《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病早期臨床展療效

2023-08-21 / 記者劉馨香

近(17)日，法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-NajjarSyndrome)，開發的實驗性單次基因療法GNT0003在臨床1/2期試驗中，顯示具有安全性和耐受性，且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。克果納傑氏症的病因為患者第2號染...

抗衰老老化高齡代謝保健品長壽抗老菸醯胺核糖 NAD+

《Science》子刊：回顧25篇臨床抗老明星保健品NR幾乎沒效

2023-08-04 / 記者劉馨香

輔酶NAD+的前驅物質之一菸醯胺核糖(NicotinamideRiboside,NR)，是一種熱門的抗衰老營養補充品，但此物質究竟有沒有實際功效呢？近期，丹麥哥本哈根大學研究人員在《ScienceAdvances》發表一篇文獻綜述(review)，盤點近年共25篇關於NR的臨床試驗論文，結果發現整體來說，NR補充劑極少展現出抗衰老、代謝相關臨床效果，且一些論文有誇大和過度解釋的傾向；不過，NR可能...

禁食代謝肝臟

禁食好處再加一！《Cell》子刊：禁食活化腦中神經元啟動肝臟自噬、促脂質/葡萄糖代謝

2023-05-09 / 記者李林璦

近(2)日，德國馬克斯普朗克研究院(MaxPlanckInstitute,MPI)代謝研究所所長JensBrüning研究團隊發現，短時間禁食後，胃腸道分泌的胃泌素(gastrin)進入大腦，活化下視丘的刺鼠肽相關(agouti-relatedpeptide,AgRP)神經元，增加血中皮質酮(corticosterone)濃度，誘導肝臟細胞進行自噬，並促進肝臟脂質和葡萄糖代謝。該研究發表...

癌細胞癌症代謝

癌細胞餓不死?! 《Nature》首證腫瘤能量生成途徑推翻「癌細胞代謝旺盛」假說

2023-02-17 / 記者巫芝岳

近(1)日，美國普林斯頓大學(PrincetonUniversity)的科學家，首次證實腫瘤細胞將營養轉化為生長能量的過程，並指出未轉移的原位癌細胞，將食物養分轉為能量的速度其實相當緩慢，反而是透過捨棄正常細胞應有的功能來減少耗能。該發現可說推翻過去曾認為「減少攝食可以餓死癌細胞」的迷思。該研究發表於頂尖期刊《Nature》。哺乳動物的健康組織，多會透過「檸檬酸循環」(又稱三羧酸循環，TCAcyc...

基因體心血管疾病代謝

英Biobank 36萬基因體資料助力 Alnylam揭心血管疾病新靶點

2022-08-03 / 記者劉馨香

近日，美國RNAi療法開發商AlnylamPharmaceuticals，利用英國人體生物資料庫(UKBiobank)超過36萬人的基因體定序資料，找出在肝臟表現的INHBE基因的罕見突變，與降低腹部脂肪和代謝症候群有關。Alnylam將探索INHBE作為治療心血管代謝疾病的新靶點，研究成果7月27日發表於《NatureCommunications》。該研究使用362,679人的外顯子基因定序資料...

基因療法胱胺酸代謝遺傳性疾病

Avrobio胱胺酸血症體外基因療法臨床1/2期現曙光

2022-05-18 / 記者劉馨香

17日，美國基因療法開發公司Avrobio，在第25屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上，公布其治療胱胺酸血症(cystinosis)的實驗性體外基因療法AVR-RD-04，在臨床1/2期試驗的初步結果良好，預計明年在美國啟動下一個臨床試驗。胱胺酸血症是一種罕見的遺傳性疾病，由編碼胱胺酸轉運蛋白(cystinosin)的CTNS基因變異引起，導致胱胺酸(cystine)堆積在溶酶體(lys...

全球新聞生物鐘肺腺癌代謝

肺癌會遠距離影響肝臟代謝的生物鐘

2016-05-23 / 記者陳欣儀

研究生物鐘節律的科學家發現，人體的生物鐘會控制肝功能，而肺腺癌(lungadenocarcinoma)會透過改變脂肪代謝及對葡萄糖和胰島素的敏感性攔截此過程。相關研究結果發表在5月5日的《Cell》。加州大學Irvine分校教授PaoloSassone-Corsi和SelmaMasri及其同事，在囓齒類動物研究中，發現肺腺癌會藉由發炎反應對肝臟發出信號。此機制通過STAT3-Socs3訊號傳遞，中...