年度生技投資盛事J.P. Morgan開跑！BMS、武田、Vertex、BioMarin動向亮點

2022-01-11 / 環球生技

全球年度生技投資盛事——摩根大通醫療保健會議(J.P.MorganHealthcareConference，以下簡稱JPM會議)，在美國時間10日線上登場！會議首日，跨國大藥廠如必治妥施貴寶(BMS)、武田(Takeda)紛紛搶著發布併購消息，致力於創新療法研發的Vertex、BioMarin公開最新臨床開發里程碑，以及會議期間挾帶創新科技、獲得投資人青睞的新創公司，動態都...

肌肉失養症基因療法

《JCI》非靶向肌肉基因療法繞道治療罕見肌肉失養症

2022-01-06 / 記者劉馨香

4日，美國國家兒童醫院(Children'sNationalHospital)研究團隊，開發了一種治療罕見疾病肢帶型肌肉失養症(Limb-girdlemusculardystrophy,LGMD)2B的臨床前基因療法。經動物實驗顯示，具有安全性，且可減緩肌肉退化，並恢復肌原纖維(myofiber)的大小和肌肉力量。該研究克服原先開發基因療法的瓶頸，提出LGMD2B首個非靶向肌肉的基因療法，...

基因療法視網膜

第三家！諾華15億美元再收購眼科基因療法公司Gyroscope

2021-12-23 / 記者劉馨香

22日，諾華(Novartis)宣布以15億美元價格，收購英國的眼科基因治療新創公司GyroscopeTherapeutics，展現其在基因治療與視網膜疾病上佈局的野心。該交易包含8億美元的預付款，以及7億美元的臨床和商業里程碑金。此次收購是建立在諾華持續於眼科基因治療領域擴張的基礎上，先前，諾華於2020年10月以2.8億美元收購VedereBio，又於2021年9月以未披露價格收購Arctos...

基因療法

輝瑞肌萎症基因療法驚傳1人死亡遭FDA叫停高劑量安全性遭質疑

2021-12-22 / 記者吳培安

美國時間21日，輝瑞(Pfizer)傳出一名年輕的裘馨氏肌肉失養症(DMD)受試者，在基因療法1b期臨床試驗中，接受最高劑量治療後死亡，目前已遭FDA強制暫停，這個消息也使得腺相關病毒(AAV)作為基因療法載體，在高劑量下使用的安全性再度遭受質疑。該名患者所參與的，是在美國進行的多中心1b期臨床試驗。該試驗招募了可行走(ambulatory)隊列和無法行走(non-ambulatory)隊列的D...

基因療法鐮刀型貧血症

Bluebird臨床路坎坷！鐮刀型貧血基因療法再遭FDA喊停

2021-12-22 / 記者巫芝岳

近(20)日，bluebirdbio的青少年鐮刀型貧血(SCD)部分基因療法臨床試驗，再次因嚴重不良反應，遭美國食品藥物管理局(FDA)喊停，恐影響其先前預估在2023年提交藥證的計畫。今年6月，FDA才剛解除其多項臨床試驗暫停令，未料年底又一重挫。該項名為LentiGlobin(lovotibeglogeneautotemcel,lovo-cel)的療法，因為一名18歲以下青少年治療時出現「持續...

基因療法病毒載體

波士頓兒童醫院首創「雙病毒載體」基因治療逆轉小鼠聽損

2021-12-16 / 記者彭梓涵

聽力受損至少與100個不同基因的突變有關，不過研究指出，有16%的遺傳性聽損，可追溯到STRC的基因突變。美國時間15日，波士頓兒童醫院針對STRC突變基因，開發出首創「雙病毒載體」基因治療技術，成功取代內耳中突變的基因，恢復靜纖毛(stereocilin)蛋白製造，顯著改善聽覺靈敏度。相關研究已發表在《ScienceAdvances》。這項技術的創新，主要是團隊突破了靜纖毛基因過長而無法放入基...

基因療法 AAV 血友病

CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣明上半年申請藥證

2021-12-10 / 記者吳培安

美國時間9日，荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布，其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec，在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint)，受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX)，且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值，有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...

基因療法病毒載體商業布局

George Church病毒載體新創Dyno 攜安斯泰來16億美元攻肌肉、心臟基因療法

2021-12-06 / 記者吳培安

美國時間12月1日，安斯泰來(AstellasPharma)宣布，與哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch教授共同創辦的DynoTherapeutics達成合作，利用Dyno的CapsidMap平台為安斯泰來改良基因療法所需使用的腺相關病毒(AAV)載體，攻向骨骼肌及心臟疾病。據外媒估計，這項交易有望為Dyno帶來上看16億美元的高額報酬。 Dyno共同創辦人暨執行長EricKelsi...

基因療法核酸藥物

諾和諾德33億美元收購Dicerna 衝明年RNAi療法進臨床

2021-11-19 / 記者劉馨香

美國時間18日，全球醫療保健公司諾和諾德(NovoNordisk)宣布，以33億美元收購其RNAi療法合作夥伴DicernaPharmaceuticals，作為諾和諾德現有技術平台的戰略性補充，目標在2022年將首個RNAi產品推進至人體試驗。此消息一出，讓Dicerna的股價飆升了78.7%。根據收購條款，諾和諾德將以每股38.25美元的現金收購Dicerna的流通股，該價格較Dicerna在1...

CRISPR 基因療法 Metagenomi

莫德納攜手加州新創Metagenomi 力攻CRISPR基因療法

2021-11-03 / 記者巫芝岳

美國時間2日，莫德納(Moderna)宣布與加州基因編輯新創公司Metagenomi合作，將共同開發CRISPR基因編輯相關療法，莫德納內部將由其基因體學部門ModernaGenomics (mGx)負責。雖該交易未透露財務細節，但兩公司表示將從現有技術開始，盡快讓一些療法進入臨床階段，長期目標則是對基因編輯進行更廣泛的改進。該合作夥伴關係，將涉及嚴重遺傳疾病療法；Metagenomi將提供其在基...

基因療法 RNA療法

《Nature》子刊：MIT開發細胞專一基因療法轉譯系統力抗脫靶效應

2021-10-29 / 記者吳培安

美國時間28日，麻省理工學院(MIT)與哈佛大學的研究團隊在《NatureBiotechnology》發表最新生物工程研究，他們以病毒的基因元件為基礎，設計出一種在真核細胞中，能夠先感測細胞內部的特定mRNA序列，再驅使細胞製造特定蛋白質的系統，使得基因療法得以在特定種類的細胞或組織中啟動，有助於改善基因療法脫靶效應(off-the-targeteffects)、避免某些影響到全身的副作用。研究...

FDA 罕見疾病基因療法

FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床

2021-10-29 / 記者李林璦

美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...