美國時間28日，TG Therapeutics宣布其開發治療多發性硬化症(MS)一年兩次給藥的醣工程化靶向CD20單株抗體ublituximab，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為諾華(Novartis)、羅氏(Roche)後，第三款可治療MS的CD20單株抗體療法。消息一出TG Therapeutics股價在28日午後上漲46%。
 
這款療法其實應在最初PDUFA訂定2022年9月28日期限前批准，但FDA在5月時回覆需要更多時間來審查此新藥申請，因此將審查期延至2022年12月28日。
 
FDA最終批准是基於兩項名為 ULTIMATE 1和2 的三期試驗，臨床研究自10個國家招募1,094名多發性硬化症患者，患者會被隨機分配到ublituximab組或賽諾菲的口服免疫調節劑teriflunomide組。
 
Ublituximab是透過靜脈注射方式進行一小時藥物輸注，患者透過起始劑量治療，之後每年只需進行兩次治療。
 
此次試驗主要終點為觀察治療後年復發率(ARR)，在第96週的數據顯示， ULTIMATE 1和2 試驗其ARR分別為0.08和0.09，teriflunomide組則為分別為 0.19和0.18。
 
次要終點則是分析患者磁振造影(MRI)檢查，其病灶增加的體積，數據顯示ublituximab組病變平均數為0.02，teriflunomide組為0.49。整體數據顯示，ublituximab比賽諾菲的teriflunomide具有更高療效和安全性。
 
目前在多發性硬化症治療上，除了ublituximab，還有同為標靶CD20抗原，由諾華開發的Kesimpta、羅氏的Ocrevus獲得FDA批准。
 
Ublituximab是一款可標靶B細胞上CD20抗原的藥物，當其與B細胞結合時會引發一系列免疫反應，包括抗體依賴性細胞毒性和補體依賴性的細胞毒性，進而破壞癌細胞，該抗體經特殊工程化設計，不含有常見抗體上某些醣分子。
 
資料來源：https://www.neurologylive.com/view/anti-cd20-therapy-ublituximab-gains-fda-approval-relapsing-multiple-sclerosis

(編譯/彭梓涵)