首款「外用」基因療法獲FDA批准! Krystal罕見皮膚療法7成傷口完全癒合

2023-05-22 / 記者 李林璦
美國時間19日,KrystalBiotech宣布,其基因療法Vyjuvek(beremagenegeperpavec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市,用於治療6個月以上失養性表皮分解性水皰症(DEB)。這是首款針對遺傳性皮膚病患的外用基因療法,也是首款可重複給藥的基因療法。消息一出,Krystal股價上漲7%。 Vyjuvek的上市也代表著基於非腺相關病毒(AAV)載體基因療法的開發取得...

《Cell》:表觀遺傳途徑 促細胞修正X染色體脆折症  

2023-05-22 / 記者 吳培安
美國時間19日,美國麻省總醫院(MGH)的研究團隊,針對自閉症(autismspectrumdisorder,ASD)的遺傳性病因治療發表最新研究成果。他們發現在患者細胞模型中,透過表觀遺傳學,刺激細胞既有的序列修復機制,能夠修正自閉症的大宗病因——X染色體脆折症(FragileXsyndrome,FXS)的基因序列突變,其亦是自閉症的主要原因之一。這份研究發表在《Cell...

美NIH基金會列8種罕病基因療法推向臨床 盼建法規簡化標準  

2023-05-17 / 記者 吳培安
美國時間16日,美國國家衛生研究院基金會(NIHFoundation,以下簡稱NIH基金會)宣布,旗下的公私合作聯盟AcceleratingMedicinesPartnershipBespokeGeneTherapyConsortium(AMPBGTC)選出8種罕見疾病,加入其聚焦的基因療法臨床試驗組合,期待透過聯盟的公私合作(public-privatepartnership),為罕見疾病基因療...

安斯泰來女性更年期藥 獲FDA批准;FDA顧問8:6贊同Sarepta DMD基因療法加速批准;順藥長效止痛藥LT1001獲烏克蘭上市許可 取得第一張歐洲市場入門票

2023-05-15 / 環球生技
《臺灣》順藥長效止痛藥LT1001獲烏克蘭上市許可取得第一張歐洲市場入門票 今(15)日,順天醫藥生技(6535)宣布,接獲烏克蘭夥伴Darnitsa藥廠通知,順藥長效止痛劑LT1001(臺灣商品名:納疼解)已獲烏克蘭藥證主管機關SMDC(StateServiceofUkraineonMedicinesandDrugControl)核准取得進口藥品上市許可藥證。此為LT1001繼臺灣、新加坡、泰國...

啓弘生技15日登興櫃 竹北廠2024完工、2026攻亞洲病毒載體藍海市場  

2023-05-09 / 記者 吳培安
今(9)日,預計於本月15日登興櫃的啓弘生技(TFBSBioscience,臺股代號6939),參加由福邦證券舉辦之興櫃前法人說明會。啓弘生技董事長阮大同在會中表示,其在竹北生醫園區的病毒載體量產廠將在2024年完工投產,進軍全球商用病毒載體供應鏈。 阮大同說明,啓弘生技是在2016年衍生自財團法人生物技術開發中心(DCB),是臺灣首家提供生技藥品之生物安全檢測的委託臨床研究服務(CRO)公司,也...

遠距醫療巨頭Amwell第一季虧4億美元;Selecta裁員25% 棄非合作基因治療開發;浩宇攜手超音波顯影劑大廠Bracco 開發腦部藥物傳輸醫材;藥華藥攻馬國、香港藥證;北醫附醫、花蓮門諾簽遠距醫

2023-05-08 / 環球生技
《臺灣》浩宇攜手超音波顯影劑大廠Bracco開發腦部藥物傳輸醫材 今(8)日,浩宇生醫(6872)表示,其即將與超音波顯影劑義大利跨國公司Bracco簽署一項授權協議,Bracco可用超音波開啟血腦屏障的「微氣泡(microbubbles)產品」將與浩宇的聚焦式超音波NaviFUS系統併行,用於開發傳輸至腦部的藥物,針對如腦癌或失智症等中樞神經相關疾病治療。 浩宇表示,Bracco將提供其微氣泡產...

基因療法「能撐多久」成下個挑戰!病毒載體為重複給藥改良關鍵?  

2023-05-08 / 記者 吳培安
基因療法(Genetherapy)是21世紀最受注目的先進療法之一,其藉由病毒載體攜帶功能性基因片段,將其遞送到目標組織細胞中,進而彌補或修正患者失去正常功能的基因,達成從根本達成治療(cure)、讓患者不再需要長期服藥的功效。 由於具有一次性治癒的潛力,即使基因療法藥價高昂、或是可能產生不良反應,依然成為先天性遺傳疾病患者的希望。若排除嵌合抗原受體T細胞(CAR-T),目前美國已經批准了Adst...

百健、Ionis漸凍人新藥獲FDA批准! 成首款ALS核酸藥物

2023-04-26 / 記者 巫芝岳
近(25)日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准百健(Biogen)和IonisPharmaceuticals開發的肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS,俗稱漸凍人)藥物Qalsody(tofersen),該藥為一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,不但是美國第四項漸凍人療法,也是唯一一項針對ALS遺傳原因的治療方法。FDA這項在加速批准下給予的「有條件批准」中,核准Qalsody用於帶有SOD1突變的A...

促基因療法加速批准!CBER主任Peter Marks:應簡化病毒載體審查

2023-04-07 / 記者 劉馨香
美國時間4日,美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任PeterMarks,在演講中表示,CBER已制定計劃加快基因療法的批准,包含促進生產效率、確認加速批准法規途徑、聯合其他監管機構、啟動曲速行動(OperationWarpSpeed)等,並建議簡化病毒載體審查程序。這項演講是在「AllianceforaStrongerFDA」(支持FDA的遊說團體)舉辦的網路研討會...

細胞/基因治療供應鏈、物流服務扶搖直上!全球市場2031年上看31.2億美元  

2023-04-06 / 記者 吳培安
細胞及基因療法(CGT)技術的快速進展、產品陸續獲得批准,不僅帶動了研發資金,也連帶使得週邊服務商機成長。根據INSIGHTACEAnalytic的最新市場報告,全球CGT的供應鏈/物流市場,預計將在2023年到2031年間,成長到31.2億美元、年均複合成長率(CAGR)達到11.2%。 該報告預測,在2023年到2031年間,全球對CGT產品、相關臨床試驗需求的增長,以及供應鏈在即時操作(re...

《Science》劉如謙鹼基編輯治療SMA小鼠實驗成效積極 盼成一次性治療!  

2023-03-31 / 記者 吳培安
美國時間30日,由臺裔美國科學家——哈佛大學及麻省理工學院布洛德研究所(BroadInstituteofMITandHarvard)劉如謙研究員帶領的跨校團隊,在最新的老鼠動物實驗中,將次世代基因編輯技術——鹼基編輯(baseediting),應用在脊髓性肌肉萎縮症(SMA)治療上,證實可修復該病最重要的致病遺傳因子運動神經元存活蛋白(SMN),且回...

諾華SMA基因療法最新長期數據:給藥7.5年後仍安全、達關鍵運動里程碑

2023-03-28 / 記者 巫芝岳
美國時間27日,諾華(Novartis)公佈了其脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法Zolgensma的最新試驗數據,在兩項長達15年的研究中,患者接受治療後都維持顯著療效,少數病童在給藥7.5年後,可達到「在旁人協助下站立」的關鍵里程碑。該兩項長達15年,旨在評估Zolgensma治療後長期情況的研究,分別為LT-001和LT-002。LT-001是針對完成臨床一期試驗START的患者進行;其結果...