劉如謙Prime Medicine IPO衝1.75億美元上市首日跌9.59%

2022-10-21 / 記者劉馨香

美國時間19日，劉如謙(DavidLiu)創辦的基因編輯生技公司PrimeMedicine，以每股17美元的定價，首次公開發行(IPO)擴大出售1030萬股股票，預計總收益為1.75億美元，為今年少數生技產業的大型IPO案。而20號在納斯達克上市首日，開盤衝到18.97美元，但收盤時跌至15.37美元，較IPO定價跌了9.59%。PrimeMedicine可說是冒著寒冷的生技IPO市場上市。202...

劉如謙基因編輯基因療法

劉如謙CRISPR 3.0新創Prime Medicine 計畫IPO募1.51億美元

2022-10-14 / 記者劉馨香

美國時間13日，由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine，宣布將在IPO(首次公開發行)中發行890萬股股票，定價在每股16至18美元之間。以中間價格來說，將募資1.51億美元，並使Prime的市值達到17億美元。即使2022年第二季生技IPO數量和募資額，都創下五年來新低點，PrimeMedicine團隊認為其基因編輯技術有望打破魔咒。PrimeMedicin...

Zolgensma 基因療法論文造假

諾華基因療法Zolgensma早期動物數據涉假論文遭撤回！

2022-10-12 / 記者劉馨香

諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma，已被證明是治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的一項重要成功案例，幫助帶有遺傳缺陷的兒童站立或行走。但在上週(6日)，該療法在早期開發階段的一篇動物實驗論文，由於涉及虛假陳述，遭到頂尖期刊《NatureBiotechnology》撤回。不過，此項撤回被認為不會影響Zolgensma在商業上的持續成功。諾華表示，仍然「對我們的基因療法的有效性和安全性...

再生醫學細胞治療基因療法 CDMO Lonza bluebird

龍沙CDMO助攻藍鳥基因療法Zynteglo、Skysona第三季獲FDA批准上市

2022-10-12 / 記者吳培安

近(6)日，致力於成為全球製藥、生技及營養產業製造夥伴的龍沙(Lonza)集團宣布，其合作夥伴藍鳥生物(bluebird)所開發製造的兩項基因療法產品，包括治療輸血依賴乙型地中海型貧血症的Zynteglo，以及治療早期腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的Skysona，已分別在今年8月、9月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。 Lonza表示，這兩項最新獲批的細胞/基因療法(CGT)，都是與...

細胞療法基因療法再生醫學法規監管 FDA EMA

再生醫療聯盟解析：2022、2023全球再生醫療最值得關注的批准、技術趨勢有哪些？

2022-10-06 / 記者吳培安

今(6)日，全球再生醫療聯盟(AllianceforRegenerativeMedicine,ARM)科學與產業事務經理JosephineLembong，於「再生醫療發展趨勢與戰略布局」國際論壇中，介紹當前全球再生醫療產業的最新進展，以及今年、明(2023)年值得關注的細胞/基因療法(cell/genetherapy)技術趨勢。 Lembong表示，目前為止今年已經有6項嵌合抗原受體T細胞(CAR...

基因療法 DMD AavantiBio

DMD基因療法巨頭Solid Bio併AavantiBio 2.15億美元資金衝刺臨床

2022-10-03 / 記者巫芝岳

近日(9月30日)，SolidBiosciences和AavantiBio兩公司宣布將進行合併，由Solid收購AavantiBio，加強開發罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法。該交易預計今年年底前完成，合併後，兩公司將保留Solid公司名，並以股票代碼SLDB於納斯達克(Nasdaq)上市，且專注於Solid專長的DMD基因療法開發。合併後的新公司將擁有2.15億美元現金資金，公司表示該資金...

視網膜地圖狀萎縮基因療法

楊森AAO年會首次公布視網膜地圖狀萎縮基因療法一期達主要終點

2022-10-03 / 記者彭梓涵

美國眼科醫學會(AAO)年會，在芝加哥9月30日至10月3日舉行，近(1)日，嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)參與該年會，並報告其從2020年取自HemeraBiosciences治療視網膜地圖狀萎縮(GA)病變的一次性基因療法HMR59，臨床一期JNJ1887數據，數據顯示均達到主要終點。目前在治療視網膜地圖狀萎縮上，進展最快的是罕見眼科疾病療法開發公司ApellisP...

基因療法 siRNA mRNA LNP 脂質奈米顆粒藥物傳輸系統

唐獎得主Pieter Cullis親揭關鍵LNP技術創造基因療法、疫苗新時代

2022-09-28 / 記者劉馨香

今(28)日，唐獎大師論壇生技醫藥場於清華大學登場，本屆得主彼得·庫利斯(PieterCullis)，介紹實現mNRA疫苗與基因療法的關鍵——脂質奈米顆粒(Lipidnanoparticles,LNP)的開發歷程。在綜合討論中，則由清華大學校長高為元主持，並邀請中研院生醫轉譯研究中心吳漢忠主任、OnwardTherapeutics董事長兼執行長葉常菁、林口長庚...

基因療法病毒載體罕見疾病

Bluebird超罕見神經退化疾病基因療法eli-cel 獲FDA批准成最貴療法

2022-09-19 / 記者彭梓涵

近(17)日，Bluebirdbio宣布，其開發超罕見的腦腎上腺腦白質失養症(CALD)基因療法Skysona(eli-cel)，在美國食品藥物管理局(FDA)的細胞、組織和基因治療諮詢委員會(CTGTAC)，以15比0投票結果下，獲得加速批准治療小於18歲且無適合的異體造血幹細胞移植(HSCT)患者，成為該疾病首款基因療法。 Skysona療法是由患者自身幹細胞製成，為一次性的基因療法，去年7月...

基因療法慢病毒

FDA首次批准Bluebird血液罕病慢病毒基因療法定價280萬美元史上最貴

2022-08-18 / 記者彭梓涵

美國時間17日，Bluebirdbio宣布，其開發的β-地中海貧血基因療法Zynteglo，在諮詢委員會13比0投票支持下，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為FDA首次批准的慢病毒載體(lentiviralvector)基因療法。目前Zynteglo療法定價為280萬美元，超過先前諾華基因療法210萬美元定價，但據bluebird說法，該定價比一生輸血需花640萬美元合理許多。 ...

基因療法諾華

諾華SMA基因療法Zolgensma 驚傳2名兒童因肝臟併發症死亡

2022-08-12 / 記者吳培安

今(12)日，據外媒《彭博社》報導，2名脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的兒童患者，在接受諾華(Novartis)開發之基因療法Zolgensma後因肝臟併發症死亡，再次激起各界對基因療法安全性的關注。諾華在電子郵件聲明中表示，這2名兒童死亡案例，分別發生在俄羅斯和哈薩克。他們在接受Zolgensma注射將近6星期後，因為出現肝臟併發症，而接受1到10天的類固醇治療，但最後仍因急性肝衰竭死亡。事實上...

基因療法 AAV 血友病

英新創Freeline B型血友病基因療法 27.2個月追蹤9成患者不需替代療法

2022-07-25 / 記者彭梓涵

近(21)日，英國基因療法公司FreelineTherapeutics於《NEJM》期刊上，發表其開發的血友病AAVS3基因療法FLT180a臨床1/2期試驗，追蹤時間中位數27.2個月數據，數據顯示，參與早期試驗的10名血友病B型患者，其中9名持續產生FIX凝血蛋白，不需再定期注射替代療法。這項名為 B-AMAZE的多中心、開放標籤1/2期臨床試驗，招募10名重度或中重度血友病B型患者，依患者...