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禮來逾15億美元攜諾獎得主Doudna新創Scribe 開發神經疾病基因編輯療法
2023-05-18 / 記者 吳培安
美國時間16日，由諾貝爾獎得主JenniferDoudna共同創辦的ScribeTherapeutics宣布，與跨國大藥廠禮來(EliLilly)子公司Prevail達成策略合作，以神經性疾病和神經肌肉疾病為目標適應症，開發以CRISPR基因編輯系統為基礎的體內(invivo)基因療法。 這項合作將圍繞在Scribe的X-editing(XE)技術。Scribe表示，該技術衍生其自有的CRISPR...
數據不佳、調整戰略順序！ AZ棄罕病、NASH、抗體藥臨床試驗
2023-04-28 / 記者 巫芝岳
近(27)日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)在其今年第一季財報的臨床試驗結果報告中，透露將放棄開發旗下Alexon曾以8.55億美元收購而來的罕病威爾森氏症(Wilsondisease)療法，主因為兩項臨床二期試驗未能達到終點；此外，AZ也宣布放棄另兩項藥物的臨床試驗開發，分別為：非酒精性脂肪肝炎(NASH)療法cotadutide，和實體腫瘤抗體藥AZD8853。AZ旗下針對威爾森...
百健、Ionis漸凍人新藥獲FDA批准！ 成首款ALS核酸藥物
2023-04-26 / 記者 巫芝岳
近(25)日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准百健(Biogen)和IonisPharmaceuticals開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS，俗稱漸凍人)藥物Qalsody(tofersen)，該藥為一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，不但是美國第四項漸凍人療法，也是唯一一項針對ALS遺傳原因的治療方法。FDA這項在加速批准下給予的「有條件批准」中，核准Qalsody用於帶有SOD1突變的A...
西奈山伊坎醫學院成立新再生醫學研究所；罕病公司BioMarin 斥4千萬美元擴愛爾蘭製造廠
2023-04-25 / 編輯部
《臺灣》光鼎生技2022年營收、獲利、股利創新高EPS2.53擬配發股利2元 今(25)日，光鼎生技(6850)宣布昨日董事會通過去年(2022)財務報告與股利政策，光鼎生技去年合併營收2.31億元、年增29%，營業利益6,493萬元、年增47%，歸屬母公司稅後淨利6,127萬元、年增32%，每股稅後盈餘(EPS)2.53元，營收、營業利益、稅後淨利、EPS皆同創歷史新高，董事會決議分配股利2元。...
《NEJM》英國「發育障礙解碼」大型基因體計畫 巨幅提高罕病診斷
2023-04-13 / 記者 劉馨香
近(12)日，英國大型基因研究計畫「發育障礙解碼」(DecipheringDevelopmentalDisorders,DDD)的總成果發表於《NEJM》。該計畫對罹患嚴重發育障礙、但無法找出病因的一萬三千多名兒童進行基因體研究，為其中五千多位兒童診斷出明確的致病基因變異。這項大型計畫凸顯了使用基因體定序顯著提高疾病診斷數量，以及其找出罕見疾病根源的能力。該論文的第一作者、英國艾希特大學(Univ...
資源重整！ 武田暫停AAV基因治療、罕見血液疾病療法開發
2023-04-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日，武田(Takeda)傳出將停止公司重點研發項目——腺相關病毒載體(AAV)基因治療，以及罕見血液疾病療法的開發，其許多員工也可能因此遭資遣裁員。武田表示，他們正在與相關的合作夥伴接觸並討論這些合作研發項目的未來計畫；雖武田尚未正式說明細節，但外媒推測可能受影響的公司包括：Codexis、SelectaBiosciences等。據外媒《FierceBiotech...
《Neuron》美科學家揭SMA新機制、創新基因治療 動物存活率提升10倍！
2023-04-06 / 記者 巫芝岳
近日(3月1日)，哥倫比亞大學(ColumbiaUniversity)的研究人員，發現了一項過去未知的脊髓性肌萎縮症(SMA)致病遺傳缺陷，並從中提出一項治療SMA的新方法，在動物實驗中，該基因治療可使SMS小鼠的壽命平均延長10倍以上。該研究發表於期刊《Neuron》。神經罕見疾病SMA，主要是由製造「運動神經元1(SMN1)」這項蛋白質的基因發生突變、導致該蛋白數量變少所引起；本次研究人員進一...
諾華SMA基因療法最新長期數據：給藥7.5年後仍安全、達關鍵運動里程碑
2023-03-28 / 記者 巫芝岳
美國時間27日，諾華(Novartis)公佈了其脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma的最新試驗數據，在兩項長達15年的研究中，患者接受治療後都維持顯著療效，少數病童在給藥7.5年後，可達到「在旁人協助下站立」的關鍵里程碑。該兩項長達15年，旨在評估Zolgensma治療後長期情況的研究，分別為LT-001和LT-002。LT-001是針對完成臨床一期試驗START的患者進行；其結果...
台授權PTC Therapeutics超罕見遺傳疾病基因療法 納入英國健保
2023-03-24 / 記者 彭梓涵
由臺大醫院開發授權給美國PTCTherapeutics藥廠，治療罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症的基因療法—Upstaza，去年7月獲得歐洲藥物管理局(EMA)上市許可。昨(23)日，PTC再傳捷報，英國國民保健署(NHS)與PTC簽署一項折扣計畫合約，Upstaza將納入英國國民健保使用。據了解，這款基因療法在簽署折扣計畫前，定價為每0.5毫升371萬美元，打破先前...
