台授權PTC Therapeutics超罕見遺傳疾病基因療法納入英國健保

2023-03-24 / 記者彭梓涵

由臺大醫院開發授權給美國PTCTherapeutics藥廠，治療罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症的基因療法—Upstaza，去年7月獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可。昨(23)日，PTC再傳捷報，英國國民保健署(NHS)與PTC簽署一項折扣計畫合約，Upstaza將納入英國國民健保使用。據了解，這款基因療法在簽署折扣計畫前，定價為每0.5毫升371萬美元，打破先前...

罕見疾病 FDA CBER 基因療法臨床試驗生物標誌

基因療法有望加速批准！CBER主任Peter Marks：鼓勵生物標誌作為替代指標

2023-03-22 / 記者吳培安

美國時間20日，美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任PeterMarks，在近期舉辦的肌肉失養症協會(MDA)臨床及科學會議中表示，FDA將針對較為嚴重疾病患者的基因療法，鼓勵使用生物標誌物(biomarkers)作為基因療法臨床試驗中的替代生物性指標，以加速這些療法的批准、讓患者能盡速取得。加速批准途徑是FDA過去主要使用在藥物或療法上，鎖定罕見疾病或患者群體較...

基因療法眼睛視力罕見疾病眼疾粒線體 MTS AAV

GenSight罕見眼疾基因療法證視力改善持續三年

2023-03-14 / 記者劉馨香

13日，法國基因療法開發公司GenSightBiologics公布，其開發的候選基因療法Lumevoq(lenadogenenolparvovec)，在治療雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的第三期臨床試驗REFLECT中確認，雙眼注射Lumevoq的患者，在追蹤3年後仍具有持續的療效和安全性。此外，雙眼注射比單眼注射，讓患者獲得更多臨床益處。REFLECT是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床...

Acadia 大腦神經發育罕見疾病

Acadia獲FDA批准神經發育罕病「雷特氏症」得首藥

2023-03-13 / 記者劉馨香

近(10)日，AcadiaPharmaceuticals宣布，美國食品藥物管理局(FDA)批准其雷特氏症(Rettsyndrome)藥物trofinetide，突破性地成為該罕見遺傳性腦部疾病的首個獲批藥物。根據FDA的批准資訊，此藥物核准成人和兩歲及以上的兒童患者使用，並附有腹瀉和體重減輕的警告。Acadia表示，預計將於2023年4月底在美國以DAYBUE™的名稱上市。不過，Aca...

FDA 罕見疾病小腦脊髓萎縮症 ReataPharmaceuticals Nrf2

首款罕見小腦脊髓萎縮症療法獲FDA批准！ Reata股價暴漲194%

2023-03-01 / 記者李林璦

美國時間1日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准ReataPharmaceuticals開發的Nrf2活化劑Skyclarys(omaveloxolone)，可用於治療16歲以上弗裏德賴希共濟失調(小腦脊髓萎縮症)(Friedreich'sAtaxia,FA)患者。這同時也是FDA批准的首款治療弗裏德賴希共濟失調症的藥物。消息一出，Reata股價在盤後暴漲最高達91.76美元，漲幅高達...

血友病罕見疾病凝血因子

賽諾菲A型血友病療法Altuviiio提前獲批！成羅氏長效型血因子競爭對手

2023-02-24 / 記者巫芝岳

美國時間23日，賽諾菲(Sanofi)與Sobi合作開發的長效型第八凝血因子(FVIII)Altuviiio(efanesoctocogalfa)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於成人和兒童A型血友病的治療，且比原先計劃提前將近一週，也讓該藥成為羅氏(Roche)長效型FVIIIHemlibra的強力競爭對手。Altuviiio被批准作為A型血友病的預防性及需求性治療(on-demandt...

腎臟病罕見疾病 Travere

Travere罕見腎病療法獲加速批准首款非免疫抑制劑療法

2023-02-18 / 記者李林璦

美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)加速批准TravereTherapeutics開發的罕見腎病─A型免疫球蛋白腎病變(IgAnephropathy,IgAN)療法Filspari(sparsentan)，可減少原發性IgAN患者的蛋白尿症狀，減緩病程快速惡化。Travere指出，該藥是首款治療IgAN的非免疫抑制療法。消息一出，Travere股價上漲2.8%至18.32美元。 Trave...

罕見疾病罕病罕藥

Chiesi酵素代謝罕病藥獲FDA批准成美國該病首款療法

2023-02-18 / 記者巫芝岳

近(17)日，義大利生技公司ChiesiFarmaceutici宣布，其用於治療罕見疾病α-甘露糖苷貯積症(AM)的酵素替代療法Lamzede(velmanasealfa)，取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為美國該罕病首款治療藥物。Lamzede目前已在歐盟、巴西等國獲得許可；在台灣，友華生技(4120)也在去年向Chiesi取得該藥在台灣與東南亞的獨家代理權。該批准是基於一項...

精準醫療罕見疾病精準健康 TPMI Biobank

慢性病、傳染病、罕病都靠它！基因體學臨床應用逐步實現中

2023-02-15 / 記者吳培安

今(15)日，國衛院舉辦「精準健康暨院長就職研討會」，邀請來自美國、新加坡、日本的海外學者，及國內包括陽明交通大學副校長楊慕華、中研院生物醫學科學研究所所長郭沛恩及多名國內遺傳學專家，分享如何推動基因檢測更普及化使用，以及包括對頭頸癌、聽損罕見疾病，臨床上實際應用基因檢測的案例及成果。 StephenF.Kingsmore：罕病基因體計畫BeginNGS推新生兒基因檢測普及化加州雷迪兒童基因組學...

國衛院 KKHospital 精準健康罕見疾病基因定序

國衛院、新加坡竹腳醫院簽MOU 促罕病精準照護

2023-02-15 / 記者巫芝岳

今(15)日，國家衛生研究院宣布與新加坡竹腳婦幼醫院(KKWomen'sandChildren'sHospital)，簽署精準醫學合作備忘錄(MOU)，雙方將針對罕見疾病的全基因體定序(WGS)臨床服務、轉譯研究，及生技發展三方面合作。新加坡精準健康研究(PRECISE)科學長暨SG100K研究計畫主持人JohnChambers，也在簽約儀式後，介紹PRECISE在新加坡精準健康1...

罕見疾病 FDA CBER OTP OTAP 臨床試驗曲速行動 OperationWarpSpeed

罕病患者福音！美FDA旗下CBER：罕病版「曲速行動計畫」將上路

2023-02-14 / 記者吳培安

美國政府在新冠肺炎(COVID-19)疫情期間，透過「曲速行動計畫」(OperationWarpSpeed)加速業者開發相關診斷與療法。美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任PeterMarks，也在昨(13)日在華盛頓舉辦的生物製藥會議(BiopharmaCongress)中表示，將把在疫情中學到的經驗，沿用到罕見疾病療法上。 Marks表示，這項計畫的目標非常明確...

研發預算罕見疾病 Comirnaty Paxlovid RSV 跨國藥廠重整

受惠新冠藥物！輝瑞研發預算大躍進 2023年再加碼9%、擴大外部創新生態

2023-02-01 / 記者彭梓涵

1月31日，因COVID-19疫苗與抗病毒藥物，而賺近數百億美元的輝瑞(Pfizer)，其執行長AlbertBourla在第四季度財報會議中表示，隨著COVID-19相關的產品營收下降，輝瑞在2023年將提高研發預算至8.7%，整體研發支出約124億至134億美元，此預算已比2018年，輝瑞投入研發的80億美元費用，增加50億美元之多。不過財報會議後當天，輝瑞也宣布將縮減8項正在臨床階段的候選藥...