2022年12月29日，梅奧醫療中心(Mayo Clinic)細胞與基因療法加速器Mayflower BioVentures旗下新創公司Primera Therapeutics宣布，與基因編輯生技公司Cellectis達成7.5億美元合作，共同聚焦於粒線體遺傳疾病的治療工具開發。
 
Primera將會把合作初期的目標，放在由粒線體DNA遺傳變化而導致的粒線體疾病上，雙方共同合作開發粒線體DNA基因工程的工具箱(toolbox)，透過基因編輯修正粒線體DNA，針對粒線體疾病加以治療。
 
Cellectis則發揮其在基因編輯研究、技術、製造和臨床開發的經驗，快速推進這些項目。在此合作協議下，Cellectis將有機會獲得7.5億美元的開發及銷售里程碑金，以及根據總銷售額的高個位數權利金。
 
Primera則將有選擇權，取得至多5個由此合作衍生出候選療法的獨家權利。此外，雙方也有機會進一步合作，使得Cellectis有機會再獲得Primera 19%的持有股份，加上一席董事。
 
Mayflower BioVentures是在去(2022)年8月底，由Hibiscus BioVentures、Innoforce和梅奧醫療中心共同成立的細胞/基因療法加速器，而Primera是第一家曝光的新創，該公司透過臨床前和早期可行性臨床研究(early feasibility studies)，推進了梅奧醫療中心的技術進展。
 
Primera以梅奧醫療中心Stephen Ekker和Karl Clark研究團隊的科學研究為基礎，開發出一種以TALE (transcription activator-like effector)為基礎的基因編輯系統，希望以修正突變粒線體DNA達成疾病治療，並致力於尚未有核准療法可用的罕見粒線體疾病。
 
Primera也已和病友倡議團體——聯合粒線體疾病基金會(United Mitochondrial Disease Foundation)成為合作夥伴。該組織是在粒線體疾病上，全球最大的非政府資金來源，資助粒線體疾病的研究，並協助推進診斷、治療和根治的研究和教育工作。
 
根據美國費城兒童醫院數據顯示，美國每4.3萬人中就有一人有粒線體疾病，其可能帶來的症狀包括：疲勞、虛弱、代謝性中風、癲癇發作、心肌病、心律失常、發育或認知障礙，糖尿病、聽力、視力、生長、肝臟、胃腸道或腎臟功能受損等，但目前大部分只能提供支持性療法，高療效的治療方法則尚未問世。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/1st-start-blossoms-mayo-clinic-cell-and-gene-therapy-accelerator-750m-mitochondrial-disease
 
(編譯 / 吳培安)