基因療法 肝臟 肝臟代謝疾病 代謝 罕見疾病 膽紅素

《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病 早期臨床展療效

2023-08-21 / 記者 劉馨香
近(17)日，法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-NajjarSyndrome)，開發的實驗性單次基因療法GNT0003在臨床1/2期試驗中，顯示具有安全性和耐受性，且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。克果納傑氏症的病因為患者第2號染...

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