22日，禮來(Eli Lilly)與合作夥伴荷蘭RNA療法開發新創公司ProQR Therapeutics宣布，禮來向ProQR支付7500萬美元現金和股權投資，擴大2021年開始的合作，以共同開發更多腦部疾病項目。ProQR未來最高可收到的總金額將從原先的12.5億提高至37.5億美元，增加了兩倍。

根據協議，如果禮來決定再進一步擴大合作，禮來可能會再支付5000萬美元。未來，ProQR最高可收到37.5億美元研究、開發和商業化里程碑金，與產品銷售的權利金。

禮來與ProQR的合作起於2021年9月，雙方簽署全球授權與研究合作協議，將利用ProQR獨有的RNA編輯平台Axiomer，共同開發最多五個肝臟、神經系統遺傳疾病的潛力新藥。

禮來和ProQR聲稱他們已經取得了顯著的研究進展。禮來在一份聲明中表示，ProQR現在能夠更好地傳輸RNA編輯藥物，且這些藥物可以更有效率地編輯。這樣的進展使禮來和ProQR能夠挑戰更多的疾病。

禮來遺傳醫學資深副總裁Andrew Adams說：「迄今為止，我們對ProQR合作夥伴取得的進展印象深刻，我們堅信RNA編輯可以成為其他更持久的療法的重要替代方案。」

這一項擴大合作交易，為歷經艱難一年的ProQR帶來溫暖。

ProQR在今年2月公布，其最領先的開發項目——治療遺傳性眼科疾病萊伯氏先天性黑朦症(Leber Congenital Amaurosis, LCA)的實驗性RNA療法sepofarsen，在關鍵的臨床2/3期試驗中失敗。

該結果使ProQR當日股價暴跌75%，在那之後，ProQR兩度裁員，並決定重新專注於開發RNA編輯技術，結束眼科候選藥物sepofarsen和ultevursen的臨床試驗，以保留現金並為該產品組合尋找合作夥伴。

投資人對禮來此次交易感到高興，ProQR股價在週四上漲了64%。 

參考資料：
https://www.biopharmadive.com/news/lilly-proqr-expand-rna-editing-partnership-deal/639408/

(編譯/劉馨香)