安成生技股東會通過合併杜康藥業泡泡龍新藥AC-203明Q1期中分析、產後憂鬱症藥NORA520臨床二期

2025-06-06 / 記者李林璦

今(6)日，安成生物科技(6610)召開股東常會，會中承認113年度營業報告書、財務報表與虧損撥補案，以及表決通過與杜康藥業合併暨合併發行新股案。合併基準日暫訂為2025年9月30日。而安成生技治療單純型表皮分解性水皰症(EBS)的軟膏型新藥AC-203全球臨床二/三期試驗，目標於明年第一季進行期中分析；透過合併杜康獲得的治療產後憂鬱症新藥NORA520目標今年底前完成美國臨床二期試驗，並向美國F...

賽諾菲罕見疾病 Blueprint 收購

7年最高額收購！賽諾菲斥91億美元收購罕病公司Blueprint Medicines

2025-06-03 / 記者李林璦

美國時間2日，賽諾菲(Sanofi)宣布，以每股129美元收購美國罕見疾病公司BlueprintMedicines股份，較5月30日收盤價溢價27%，亦高於過去30日平均股價34%，收購總價高達91億美元收購，成為繼2018年收購Bioverativ後最高額的收購案。預計於2025年第三季完成交易。此外，併購交易還包含Blueprint的BLU-808開發進度相關的或有價值權利(CVRs)，每達...

思捷優達 MSA 罕見疾病興櫃

AI新藥新銳思捷優達6/3登興櫃！ Q4啟動6億募資加速罕病MSA臨床三期

2025-05-29 / 記者李林璦

今(29)日，英屬開曼群島商思捷優達(7829)舉行興櫃前法人說明會，執行長曾宇鳳表示，預計在6月3日登上興櫃，治療多重系統退化症(MSA)的主力產品YA-101預計在2026年第三季完成臨床二期試驗，今年第四季將啟動新臺幣6億元的募資，資金將用於推動2026年第四季啟動的臨床三期試驗，以及YA-102治療巴金森氏症(PD)的臨床三期試驗。思捷優達成立於2019年6月，孵化自台灣國家型計畫與美國...

CRISPR療法體內編輯罕見疾病

全球首個客製化體內CRISPR療法！罕病嬰兒重獲新生

2025-05-16 / 記者彭梓涵

美國時間15日，《新英格蘭醫學雜誌(NEJM)》發表的一項研究指出，一名罹患罕見代謝疾病——胺基甲醯基磷酸酶缺乏症(CPS1)的嬰兒，在接受了由VerveTherapeutics與費城兒童醫院聯手開發，全球首個為個別病況量身打造的體內CRISPR基因編輯療法，患者在接受2次治療後，病情顯著緩解，已能正常飲食，並達到應有的發育里程碑。這位名叫KJ的嬰兒，出生不久就出現CPS1...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

國邑* L608硬皮症療法再獲歐盟孤兒藥資格

2025-05-16 / 記者李林璦

今(16)日，國邑*(6875)公告，吸入新藥L608，日前取得歐盟藥品管理局(EMA)孤兒藥認定，將獲加速審查以及新藥上市後7至10年的市場獨佔權利等優惠措施。L608先前於2023年獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予治療系統性硬化症(SSc)孤兒藥，將加速推進全球臨床與上市規劃。國邑*總經理甘霈指出，L608已於去年完成澳洲臨床一期試驗，試驗結果顯示在最高劑量下仍具良好安全性與耐受性，無嚴...

安成生技杜康藥業 505(b)(2) 罕見疾病泡泡龍產後憂鬱症

安成生技1:1換股合併杜康藥業拓憂鬱症產品線

2025-04-21 / 記者李林璦

今(21)日，安成生物科技(6610)召開董事會，決議通過換股方式吸收合併杜康藥業，並以安成生技為存續公司。安成生技將以發行新股方式進行换股，換股比例為每1股杜康藥業普通股換發1股安成生技普通股。合併完成後，安成生技實收資本額將由新台幣8.76億元提高至18.36億元。不過，還需經雙方股東會決議通過，安成生技預計於6月6日召開股東常會進行表決，將依規定向主管機關申請核准，合併基準日暫訂為2025...

TimothyYu Milasen 罕見疾病基因療法 N=1

哈佛醫學院兒科醫生游維文開發罕病基因藥物有成

2025-04-19 / 記者吳培安

日前(18日)，中央研究院生醫轉譯研究中心邀請到美國哈佛醫學院兒科副教授暨波士頓兒童醫院遺傳學與基因體學主治醫師游維文(TimothyW.Yu)來臺演講，分享他帶領團隊開發全球首個個人化反義寡核苷酸(ASO)藥物——Milasen的故事，以及他如何將這種基因藥物開發策略運用到更多遺傳性罕見疾病，為身處困境的患者與家屬帶來新的希望。游維文是神經遺傳學與個人化基因療法領域的先...

安成生技罕見疾病泡泡龍授權

安成生技泡泡龍新藥AC-203臨床二/三期17國同步收案、攻授權

2025-03-26 / 記者李林璦

今(26)日，安成生技(6610)董事會通過去(2024)年財務報告書與虧損撥補案。安成生表示，旗下治療單純型表皮分解性水皰症(EBS)的軟膏新藥AC-203全球臨床二/三期試驗，在去年4月在澳洲收案首位病患後，陸續在全球17國展開收案，目標今年第四季進行期中分析。因研發費用持續增加，使去年每股虧損1.88元。此外，去年底申請逾3億元的現增募資基準日將展延至4月12日。 EBS為罕見遺傳疾病，迄今...

國邑罕見疾病孤兒藥肺動脈高壓霧化器

國邑五箭齊發推進L608臨床、自建藥械合一供應鏈、充填廠今年完工

2025-03-25 / 記者李林璦

今(25)日，國邑藥品科技*(6875)舉行法說會，總經理甘霈表示，今年營運有五大重點：積極推進L608的二個臨床試驗與歐盟臨床開發諮詢、生產及供應L606臨床試驗用藥及專用霧化器、打造藥械組合新藥供應鏈的充填廠預計今年下半年完工，以及依授權夥伴的藥證策略與臨床進程收取L606的開發里程金。此外，目前帳上現金足夠支應今年的臨床開展與自有充填產線的建置。甘霈進一步表示，吸入新藥L608是以微脂體包...

Novartis C3G 腎臟病補體 Fabhalta C3腎病變罕見疾病

罕見腎病里程碑！諾華獲美首項罕病C3腎病變新藥批准

2025-03-24 / 記者吳培安

美國時間21日，諾華(Novartis)宣布旗下口服小分子新藥Fabhalta(iptacopan)斬獲第三項適應症，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，治療超罕見疾病C3腎病變(C3glomerulopathy)，這也是美國首次批准的C3腎病變新藥。此次批准是依據名為APPEAR-C3G的臨床三期試驗，目的是評估C3腎病變成人患者，接受一日兩次Fabhalta治療的安全性及有效性。受試者先經...

艾拉倫核酸療法 RNAi 基因靜默 ATTR 罕見疾病

挑戰輝瑞！Alnylam RNAi療法獲批治療罕見心臟病ATTR-CM

2025-03-21 / 記者吳培安

美國時間20日，Alnylam宣布其開發的基因靜默RNA干擾(RNAi)療法Amvuttra(vutrisiran)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准用於罕見心臟疾病——轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)，進而挑戰由輝瑞(Pfizer)的口服藥物Vyndaqel(tafamidis)所佔據的ATTR-CM治療市場。此次FDA批准將Amvuttra用於野生...

黃文英甘迺迪氏症罕見疾病

安基勝訴！國際仲裁駁回Avenue禁制令 AJ201臨床分析持續推進

2025-03-18 / 記者彭梓涵

昨(17)日，安基生技(7754)發布重訊公告，針對先前將AJ201以總授權金2.5億美元授權AvenueTherapeutics，Avenue對安基提出的緊急禁制令，國際商會國際仲裁法院已作出裁決，駁回Avenue請求，判安基勝訴。安基表示，收受該裁定後，將對AJ201臨床一b/二a試驗的肌肉檢體進行突變雄性素受體(mAR)的分析，目前公司財務尚無重大影響。安基生技是在2023年02月28日...