Francis Collins籲重視罕病基因療法 組聯盟研擬載體遞送加速批准解方

2022-05-19 / 記者 吳培安
美國前國家衛生研究院(NIH)院長、現任拜登政府科學顧問長FrancisCollins,在今年於華盛頓D.C.舉辦的基因與細胞治療年會(ASGCT)中,敦促基因治療界加大力度應對罕見疾病,並指出基因療法仍面臨載體與精準遞送的兩大挑戰,建議以組聯盟方式匯聚專家經驗加以克服。 Collins表示,在將近7千種遺傳疾病中,只有5百多種有FDA批准療法。雖然人類基因體計畫(HumanGenomeProje...

Avrobio胱胺酸血症體外基因療法 臨床1/2期現曙光

2022-05-18 / 記者 劉馨香
17日,美國基因療法開發公司Avrobio,在第25屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上,公布其治療胱胺酸血症(cystinosis)的實驗性體外基因療法AVR-RD-04,在臨床1/2期試驗的初步結果良好,預計明年在美國啟動下一個臨床試驗。胱胺酸血症是一種罕見的遺傳性疾病,由編碼胱胺酸轉運蛋白(cystinosin)的CTNS基因變異引起,導致胱胺酸(cystine)堆積在溶酶體(lys...

DMD基因療法4巨頭首度聯手! 輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析

2022-05-18 / 記者 巫芝岳
美國時間16~19日,美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中,開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司,首度合作發表了一項安全性分析報告,共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例,期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中,共有五位患者發生嚴重不良...

諾華組織大改造!合併製藥和腫瘤學業務 減10億美元成本

2022-04-06 / 記者 劉馨香
近(4)日,諾華(Novartis)執行長VasNarasimhan對諾華進行了重大的組織改造,將製藥和腫瘤學業務合而為一,成立「創新藥物」(InnovativeMedicines)部門,預期削減10億美元成本,並從高層主管開始裁員。隔(5)日,諾華在北卡羅來納州(NorthCar­oli­na)的製造工廠獲得FDA許可,可以開始生產治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolg...

美FDA CBER主任:基因療法有別於小分子藥 產品開發需全盤重新思考!  

2022-04-06 / 記者 吳培安
近(3)日,美國食品藥物管理局(FDA)旗下之生物製劑評估及研究中心(CBER)主任PeterMarks,在《生物製劑療法專家意見》(ExpertOpiniononBiologicalTherapy)中撰文,直指現有的藥品開發程序並不合適基因治療產品,需要從臨床試驗設計、統計工具、製造規範到全球法規協和(harmonization)全盤性地重新思考,以協助基因療法上市更有效率、讓病人更早使用。 M...

美FDA發布基因療法產品指南草案 建議治療後追蹤至少15年

2022-03-16 / 記者 劉馨香
美國時間15日,美國食品藥物管理局(FDA)發布了基因療法產品指南草案,以幫助基因療法從實驗室走入臨床應用,更好地造福患者。該草案指出基因療法的臨床試驗申請應該提交哪些內容,以及基因療法有哪些潛在的安全風險需要追蹤。草案中建議,進行基因治療後,應長期追蹤至少15年。指南草案提出與基因編輯相關的幾個特定風險,包括:脫靶編輯(off-targetediting)、在靶(on-target)和脫靶編輯的...

武田砸20億美元攜手Code Bio 攻「非病毒載體」罕病基因療法

2022-02-23 / 記者 李林璦
美國時間22日,日本武田製藥(Takeda)宣布,與基因療法公司CodeBiotherapeutics合作,將利用CodeBio特有的3DNA®非病毒基因藥物載體平台,來開發肝臟與中樞神經系統的罕見疾病療法,合作總金額高達20億美元。CodeBio與武田的合作可追溯至2021年4月,當時武田參與了CodeBio的種子輪募資共募集1000萬美元,該資金用於開發罕見遺傳疾病,如裘馨氏肌肉失養症...

加深新基因療法投資!禮來斥7億美元設波士頓研究基地

2022-02-23 / 記者 劉馨香
美國時間22日,禮來(EliLilly)宣布成立禮來基因醫學研究所(LillyInstituteforGeneticMedicine),並為其斥資7億美元在波士頓繁華的海港區(Seaport)建立新基地,專注於RNA和DNA療法的研發。繼去(2021)年6月,賽諾菲(Sanofi)宣布成立「mRNA卓越中心」,並每年投入4億歐元(4.76億美元)經費運營之後,禮來成為最新一家,宣布對基因療法研究進...

SpliceBio推進罕見眼科斯特格氏症基因療法 A輪募5600萬美元

2022-02-17 / 記者 彭梓涵
美國時間16日,基因療法新創公司SpliceBio宣布將A輪募得的5000萬歐元(約5600萬美元),推進其蛋白質剪接技術,在罕見遺傳性眼科疾病斯特格氏症(Stargardtdisease)次世代基因療法的開發。 目前尚未有針對斯特格氏症的療法獲得批准,根據美國NIH臨床試驗登錄網站ClinicalTrial.gov資料,當前有超過30個臨床試驗在全球展開。 包括日本KobotaVision全資子...

REGENXBIO基因療法接連報喜 黏多醣症、糖尿病視網膜病變早期成效積極

2022-02-15 / 記者 吳培安
近期,基因療法研發公司REGENXBIO接連報喜,先是在9日宣布在第一型黏多醣症(TypeIMucopolysaccharidosis)的首次人體試驗中成效良好,又在12日宣布其和艾伯維(AbbVie)合作、糖尿病視網膜病變的臨床二期試驗中,取得積極的期中數據。 這兩項基因療法都是利用AAV病毒載體輸送基因,且都沒有發現與治療相關的嚴重不良事件,再加上基因療法被視為具有一次性治療、阻止退化性疾病持...

展望2022年:基因療法未來值得關注的5大疑問!

2022-01-28 / 記者 吳培安
以正常的「基因」當成「藥物」,已經不再是實驗室裡的操作程序,而是勢不可擋地朝著臨床人體實驗前進。於此同時,全球頂尖科學家不斷在基因操縱技術上取得突破、帶來新的治療可能性,吸引全球投資人的滾滾熱錢,湧入基因療法(genetherapy)領域,就連數十年的跨國藥廠也無法忽視這股趨勢。 然而,主打先進科學成果、大舉募資的基因療法研發公司,仍面臨有關基因運輸、治療方式,以及產品線同業競爭的問題;於此同時,...

Mustang Bio泡泡男孩基因療法CMC出問題 FDA暫停臨床試驗

2022-01-26 / 記者 李林璦
美國時間25日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,暫停MustangBio的泡泡男孩病,又稱為X性聯嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmunodeficiency,X-SCID)的基因療法,原因是化學、製造與管制(Chemistry,ManufacturingandControls,CMC)出現問題。消息一出,讓Mustang的股價在盤前下跌13%。 事實上,M...