GenSight罕見眼疾基因療法證視力改善持續三年

2023-03-14 / 記者劉馨香

13日，法國基因療法開發公司GenSightBiologics公布，其開發的候選基因療法Lumevoq(lenadogenenolparvovec)，在治療雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的第三期臨床試驗REFLECT中確認，雙眼注射Lumevoq的患者，在追蹤3年後仍具有持續的療效和安全性。此外，雙眼注射比單眼注射，讓患者獲得更多臨床益處。REFLECT是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床...

FDA 加速批准基因療法細胞療法

加速細胞和基因療法審批！美FDA旗下CBER內OTAT升級「超級辦公室」

2023-03-02 / 記者李林璦

美國時間1日，美國食品藥物管理局(FDA)正式將旗下生物製劑評估研究中心(CBER)裡的組織及新興療法辦公室(OfficeofTissuesandAdvancedTherapies,OTAT)升級成「超級辦公室(SuperOffice)」的等級，改名為治療產品辦公室(OfficeofTherapeuticProducts,OTP)，CBER主任PeterMarks指出，未來將追上細胞和基因療法發展...

眼科基因療法

繼大腦基因療法！AbbVie再投Capsida 6.7億美元攻眼科疾病

2023-02-24 / 記者彭梓涵

美國時間23日，艾柏維(AbbVie)宣布將加碼約6.7億美元，擴大與CapsidaBiotherapeutics的戰略合作，以推進3項眼科基因療法。目前雖未透露目標疾病領域，但根據交易協議，Capsida將負責蛋白質外殼(capsid)開發工作與早期臨床製造，AbbVie則負責藥物後期開發和商業化。雙方合作最早始於2021年5月，AbbVie斥資6.2億美元，與Capsida共同開發3項針對嚴...

AI 亞東醫院安斯泰來基因療法

亞東醫院精神科AI 輔助監測憂鬱壓力睡眠障礙；安斯泰來基因療法2/3期臨床數據佳療效維持51週

2023-02-23 / 環球生技

《臺灣》亞東醫院精神科AI輔助監測憂鬱壓力睡眠障礙今(23)日，亞東醫院精神科透過腦波帽收集數據後，利用人工智慧(AI)分析，可以更精準地輔助監測憂鬱、壓力相關的睡眠障礙。亞東醫院精神科李佳儒醫師指出，腦波以往多用於癲癇、腦部腫瘤、腦傷等器質性問題的檢查，如今利用AI數據可進行更精密的分析。腦波帽不僅是無侵入性檢查，且僅需90秒即可得知分析結果，找出與憂鬱壓力相關的睡眠障礙，檢查費用也較電腦斷層...

BioMarin A型血友病基因療法 Roctavian

上市添信心！BioMarin A型血友病基因療法展兩年期效益、登《NEJM》

2023-02-23 / 記者吳培安

今(23)日，由BioMarinPharmaceuticals所開發的A型血友病基因療法Roctavian(valoctocogeneroxaparvovec)，其最新出爐的療效追蹤報告，刊登在線上版《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)，顯示該療法帶來的效益至少可持續2年。由於該療法目前正由美國食品藥物管理局(FDA)審查藥證中，此次發表的成果，也為該產品的上市之路打了一劑強心針。此次公布的追蹤成效...

再生醫療雙法細胞治療再生醫學組織工程基因療法沈家寧黃彥華

「再生醫療雙法」若通過專家：價格高、專業認證、審議是三大後續挑戰

2023-02-20 / 記者吳培安

近(16)日，行政院通過「再生醫療雙法」草案，包含母法《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》，後續將送交立法院審議。中研院基因體中心研究員沈家寧表示，臺灣再生醫療立法反覆折衝、卡觀多年終獲行政院拍板，面對全球高齡與長年疫情新世代，這項雙法將提供臺灣全齡精準健康再生醫療之病患希望與產業契機。不過，臺北醫學大學細胞治療與再生醫學研究中心黃彥華教授也點出，再生醫療製劑價格高昂、民眾難以負擔，專業人員的...

再生醫療雙法細胞治療再生醫學組織工程基因療法

春天將至！行政院送出再生醫療雙法業者點出四大利多

2023-02-18 / 記者吳培安

近(16)日，行政院通過「再生醫療雙法」草案、後續將送交立法院審議。業者表示，臺灣的再生醫療在技術、人才、資金上逐步到位，但少了法規的明確指引，此次可說是有望為臺灣再生醫療發展補上最後一塊拼圖，並指出若雙法順利通過，將打通四大關鍵，帶來利多局面。關鍵1：新藥開發資金壓力大新法規有助於開創內需市場正在執行退化性膝關節炎臨床二期試驗收案的台寶生醫(6892)，營運長楊鈞堯表示，再生醫療雙法的通過，...

再生醫療雙法細胞治療再生醫學組織工程基因療法

行政院通過「再生醫療雙法」陳建仁：函請立法院審議、早日完成立法

2023-02-16 / 記者吳培安

今(16)日，行政院宣布通過再生醫療產學界引頸企盼的「再生醫療雙法」草案，雖然後續仍需端看立法院後續審議進度，但依然掀起再生醫療產學界的高度關注。行政院長陳建仁表示，兩項草案函請立法院審議後，請衛福部與立法院朝野各黨團溝通協調，早日完成立法程序。衛福部次長王必勝、醫事司劉越萍司長、食藥署(TFDA)吳秀梅署長，也出席了今日上午舉辦的行政院會後記者會，針對雙法內容加以說明。針對媒體提問立法進度，...

基因療法局部給藥心絞痛缺血負荷 XyloCor

XyloCor心絞痛基因療法1/2期數據達標過半患者心臟缺血負荷減輕

2023-01-27 / 記者彭梓涵

美國時間26日，基因療法公司XyloCorTherapeutics公布其開發治療難治性心絞痛的一次性基因療法XC001，臨床1/2期第2階段試驗結果，數據顯示患者在治療後6個月，無嚴重不良事件與安全性問題，近一半患者在正常身體活動下不會引發心絞痛，心臟缺血情況減少，達到試驗所有的安全性和探索性目標。 XC001這項基因療法，目的是繞過病變的血管，促進心臟中新的血管生成，以增加血液流動，減輕心絞痛引...

基因療法基因編輯 FDA 罕見疾病市場布局

展望2023年，基因療法正面臨的5個挑戰

2023-01-19 / 記者吳培安

2022年對基因療法領域來說，是一個新的里程碑。在去年，美國食品藥物管理局(FDA)批准的基因療法數量創新高，共批准了5款基因療法，為身處寒冬的生技產業帶來一絲溫暖，也顯見基因療法的研發正逐漸開花結果，邁向下一個階段。 2022年獲得FDA批准的基因療法，包含：楊森(JanssenBiotech)的多發型骨髓瘤CAR-T療法Carvykti、藍鳥生物(bluebirdbio)的乙型地中海貧血療法Z...

新聞集錦基因療法 FDA 黃斑部病變生物相似藥

美FDA公告「抗癌藥劑量優化指南草案」促最大耐受劑量改為最佳劑量；Xbrane黃斑部病變生物相似藥獲英國MHRA上市許可

2023-01-18 / 編輯部

《臺灣》雙和醫院細胞治療中心揭牌供抗癌新選擇今(18)日，雙和醫院舉辦細胞治療中心揭牌，雙和醫院副院長暨細胞治療中心主任陳志華醫師表示，未來中心將提供多元的醫療選擇與服務，同時讓病人享有優質的治療環境，在療程中將同步整合資源與集結優秀醫療團隊，提供相關諮詢服務。目前雙和醫院己有7件細胞治療計畫通過衛福部核准，其中有5件細胞治療計畫己通過新北市衛生局醫審會審查；9件細胞治療計畫目前衛福部審查中；4...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Nature》子刊：麻省總醫院創新「大片段」基因編輯系統降脫靶率、產物純度達99.4

2023-01-18 / 記者巫芝岳

近(2)日，美國麻省總醫院(MGH)的研究人員，開發出一項能更準確在基因體中插入大片段DNA的技術，這項涉及改良「CRISPR相關轉座酶」(CRISPR-associatedtransposase,CAST)的基因編輯技術，不但讓基因編輯的脫靶率降低，未來更有望透過大片段DNA的編輯，賦予細胞新的能力。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。該團隊的技術，是從CAST這項酵素優...