FDA批准成最貴療法

2022-09-19 / 記者彭梓涵

近(17)日，Bluebirdbio宣布，其開發超罕見的腦腎上腺腦白質失養症(CALD)基因療法Skysona(eli-cel)，在美國食品藥物管理局(FDA)的細胞、組織和基因治療諮詢委員會(CTGTAC)，以15比0投票結果下，獲得加速批准治療小於18歲且無適合的異體造血幹細胞移植(HSCT)患者，成為該疾病首款基因療法。 Skysona療法是由患者自身幹細胞製成，為一次性的基因療法，去年7月...