Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法臨床一期期中成果佳一年後療效仍維持！

2022-06-27 / 記者巫芝岳

近(24)日，Intellia和再生元(Regeneron)宣布，其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001，在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中，期中分析成果積極，接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...

基因療法基因藥物

基因療法競爭強！Tenaya、安斯泰來、Regenxbio新基因藥製造廠接續落成

2022-06-25 / 記者劉馨香

國際上基因療法競爭激烈，基因藥物生產工廠一座接著一座建設。光是本(6)月，TenayaTherapeutics、Regenxbio、安斯泰來製藥(AstellasPharma)等公司紛紛啟用了新的基因藥物製造廠；禮來(EliLilly)和雲舟生物(VectorBuilder)在近兩個月也投資建設新廠。 16日，Tenaya宣布完成了位於美國加州舊金山灣區的基因藥物製造中心的擴建並啟動營運，以推動幾...

基因療法體內基因編輯鐮狀細胞疾病紅血球

諾華15億美元攜Precision Bio 攻鐮狀細胞疾病體內基因編輯療法

2022-06-23 / 記者劉馨香

近(21)日，諾華(Novartis)與基因編輯公司PrecisionBioSciences以近15億美元達成合作協議，針對鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)和β地中海型貧血等嚴重的遺傳性血液疾病，開發體內(invivo)基因編輯療法。根據協議，諾華將向PrecisionBio支付7500萬美元預付款、高達14億美元的里程碑金，以及額外的銷售權利金。PrecisionBio將利用其專...

基因療法載體

創新微小病毒載體基因療法新創Carbon Bio募3800萬美元

2022-06-22 / 記者劉馨香

美國時間21日，基因療法新創公司CarbonBiosciences宣布，在A輪募資獲得3800萬美元資金，將用於建立其創新的「微小病毒」(parvovirus)載體的基因療法平台，以及開發治療囊性纖維化(cysticfibrosis)的候選基因療法並推向臨床。基因療法通常以腺相關病毒(AAV)為載體，將遺傳物質運輸到細胞中。然而，AAV有其局限性，不是所有類型的AAV，都能在肝臟或眼睛等器官之外發...

諾華 Zolgensma SMA 基因療法

諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點

2022-06-21 / 記者李林璦

美國時間17日，諾華(Novartis)宣布，其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成，數據顯示，無論患者擁有2個或3個SMN2基因數，在發病前接受Zolgensma治療後，患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑，包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。這樣的臨床...

基因療法病毒載體 Duchenne DMD

Code Bio非病毒載體基因療法A輪募7500萬美元攻DMD、T1D

2022-06-08 / 記者劉馨香

美國時間7日，擁有非病毒載體技術的基因療法公司CodeBiotherapeutics宣布，在A輪募資中募得7500萬美元，將利用該資金推進裘馨氏肌肉失養症(DMD)和第一型糖尿病(T1D)基因療法的臨床前研究，以支持其申請新藥臨床試驗(IND)，並擴大製造和營運規模。病毒是許多基因藥物的首選載體，但可能引起危險的免疫反應、無法進入所有的人體組織，且能攜帶的基因藥物尺寸也有限制，此外，由於人體會產生...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Science》：CRISPR技術大突破！科學家找出更小的IscＢ有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者吳培安

美國時間26日，康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統，發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小，有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...

基因療法免疫缺陷

Rocket罕見兒童免疫缺陷基因療法早期臨床積極、全數存活股價漲10%

2022-05-23 / 記者吳培安

近(19)日，RocketPharmaceuticals在第25屆美國基因與細胞療法學會年會(ASGCT)中，發表了治療罕見兒童免疫缺陷——第一型白血球黏著不全症(LAD-I)重症患者的臨床一/二期試驗最新數據。結果顯示，9名患者在接受基因治療後，皆持續表現CD18蛋白質，且7名追蹤期達一年的患者全數存活。這項早期積極成果，使得Rocket股價於當日上漲近10%，並預計在2...

再生醫學細胞療法基因療法基因編輯

基因療法時代將來臨！阮大同：準確遞送、產能優化仍是兩大挑戰

2022-05-22 / 記者吳培安

昨(21)日，由台杉投資(TaiwaniaCapital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，下午場邀請到啓弘生物科技(TFBSBioscience)執行長阮大同，介紹基因治療和基因編輯(geneediting)的原理、全球批准產品及大型併購案例探討，並點出開發投資基因治療領域時，應留心的關鍵考量。啓弘生技是臺灣唯一GMP生物藥安...

NIH 罕見疾病基因療法加速批准

Francis Collins籲重視罕病基因療法組聯盟研擬載體遞送加速批准解方

2022-05-19 / 記者吳培安

美國前國家衛生研究院(NIH)院長、現任拜登政府科學顧問長FrancisCollins，在今年於華盛頓D.C.舉辦的基因與細胞治療年會(ASGCT)中，敦促基因治療界加大力度應對罕見疾病，並指出基因療法仍面臨載體與精準遞送的兩大挑戰，建議以組聯盟方式匯聚專家經驗加以克服。 Collins表示，在將近7千種遺傳疾病中，只有5百多種有FDA批准療法。雖然人類基因體計畫(HumanGenomeProje...

基因療法胱胺酸代謝遺傳性疾病

Avrobio胱胺酸血症體外基因療法臨床1/2期現曙光

2022-05-18 / 記者劉馨香

17日，美國基因療法開發公司Avrobio，在第25屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上，公布其治療胱胺酸血症(cystinosis)的實驗性體外基因療法AVR-RD-04，在臨床1/2期試驗的初步結果良好，預計明年在美國啟動下一個臨床試驗。胱胺酸血症是一種罕見的遺傳性疾病，由編碼胱胺酸轉運蛋白(cystinosin)的CTNS基因變異引起，導致胱胺酸(cystine)堆積在溶酶體(lys...

基因療法 DMD

DMD基因療法4巨頭首度聯手！輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析

2022-05-18 / 記者巫芝岳

美國時間16~19日，美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會於華盛頓盛大舉行。其中，開發罕病裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法、互為競爭對手的輝瑞(Pfizer)、Sarepta、Genethon和SolidBiosciences四家公司，首度合作發表了一項安全性分析報告，共同分析其過去臨床試驗中的嚴重不良反應案例，期望藉此加速療法開發。該四家公司所進行的三項臨床試驗中，共有五位患者發生嚴重不良...