死亡率降6成！ Eiger首款早衰症藥物獲批

2020-11-23 / 記者巫芝岳

編譯/巫芝岳美國時間20日，加州生技公司EigerBioPharmaceuticals宣布，其用於治療罕見疾病「早衰症」的新藥Zokinvy(lonafarnib)已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。這是全球首款獲批的早衰症藥物，可說對這項極罕見、病人平均壽命僅14.5歲的嚴重疾病病友們，帶來一線曙光。在兩項於波士頓兒童醫院(BostonChildren'sHospital)進行的開放標...

罕見疾病商業佈局

Retrophin 5億美元收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥

2020-10-26 / 記者巫芝岳

編譯/巫芝岳美國時間23日，加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布，將以9千萬美元的現金收購OrphanTechnologies，主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinuria)新藥OT-58。OT-58也有望成為第一款直接治療這項罕見疾病的藥物。據目前預測OT-58在美國與歐洲的銷售量，未來將帶來4.27億美元的里程碑金，Retrophin也將再支付Orp...

EURORDIS 國健署罕見疾病罕見病組織個人化醫療

3D立體類器官打開個人化醫療新境界、罕病藥物開發走向定製化

2020-07-22 / 記者彭梓涵

今(22)日，2020年亞洲生技大會(2020BIOAsia-Taiwan)開幕論壇下半場，針對個人化醫學主題邀請波士頓兒童醫院TimothyW.Yu、荷蘭烏特列支Hubrecht研究所研究員HansClevers，分享如何利用現今技術實現個人化精準醫學。波士頓兒童醫院主治醫師TimothyW.Yu以「超個人化的醫學」(Hyper-personalizedmedicine)為題與大家分享，他首先講...

罕見疾病孤兒藥國際快訊

首款大麻純化物獲FDA批准治療罕見疾病

2018-06-26 / 記者彭梓涵

美國食品和藥物管理局今天批准Epidiolex(大麻二酚)口服液，治療兩歲及以上患者的兩種罕見嚴重癲癇，Lennox-Gastaut症候群和Dravet症候群。這是FDA批准的第一種從大麻中萃取的純化藥物。這也是FDA首次批准用於治療Dravet症候群患者的藥物(1)。大麻含有超過423種已知的化合物，其中包含大麻酚(cannabinol，CBN)、大麻二酚(cannabidiol，CBD)其所產...

罕見疾病國際快訊

2018全球罕病基因體科學競賽 BeHEARD出爐

2018-06-14 / 記者彭梓涵

美國13日，華盛頓特區，宣布2018年罕見基因體機構舉辦的全球BeHEARD得獎研究，包含神經鞘瘤(schwannomatosis)、和早期兒童死亡遺傳病Bohring-Opitz綜合症（BOS）以及脊髓軟骨發育不良，和早發性關節疾病，這些獲獎的研究者將得到企業的資金與技術贊助以進行後續研究。今年罕病基因科學競賽收到來自7個國家的大學和基金會，對24種罕見疾病所進行的基因研究探討，並頒發十六項尖端...

全球新聞特色文章罕見疾病國健署罕見病組織 EURORDIS

國際罕病日國健署呼籲: 要多鼓勵產學研發

2017-02-28 / 記者王柏豪

今天是228，也是今年的國際罕見病日。國民健康署特別表示，罕見疾病是指盛行率低，少見的疾病。由於患者數少，許多疾病尚未找到病因；對於罕見疾病的研究、藥物發展，也常受限於市場和成本考量，而致相關業界投入意願低。因此，呼籲台灣生技醫藥產學界要多鼓勵研發。國際罕病日是由歐洲罕見病組織(EURORDIS)」在2008年2月29日發起的活動。由於2月29日每4年才出現一次，因此被作為國際罕見病日。在沒有29...