武田砸36億美元 與Poseida合作8項臨床前「非病毒載體」基因療法

2021-10-13 / 記者 巫芝岳
近(12)日,日本武田製藥(Takeda)宣布與美國Poseida Therapeutics達成協議,以總計36億美元的金額,針對Poseida的6至8種針對肝臟與血液疾病基因療法進行合作。據外媒報導,這些療法皆未進入人體臨床試驗,現階將由Poseida領導研究,產生進一步的候選療法後,再由武田進行後續開發與銷售。該交易也是武田繼本月4日,與奈米藥物免疫療法公司SelectaBiosciences...

非病毒載體基因療法新創Intergalactic鎖定安全性痛點 A輪募7500萬美元

2021-10-08 / 記者 吳培安
美國時間7日,由生命科學創投公司ATP在2020年成立的基因療法新創公司IntergalacticTherapeutics宣布完成A輪募資,共募得7500萬美元。其擁有的兩項自有非病毒載體技術平台——C3DNA及COMET,可讓基因療法攜帶更大片段的基因、更精準的輸送,同時可降低基因療法的安全性疑慮。 Intergalactic執行長暨科學長、同時也擔任ATP合夥人Mich...

輝瑞對Voyager斥資6.3億美元 強化肌萎症基因療法安全問題

2021-10-07 / 記者 彭梓涵
為了解決基因治療安全性問題,不少投入該領域的大藥廠,開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日,輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司VoyagerTherapeutics達成協議,輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術,強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。 根據協議,輝瑞將支付3000萬美元現金,...

武田斥11.2億美元攜手Selecta Biosciences 解決第一代基因療法安全挑戰

2021-10-04 / 記者 彭梓涵
美國時間4日,武田(Takeda)宣布以11.2億美元與專注奈米藥物免疫療法開發的生技製藥公司SelectaBiosciences 達成戰略合作,武田將利用Selecta專有的 ImmTOR平台,在溶小體儲積症(LSDs)領域開發可治療兩種適應症的下一代基因療法。 雙方並未透露更多交易細節,但據了解,武田與Selecta的戰略合作,是要解決當前與腺相關病毒(AAV)載體的基因治療問題,目前許多第一...

中、美新研發中風後視力受創基因療法 神經元轉化可望挽救視力?!

2021-10-04 / 記者 吳培安
今年8月,來自美國普渡大學(PurdueUniversity)理學院生物科學副教授AlexanderChubykin及中國暨南大學教授陳功(GongChen)的聯合研究團隊透過小鼠實驗,找到了一種將腦內原生的膠質腦細胞(glialbraincells)轉換成神經元的基因療法,有望成為因腦部缺血性損傷造成的視力、運動功能帶來新希望。這項研究發表在《FrontiersinCellandDevelopm...

Luxturna 發明人Bennett新創Opus Genetics 兩年內罕病眼疾基因療法進臨床

2021-09-23 / 記者 王柏豪
首個治療人類基因突變的遺傳性失明基因療法Luxturna,發明人珍·貝納特(JeanBennett)自行創業成立OpusGenetics,新公司受到美國抗盲基金會旗下風險投資機構--視網膜退化基金(RDFund)支持,給予了1900萬美金種子資金。除計畫在未來兩年內,將Bennett兩款罕見失明基因療法引入臨床外,同時優先授權引進一些得不到學校資助或被藥廠冷凍的超罕見視力疾病項目。 ...

基因療法震撼彈?! 安斯泰來罕見肌萎症臨床試驗再傳一死、宣告暫停

2021-09-15 / 記者 吳培安
美國時間14日,日本藥廠安斯泰來(Astellas)表示,其針對X染色體遺傳型肌小管病變(X-linkedmyotubularmyopathy,XLMTM)適應症的基因療法AT-132之臨床試驗ASPIRO,在上週傳出第四起患者死亡,現在此試驗已宣告暫停(halt),為基因療法的安全性疑慮投下一記震撼彈。 Astellas基因療法、醫學與開發負責人NathanBachtell表示,目前Astell...

挑戰羅氏、再生元!艾伯維押3.7億美元 攜Regenxbio開發濕性AMD基因療法

2021-09-14 / 記者 吳培安
美國時間13日,艾伯維(AbbVie)鎖定濕性老年性黃斑部病變(wetAMD)的一次性治療潛力市場,宣布與臨床階段公司Regenxbio達成基因療法策略合作,以3.7億美元的前期金,與Regenxbio共同開發、商化Regenxbio的RGX-314,可望用於濕性AMD在內的數種視網膜病變,搶攻羅氏(Roche)、再生元(Regeneron)的治療市場。 根據合作協議,艾伯維將支付Regenxbi...

引發新冠疫情擔憂 印度兒童感染立百病毒身亡 ;動物實驗一年後出現腫瘤 !BioMarin苯酮尿症基因療法臨床試驗喊停 

2021-09-08 / 記者 彭梓涵
《臺灣》圓點奈米8月營收1.4億元月增11%1~8月累計年增124%今(7)日,核酸純化試劑與核酸萃取儀器開發商圓點奈米(6797)公告,其8月份合併營收為1.4億元,較上個月成長11%,今年1~8月累計營收13.8億元,較去年同期成長124%。圓點奈米表示,其9月底將出席第73屆美國臨床生化學會年會暨國際臨床實驗室設備博覽會(AACC),除將展出旗下獲工業設計獎項肯定的Maelstrom4800...

FDA基因療法安全性會議無共識 專家籲致癌風險、肝損傷、腦毒性須更長久監測

2021-09-06 / 記者 吳培安
美國時間9月2日、3日,食品藥物管理局(FDA)召開專家小組會議,討論有關基因療法安全性的副作用事件及未來的研究規範,希望藉此減少基因療法對患者造成的風險。然而,據外媒《BiopharmaDive》報導指出,會中雖然提出了多種改善安全性的研究方法,然而最終專家們並未建議用任何方式放慢研究的腳步,也沒有為基因療法研究設定劑量上限。 細胞與基因療法諮詢企業DarkHorseConsulting創辦人暨...

熱鬧的一週!盤點7項創新療法交易案 羅氏、武田砸重金研發細胞/基因療法

2021-09-03 / 記者 吳培安
創新療法研發合作夯!據外媒《藥明康德》報導,8月23日到26日,短短4日就有多家生技醫藥產業大廠出手,斥資建立創新療法研發合作,例如羅氏(Roche)、武田(Takeda)分別斥資30億美元、3.03億美元研發基因療法,Vertex斥資12億美元與Arbor研發細胞療法;於此同時,中國製藥業在抗腫瘤創新療法上的合作也值得關注。 基因療法:武田3.03億美元開發非病毒載體技術、羅氏30億美元攻次世代...

FDA召開基因療法專家會議!聚焦評估AAV載體潛在肝腦毒性、致癌風險

2021-09-02 / 記者 吳培安
針對基因療法在動物試驗及人體出現的安全性風險,美國FDA將在9月2日、3日召開專家小組會議,討論為基因療法的臨床試驗設立新措施,以及受試者的後續監測,會議將聚焦在腺相關病毒(adeno-associatedvirus,AAV)作為基因療法載體的安全性,與該療法相關的肝臟、神經損傷和癌症案例,導致了一些生技公司開發中的挫折。 AAV是一種科學家廣泛研究、認為無害的病毒載體,經常肩負著將基因副本送進目...