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國邑甘霈：助攻政府罕病審查國際化 盼增罕病稅負優惠、彈性
2021-03-20 / 記者 李林璦
國邑藥品於2016年轉型為新劑型新藥開發公司，挾本身獨有的微脂體（專利）技術，專注「可居家自行局部投藥治療的藥械組合產品」。 國邑研發之新藥產品L606，為治療肺動脈高壓(PulmonaryArteryHypertension,PAH，俗稱藍嘴唇症)的一種藥械組合劑型，目前已完成臨床1期試驗，並將啟動臨床3期試驗。肺動脈高壓是一種目前尚無藥可治癒的心臟、肺臟及血管系統嚴重病變的罕見疾病。 臺灣政府...
仲恩何智元：罕病藥研發不易 仰賴政府帶頭建立連貫補助配套
2021-03-19 / 記者 吳培安
仲恩生醫成立於2007年，致力於將脂肪間質幹細胞（mesenchymalstemcells,MSC），投入罕見疾病療法開發。目前開發進度最快的神經退化性疾病──脊髓小腦萎縮症（PolyQSCA），會損害患者的小腦細胞，導致肌肉萎縮、四肢僵硬、口語表達不清及視力下降等症狀，嚴重影響患者生活，最終易引發併發症導致死亡。 這項幹細胞療法已經在美國、日本取得孤兒藥資格認定（ODD），並於臺、美、日三地進行...
仁新黃先龍：仿效美國FDA加速、有條件批准 促進臺灣罕病藥物發展
2021-03-18 / 記者 彭梓涵
仁新醫藥(6696)為一家專注於開發創新藥物，以治療未被滿足醫療需求的疾病的新藥研發公司。由子公司BeliteBio™所開發的LBS-008已完成臨床1期，試驗數據顯示其可有效抑制RBP4且安全性極高。 目前也取得澳洲藥物管理局（TGA）的臨床試驗通知確認函（CTNacknowledgment），獲批准針對12-18歲的斯特格病變青少年病患進行臨床1b/2期試驗，預計將於今年啟動斯特格...
台灣20家孤兒藥廠類股新尖兵 瞄準罕藥藍海
2021-03-16 / 記者 彭梓涵
受益美國FDA的藥物評估與研究中心（CDER），2020年孤兒藥獲批創10年新高，擁有孤兒藥資格的新興療法獲批的數目達32個，更佔2020年獲批新藥的60.4%。國際罕病日（每年二月最後一天）甫過，再度掀起全球對罕藥開發的關注。台灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成為生技醫藥類股一支新尖兵，更不乏登上百元股價俱樂部者。如仁新、藥華藥、生華科、共信醫藥。近10年來，得益於FDA持續頒發...
FDA首批罕見肺病生物製劑！基因泰克新藥減緩肺功能下降速度
2021-03-08 / 記者 劉端雅
美國時間5日，基因泰克（Genentech）旗下的Actemra獲得美國FDA批准，其用於減緩罹患全身性硬化症相關的間質性肺病（SSc-ILD）成人患者的功能下降速度。這是FDA批准的首個用於治療此適應症的生物製劑（biologic）。同時，這也是Actemra獲FDA批准的第六種適應症。這次FDA是基於一項隨機、雙盲和安慰劑對照，納入212名全身性硬化症（systemicsclerosis，SS...
武田8.56億美元買回Ovid罕病癲癇藥 望增罕病治療業務
2021-03-05 / 記者 巫芝岳
近(4)日，武田(Takeda)宣布以8.56億美元價格，買回其先前與美國生技公司OvidTherapeutics共同開發的罕見疾病癲癇藥物soticlestat(TAK-935/OV935)全數開發與商業化權利。該藥物已在二期臨床試驗顯示，能顯著降低罕病卓飛症候群(Dravetsyndrome,DS)和雷葛氏症候群(Lennox-Gastautsyndrome,LGS)患者的癲癇發作。該交易預計...
從Alexion收購而來 BridgeBio神經損傷罕病療法取得FDA首批
2021-03-02 / 記者 彭梓涵
美國時間1日，BridgeBio與其關係企業OriginBiosciences宣布，其用於治療罕見神經損傷疾病–A型鉬輔脢缺乏症(MoCDtypeA)的市場首見藥物(firstinclass)Nulibry(fosdenopterin)，獲得美國FDA藥物批准，成為該罕見疾病的首個療法。 此次的批准是根據13名接受治療的患者中，Nulibry治療A型鉬輔因子缺乏症的有效性，該研究結果顯...
國衛院與武田簽MOU 建亞洲人種基因資料庫、促罕病研發
2020-12-23 / 記者 巫芝岳
報導/巫芝岳今(23)日，國家衛生研究院宣布與武田藥品(TakedaPharmaceuticalCoLtd)簽訂合作備忘錄。雙方除了將在武田專長的罕見疾病、神經發育、癌症等疾病療法的研發，及早期檢測上進行合作外，未來亦將合作建立亞洲人種的疾病基因資料庫。武田為日本第一大的製藥公司；台灣武田董事長暨總經理浅野元表示，台灣是武田跨出日本成立分公司的第一個國家，在台成立已有58年，可謂與台灣有著特別緣分...
死亡率降6成！ Eiger首款早衰症藥物獲批
2020-11-23 / 記者 巫芝岳
編譯/巫芝岳美國時間20日，加州生技公司EigerBioPharmaceuticals宣布，其用於治療罕見疾病「早衰症」的新藥Zokinvy(lonafarnib)已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。這是全球首款獲批的早衰症藥物，可說對這項極罕見、病人平均壽命僅14.5歲的嚴重疾病病友們，帶來一線曙光。在兩項於波士頓兒童醫院(BostonChildren'sHospital)進行的開放標...
Retrophin 5億美元收購Orphan 鎖定罕病「高胱胺酸尿症」潛力新藥
2020-10-26 / 記者 巫芝岳
編譯/巫芝岳美國時間23日，加州罕見疾病新藥開發公司Retrophin宣布，將以9千萬美元的現金收購OrphanTechnologies，主要鎖定其目前正在臨床1/2期階段的高胱胺酸尿症(homocystinuria)新藥OT-58。OT-58也有望成為第一款直接治療這項罕見疾病的藥物。據目前預測OT-58在美國與歐洲的銷售量，未來將帶來4.27億美元的里程碑金，Retrophin也將再支付Orp...
