BridgeBio罕見腦神經損傷療法 獲歐洲藥品局人用藥品委員會推薦上市

撰文記者 彭梓涵
日期2022-07-27
(圖片來源:網路)
近(25)日,美國BridgeBio Pharma宣佈,其開發的治療罕見神經損傷疾病—A型鉬輔酶缺乏症(MoCD type A)的市場首見藥物(first in class) Nulibry (foddenopterin),經歐洲藥品局人用藥品委員會(CHMP)推薦,建議歐盟委員會(EC)藥物上市許可,最快今年晚些EC將做出批准決定。
 
Nulibry先前已在2021年取得美國食品藥物管理局(FDA)批准,成為該罕見神經損傷疾病的首個療法。
 
在獲得美國FDA批准前,Nulibry已先獲得FDA優先審查、突破性療法認可、兒科罕見疾病療法資格,也獲得美國、歐洲孤兒藥資格認證。
 
Nulibry為一款靜脈注射藥物,其會透過置換Cyclic pyranopterin monophosphate(cPMP),讓患者的鉬輔酶(MoCo)合成步驟能繼續進行,進而活化依賴鉬輔酶的相關酵素、清除大腦中的亞硫酸鹽。
 
A型鉬輔酶缺乏症致病原因是調控鉬輔酶合成的MOCS1、MOCS2或是GEPH基因損壞所致,目前多數患者為MOCS1基因缺陷型,在新生兒時期就會發病。
 
由於基因的缺陷,其會導致有毒的亞硫酸鹽聚集在大腦,造成嚴重且不可逆的神經損傷,在全球影響不到150名患者,患者平均存活時間為四年。
 
Nulibry目前則由安進(Amgen)負責美國的開發、製造和商業化,BridgeBio則和Sentynl負責歐洲的加速評估上市申請以及向以色列衛生部提交的藥證批准。
 
資料來源:https://www.labiotech.eu/trends-news/authorization-chmp-ema-eu-fda-us-brain-dysfunction-injection/

(編譯/彭梓涵)