漸凍人運動功能「明顯改善」! Scholar Rock SMA臨床二期期中數據告捷

日期2022-06-21
漸凍人運動功能「明顯改善」! Scholar Rock SMA臨床二期期中數據告捷 (圖片來源:網路)

美國時間17日,麻州生技公司Scholar Rock,宣布其脊髓性肌萎縮症(SMA)抗體藥物臨床二期試驗的期中分析,顯示該藥可明顯改善患者運動功能。由於該公司去年9月至今,股價已狂跌超過80%,迫使Scholar Rock消減營運成本,並在宣布本次試驗成果時,同時表示已籌集了2.05億美元資金發行股票,確保公司營運。

Scholar Rock這項名為「TOPAZ」的試驗,是用以評估其抗體藥物apitegrob對SMA患者的效果;本次的分析,主要涵蓋了試驗中的第2與第3組(cohorts),為2~21歲的第2型和第3型SMA非門診患者(第1組為門診患者)。

接受治療12個月後,數據顯示,不論接受低劑量(2 mg/kg)或高劑量(20 mg/kg)的藥物,患者平均運動功能評估都稍微改善,在專用的HFMSE量表中提升了3.6分;治療24個月後,則比最初提升了4.0分,若排除接受脊椎側彎手術的患者,這項變化可達到4.4分。

量測上肢功能部分,試驗中也有類似的變化趨勢:治療12個月時改善1.3分、24個月時改善了1.9分,排除接受脊椎側彎手術的患者,則可改善2.3分。

Scholar Rock表示,他們也正在進行一項針對非門診患者的三期臨床試驗。

該公司認為,即便市場上已有百健(Biogen)的反義寡核苷酸(ASO)藥物Spinraza、羅氏的口服小分子mRNA剪接調節劑Evrysdi等藥物,但患者使用這些藥物後,其運動功能問題仍難以完全改善,因此SMA仍存在很大的臨床為滿足需求。

Scholar Rock也表示,本次2.05億美元的普通股發行,是期望進行中的臨床三期試驗「SAPPHIRE」能得到支持費用。根據ClinicalTrails.gov網站登錄,該試驗預計在2024年6月完成。

該公司先前也進行了裁員,期望將現金流延長撐至明年第四季。

Apitegrob為一款靜脈注射給藥的單株抗體,可選擇性抑制「肌肉抑制生長素」(myostatin)。肌肉抑制生長素為TGFβ生長因子家族的一員,主要由骨骼肌細胞表現,其基因缺失與人類的肌肉量增加相關。

Apitegrob已取得美國食品藥物管理局(FDA)的快速審查、孤兒藥和罕見兒科疾病資格,以及歐洲藥品管理局(EMA)的優先藥物(PRIME)和孤兒藥資格。

參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/dilution-be-damned-scholar-rock-raises-205m-24-month-data-point-durability-sma-efficacy

(編譯/巫芝岳)