Apellis首個視網膜補體C3藥獲FDA優先審查最快11月取證

2022-07-20 / 記者彭梓涵

美國時間19日，罕見眼科疾病療法開發公司ApellisPharmaceuticals，宣布其開發治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan，已取得美國食品藥物管理局(FDA)新藥申請(NDA)的優先審查資格，FDA完成審查之目標日期(PDUFA)訂為今年11月26日。此次提交的NDA申請是基於三項臨床試驗結果，包含兩項三期試驗，一是名為DERBY的12個月研究數...

老年性黃斑部病變視網膜地圖狀萎縮補體療法

Apellis提交2/3期混合結果搶攻首個視網膜地圖狀萎縮補體C3療法

2021-11-16 / 記者彭梓涵

ApellisPharmaceuticals今年9月發布，治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan，兩項喜憂參半的臨床三期結果。美國時間15日， Apellis獲得美國食品藥物管理局(FDA)書面回覆，其可用臨床二、三期的混合結果，提交新藥申請(NDA)且不須進行額外研究。若獲得批准，pegcetacoplan將成為首個治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮(GA)...

老年性黃斑部病變基因療法

《PNAS》顛覆先前科學！增強HTRA1是老年性黃斑部病變新基因療法？

2021-07-21 / 記者劉馨香

近(19)日，美國猶他大學(UniversityofUtah)轉化醫學中心(SCTM)一項研究發現，在具有已知會增加老年性黃斑部病變(AMD)風險的遺傳變異的老年人中，其視網膜色素上皮(retinalpigmentepithelium,RPE)和布氏膜(Bruch'smembrane)的HTRA1基因表現，較沒有變異的老年人降低50%。這項研究首次解釋了HTRA1在保護眼睛健康的重要作用，...

老年性黃斑部病變

日本鳥取大學：免疫分子介白素IL-4有望是老年性黃斑部病變新標靶

2020-05-08 / 記者劉端雅

近（5）日，日本鳥取大學（TottoriUniversity）的最新研究表示，免疫分子介白素4（IL-4）濃度升高，會異常活化骨髓細胞。因此認為賽諾菲(Sanofi)與再生元(Regeneron)的抑制劑Dupixent，其IL-4和受體，有望成為治療老年性黃斑部病變(agerelatedmaculardegeneration,AMD)的標靶。研究結果發表在《eLife》。在AMD中，眼睛發炎導致...

老年性黃斑部病變科學要聞瑞典卡羅林斯卡醫學院 RPE 視網膜細胞

視網膜細胞移植有望治療老年性黃斑部病變減少排斥反應

2020-04-02 / 記者劉端雅

近（30）日，瑞典卡羅林斯卡醫學院（KarolinskaInstitutet，KI）和St.Erik眼科醫院新研究發現，可以從胚胎幹細胞（Embryonicstemcell，ESC）中分化出視網膜(Retina)細胞，可以治療老年失明。還透過使用CRISPR/Cas9基因編輯技術修飾細胞，使其可避開免疫系統的攻擊，以防止排斥作用。該研究分別發表在《NatureCommunications》和《St...

全球新聞特色文章 iPSC 老年性黃斑部病變視網膜 RPE細胞理研

老年性黃斑部病變治療曙光日本開展iPSC療法臨床試驗

2017-02-09 / 環球生技

日本理化学研究所(簡稱理研或RIKEN)發育生物學中心(CDB)眼科醫生高雅橋代(MasayoTakahashi)領銜的研究團隊，開發出一種治療老年性黃斑部病變的細胞療法，於2月1日獲得日本衛生當局的支援，將開展臨床試驗。在此之前，MasayoTakahashi團隊曾利用源自供給者自身的誘導性多能幹細胞(iPSC)，進行老年性黃斑部病變療法實驗。日本朝日新聞(AsahiShinbum)曾在2016...