醫事司預告特管辦法成效報告將出爐各界仍盼「再生醫療雙法」通過

2023-08-16 / 記者吳培安

今(16)日，由經濟部技術處指導、財團法人資訊工業策進會科技法律研究所主辦的「精準健康法制研討會」中，第二場論壇以「再生細胞醫療的法制突破」為題，邀請到衛福部醫事司劉越萍司長說明臺灣細胞治療當前的法規架構，以及富禾生醫李建謀總經理比較臺日再生醫療法規、分析再生醫療雙法草案的爭議與困境。劉越萍：再生醫療雙法尚待下會期特管辦法H2將公布成效報告劉越萍於其演講中，說明衛福部針對再生醫療技術及製劑產品...

基因療法聽損 GJB2 otoferlin STRC

Regeneron斥1億美元收購Decibel 闢基因療法聽損新戰場！

2023-08-10 / 記者彭梓涵

美國時間9日，再生元製藥(Regeneron)宣布，將以每股4美元價格，股權總價約1.09億美元，收購聽損基因療法開發公司DecibelTherapeutics，以加強Regeneron基因藥物的產品組合。基因療法在聽損治療上，近幾年取得巨大進展，即便許多遺傳性的聽損，屬於超罕見的疾病，其帶來產品營收或許不高，但以抗體藥物開發聞名的Regeneron仍看到基因療法在此領域的潛力。Regeneron...

RNA 基因療法奈米脂質載體 LNP 微生物端粒

奈米脂質載體、端粒生物學助RNA療法開發貝克曼庫爾特、安鑫秀RNA製程優化解方

2023-07-17 / 記者吳培安

近(12)日，美商貝克曼庫爾特(BeckmanCoulterLifeSciences)與圖爾思生技共同舉辦「mRNA的新篇章：釋放基因醫學的潛力」分享會，邀請到予宇生技董事長暨總經理蔡翠敏、美商貝克曼庫爾特領域應用科學家EylotLam、安鑫生技資深研究員沈冠印、臺大醫學院微生物學科暨研究所助理教授曾紀綱，分享mRNA療法在藥物開發中的關鍵角色，以及改善製程與產品放大的實務經驗。圖爾思生技董事長...

石崇良健保署 DCB 生技中心胡務亮 AADC 健保給付細胞治療基因療法

DCB提「三大倡議」籲加速細胞/基因治療法規、批准、健保給付

2023-06-30 / 記者吳培安

今(30)日，財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦「細胞及基因治療白皮書」發表會，會中除了介紹白皮書的內容與倡議，更邀請到衛福部健保署石崇良署長，分享新興臺灣醫療科技於健保政策的最新進展及未來展望，以及臺大醫院小兒科暨基因醫學部主治醫師胡務亮，談論罕見疾病——芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症之基因療法從臺灣起步、最終在歐盟獲批准的開發歷程。 DCB董事長涂醒哲首...

BioMarin 血友病基因療法

FDA首批A型血友病基因療法！ BioMarin正洽談美保險給付

2023-06-30 / 記者李林璦

美國時間29日，BioMarinPharmaceutical宣布，其用於治療嚴重A型血友病患者的基因療法ROCTAVIAN(valoctocogeneroxaparvovec-rvox)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，並且患者體內已透過獲FDA批准的檢測，確認不帶有抗腺相關病毒5(AAV5)抗體。ROCTAVIAN也是首個獲FDA批准透過一次注射治療血友病A型的基因療法。事實上，ROCTA...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

Sarepta獲FDA加速批准成首個裘馨氏肌肉失養症基因療法

2023-06-26 / 記者吳培安

美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准由SareptaTherapeutics和羅氏(Roche)共同開發的Elevidys(先前稱為SRP-9001)，成為第一個治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法，適用對象為4或5歲、仍可走路，且未帶有可能影響療效或提升安全性風險的基因突變患者。不過，此次批准是依循FDA的加速途徑，意味著其治療效益仍需要透過後續試驗證實，因此Sarept...

基因療法遺傳性失明 XLRP Gyroscope Nightstar Syncona

攻遺傳性失明！Beacon Therapeutics募1.2億美元開發XLRP基因療法

2023-06-13 / 記者吳培安

美國時間12日，甫於今(2023)年成立的眼科基因療法公司BeaconTherapeutics，宣布在Syncona、牛津科學企業(OxfordSciencesEnterprises)等投資人支持下，獲得9600萬英鎊(約1.2億美元)資金，推進挽救失明的視網膜疾病療法開發。領銜投資Beacon的SynconaLimited，是一家專注於生命科學、特別是眼科基因療法的英國生技公司。它同時也是Ni...

CRIPSR 基因療法基因編輯

Intellia遺傳性血管性水腫CRISPR療法患者無發作超過一年

2023-06-12 / 記者劉馨香

11日，諾貝爾獎得主JennniferDoudna創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，在本週舉行的歐洲過敏及臨床免疫學會(EAACI)年會上公布，其治療遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的體內CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2002，在臨床1/2期試驗的新數據顯示，患者每月HAE發作率平均降低95%，且最長的無發作記錄已達13個...

眼科基因療法視覺光遺傳學基因療法色素性視網膜變性

大廠領投！眼科新創Ray A輪募1億美元推進全球首款光遺傳學基因療法

2023-05-30 / 記者彭梓涵

美國時間29日，罕見眼科疾病基因療法新創RayTherapeutics宣布完成1億美元A輪募資，該輪募資是由諾和諾德基金會(NovoNordiskFoundation)旗下創投NovoHoldings領投，該筆資金將推進RayTherapeutics的致盲性視網膜疾病之光遺傳學(optogenetics)基因治療項目。RayTherapeutics的基因療法，不像SparkTherapeutics...

基因療法 KrystalBiotech 皮膚疾病 FDA

首款「外用」基因療法獲FDA批准！ Krystal罕見皮膚療法7成傷口完全癒合

2023-05-22 / 記者李林璦

美國時間19日，KrystalBiotech宣布，其基因療法Vyjuvek(beremagenegeperpavec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市，用於治療6個月以上失養性表皮分解性水皰症(DEB)。這是首款針對遺傳性皮膚病患的外用基因療法，也是首款可重複給藥的基因療法。消息一出，Krystal股價上漲7%。 Vyjuvek的上市也代表著基於非腺相關病毒(AAV)載體基因療法的開發取得...

X染色體脆折症自閉症智能障礙表觀遺傳學 FRM1 基因療法

《Cell》：表觀遺傳途徑促細胞修正X染色體脆折症

2023-05-22 / 記者吳培安

美國時間19日，美國麻省總醫院(MGH)的研究團隊，針對自閉症(autismspectrumdisorder,ASD)的遺傳性病因治療發表最新研究成果。他們發現在患者細胞模型中，透過表觀遺傳學，刺激細胞既有的序列修復機制，能夠修正自閉症的大宗病因——X染色體脆折症(FragileXsyndrome,FXS)的基因序列突變，其亦是自閉症的主要原因之一。這份研究發表在《Cell...

NIH FDA 罕見疾病基因療法法規監管 BGTC

美NIH基金會列8種罕病基因療法推向臨床盼建法規簡化標準

2023-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，美國國家衛生研究院基金會(NIHFoundation，以下簡稱NIH基金會)宣布，旗下的公私合作聯盟AcceleratingMedicinesPartnershipBespokeGeneTherapyConsortium(AMPBGTC)選出8種罕見疾病，加入其聚焦的基因療法臨床試驗組合，期待透過聯盟的公私合作(public-privatepartnership)，為罕見疾病基因療...