賽諾菲A型血友病療法Altuviiio提前獲批！成羅氏長效型血因子競爭對手

2023-02-24 / 記者巫芝岳

美國時間23日，賽諾菲(Sanofi)與Sobi合作開發的長效型第八凝血因子(FVIII)Altuviiio(efanesoctocogalfa)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於成人和兒童A型血友病的治療，且比原先計劃提前將近一週，也讓該藥成為羅氏(Roche)長效型FVIIIHemlibra的強力競爭對手。Altuviiio被批准作為A型血友病的預防性及需求性治療(on-demandt...

腎臟病罕見疾病 Travere

Travere罕見腎病療法獲加速批准首款非免疫抑制劑療法

2023-02-18 / 記者李林璦

美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)加速批准TravereTherapeutics開發的罕見腎病─A型免疫球蛋白腎病變(IgAnephropathy,IgAN)療法Filspari(sparsentan)，可減少原發性IgAN患者的蛋白尿症狀，減緩病程快速惡化。Travere指出，該藥是首款治療IgAN的非免疫抑制療法。消息一出，Travere股價上漲2.8%至18.32美元。 Trave...

罕見疾病罕病罕藥

Chiesi酵素代謝罕病藥獲FDA批准成美國該病首款療法

2023-02-18 / 記者巫芝岳

近(17)日，義大利生技公司ChiesiFarmaceutici宣布，其用於治療罕見疾病α-甘露糖苷貯積症(AM)的酵素替代療法Lamzede(velmanasealfa)，取得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為美國該罕病首款治療藥物。Lamzede目前已在歐盟、巴西等國獲得許可；在台灣，友華生技(4120)也在去年向Chiesi取得該藥在台灣與東南亞的獨家代理權。該批准是基於一項...

精準醫療罕見疾病精準健康 TPMI Biobank

慢性病、傳染病、罕病都靠它！基因體學臨床應用逐步實現中

2023-02-15 / 記者吳培安

今(15)日，國衛院舉辦「精準健康暨院長就職研討會」，邀請來自美國、新加坡、日本的海外學者，及國內包括陽明交通大學副校長楊慕華、中研院生物醫學科學研究所所長郭沛恩及多名國內遺傳學專家，分享如何推動基因檢測更普及化使用，以及包括對頭頸癌、聽損罕見疾病，臨床上實際應用基因檢測的案例及成果。 StephenF.Kingsmore：罕病基因體計畫BeginNGS推新生兒基因檢測普及化加州雷迪兒童基因組學...

國衛院 KKHospital 精準健康罕見疾病基因定序

國衛院、新加坡竹腳醫院簽MOU 促罕病精準照護

2023-02-15 / 記者巫芝岳

今(15)日，國家衛生研究院宣布與新加坡竹腳婦幼醫院(KKWomen'sandChildren'sHospital)，簽署精準醫學合作備忘錄(MOU)，雙方將針對罕見疾病的全基因體定序(WGS)臨床服務、轉譯研究，及生技發展三方面合作。新加坡精準健康研究(PRECISE)科學長暨SG100K研究計畫主持人JohnChambers，也在簽約儀式後，介紹PRECISE在新加坡精準健康1...

罕見疾病 FDA CBER OTP OTAP 臨床試驗曲速行動 OperationWarpSpeed

罕病患者福音！美FDA旗下CBER：罕病版「曲速行動計畫」將上路

2023-02-14 / 記者吳培安

美國政府在新冠肺炎(COVID-19)疫情期間，透過「曲速行動計畫」(OperationWarpSpeed)加速業者開發相關診斷與療法。美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任PeterMarks，也在昨(13)日在華盛頓舉辦的生物製藥會議(BiopharmaCongress)中表示，將把在疫情中學到的經驗，沿用到罕見疾病療法上。 Marks表示，這項計畫的目標非常明確...

研發預算罕見疾病 Comirnaty Paxlovid RSV 跨國藥廠重整

受惠新冠藥物！輝瑞研發預算大躍進 2023年再加碼9%、擴大外部創新生態

2023-02-01 / 記者彭梓涵

1月31日，因COVID-19疫苗與抗病毒藥物，而賺近數百億美元的輝瑞(Pfizer)，其執行長AlbertBourla在第四季度財報會議中表示，隨著COVID-19相關的產品營收下降，輝瑞在2023年將提高研發預算至8.7%，整體研發支出約124億至134億美元，此預算已比2018年，輝瑞投入研發的80億美元費用，增加50億美元之多。不過財報會議後當天，輝瑞也宣布將縮減8項正在臨床階段的候選藥...

血友病罕見疾病

賽諾菲血友病新藥臨床三期登《NEJM》每週一針可望預防出血

2023-01-31 / 記者巫芝岳

農曆春節期間(1月26日)，賽諾菲(Sanofi)的A型血友病藥物Altuviiio(efanesoctocogalfa)，臨床三期數據發表於醫學期刊《NEJM》中，顯示其作為預防性療法的積極潛力。該藥已在2022年獲美國食品藥物管理局(FDA)的優先審查資格，FDA也預計在今年2月28日做出審批決定。去年3月，賽諾菲首次公佈了該項名為「XTEND-1」試驗的主要結果，顯示試驗達到主要終點；本次發...

基因療法基因編輯 FDA 罕見疾病市場布局

展望2023年，基因療法正面臨的5個挑戰

2023-01-19 / 記者吳培安

2022年對基因療法領域來說，是一個新的里程碑。在去年，美國食品藥物管理局(FDA)批准的基因療法數量創新高，共批准了5款基因療法，為身處寒冬的生技產業帶來一絲溫暖，也顯見基因療法的研發正逐漸開花結果，邁向下一個階段。 2022年獲得FDA批准的基因療法，包含：楊森(JanssenBiotech)的多發型骨髓瘤CAR-T療法Carvykti、藍鳥生物(bluebirdbio)的乙型地中海貧血療法Z...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病藥研發碩果豐收！股價直衝百元

2023-01-16 / 記者李林璦

漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長，股價都突破百元，藥華藥甚至股價已高達493元！孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖！？本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。撰文/李林璦不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮，臺灣廠商當然也絕不會缺席，2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。2022年12月11日...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

臺灣罕病生態系困境專家盼跨界合作尋解方【會員限定，3/6前限期開放】

2023-01-16 / 記者巫芝岳

臺灣在成為全球第5個訂定罕見疾病法規的國家後，雖病人權益一度名列前茅，國內也不乏廠商投入罕藥研發。然而事實上，臺灣罕病治療環境生態系長年面臨病人登錄少，因而難吸引外廠前來進行試驗，以及健保逐年財務窘迫而壓縮罕病預算等困境，急需尋求解方……撰文/巫芝岳據罕見疾病基金會統計，目前臺灣已有95種藥物通過罕藥認定，其中61種藥物獲得健保給付，在國內認定的240種罕見疾病中，相當...

封面故事罕病罕見疾病孤兒藥

2026全球最暢銷藥寶座換孤兒藥！FDA批准連年成長、大廠重金併購孤兒藥3,358億美元市場藍海湧現

2023-01-16 / 記者李林璦

近幾年，國際上的孤兒藥熱度連年增長，不僅美國FDA授予孤兒藥資格的數量暴增數倍，在2021年所核准的50項全新藥中，就有26項為孤兒藥，超過一半！各大藥廠也紛紛興起併購罕病藥物開發公司、收購各種罕病藥物療法權利，孤兒藥藍海湧現，本刊為您盤點國際上有哪些公司與產品正在藍海中乘風破浪！撰文/李林璦美國的孤兒藥法案設立至今已近40年，仍然被認為是「美國近代歷史上最成功的立法之一」，目前，美國所定義的罕見...