全球細胞治療賽道引爆點!

百濟神州(BeiGene)攜手Shoreline Biosciences 正式跨入細胞治療研發

日期2022-10-31
BeiGene副總裁暨細胞治療研發中心負責人黃士銘。(本圖由BeiGene提供)
 
全球細胞/基因治療(cell and gene therapy, CGT)產業正迎來引爆點!致力於腫瘤學創新藥物研發的國際藥廠,百濟神州(BeiGene) 也將自身在腫瘤醫學的經驗投入細胞治療的研發,並以最火速的速度建造細胞治療研發中心。
 
BeiGene副總裁暨細胞治療研發中心負責人黃士銘期許,這不僅將成為BeiGene克服細胞治療挑戰的重要基地之一,也能藉此提供臺灣的生技製藥人才接受國際級藥廠培訓的機會。
 
黃士銘表示,在各界多年努力、累積大量經驗之下,全球細胞治療領域已經迎來百家齊鳴的新時代。獲得突破的不只是基因改造的技術,同樣也發生在細胞來源和製造技術上。
 
根據全球市場調查機構GlobalData今年上半年的最新統計數據,全球細胞/基因療法開發公司已多達1,369家,活躍中的CGT臨床試驗共有2,093項。而在開發領域中,又以腫瘤學為主流,將近52%都是將細胞治療應用於癌症治療。
 

「一致性」為細胞治療產品開發最大挑戰

 
黃士銘指出,雖然細胞治療在近十年中快速竄紅,但相較於發展成熟的小分子藥、大分子藥來說,細胞治療依然面臨許多待解決的挑戰,以產品開發來說,最大的挑戰就在於「一致性」(consistency)。
 
「目前主流細胞治療的細胞來源,是使用患者自身的細胞,但會遇到個體變異性(variation)大、品質相對不穩定,且無法如同分子藥物一般,大批量生產出完全一致的產品,因此,細胞治療的價格至今仍居高不下。」黃士銘說。
 
然而,黃士銘也強調,雖然價格非常貴,「但不可否認的是,細胞治療的確在某些類型的癌症中顯現出治癒(cure)的機會,這是非常大的突破!所以,現在細胞治療社群正從各種不同的面向,一起努力克服『一致性』的挑戰。」
 
黃士銘進一步表示,其中,最直接的方法,就是開發異體(allogenic)細胞療法。只要找到合適的健康捐贈者,經過基因改造處理後就可以送到病人身上,病人也不用等待採集細胞、送到細胞製程中心加工的過程。對生技公司來說,只要確保捐贈者來源,異體細胞療法就可以分批生產。
 

iPSC有機會降低細胞治療所需醫療成本


黃士銘表示,另一個新的發展方向,是在十幾年前發現的誘導型多潛能幹細胞(iPSC),但直到近幾年才開始被應用在腫瘤學。
 
iPSC能將體細胞誘導出幹細胞特性,還能進一步分化成不同的細胞種類,如此利用同一個細胞株、加上各種基因改造,不僅能夠增加一致性,還能使其表現想要的功能、剔除不想要的功能,「這在細胞療法生產上非常有吸引力,也有機會真正降低細胞治療所需的醫療成本。」他認為。
 
黃士銘也指出,能夠改變細胞表現的技術不斷地推陳出新,像是疫情中大放異彩的信使RNA(mRNA)遞送技術,將免疫細胞變得能夠更加精準鎖定腫瘤的嵌合抗原受體(CAR)、T細胞受體(TCR)的導向技術,以及仍在迭代、編輯功能越來越多樣的CRISPR系統,都能夠與細胞治療結合,推出更先進的次世代細胞治療。
 

BeiGeneShoreline Biosciences 全球戰略合作 來臺設立細胞治療研發中心

 
黃士銘表示,成立於2010年的BeiGene,雖然相較於其他國際大藥廠還很年輕,但憑藉在腫瘤醫學領域的頂尖科研能量和跨國界的全球布局,快速打造出深厚、具差異化的創新癌症藥物的研發管線。
 
目前,BeiGene擁有的商業化產品共有16款,包含3款自主研發產品BRUKINSA (BTK抑制劑)、Tislelizumab (anti PD-1抗體)、Pamiparib (PARP抑制劑)和13款合作引進產品,BeiGene同時透過與諾華(Novartis)、安進(Amgen)等國際藥廠,以及多家大小生技公司成為戰略合作夥伴。
 
黃士銘舉例,在細胞治療領域中,BeiGene於去(2021)年和Shoreline Biosciences達成全球戰略性合作,攜手推動經基因修飾、由iPSC衍生之自然殺手細胞(NK cells),期待將BeiGene的蛋白質工程技術及癌症方面的臨床開發專業,與Shoreline的標準化NK細胞結合,為未滿足需求的癌症病患提供變革性的細胞治療產品。
 
BeiGene也以閃電般速度,打造細胞治療研發中心,黃士銘期許,它不僅將成為BeiGene克服細胞治療挑戰的重要基地之一,也能藉此提供臺灣的生技製藥人才接受國際級藥廠培訓的機會。
 
黃士銘表示,「我們導入國際大藥廠的企業文化,透過國際級藥廠的歷練,幫助臺灣的生技人才實際執行開發項目,以更快了解國際在新藥開發上的嚴謹標準。更希望讓留在臺灣家鄉的人才,也能有在國際市場上發光發熱的機會。」

(報導/吳培安)