禮來再押荷RNA療法新創ProQR 交易總額增2倍達38億美元

2022-12-23 / 記者 劉馨香
22日,禮來(EliLilly)與合作夥伴荷蘭RNA療法開發新創公司ProQRTherapeutics宣布,禮來向ProQR支付7500萬美元現金和股權投資,擴大2021年開始的合作,以共同開發更多腦部疾病項目。ProQR未來最高可收到的總金額將從原先的12.5億提高至37.5億美元,增加了兩倍。根據協議,如果禮來決定再進一步擴大合作,禮來可能會再支付5000萬美元。未來,ProQR最高可收到37...

《Nature》子刊:UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法 小鼠實驗成功逆轉症狀

2022-12-22 / 記者 巫芝岳
近(12)日,加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家,運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術,開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法,並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週,且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因,是因患者第...

UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常  

2022-12-22 / 記者 吳培安
今(22)日,美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊,發表了以體外基因療法,治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示,10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者,不僅免疫力指標恢復、至今依然活著,甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。 研究團隊透過...

bluebird鐮刀型貧血基因療法獲准重啟臨床 拼明年Q1提交核准申請

2022-12-21 / 記者 劉馨香
美國時間19日,bluebirdbio宣布,其鐮刀型貧血(SCD)基因療法lovotibeglogeneautotemcel(簡稱lovo-cel)的18歲以下患者部分臨床試驗,在2021年12月遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停一年後,終於獲准解除限制,bluebirdbio預計在明年第一季恢復兒童和青少年患者的招募和治療,並有望同時在第一季提交核准申請。一年前,一名18歲以下青少年在接受基因...

免全切膀胱?! FDA首批非肌肉侵犯性高風險膀胱癌基因療法  

2022-12-19 / 記者 吳培安
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准瑞典FerringPharmaceuticals開發的基因療法adstiladrin(nadofaragenefiradenovec-vncg),治療對卡介苗無反應(BCG-unresponsive)之高風險非肌肉侵犯性膀胱癌(NMIBC)伴有或無乳突狀瘤的原位癌(CIS)成人患者,為患者提供除了侵入性膀胱切除手術之外的替代治療方案。 FDA表示...

Lexeo聚焦ApoE4遺傳風險 首個阿茲海默症基因療法進臨床!  

2022-12-05 / 記者 吳培安
在今年11月29日至12月2日於美國舊金山舉辦的2022年阿茲海默症臨床試驗會議(CTAD2022)中,除了百健(Biogen)和日本衛采(Eisai)所開發的類澱粉蛋白抗體藥(anti-amyloidantibodies)lecanemab成為焦點,由Lexeo開發針對阿茲海默症遺傳風險基因的基因療法——LX1001,其早期數據也受到矚目,因為它是第一個進入臨床階段的阿茲...

曾因CRISPR嬰兒實驗震驚世界 賀建奎復出投向基因治療!?

2022-11-30 / 記者 吳培安
在2018年11月因「CRISPR基因編輯嬰兒」實驗曝光、震驚全球而遭判刑的中國生物科學家賀建奎,在今年4月結束三年刑期後出獄。經歷多年沉寂之後,他的下一步令各界好奇,但種種跡象皆顯示,他正有意重回學界,並可能投入基因療法的開發。 外媒報導,11月9日賀建奎在他的Twitter頁面上傳了他在北京的新辦公室照片,並表示這是「賀建奎實驗室」的第一天。根據他在社群媒體和e-amil發表的內容,這間實驗室...

DMD基因療法賽局搶先機!羅氏、Sarepta獲FDA加速審查、拚明年中上市  

2022-11-29 / 記者 吳培安
美國時間28日,美國食品藥物管理局(FDA)表示已接受羅氏(Roche)和Sarepta提交的生物製劑申請許可(BLA),加速批准其針對裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法SRP-9001,並賦予優先審查資格,預計在明(2023)年5月29日做出決定。 此次兩家公司所提出的研究數據,囊括了3項研究(SRP-9001-101、SRP-9001-102、SRP-9001-103),不只有累積廣泛的臨床...

臺大兒醫攜手輝瑞成立基因治療中心 三階段推動專責醫院

2022-11-23 / 記者 彭梓涵
今(23)日,臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院宣布,攜手輝瑞(Pfizer)建立國家級基因治療中心,雙方同時簽訂合作備忘錄(MOU),將以三階段:促進學術交流與產學合作、建立照護共識與治療指引、推動基因治療專責醫院。 臺大醫院兒童醫院李旺祚院長表示,先天性遺傳疾病其實並不罕見,全球罕病病友數目前已達3億人,但藥物發展卻仍面臨困境,近年基因治療成為醫療發展趨勢,透過產學合作與國際資源接軌,將可提供患者...

首款B型血友病基因療法!uniQure、CSL獲FDA批准 定價350萬美元

2022-11-23 / 記者 劉馨香
22日,美國食品藥物管理局(FDA)批准了全球首款治療B型血友病的基因療法,為荷蘭基因治療公司uniQure與澳洲生技大廠CSL,合作開發的腺相關病毒(AAV)基因療法Hemgenix(etranacogenedezaparvovec),用於一次性治療18歲以上的B型血友病成人患者。CSL將此療法標價定為350萬美元,使其成為世界上最昂貴的療法。血友病是一種遺傳性的出血疾病,其中,B型血友病由於單...

又一AAV基因療法失敗!Lysogene中樞神經罕病臨床2/3期未達標

2022-11-22 / 記者 劉馨香
法國基因療法開發公司Lysogene近(18)日宣布,其候選基因療法LYS-SAF302在臨床2/3期試驗AAVance中,未能達到治療第三A型黏多醣症(mucopolysaccharidosistypeIIIA, MPSIIIA)的主要和關鍵次要終點。在該研究的主要隊列(cohort)中,12名30個月大及以上的患者,以LYS-SAF302治療24個月時,其認知發展商數,沒有達到統計學上的顯著改...

療效數據不佳 Editas暫停CRISPR療法治眼疾

2022-11-18 / 記者 劉馨香
美國時間17日,張鋒創辦的EditasMedicine公布,用於治療遺傳性失明的DIT-101體內CRISPR/Cas9基因編輯療法,在臨床1/2期試驗中,14名患者只有3名患者的視力有顯著改善。此結果令人失望,鑑於能適用此療法的人口可能太少,Editas決定暫停這項領先項目的試驗,並尋求合作夥伴。這項名為Brilliance的臨床1/2期試驗,使用DIT-101來治療CEP290基因突變引起的第...