諾華iptacopan獲FDA批准 成首款血液罕病PNH口服藥

2023-12-07 / 記者 巫芝岳
美國時間6日,諾華(Novartis)的罕病「發性夜間血紅素尿症(PNH)」口服藥物iptacopan獲美國食品藥物管理局(FDA)批准,並以Fabhalta商品名上市。該項補體B因子(complementfactorB)抑制劑,為首款PNH口服療法,且臨床試驗顯示,其單藥使用的療效優於阿斯特捷利康(AZ)的兩性競爭藥物Soliris(eculizumab)和Ultomiris(ravulizum...

《Nature》2023中樞神經系統疾病投資熱!神經退化、罕病交易總額達280億美元

2023-12-05 / 記者 劉馨香
近(1)日,《Nature》發表一篇BioPharmaDealmakers調查報導指出,生醫製藥公司對於中樞神經系統(CNS)疾病的興趣與日遽增,2023年中樞神經系統疾病療法的交易量預計超過2022年。其中,神經退化疾病總額超過150億美元,罕見中樞神經系統疾病交易達132億美元。 過去幾十年來,對於中樞神經系統疾病的投資,往往以臨床試驗失敗、公司退出該領域黯然收場。但隨著Aduhelm獲得美國...

首個罕見非癌性纖維瘤療法獲FDA批准

2023-11-28 / 記者 劉馨香
美國時間27日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准輝瑞(Pfizer)分拆公司SpringWorksTherapeutics開發的Ogsiveo(nirogacestat),成為首個治療非常罕見纖維類瘤(desmoidtumors)的藥物。 SpringWorks是在2017年從輝瑞分離出來,擁有一系列罕見疾病的候選藥物,而本次獲批的Ogsiveo是其第一個商業化的產品,也是第一個專門治療纖維類...

蔡世峯盼2030年WGS納健保! 北榮、長庚基因體定序助罕病、癌症研究

2023-11-12 / 記者 巫芝岳
昨(11)日,台基盟生技首次舉辦用戶高峰會,聚焦基因體定序與大數據分析的精準醫學應用,邀請國衛院分子與基因醫學研究所特聘研究員蔡世峯,及包括北榮、林口長庚醫院醫師,分享其使用次世代基因定序(NGS)或第三代定序,在精準醫學和疾病研究的成果。會中多位講者皆強調「全基因體定序(WGS)不僅是為了罕見疾病而做,更是精準醫療的基石」,蔡世峯更提出,期望台灣能在2030年達成WGS納入健保的目標。台基盟營運...

新醫療高價如何解?平行審查、HTA專責辦公室 明1月上路

2023-11-10 / 記者 李林璦
今(10)日,台灣藥物品質協會、經濟部生技醫藥產業發展推動小組、國際教育基金會主辦藥事論壇講座,以「高價、新興藥品暨罕藥支付現況與挑戰」為題,邀請到衛福部健保署醫審及藥材組組長黃育文、財團法人醫藥品查驗中心醫藥科技評估組研究員廖唯甄等專家,分享高價及罕藥目前給付的現況、創新給付機制以及如何進行效益評估。 台北醫學大學講座教授、前藥政處處長胡幼圃致詞表示,高價、新興以及罕見疾病的藥品要納入健保十分困...

治癒斯特格氏症小鼠! 《Nature》子刊:創新「雙AAV載體」 大片段基因體內重組成功

2023-10-30 / 記者 巫芝岳
近(18)日,瑞士蘇黎世大學(UniversityofZurich)的科學家開發出一項創新的「雙腺相關病毒(AAV)載體」,加上其基於mRNA的反剪接技術,可用於基因治療時的大片段基因表現。這項稱為REVeRT的技術,能應用於多種基因位點的編輯,包括表觀遺傳學基因編輯、CRISPR活化劑(CRISPRa)等,突破過去以雙載體攜帶大片段基因時,重組效率不佳或毒性高的問題。該研究發表於期刊《Natur...

安進278億美元收購Horizon 入主後大砍350名員工

2023-10-25 / 編輯 熊佳駒
美國時間24日,安進(Amgen)才剛完成對HorizonTherapeutics高達278億美元的收購案,就傳出將解雇350名Horizon前員工的消息。目前,安進正在為Horizon80%以上的美國雇員尋找新職位。 去年12月,安進表示將以278億美元收購罕病藥物開發公司HorizonTherapeutics,該收購案於本月6日完成。安進發言人表示,大約350名Horizon前員工在本週被告知...

基因療法市場嚴峻!鹼基編輯先驅Beam傳裁員百人、產品線重整、CAR-T尋外部合作  

2023-10-23 / 記者 吳培安
日前(19日),由臺裔美國科學家、哈佛大學及麻省理工學院(MIT)布洛德研究所教授劉如謙(DavidLiu)創辦的鹼基編輯療法開發公司BeamTherapeutics,在金融市場艱困挑戰下,傳出將大幅裁員100人,並重調產品線發展方向,同時尋找藥物開發項目的合作夥伴。 外媒形容,Beam此次宣布重組(restructuring)的舉措,是一次值得關注的退步。雖然Beam的市值依然高達數十億美元,鹼...

協和麒麟4億美元收購Orchard 助推兒科罕病基因療法

2023-10-06 / 記者 劉馨香
美國時間5日,日本製藥生技公司協和麒麟(KyowaKirin)宣布,以3.87億美元收購基因療法開發商OrchardTherapeutics,若其正在審查中的兒科罕見疾病異染性腦白質退化症(MetachromaticLeukodystrophy,MLD)候選細胞基因療法Libmeldy,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,收購價可提高到近4.78億美元。Orchard開發的Libmeldy(at...

安進、FTC達有條件和解!278億美元收購Horizon案獲准進行

2023-09-04 / 記者 劉馨香
近(1)日,美國聯邦貿易委員會(FTC)宣布和安進(Amgen)達成和解協議,允許安進繼續以278億美元高價收購罕見自體免疫疾病及嚴重發炎疾病公司Horizon,讓這筆2022年最大的生技醫藥併購案得以進行。不過,未來安進與保險公司在談判時,不得將自家產品與Horizon的產品「捆綁銷售」(bundling)。Horizo​​n擁有兩種商業化產品,分別是用於治療罕見甲狀腺眼病(thyroideye...

《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病 早期臨床展療效

2023-08-21 / 記者 劉馨香
近(17)日,法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-NajjarSyndrome),開發的實驗性單次基因療法GNT0003在臨床1/2期試驗中,顯示具有安全性和耐受性,且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。克果納傑氏症的病因為患者第2號染...

再生元補體抑制罕病藥、眼科暢銷藥Eylea長效型獲FDA批准

2023-08-21 / 記者 劉馨香
近(18)日,再生元(Regeneron)在一天內宣布兩項好消息,其補體抑制劑Veopoz(pozelimab-bbfg),獲得了美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為首個專門治療超罕見疾病CHAPLE(CD55缺陷導致的補體系統過度活化、血管性血栓生成、蛋白質流失腸病變)的藥物;以及其濕性老年性黃斑部病變(wAMD)暢銷藥物Eylea(aflibercept)的高劑量(8mg)長效型版本,也終於...