《Nature》基因療法促多巴胺神經元再生 帕金森小鼠痊癒

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日期2020-06-26
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UCSD研究人員使用基因療法將左圖綠色的小鼠星形膠質細胞重編程後,成為右圖紅色的多巴胺神經元。(圖片來源:UC San Diego Health Sciences)

美國時間24日,加州大學聖地亞哥分校(USCD)付向東(Xiang-Dong Fu)團隊發現,在星狀膠質細胞(astrocyte)中剔除RNA結合蛋白─PTB蛋白,可將其直接轉分化為具有功能性的神經元,讓帕金森氏症小鼠誘導產生新的功能性多巴胺神經細胞,有效治療帕金森氏症相關的運動障礙;更重要的是,研究還發現,使用抑制PTB的反義寡核苷酸(antisenseoligonucleotides, ASO)也能達到類似治療效果。該研究發表於《Nature》。

該研究也讓瑞典斯德哥爾摩卡羅林斯卡研究所神經學權威Ernest Arenas教授在Nature上發表評論,指出該研究有望為神經系統疾病(如帕金森氏症)的再生醫學發展,開闢新的篇章。

這項基因療法的起源也十分有趣,付向東團隊先前一直在研究RNA結合蛋白─PTB蛋白,而其中一名研究人員使用siRNA技術干擾成纖維細胞(fibroblast)中的PTB...