美國時間29日,罕見眼科疾病基因療法新創Ray Therapeutics宣布完成1億美元A輪募資,該輪募資是由諾和諾德基金會(Novo Nordisk Foundation)旗下創投Novo Holdings領投,該筆資金將推進Ray Therapeutics的致盲性視網膜疾病之光遺傳學(optogenetics)基因治療項目。
Ray Therapeutics的基因療法,不像Spark Therapeutics開發、已取得美國食品藥物管理局(FDA)批准的Luxturna,針對特定突變基因,透過替換基因方式達到治療效果。
Ray Therapeutics正在開發的為全球第一款改善人類視覺疾病的生物工程光遺傳療法,它使用的基因療法,是將編碼光敏蛋白的基因傳遞到視網膜細胞,以恢復視網膜細胞對光反應的能力。
該公司目前的候選藥物 RTx-015,有望解決多種形式的遺傳性視網膜疾病,預計最快將在2023年底進行首次人體臨床試驗。
Ray Therapeutics於2021年創立,該公司的成立是因為創辦人Paul Bresge 的二女兒患有色素性視網膜變性(retinitis pigmentosa),由於目前未有完全治癒該類型眼科疾病的療法,Bresge決定透過自己專長,成立公司開發新的治療方案。
不過Ray Therapeutic並非Bresge創辦的第一家公司,Bresge在2014年成立一家jCyte公司,該公司是以細胞療法,來減少光感受器凋亡並維持光感受器功能。
Bresge在jCyte擔任執行長期間,該公司開發的視網膜色素變性療法jCell,取得正向的臨床數據,也受到日本眼科藥水開發公司參天製藥(Santen)關注,參天製藥也在2020年取得jCell療法日本、亞洲、歐洲的授權,目前此細胞療法正在臨床三期階段。
Bresge說,當他女兒在2010年被診斷患有色素性視網膜變性時,醫生甚至無法確定導致她患病的突變基因是哪個,這使得開發基因療法以外的解決方案變得重要。
Bresge也補充,雖然jCyte 能減緩早期患者視力喪失的進程,但他最終目標還是希望開發出為患者恢復視力的療法。
資料來源:https://medcitynews.com/2023/05/gene-therapy-biotech-startup-inherited-retinal-disease/
(編譯/彭梓涵)
大廠領投!眼科新創Ray A輪募1億美元 推進全球首款光遺傳學基因療法
撰文記者 彭梓涵
日期2023-05-30
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(圖片來源:網路)