美國時間4日，輝瑞(Pfizer)在收盤後揭露，先前2019年，以114億美元高價收購的癌症藥物公司Array BioPharma進行的罕見心臟病臨床三期試驗中期分析失利，將取消後期臨床試驗。
 
此次暫停的臨床三期試驗早在2019年輝瑞收購之前，Array BioPharma於2018年就啟動，為運用PF-07265803(先前稱為ARRY-797)藥物，治療因核纖層蛋白A/C(Lamin A/C)的基因LMNA突變而導致擴張型心肌病變(DCM)的患者。
 
因LMNA基因突變造成的DCM，會導致患者左心室擴大、收縮功能降低、心律不整和循環系統產生病變，有時也伴隨罕見的遺傳疾病發生。
 
PF-07265803是一種p38 MAPK訊號通路的強效選擇性小分子抑制劑，在小鼠的動物試驗中可使左心室形狀恢復正常並改善其功能。在一項開放標籤的臨床2期試驗中，患者治療12週後的6分鐘步行測試中，可顯著改善患者的步行距離，也驗證抑制p38 MAPK訊號通路可以改善功能。
 
此次輝瑞喊停該臨床試驗，患者將停止接受該藥物的治療，根據5月的數據，輝瑞原先預計將招募受試者人數從160人增加到200人，並計畫在2024年4月完成主要臨床結果數據收集。
 
輝瑞腫瘤學和罕見疾病研發長Chris Boshoff表示，這次的臨床試驗失利，證實罕見心血管疾病的創新療法開發十分複雜，並且需要更進一步增加該領域的知識。
 
對於輝瑞來說，這次的失利讓其罕見的心臟病產品線被砍掉，但PF-07265803藥物並不是輝瑞併購Array的主要動機，而是為了獲得Array的癌症藥物Braftovi和Mektovi，是當前免疫腫瘤學發展上認為較不亮眼的抑制激酶（kinase inhibition）途徑，但輝瑞認為，Array的加入將使輝瑞的腫瘤標靶藥物產品線更為多樣化。
 
Braftovi在2020年獲得治療大腸直腸癌的額外批准，但是在輝瑞的領導下，Braftovi和Mektovi都沒有成為大贏家，根據輝瑞2021年年報，Braftovi去年的銷售額為1.87 億美元，Mektovi的銷售額為1.55億美元。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/thinning-its-11b-array-options-pfizer-drops-cardiology-drug-after-phase-3-fails-futility
 
(編譯/李林璦)