4D法布瑞氏症心臟基因療法傳3名患者腎安全疑慮、暫停招募

2023-01-13 / 記者吳培安

近(9)日，基因療法公司4DMolecularTherapeutics表示，其開發中基因療法4D-310在法布瑞氏症(Fabrydisease)的臨床1/2期試驗中，6名患者中發現3起腎臟疾病，因此決定停止招募患者，並收集更多追蹤數據，以做出下一步對策。 4D正在開發中的候選療法4D-310，是一種以腺相關病毒(AAV)為載體、靶向心臟的基因療法，目前正在兩項臨床試驗中研究安全性，以及針對法布瑞氏...

中樞神經系統疾病基因療法

競爭禮來！ Neurocrine斥16.75億美元取Voyager帕金森氏症GBA1突變基因療法

2023-01-10 / 記者彭梓涵

美國時間9日，美國開發神經和內分泌疾病藥物公司NeurocrineBiosciences宣布支付1.75億美元預付款，以獲得基因治療開發公司VoyagerTherapeutics的一款具有特定遺傳特徵的臨床前基因療法，以及Voyager三個額外的淺在產品，而Voyager可以獲得高達15億美元的里程碑付款。雙方的合作其實始於2019年，Neurocrine的目標是推進四項臨床項目，其中進展最快的...

CRISPR 基因編輯基因體基因療法

Fred Hutch新創Ensoma收購CRISPR新銳Twelve Bio、B輪募8500萬美元

2023-01-06 / 記者吳培安

美國時間5日，致力於體內編輯(invivo)基因體藥物開發的Ensoma，宣布透過收購丹麥CRISPR新銳TwelveBio的全數股票，取得其Cas12a核酸酶技術；同時，也在B輪募資獲得8500萬美元資金，加速旗下腫瘤學項目進入臨床，目標是帶來一種靶向造血幹細胞的一次性、現成即用(off-the-shelf)細胞療法。這兩家致力於基因編輯的生技公司，都是衍生自知名研究機構的年輕新創，Ensom...

Capsida EliLilly 中樞神經系統基因療法 AAV 病毒載體

Capsida繼艾伯維後再獲禮來7.4億美元合作開發神經疾病基因療法

2023-01-05 / 記者吳培安

美國時間4日，禮來(EliLilly)宣布透過旗下基因療法公司PrevailTherapeutics，與基因療法公司CapsidaBiotherapeutics達成多項藥物研發合作，開發以中樞神經系統為遞送目標的基因療法。禮來將支付Capsida5500萬美元的前期金(upfront)、以及上看6.85億美元的里程碑金，Prevail也將會參與Capsida的下一輪募資。雖然此次合作並未透露將鎖...

新藥阿茲海默症基因療法雙特異性抗體老年性黃斑部病變 RSV 憂鬱症潰瘍性結腸炎肺動脈高壓

2023十大看好獲批潛力暢銷新藥焦點！阿茲海默症2藥受期待

2023-01-04 / 記者劉馨香

在生物製藥產業經歷艱難的一年之後，展望2023年，將有哪些創新療法即將問世，補上現今仍未獲滿足的醫療需求？近日，市調公司EvaluateVantage發布報告，盤點2023年十大有機會獲得批准、且有暢銷潛力的新藥。其中，阿茲海默症將是今年生技製藥的焦點。 *Lecanemab公司：百健(Biogen)/衛采(Eisai)適應症與藥品類型：阿茲海默症的抗β澱粉樣蛋白單株抗體百健與衛采共同...

基因療法輝瑞 B型血友病凝血因子 Spark

輝瑞公布基因療法臨床三期積極數據有望成美第二款B型血友病基因療法

2022-12-30 / 記者吳培安

美國時間29日，輝瑞(Pfizer)宣布其開發中的B型血友病基因療法fidanacogeneelaparvovec，在臨床三期試驗中展現積極數據。輝瑞表示，此基因療法和標準照護一部份的第九凝血因子(FactorIX)預防性治療相比，展現出非劣效性和優效性，接下來將會繼續與法規單位持續討論，有機會成為第二款在美批准的B型血友病療法。根據試驗結果，在經過一針給藥後，成人男性受試者的年度出血率(ann...

基因療法罕見疾病眼科

Opus Genetics擴罕見眼疾基因療法收購Iveric Bio 2項產品

2022-12-29 / 記者劉馨香

美國時間28日，由首個基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的罕見眼疾基因療法新創公司OpusGenetics，宣布收購IvericBio的2項遺傳性視網膜疾病(IRD)候選基因療法的權利，推進臨床前開發計劃。Opus將給予Iveric50萬美元預付款和5~9.9%的Opus股份所有權。 Opus執行長BenYerxa表示，Opus正在建構一個解決多種遺傳性視網膜疾病的引擎，目標...

FDA KRAS抑制劑 RNAi 基因療法罕見疾病

2022 FDA批准5大重要療法：KRAS抑制劑、RNAi、基因療法、心肌病變、漸凍症受矚目

2022-12-27 / 記者巫芝岳

近(23)日，生醫外媒《BioSpace》整理了2022年美國食品藥物管理局(FDA)批准的5大重量級藥物，包括MiratiTherapeutics的非小細胞肺癌的KRAS抑制劑、Alnylam針對罕病的RNAi療法、必治妥施貴寶(BMS)的心肌病變新藥、bluebirdbio的罕病基因療法，以及Amylyx的罕病漸凍人藥物。MiratiTherapeutics非小細胞肺癌新藥Krazati(ad...

RNA編輯基因療法

禮來再押荷RNA療法新創ProQR 交易總額增2倍達38億美元

2022-12-23 / 記者劉馨香

22日，禮來(EliLilly)與合作夥伴荷蘭RNA療法開發新創公司ProQRTherapeutics宣布，禮來向ProQR支付7500萬美元現金和股權投資，擴大2021年開始的合作，以共同開發更多腦部疾病項目。ProQR未來最高可收到的總金額將從原先的12.5億提高至37.5億美元，增加了兩倍。根據協議，如果禮來決定再進一步擴大合作，禮來可能會再支付5000萬美元。未來，ProQR最高可收到37...

基因療法 CRISPR 亨丁頓舞蹈症

《Nature》子刊：UCSD創亨丁頓舞蹈症CRISPR基因療法小鼠實驗成功逆轉症狀

2022-12-22 / 記者巫芝岳

近(12)日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的科學家，運用靶向RNA的CRISPR/Cas13d基因編輯技術，開發出一項創新的亨丁頓舞蹈症(Huntington’sDisease)療法，並在小鼠實驗中證實可改善症狀至少持續八週，且造成錯誤編輯的脫靶效應(off-targeteffects)亦極小。該研究發表於期刊《NatureNeuroscience》。亨丁頓舞蹈症的病因，是因患者第...

基因療法 Artemis-SCID 細胞療法骨髓移植 UCSF 泡泡男孩

UCSF基因療法突破性進展! 重建「泡泡男孩」幼兒免疫力、有望回歸日常

2022-12-22 / 記者吳培安

今(22)日，美國加州大學舊金山分校(UCSF)的研究團隊，發表了以體外基因療法，治療俗稱「泡泡男孩症候群」的罕見遺傳疾病——嚴重複合型免疫缺陷(SCID)的最新成果。結果顯示，10名因Artemis突變基因而致病的Artemis-SCID幼兒患者，不僅免疫力指標恢復、至今依然活著，甚至有機會回歸日常生活。這項突破性進展發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。研究團隊透過...

基因療法基因編輯

bluebird鐮刀型貧血基因療法獲准重啟臨床拼明年Q1提交核准申請

2022-12-21 / 記者劉馨香

美國時間19日，bluebirdbio宣布，其鐮刀型貧血(SCD)基因療法lovotibeglogeneautotemcel(簡稱lovo-cel)的18歲以下患者部分臨床試驗，在2021年12月遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停一年後，終於獲准解除限制，bluebirdbio預計在明年第一季恢復兒童和青少年患者的招募和治療，並有望同時在第一季提交核准申請。一年前，一名18歲以下青少年在接受基因...