Apellis首個視網膜補體C3藥 獲FDA優先審查最快11月取證

2022-07-20 / 記者 彭梓涵
美國時間19日,罕見眼科疾病療法開發公司ApellisPharmaceuticals,宣布其開發治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan,已取得美國食品藥物管理局(FDA)新藥申請(NDA)的優先審查資格,FDA完成審查之目標日期(PDUFA)訂為今年11月26日。 此次提交的NDA申請是基於三項臨床試驗結果,包含兩項三期試驗,一是名為DERBY的12個月研究數...

Apellis提交2/3期混合結果 搶攻首個視網膜地圖狀萎縮補體C3療法

2021-11-16 / 記者 彭梓涵
ApellisPharmaceuticals今年9月發布,治療老年性黃斑部病變(AMD)、靶向補體C3的藥物pegcetacoplan,兩項喜憂參半的臨床三期結果。美國時間15日, Apellis獲得美國食品藥物管理局(FDA)書面回覆,其可用臨床二、三期的混合結果,提交新藥申請(NDA)且不須進行額外研究。若獲得批准,pegcetacoplan將成為首個治療AMD繼發性的視網膜地圖狀萎縮(GA)...

《PNAS》顛覆先前科學! 增強HTRA1是老年性黃斑部病變新基因療法?

2021-07-21 / 記者 劉馨香
近(19)日,美國猶他大學(UniversityofUtah)轉化醫學中心(SCTM)一項研究發現,在具有已知會增加老年性黃斑部病變(AMD)風險的遺傳變異的老年人中,其視網膜色素上皮(retinalpigmentepithelium,RPE)和布氏膜(Bruch'smembrane)的HTRA1基因表現,較沒有變異的老年人降低50%。這項研究首次解釋了HTRA1在保護眼睛健康的重要作用,...

日本鳥取大學:免疫分子介白素IL-4有望是老年性黃斑部病變新標靶

2020-05-08 / 記者 劉端雅
近(5)日,日本鳥取大學(TottoriUniversity)的最新研究表示,免疫分子介白素4(IL-4)濃度升高,會異常活化骨髓細胞。因此認為賽諾菲(Sanofi)與再生元(Regeneron)的抑制劑Dupixent,其IL-4和受體,有望成為治療老年性黃斑部病變(agerelatedmaculardegeneration,AMD)的標靶。研究結果發表在《eLife》。在AMD中,眼睛發炎導致...

視網膜細胞移植有望治療老年性黃斑部病變 減少排斥反應

2020-04-02 / 記者 劉端雅
近(30)日,瑞典卡羅林斯卡醫學院(KarolinskaInstitutet,KI)和St.Erik眼科醫院新研究發現,可以從胚胎幹細胞(Embryonicstemcell,ESC)中分化出視網膜(Retina)細胞,可以治療老年失明。還透過使用CRISPR/Cas9基因編輯技術修飾細胞,使其可避開免疫系統的攻擊,以防止排斥作用。該研究分別發表在《NatureCommunications》和《St...

老年性黃斑部病變治療曙光 日本開展iPSC療法臨床試驗

2017-02-09 / 環球生技
日本理化学研究所(簡稱理研或RIKEN)發育生物學中心(CDB)眼科醫生高雅橋代(MasayoTakahashi)領銜的研究團隊,開發出一種治療老年性黃斑部病變的細胞療法,於2月1日獲得日本衛生當局的支援,將開展臨床試驗。在此之前,MasayoTakahashi團隊曾利用源自供給者自身的誘導性多能幹細胞(iPSC),進行老年性黃斑部病變療法實驗。日本朝日新聞(AsahiShinbum)曾在2016...