春天將至！行政院送出再生醫療雙法業者點出四大利多

2023-02-18 / 記者吳培安

近(16)日，行政院通過「再生醫療雙法」草案、後續將送交立法院審議。業者表示，臺灣的再生醫療在技術、人才、資金上逐步到位，但少了法規的明確指引，此次可說是有望為臺灣再生醫療發展補上最後一塊拼圖，並指出若雙法順利通過，將打通四大關鍵，帶來利多局面。關鍵1：新藥開發資金壓力大新法規有助於開創內需市場正在執行退化性膝關節炎臨床二期試驗收案的台寶生醫(6892)，營運長楊鈞堯表示，再生醫療雙法的通過，...

再生醫療雙法細胞治療再生醫學組織工程基因療法

行政院通過「再生醫療雙法」陳建仁：函請立法院審議、早日完成立法

2023-02-16 / 記者吳培安

今(16)日，行政院宣布通過再生醫療產學界引頸企盼的「再生醫療雙法」草案，雖然後續仍需端看立法院後續審議進度，但依然掀起再生醫療產學界的高度關注。行政院長陳建仁表示，兩項草案函請立法院審議後，請衛福部與立法院朝野各黨團溝通協調，早日完成立法程序。衛福部次長王必勝、醫事司劉越萍司長、食藥署(TFDA)吳秀梅署長，也出席了今日上午舉辦的行政院會後記者會，針對雙法內容加以說明。針對媒體提問立法進度，...

基因療法局部給藥心絞痛缺血負荷 XyloCor

XyloCor心絞痛基因療法1/2期數據達標過半患者心臟缺血負荷減輕

2023-01-27 / 記者彭梓涵

美國時間26日，基因療法公司XyloCorTherapeutics公布其開發治療難治性心絞痛的一次性基因療法XC001，臨床1/2期第2階段試驗結果，數據顯示患者在治療後6個月，無嚴重不良事件與安全性問題，近一半患者在正常身體活動下不會引發心絞痛，心臟缺血情況減少，達到試驗所有的安全性和探索性目標。 XC001這項基因療法，目的是繞過病變的血管，促進心臟中新的血管生成，以增加血液流動，減輕心絞痛引...

基因療法基因編輯 FDA 罕見疾病市場布局

展望2023年，基因療法正面臨的5個挑戰

2023-01-19 / 記者吳培安

2022年對基因療法領域來說，是一個新的里程碑。在去年，美國食品藥物管理局(FDA)批准的基因療法數量創新高，共批准了5款基因療法，為身處寒冬的生技產業帶來一絲溫暖，也顯見基因療法的研發正逐漸開花結果，邁向下一個階段。 2022年獲得FDA批准的基因療法，包含：楊森(JanssenBiotech)的多發型骨髓瘤CAR-T療法Carvykti、藍鳥生物(bluebirdbio)的乙型地中海貧血療法Z...

新聞集錦基因療法 FDA 黃斑部病變生物相似藥

美FDA公告「抗癌藥劑量優化指南草案」促最大耐受劑量改為最佳劑量；Xbrane黃斑部病變生物相似藥獲英國MHRA上市許可

2023-01-18 / 編輯部

《臺灣》雙和醫院細胞治療中心揭牌供抗癌新選擇今(18)日，雙和醫院舉辦細胞治療中心揭牌，雙和醫院副院長暨細胞治療中心主任陳志華醫師表示，未來中心將提供多元的醫療選擇與服務，同時讓病人享有優質的治療環境，在療程中將同步整合資源與集結優秀醫療團隊，提供相關諮詢服務。目前雙和醫院己有7件細胞治療計畫通過衛福部核准，其中有5件細胞治療計畫己通過新北市衛生局醫審會審查；9件細胞治療計畫目前衛福部審查中；4...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Nature》子刊：麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統降脫靶率、產物純度達99.4

2023-01-18 / 記者巫芝岳

近(2)日，美國麻省總醫院(MGH)的研究人員，開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術，這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術，不但讓基因編輯的脫靶率降低，未來更有望透過大片段DNA的編輯，賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術，是從CAST這項酵素優...

基因療法罕見疾病法布瑞氏症 Fabry'sDisease 心血管

4D法布瑞氏症心臟基因療法傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募

2023-01-13 / 記者吳培安

近(9)日，基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示，其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中，6名患者中發現3起腎臟疾病，因此決定停止招募患者，並收集更多追蹤數據，以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310，是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法，目前正在兩項臨床試驗中研究安全性，以及針對法布瑞氏...

中樞神經系統疾病基因療法

競爭禮來！ Neurocrine斥16.75億美元取Voyager帕金森氏症GBA1突變基因療法

2023-01-10 / 記者彭梓涵

美國時間9日，美國開發神經和內分泌疾病藥物公司NeurocrineBiosciences宣布支付1.75億美元預付款，以獲得基因治療開發公司VoyagerTherapeutics的一款具有特定遺傳特徵的臨床前基因療法，以及Voyager三個額外的淺在產品，而Voyager可以獲得高達15億美元的里程碑付款。雙方的合作其實始於2019年，Neurocrine的目標是推進四項臨床項目，其中進展最快的...

CRISPR 基因編輯基因體基因療法

Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元

2023-01-06 / 記者吳培安

美國時間5日，致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma，宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票，取得其Cas12a核酸酶技術；同時，也在B輪募資獲得8500萬美元資金，加速旗下腫瘤學項目進入臨床，目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。這兩家致力於基因編輯的生技公司，都是衍生自知名研究機構的年輕新創，Ensom...

Capsida EliLilly 中樞神經系統基因療法 AAV 病毒載體

Capsida繼艾伯維後再獲禮來7.4億美元合作開發神經疾病基因療法

2023-01-05 / 記者吳培安

美國時間4日，禮來(EliLilly)宣布透過旗下基因療法公司PrevailTherapeutics，與基因療法公司CapsidaBiotherapeutics達成多項藥物研發合作，開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金，Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。雖然此次合作並未透露將鎖...

新藥阿茲海默症基因療法雙特異性抗體老年性黃斑部病變 RSV 憂鬱症潰瘍性結腸炎肺動脈高壓

2023十大看好獲批潛力暢銷新藥焦點！阿茲海默症2藥受期待

2023-01-04 / 記者劉馨香

在生物製藥產業經歷艱難的一年之後，展望2023年，將有哪些創新療法即將問世，補上現今仍未獲滿足的醫療需求？近日，市調公司EvaluateVantage發布報告，盤點2023年十大有機會獲得批准、且有暢銷潛力的新藥。其中，阿茲海默症將是今年生技製藥的焦點。 *Lecanemab公司：百健(Biogen)/衛采(Eisai)適應症與藥品類型：阿茲海默症的抗β澱粉樣蛋白單株抗體百健與衛采共同...

基因療法輝瑞 B型血友病凝血因子 Spark

輝瑞公布基因療法臨床三期積極數據有望成美第二款B型血友病基因療法

2022-12-30 / 記者吳培安

美國時間29日，輝瑞(Pfizer)宣布其開發中的B型血友病基因療法fidanacogeneelaparvovec，在臨床三期試驗中展現積極數據。輝瑞表示，此基因療法和標準照護一部份的第九凝血因子(FactorIX)預防性治療相比，展現出非劣效性和優效性，接下來將會繼續與法規單位持續討論，有機會成為第二款在美批准的B型血友病療法。根據試驗結果，在經過一針給藥後，成人男性受試者的年度出血率(ann...