《Nature》子刊:麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統 降脫靶率、產物純度達99.4

2023-01-18 / 記者 巫芝岳
近(2)日,美國麻省總醫院(MGH)的研究人員,開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術,這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術,不但讓基因編輯的脫靶率降低,未來更有望透過大片段DNA的編輯,賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術,是從CAST這項酵素優...

4D法布瑞氏症心臟基因療法 傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募  

2023-01-13 / 記者 吳培安
近(9)日,基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示,其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中,6名患者中發現3起腎臟疾病,因此決定停止招募患者,並收集更多追蹤數據,以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310,是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法,目前正在兩項臨床試驗中研究安全性,以及針對法布瑞氏...

競爭禮來! Neurocrine斥16.75億美元 取Voyager帕金森氏症GBA1突變基因療法

2023-01-10 / 記者 彭梓涵
美國時間9日,美國開發神經和內分泌疾病藥物公司NeurocrineBiosciences宣布支付1.75億美元預付款,以獲得基因治療開發公司VoyagerTherapeutics的一款具有特定遺傳特徵的臨床前基因療法,以及Voyager三個額外的淺在產品,而Voyager可以獲得高達15億美元的里程碑付款。 雙方的合作其實始於2019年,Neurocrine的目標是推進四項臨床項目,其中進展最快的...

Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元  

2023-01-06 / 記者 吳培安
美國時間5日,致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma,宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票,取得其Cas12a核酸酶技術;同時,也在B輪募資獲得8500萬美元資金,加速旗下腫瘤學項目進入臨床,目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。 這兩家致力於基因編輯的生技公司,都是衍生自知名研究機構的年輕新創,Ensom...

Capsida繼艾伯維後 再獲禮來7.4億美元合作開發神經疾病基因療法

2023-01-05 / 記者 吳培安
美國時間4日,禮來(EliLilly)宣布透過旗下基因療法公司PrevailTherapeutics,與基因療法公司CapsidaBiotherapeutics達成多項藥物研發合作,開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金,Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。 雖然此次合作並未透露將鎖...

2023十大看好獲批潛力暢銷新藥焦點!阿茲海默症2藥受期待

2023-01-04 / 記者 劉馨香
在生物製藥產業經歷艱難的一年之後,展望2023年,將有哪些創新療法即將問世,補上現今仍未獲滿足的醫療需求?近日,市調公司EvaluateVantage發布報告,盤點2023年十大有機會獲得批准、且有暢銷潛力的新藥。其中,阿茲海默症將是今年生技製藥的焦點。 *Lecanemab公司:百健(Biogen)/衛采(Eisai)適應症與藥品類型:阿茲海默症的抗β澱粉樣蛋白單株抗體 百健與衛采共同...

輝瑞公布基因療法臨床三期積極數據 有望成美第二款B型血友病基因療法  

2022-12-30 / 記者 吳培安
美國時間29日,輝瑞(Pfizer)宣布其開發中的B型血友病基因療法fidanacogeneelaparvovec,在臨床三期試驗中展現積極數據。輝瑞表示,此基因療法和標準照護一部份的第九凝血因子(FactorIX)預防性治療相比,展現出非劣效性和優效性,接下來將會繼續與法規單位持續討論,有機會成為第二款在美批准的B型血友病療法。 根據試驗結果,在經過一針給藥後,成人男性受試者的年度出血率(ann...

Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法 收購Iveric Bio 2項產品

2022-12-29 / 記者 劉馨香
美國時間28日,由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics,宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利,推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示,Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎,目標...

2022 FDA批准5大重要療法:KRAS抑制劑、RNAi、基因療法、心肌病變、漸凍症受矚目

2022-12-27 / 記者 巫芝岳
近(23)日,生醫外媒《BioSpace》整理了2022年美國食品藥物管理局(FDA)批准的5大重量級藥物,包括MiratiTherapeutics的非小細胞肺癌的KRAS抑制劑、Alnylam針對罕病的RNAi療法、必治妥施貴寶(BMS)的心肌病變新藥、bluebirdbio的罕病基因療法,以及Amylyx的罕病漸凍人藥物。MiratiTherapeutics非小細胞肺癌新藥Krazati(ad...

禮來再押荷RNA療法新創ProQR 交易總額增2倍達38億美元

2022-12-23 / 記者 劉馨香
22日,禮來(EliLilly)與合作夥伴荷蘭RNA療法開發新創公司ProQRTherapeutics宣布,禮來向ProQR支付7500萬美元現金和股權投資,擴大2021年開始的合作,以共同開發更多腦部疾病項目。ProQR未來最高可收到的總金額將從原先的12.5億提高至37.5億美元,增加了兩倍。根據協議,如果禮來決定再進一步擴大合作,禮來可能會再支付5000萬美元。未來,ProQR最高可收到37...

《Nature》子刊:UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法 小鼠實驗成功逆轉症狀

2022-12-22 / 記者 巫芝岳
近(12)日,加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家,運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術,開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法,並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週,且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因,是因患者第...

UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常  

2022-12-22 / 記者 吳培安
今(22)日,美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊,發表了以體外基因療法,治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示,10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者,不僅免疫力指標恢復、至今依然活著,甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。 研究團隊透過...