療效數據不佳 Editas暫停CRISPR療法治眼疾

2022-11-18 / 記者劉馨香

美國時間17日，張鋒創辦的EditasMedicine公布，用於治療遺傳性失明的DIT-101體內CRISPR/Cas9基因編輯療法，在臨床1/2期試驗中，14名患者只有3名患者的視力有顯著改善。此結果令人失望，鑑於能適用此療法的人口可能太少，Editas決定暫停這項領先項目的試驗，並尋求合作夥伴。這項名為Brilliance的臨床1/2期試驗，使用DIT-101來治療CEP290基因突變引起的第...

基因療法併購

基因療法新創Kriya 3輪募資吸金4.5億美元併購Redpin擴大產品線

2022-11-17 / 記者彭梓涵

美國時間16日，基因治療新創公司KriyaTherapeutics宣布，再收購RedpinTherapeutics，為神經系統頑固型疾病開發可調節的基因療法，兩家公司並未透露交易金額，但根據協議，Kriya將進行癲癇和三叉神經痛(TN)的基因治療項目開發。 Redpin是一家私人控股的臨床前基因治療公司，擁有一項獨特的化學遺傳學平台，該平台是以離子通道作為神經調節工具，並透過基因療法將患者受體工程...

膽固醇基因編輯基因療法

Verve高膽固醇基因療法美國臨床試驗受阻

2022-11-08 / 記者劉馨香

基因編輯療法公司VerveTherapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101，正在英國和紐西蘭進行臨床試驗，不過在7日，Verve表示，其新藥臨床試驗(IND)申請，遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。Verve沒有公布關於暫停的細節，僅表示在向FDA提交IND一個月後，Verve在上週五(4日)收到暫停通知，FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。Verve表示，將在與FDA接觸之...

基因療法癲癇

《Science》精準靶向過度活躍神經元新基因療法降小鼠癲癇80%

2022-11-08 / 記者劉馨香

近(4)日，英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)研究團隊開發了一種可靶向過度活躍神經元的基因療法，在局部型癲癇(focalepilepsy)小鼠模型中，平均降低癲癇發作達80%，且不影響認知能力；在人腦類器官(organoids)的測試也顯示，可抑制過度活躍的神經元。該基因療法研究成果發表在《Science》。癲癇可分為多種類型，但它們都是由成群過度活躍的神經元刺激...

Sarepta DMD 基因療法裘馨氏肌肉失養症

Sarepta備足12億美元銀彈拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市

2022-11-04 / 記者吳培安

美國時間2日，基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示，已透過加速批准途徑(acceleratedapproval)，向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA)，並為此籌集了12億美元的資金，為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

基因療法 PrimeMedicine IPO

劉如謙Prime Medicine IPO衝1.75億美元上市首日跌9.59%

2022-10-21 / 記者劉馨香

美國時間19日，劉如謙(DavidLiu)創辦的基因編輯生技公司PrimeMedicine，以每股17美元的定價，首次公開發行(IPO)擴大出售1030萬股股票，預計總收益為1.75億美元，為今年少數生技產業的大型IPO案。而20號在納斯達克上市首日，開盤衝到18.97美元，但收盤時跌至15.37美元，較IPO定價跌了9.59%。PrimeMedicine可說是冒著寒冷的生技IPO市場上市。202...

劉如謙基因編輯基因療法

劉如謙CRISPR 3.0新創Prime Medicine 計畫IPO募1.51億美元

2022-10-14 / 記者劉馨香

美國時間13日，由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine，宣布將在IPO(首次公開發行)中發行890萬股股票，定價在每股16至18美元之間。以中間價格來說，將募資1.51億美元，並使Prime的市值達到17億美元。即使2022年第二季生技IPO數量和募資額，都創下五年來新低點，PrimeMedicine團隊認為其基因編輯技術有望打破魔咒。PrimeMedicin...

Zolgensma 基因療法論文造假

諾華基因療法Zolgensma早期動物數據涉假論文遭撤回！

2022-10-12 / 記者劉馨香

諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma，已被證明是治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的一項重要成功案例，幫助帶有遺傳缺陷的兒童站立或行走。但在上週(6日)，該療法在早期開發階段的一篇動物實驗論文，由於涉及虛假陳述，遭到頂尖期刊《NatureBiotechnology》撤回。不過，此項撤回被認為不會影響Zolgensma在商業上的持續成功。諾華表示，仍然「對我們的基因療法的有效性和安全性...

再生醫學細胞治療基因療法 CDMO Lonza bluebird

龍沙CDMO助攻藍鳥基因療法Zynteglo、Skysona第三季獲FDA批准上市

2022-10-12 / 記者吳培安

近(6)日，致力於成為全球製藥、生技及營養產業製造夥伴的龍沙(Lonza)集團宣布，其合作夥伴藍鳥生物(bluebird)所開發製造的兩項基因療法產品，包括治療輸血依賴乙型地中海型貧血症的Zynteglo，以及治療早期腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的Skysona，已分別在今年8月、9月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。 Lonza表示，這兩項最新獲批的細胞/基因療法(CGT)，都是與...

細胞療法基因療法再生醫學法規監管 FDA EMA

再生醫療聯盟解析：2022、2023全球再生醫療最值得關注的批准、技術趨勢有哪些？

2022-10-06 / 記者吳培安

今(6)日，全球再生醫療聯盟(AllianceforRegenerativeMedicine,ARM)科學與產業事務經理JosephineLembong，於「再生醫療發展趨勢與戰略布局」國際論壇中，介紹當前全球再生醫療產業的最新進展，以及今年、明(2023)年值得關注的細胞/基因療法(cell/genetherapy)技術趨勢。 Lembong表示，目前為止今年已經有6項嵌合抗原受體T細胞(CAR...

基因療法 DMD AavantiBio

DMD基因療法巨頭Solid Bio併AavantiBio 2.15億美元資金衝刺臨床

2022-10-03 / 記者巫芝岳

近日(9月30日)，SolidBiosciences和AavantiBio兩公司宣布將進行合併，由Solid收購AavantiBio，加強開發罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法。該交易預計今年年底前完成，合併後，兩公司將保留Solid公司名，並以股票代碼SLDB於納斯達克(Nasdaq)上市，且專注於Solid專長的DMD基因療法開發。合併後的新公司將擁有2.15億美元現金資金，公司表示該資金...

視網膜地圖狀萎縮基因療法

楊森AAO年會首次公布視網膜地圖狀萎縮基因療法一期達主要終點

2022-10-03 / 記者彭梓涵

美國眼科醫學會(AAO)年會，在芝加哥9月30日至10月3日舉行，近(1)日，嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)參與該年會，並報告其從2020年取自HemeraBiosciences治療視網膜地圖狀萎縮(GA)病變的一次性基因療法HMR59，臨床一期JNJ1887數據，數據顯示均達到主要終點。目前在治療視網膜地圖狀萎縮上，進展最快的是罕見眼科疾病療法開發公司ApellisP...