Longboard罕見癲癇藥臨床初期積極股價飆316%

2024-01-04 / 記者巫芝岳

美國時間2日，開發罕見疾病藥物的LongboardPharmaceuticals宣布，其用於治療多種發育性癲癇性腦病變(DEE)的藥物bexicaserin，在臨床一b/二a期試驗中展現極佳數據，患者運動性癲癇發作減少了53.3%，該公司當日股價因此飆升316%，創下歷史新高。同日，Longboard也規劃再發行和出售1.5億美元普通股。該試驗名為PACIFIC，共納入52名年齡介於12~65歲、...

國邑罕見疾病孤兒藥

國邑吸入給藥居家硬皮症療法L608 獲FDA孤兒藥資格

2023-12-18 / 記者李林璦

今(18)日，國邑*(6875)公告，開發中新藥L608獲美國FDA授予治療系統性硬化症(SystemicSclerosis,SSc)孤兒藥的資格認定(OrphanDrugDesignation,ODD)。國邑總經理甘霈表示，目前L608正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案。他指出，本次取得美國FDA授予孤兒藥資格認定後，成功擴大新適應症，除原肺動脈高壓(PAH)外，國邑已鎖定與系統性硬化症相關...

罕見疾病罕病罕藥陣發性夜間血紅素尿症

諾華iptacopan獲FDA批准成首款血液罕病PNH口服藥

2023-12-07 / 記者巫芝岳

美國時間6日，諾華(Novartis)的罕病「發性夜間血紅素尿症(PNH)」口服藥物iptacopan獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，並以Fabhalta商品名上市。該項補體B因子(complementfactorB)抑制劑，為首款PNH口服療法，且臨床試驗顯示，其單藥使用的療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩性競爭藥物Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizum...

中樞神經系統神經神經疾病神經退化性疾病罕見疾病 ALS 阿茲海默症帕金森氏症

《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱！神經退化、罕病交易總額達280億美元

2023-12-05 / 記者劉馨香

近(1)日，《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出，生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增，2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中，神經退化疾病總額超過150億美元，罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。過去幾十年來，對於中樞神經系統疾病的投資，往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...

纖維瘤罕見疾病非癌性纖維類瘤

首個罕見非癌性纖維瘤療法獲FDA批准

2023-11-28 / 記者劉馨香

美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准輝瑞(Pfizer)分拆公司SpringWorksTherapeutics開發的Ogsiveo(nirogacestat)，成為首個治療非常罕見纖維類瘤(desmoidtumors)的藥物。 SpringWorks是在2017年從輝瑞分離出來，擁有一系列罕見疾病的候選藥物，而本次獲批的Ogsiveo是其第一個商業化的產品，也是第一個專門治療纖維類...

基因定序 NGS 罕見疾病發育遲緩

蔡世峯盼2030年WGS納健保！北榮、長庚基因體定序助罕病、癌症研究

2023-11-12 / 記者巫芝岳

昨(11)日，台基盟生技首次舉辦用戶高峰會，聚焦基因體定序與大數據分析的精準醫學應用，邀請國衛院分子與基因醫學研究所特聘研究員蔡世峯，及包括北榮、林口長庚醫院醫師，分享其使用次世代基因定序(NGS)或第三代定序，在精準醫學和疾病研究的成果。會中多位講者皆強調「全基因體定序(ＷGS)不僅是為了罕見疾病而做，更是精準醫療的基石」，蔡世峯更提出，期望台灣能在2030年達成WGS納入健保的目標。台基盟營運...

健保罕見疾病 HTA

新醫療高價如何解？平行審查、HTA專責辦公室明1月上路

2023-11-10 / 記者李林璦

今(10)日，台灣藥物品質協會、經濟部生技醫藥產業發展推動小組、國際教育基金會主辦藥事論壇講座，以「高價、新興藥品暨罕藥支付現況與挑戰」為題，邀請到衛福部健保署醫審及藥材組組長黃育文、財團法人醫藥品查驗中心醫藥科技評估組研究員廖唯甄等專家，分享高價及罕藥目前給付的現況、創新給付機制以及如何進行效益評估。台北醫學大學講座教授、前藥政處處長胡幼圃致詞表示，高價、新興以及罕見疾病的藥品要納入健保十分困...

斯特格氏症罕見疾病基因治療 AAV 基因編輯

治癒斯特格氏症小鼠！《Nature》子刊：創新「雙AAV載體」大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者巫芝岳

近(18)日，瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」，加上其基於mRNA的反剪接技術，可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術，能應用於多種基因位點的編輯，包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等，突破過去以雙載體攜帶大片段基因時，重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

安進罕見疾病 Tepezza 併購收購

安進278億美元收購Horizon 入主後大砍350名員工

2023-10-25 / 編輯熊佳駒

美國時間24日，安進(Amgen)才剛完成對HorizonTherapeutics高達278億美元的收購案，就傳出將解雇350名Horizon前員工的消息。目前，安進正在為Horizon80%以上的美國雇員尋找新職位。去年12月，安進表示將以278億美元收購罕病藥物開發公司HorizonTherapeutics，該收購案於本月6日完成。安進發言人表示，大約350名Horizon前員工在本週被告知...

CAR-T 劉如謙淋巴癌基因編輯鹼基編輯異體細胞罕見疾病鐮刀型貧血

基因療法市場嚴峻！鹼基編輯先驅Beam傳裁員百人、產品線重整、CAR-T尋外部合作

2023-10-23 / 記者吳培安

日前(19日)，由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院(MIT)布洛德研究所教授劉如謙(DavidLiu)創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics，在金融市場艱困挑戰下，傳出將大幅裁員100人，並重調產品線發展方向，同時尋找藥物開發項目的合作夥伴。外媒形容，Beam此次宣布重組(restructuring)的舉措，是一次值得關注的退步。雖然Beam的市值依然高達數十億美元，鹼...

罕見疾病基因療法細胞療法

協和麒麟4億美元收購Orchard 助推兒科罕病基因療法

2023-10-06 / 記者劉馨香

美國時間5日，日本製藥生技公司協和麒麟(KyowaKirin)宣布，以3.87億美元收購基因療法開發商OrchardTherapeutics，若其正在審查中的兒科罕見疾病異染性腦白質退化症(MetachromaticLeukodystrophy,MLD)候選細胞基因療法Libmeldy，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，收購價可提高到近4.78億美元。Orchard開發的Libmeldy(at...

罕見疾病反冗斷

安進、FTC達有條件和解！278億美元收購Horizon案獲准進行

2023-09-04 / 記者劉馨香

近(1)日，美國聯邦貿易委員會(FTC)宣布和安進(Amgen)達成和解協議，允許安進繼續以278億美元高價收購罕見自體免疫疾病及嚴重發炎疾病公司Horizon，讓這筆2022年最大的生技醫藥併購案得以進行。不過，未來安進與保險公司在談判時，不得將自家產品與Horizon的產品「捆綁銷售」(bundling)。Horizon擁有兩種商業化產品，分別是用於治療罕見甲狀腺眼病(thyroideye...