臺廠攻罕病藍海藥華、國邑、仲恩現身說法

2021-03-23 / 記者李林璦

今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流，期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市，讓罕病患者的治療與國際接軌。藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題，分享藥華藥從開...

台灣罕見疾病藥品大未來罕見疾病仁新眼科罕病

基因檢測接軌治療台大、仁新鎖定眼科罕病新藥開發

2021-03-23 / 記者彭梓涵

「罕病法」立法逾20年，台灣成為全球第五個立法保障罕見疾病的國家。今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「台灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請台大醫院眼科主治醫師陳達慶、仁新醫藥黃先龍副處長，以實驗室、臨床接軌治療的經驗分享眼科疾病的藥物開發。中國民國視網膜醫學會秘書長、台大眼科部主治醫師陳達慶，以「台灣遺傳性視網膜退化計畫(TIP)-基因檢測平台與早期接軌治...

罕見疾病孤兒藥藥華藥真性紅血球增生症

藥華藥秦小強：深入了解罕病尋找具全球市場潛力疾病

2021-03-22 / 記者李林璦

藥華醫藥(6446)成立於2003年10月，以原創性長效型蛋白質藥物研發PEG技術平台及高難度小分子合成藥物技術等為基礎，開發一系列突破性新藥產品，產品線包含治療血液腫瘤、慢性肝炎、皮膚疾病等創新藥品。藥華藥之明星藥品Ropeginterferon(P1101)是全球第一個核准用於血液疾病紅血球增多症(PV)的一線長效型干擾素治療用藥，繼2019年以來陸續獲得歐盟、台灣、瑞士及以色列等地藥證。 ...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓

國邑甘霈：助攻政府罕病審查國際化盼增罕病稅負優惠、彈性

2021-03-20 / 記者李林璦

國邑藥品於2016年轉型為新劑型新藥開發公司，挾本身獨有的微脂體（專利）技術，專注「可居家自行局部投藥治療的藥械組合產品」。國邑研發之新藥產品L606，為治療肺動脈高壓(PulmonaryArteryHypertension,PAH，俗稱藍嘴唇症)的一種藥械組合劑型，目前已完成臨床1期試驗，並將啟動臨床3期試驗。肺動脈高壓是一種目前尚無藥可治癒的心臟、肺臟及血管系統嚴重病變的罕見疾病。臺灣政府...

罕見疾病孤兒藥斯特格氏症基因療法精準治療

台大陳達慶：提升罕病眼科治療療效需建立精準篩檢診療準則

2021-03-19 / 記者彭梓涵

現任台大眼科部主治醫師陳達慶，於2014年起與台大基因體暨蛋白體醫學研究所陳沛隆所長合作，建構台大眼科基因診斷平台。去年，他們的最新研究，完整分析了台灣30幾個斯特格氏症（STGD）病患家族基因型與臨床表型，並首次證實ABCA4基因突變的程度會影響視網膜退化疾病的嚴重性。相關研究已發表在11月的《GENES》基因學期刊上。陳達慶醫師同時發現幾個台灣人常見且獨特的眼疾突變基因，將進行後續的研究。長...

仲恩生醫罕見疾病孤兒藥細胞治療

仲恩何智元：罕病藥研發不易　仰賴政府帶頭建立連貫補助配套

2021-03-19 / 記者吳培安

仲恩生醫成立於2007年，致力於將脂肪間質幹細胞（mesenchymalstemcells,MSC），投入罕見疾病療法開發。目前開發進度最快的神經退化性疾病──脊髓小腦萎縮症（PolyQSCA），會損害患者的小腦細胞，導致肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀，嚴重影響患者生活，最終易引發併發症導致死亡。這項幹細胞療法已經在美國、日本取得孤兒藥資格認定（ODD），並於臺、美、日三地進行...

仁新醫藥罕見疾病孤兒藥

仁新黃先龍：仿效美國FDA加速、有條件批准促進臺灣罕病藥物發展

2021-03-18 / 記者彭梓涵

仁新醫藥(6696)為一家專注於開發創新藥物，以治療未被滿足醫療需求的疾病的新藥研發公司。由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008已完成臨床1期，試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認函（CTNacknowledgment），獲批准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗，預計將於今年啟動斯特格...

罕見疾病孤兒藥

台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵瞄準罕藥藍海

2021-03-16 / 記者彭梓涵

受益美國FDA的藥物評估與研究中心（CDER），2020年孤兒藥獲批創10年新高，擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個，更佔2020年獲批新藥的60.4%。國際罕病日（每年二月最後一天）甫過，再度掀起全球對罕藥開發的關注。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵，更不乏登上百元股價俱樂部者。如仁新、藥華藥、生華科、共信醫藥。近10年來，得益於FDA持續頒發...

罕見疾病基因泰克

FDA首批罕見肺病生物製劑！基因泰克新藥減緩肺功能下降速度

2021-03-08 / 記者劉端雅

美國時間5日，基因泰克（Genentech）旗下的Actemra獲得美國FDA批准，其用於減緩罹患全身性硬化症相關的間質性肺病（SSc-ILD）成人患者的功能下降速度。這是FDA批准的首個用於治療此適應症的生物製劑（biologic）。同時，這也是Actemra獲FDA批准的第六種適應症。這次FDA是基於一項隨機、雙盲和安慰劑對照，納入212名全身性硬化症（systemicsclerosis，SS...

武田罕見疾病

武田8.56億美元買回Ovid罕病癲癇藥望增罕病治療業務

2021-03-05 / 記者巫芝岳

近(4)日，武田(Takeda)宣布以8.56億美元價格，買回其先前與美國生技公司OvidTherapeutics共同開發的罕見疾病癲癇藥物soticlestat(TAK-935/OV935)全數開發與商業化權利。該藥物已在二期臨床試驗顯示，能顯著降低罕病卓飛症候群(Dravetsyndrome,DS)和雷葛氏症候群(Lennox-Gastautsyndrome,LGS)患者的癲癇發作。該交易預計...

罕見疾病

從Alexion收購而來 BridgeBio神經損傷罕病療法取得FDA首批

2021-03-02 / 記者彭梓涵

美國時間1日，BridgeBio與其關係企業OriginBiosciences宣布，其用於治療罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCDtypeA)的市場首見藥物(firstinclass)Nulibry(fosdenopterin)，獲得美國FDA藥物批准，成為該罕見疾病的首個療法。此次的批准是根據13名接受治療的患者中，Nulibry治療A型鉬輔因子缺乏症的有效性，該研究結果顯...

國衛院武田罕見疾病商業佈局

國衛院與武田簽MOU 建亞洲人種基因資料庫、促罕病研發

2020-12-23 / 記者巫芝岳

報導/巫芝岳今(23)日，國家衛生研究院宣布與武田藥品(TakedaPharmaceuticalCoLtd)簽訂合作備忘錄。雙方除了將在武田專長的罕見疾病、神經發育、癌症等疾病療法的研發，及早期檢測上進行合作外，未來亦將合作建立亞洲人種的疾病基因資料庫。武田為日本第一大的製藥公司；台灣武田董事長暨總經理浅野元表示，台灣是武田跨出日本成立分公司的第一個國家，在台成立已有58年，可謂與台灣有著特別緣分...