FDA首批A型血友病基因療法！ BioMarin正洽談美保險給付

2023-06-30 / 記者李林璦

美國時間29日，BioMarinPharmaceutical宣布，其用於治療嚴重A型血友病患者的基因療法ROCTAVIAN(valoctocogeneroxaparvovec-rvox)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，並且患者體內已透過獲FDA批准的檢測，確認不帶有抗腺相關病毒5(AAV5)抗體。ROCTAVIAN也是首個獲FDA批准透過一次注射治療血友病A型的基因療法。事實上，ROCTA...

羅氏 Roche Sarepta 基因療法 DMD 罕見疾病 FDA

Sarepta獲FDA加速批准成首個裘馨氏肌肉失養症基因療法

2023-06-26 / 記者吳培安

美國時間22日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准由SareptaTherapeutics和羅氏(Roche)共同開發的Elevidys(先前稱為SRP-9001)，成為第一個治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法，適用對象為4或5歲、仍可走路，且未帶有可能影響療效或提升安全性風險的基因突變患者。不過，此次批准是依循FDA的加速途徑，意味著其治療效益仍需要透過後續試驗證實，因此Sarept...

基因療法遺傳性失明 XLRP Gyroscope Nightstar Syncona

攻遺傳性失明！Beacon Therapeutics募1.2億美元開發XLRP基因療法

2023-06-13 / 記者吳培安

美國時間12日，甫於今(2023)年成立的眼科基因療法公司BeaconTherapeutics，宣布在Syncona、牛津科學企業(OxfordSciencesEnterprises)等投資人支持下，獲得9600萬英鎊(約1.2億美元)資金，推進挽救失明的視網膜疾病療法開發。領銜投資Beacon的SynconaLimited，是一家專注於生命科學、特別是眼科基因療法的英國生技公司。它同時也是Ni...

CRIPSR 基因療法基因編輯

Intellia遺傳性血管性水腫CRISPR療法患者無發作超過一年

2023-06-12 / 記者劉馨香

11日，諾貝爾獎得主JennniferDoudna創立的基因編輯公司IntelliaTherapeutics，在本週舉行的歐洲過敏及臨床免疫學會(EAACI)年會上公布，其治療遺傳性血管性水腫(HereditaryAngioedema,HAE)的體內CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2002，在臨床1/2期試驗的新數據顯示，患者每月HAE發作率平均降低95%，且最長的無發作記錄已達13個...

眼科基因療法視覺光遺傳學基因療法色素性視網膜變性

大廠領投！眼科新創Ray A輪募1億美元推進全球首款光遺傳學基因療法

2023-05-30 / 記者彭梓涵

美國時間29日，罕見眼科疾病基因療法新創RayTherapeutics宣布完成1億美元A輪募資，該輪募資是由諾和諾德基金會(NovoNordiskFoundation)旗下創投NovoHoldings領投，該筆資金將推進RayTherapeutics的致盲性視網膜疾病之光遺傳學(optogenetics)基因治療項目。RayTherapeutics的基因療法，不像SparkTherapeutics...

基因療法 KrystalBiotech 皮膚疾病 FDA

首款「外用」基因療法獲FDA批准！ Krystal罕見皮膚療法7成傷口完全癒合

2023-05-22 / 記者李林璦

美國時間19日，KrystalBiotech宣布，其基因療法Vyjuvek(beremagenegeperpavec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市，用於治療6個月以上失養性表皮分解性水皰症(DEB)。這是首款針對遺傳性皮膚病患的外用基因療法，也是首款可重複給藥的基因療法。消息一出，Krystal股價上漲7%。 Vyjuvek的上市也代表著基於非腺相關病毒(AAV)載體基因療法的開發取得...

X染色體脆折症自閉症智能障礙表觀遺傳學 FRM1 基因療法

《Cell》：表觀遺傳途徑促細胞修正X染色體脆折症

2023-05-22 / 記者吳培安

美國時間19日，美國麻省總醫院(MGH)的研究團隊，針對自閉症(autismspectrumdisorder,ASD)的遺傳性病因治療發表最新研究成果。他們發現在患者細胞模型中，透過表觀遺傳學，刺激細胞既有的序列修復機制，能夠修正自閉症的大宗病因——X染色體脆折症(FragileXsyndrome,FXS)的基因序列突變，其亦是自閉症的主要原因之一。這份研究發表在《Cell...

NIH FDA 罕見疾病基因療法法規監管 BGTC

美NIH基金會列8種罕病基因療法推向臨床盼建法規簡化標準

2023-05-17 / 記者吳培安

美國時間16日，美國國家衛生研究院基金會(NIHFoundation，以下簡稱NIH基金會)宣布，旗下的公私合作聯盟AcceleratingMedicinesPartnershipBespokeGeneTherapyConsortium(AMPBGTC)選出8種罕見疾病，加入其聚焦的基因療法臨床試驗組合，期待透過聯盟的公私合作(public-privatepartnership)，為罕見疾病基因療...

新聞集錦基因療法更年期止痛藥

安斯泰來女性更年期藥獲FDA批准；FDA顧問8:6贊同Sarepta DMD基因療法加速批准；順藥長效止痛藥LT1001獲烏克蘭上市許可取得第一張歐洲市場入門票

2023-05-15 / 環球生技

《臺灣》順藥長效止痛藥LT1001獲烏克蘭上市許可取得第一張歐洲市場入門票今(15)日，順天醫藥生技(6535)宣布，接獲烏克蘭夥伴Darnitsa藥廠通知，順藥長效止痛劑LT1001(臺灣商品名：納疼解)已獲烏克蘭藥證主管機關SMDC(StateServiceofUkraineonMedicinesandDrugControl)核准取得進口藥品上市許可藥證。此為LT1001繼臺灣、新加坡、泰國...

啓弘生技 TFBS 細胞治療基因療法 CRO CDMO 生物安全檢測病毒載體

啓弘生技15日登興櫃竹北廠2024完工、2026攻亞洲病毒載體藍海市場

2023-05-09 / 記者吳培安

今(9)日，預計於本月15日登興櫃的啓弘生技(TFBSBioscience，臺股代號6939)，參加由福邦證券舉辦之興櫃前法人說明會。啓弘生技董事長阮大同在會中表示，其在竹北生醫園區的病毒載體量產廠將在2024年完工投產，進軍全球商用病毒載體供應鏈。阮大同說明，啓弘生技是在2016年衍生自財團法人生物技術開發中心(DCB)，是臺灣首家提供生技藥品之生物安全檢測的委託臨床研究服務(CRO)公司，也...

新聞集錦遠距醫療基因療法

遠距醫療巨頭Amwell第一季虧4億美元；Selecta裁員25% 棄非合作基因治療開發；浩宇攜手超音波顯影劑大廠Bracco 開發腦部藥物傳輸醫材；藥華藥攻馬國、香港藥證；北醫附醫、花蓮門諾簽遠距醫

2023-05-08 / 環球生技

《臺灣》浩宇攜手超音波顯影劑大廠Bracco開發腦部藥物傳輸醫材今(8)日，浩宇生醫(6872)表示，其即將與超音波顯影劑義大利跨國公司Bracco簽署一項授權協議，Bracco可用超音波開啟血腦屏障的「微氣泡(microbubbles)產品」將與浩宇的聚焦式超音波NaviFUS系統併行，用於開發傳輸至腦部的藥物，針對如腦癌或失智症等中樞神經相關疾病治療。浩宇表示，Bracco將提供其微氣泡產...

基因療法 AAV 病毒載體

基因療法「能撐多久」成下個挑戰！病毒載體為重複給藥改良關鍵？

2023-05-08 / 記者吳培安

基因療法(Genetherapy)是21世紀最受注目的先進療法之一，其藉由病毒載體攜帶功能性基因片段，將其遞送到目標組織細胞中，進而彌補或修正患者失去正常功能的基因，達成從根本達成治療(cure)、讓患者不再需要長期服藥的功效。由於具有一次性治癒的潛力，即使基因療法藥價高昂、或是可能產生不良反應，依然成為先天性遺傳疾病患者的希望。若排除嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)，目前美國已經批准了Adst...