中、美新研發中風後視力受創基因療法神經元轉化可望挽救視力?!

2021-10-04 / 記者吳培安

今年8月，來自美國普渡大學(PurdueUniversity)理學院生物科學副教授AlexanderChubykin及中國暨南大學教授陳功(GongChen)的聯合研究團隊透過小鼠實驗，找到了一種將腦內原生的膠質腦細胞(glialbraincells)轉換成神經元的基因療法，有望成為因腦部缺血性損傷造成的視力、運動功能帶來新希望。這項研究發表在《FrontiersinCellandDevelopm...

基因療法

Luxturna 發明人Bennett新創Opus Genetics 兩年內罕病眼疾基因療法進臨床

2021-09-23 / 記者王柏豪

首個治療人類基因突變的遺傳性失明基因療法Luxturna，發明人珍·貝納特(JeanBennett)自行創業成立OpusGenetics，新公司受到美國抗盲基金會旗下風險投資機構--視網膜退化基金（RDFund）支持，給予了1900萬美金種子資金。除計畫在未來兩年內，將Bennett兩款罕見失明基因療法引入臨床外，同時優先授權引進一些得不到學校資助或被藥廠冷凍的超罕見視力疾病項目。 ...

基因療法罕見疾病

基因療法震撼彈?! 安斯泰來罕見肌萎症臨床試驗再傳一死、宣告暫停

2021-09-15 / 記者吳培安

美國時間14日，日本藥廠安斯泰來(Astellas)表示，其針對X染色體遺傳型肌小管病變(X-linkedmyotubularmyopathy,XLMTM)適應症的基因療法AT-132之臨床試驗ASPIRO，在上週傳出第四起患者死亡，現在此試驗已宣告暫停(halt)，為基因療法的安全性疑慮投下一記震撼彈。 Astellas基因療法、醫學與開發負責人NathanBachtell表示，目前Astell...

眼科疾病基因療法

挑戰羅氏、再生元！艾伯維押3.7億美元攜Regenxbio開發濕性AMD基因療法

2021-09-14 / 記者吳培安

美國時間13日，艾伯維(AbbVie)鎖定濕性老年性黃斑部病變(wetAMD)的一次性治療潛力市場，宣布與臨床階段公司Regenxbio達成基因療法策略合作，以3.7億美元的前期金，與Regenxbio共同開發、商化Regenxbio的RGX-314，可望用於濕性AMD在內的數種視網膜病變，搶攻羅氏(Roche)、再生元(Regeneron)的治療市場。根據合作協議，艾伯維將支付Regenxbi...

基因療法新冠病毒新聞集錦

引發新冠疫情擔憂印度兒童感染立百病毒身亡；動物實驗一年後出現腫瘤！BioMarin苯酮尿症基因療法臨床試驗喊停

2021-09-08 / 記者彭梓涵

《臺灣》圓點奈米8月營收1.4億元月增11％1~8月累計年增124%今(7)日，核酸純化試劑與核酸萃取儀器開發商圓點奈米(6797)公告，其8月份合併營收為1.4億元，較上個月成長11%，今年1~8月累計營收13.8億元，較去年同期成長124％。圓點奈米表示，其9月底將出席第73屆美國臨床生化學會年會暨國際臨床實驗室設備博覽會(AACC)，除將展出旗下獲工業設計獎項肯定的Maelstrom4800...

FDA 基因療法再生醫學

FDA基因療法安全性會議無共識專家籲致癌風險、肝損傷、腦毒性須更長久監測

2021-09-06 / 記者吳培安

美國時間9月2日、3日，食品藥物管理局(FDA)召開專家小組會議，討論有關基因療法安全性的副作用事件及未來的研究規範，希望藉此減少基因療法對患者造成的風險。然而，據外媒《BiopharmaDive》報導指出，會中雖然提出了多種改善安全性的研究方法，然而最終專家們並未建議用任何方式放慢研究的腳步，也沒有為基因療法研究設定劑量上限。細胞與基因療法諮詢企業DarkHorseConsulting創辦人暨...

基因療法細胞治療雙特異抗體市場布局

熱鬧的一週！盤點7項創新療法交易案羅氏、武田砸重金研發細胞/基因療法

2021-09-03 / 記者吳培安

創新療法研發合作夯！據外媒《藥明康德》報導，8月23日到26日，短短4日就有多家生技醫藥產業大廠出手，斥資建立創新療法研發合作，例如羅氏(Roche)、武田(Takeda)分別斥資30億美元、3.03億美元研發基因療法，Vertex斥資12億美元與Arbor研發細胞療法；於此同時，中國製藥業在抗腫瘤創新療法上的合作也值得關注。基因療法：武田3.03億美元開發非病毒載體技術、羅氏30億美元攻次世代...

FDA 基因療法再生醫學

FDA召開基因療法專家會議！聚焦評估AAV載體潛在肝腦毒性、致癌風險

2021-09-02 / 記者吳培安

針對基因療法在動物試驗及人體出現的安全性風險，美國FDA將在9月2日、3日召開專家小組會議，討論為基因療法的臨床試驗設立新措施，以及受試者的後續監測，會議將聚焦在腺相關病毒(adeno-associatedvirus,AAV)作為基因療法載體的安全性，與該療法相關的肝臟、神經損傷和癌症案例，導致了一些生技公司開發中的挫折。 AAV是一種科學家廣泛研究、認為無害的病毒載體，經常肩負著將基因副本送進目...

基因療法羅氏 ShapeTherapeutics

羅氏斥資30億美元攜手Shape Therapeutics 瞄準次世代阿茲海默、帕金森氏症基因療法

2021-08-25 / 記者李林璦

美國時間24日，羅氏(Roche)宣布與ShapeTherapeutics合作開發針對阿茲海默症、帕金森氏症和罕見疾病的次世代基因療法，預付款和里程碑金可能超過30億美元。 Shape將使用其RNA編輯平台來找出靶向多個目標的候選療法，也包括使用Shape的腺相關病毒(AAV)技術以及建構組織特異性載體以提供治療。羅氏將負責協議中產品的開發和全球商業化。兩家公司並沒有透露財務細節，只表示，若達到...

Bluebird 基因療法

昔日華爾街寵兒Bluebird基因療法屢挫敗！棄守歐洲、暫停臨床股價爆跌20%

2021-08-10 / 記者李林璦

美國時間9日，藍鳥生物(bluebirdbio)繼上個月底，其在北卡羅來納州的慢病毒載體(lentivirusvector)工廠才賣給旅美生技大老楊育民所共同創辦的韌力生物(NationalResilience)，現又傳出公司進行大重組，宣布將收掉歐洲業務，考慮將其基因療法在美國以外的權利授權給一家具有歐洲經驗和能力的公司。此外，在歐洲獲批的首款早期腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)基因療法，也...

單株抗體基因療法

宣告先進療法製程地位！生物分析儀大廠Advanced併購細胞自動影像設備商Solentim

2021-08-06 / 記者劉端雅

美國時間5日，生物加工分析儀器和服務製造商AdvancedInstruments宣布收購Solentim。Solentim是在細胞株開發(celllinedevelopment,CLD)應用中，高價值單細胞株(singlecellclones)的分離和表徵解決方案的全球領導者。此次收購擴大了兩家公司在新興療法生產製程技術的地位。 AdvancedInstruments旗下的滲透壓力計(osmom...

基因療法黏多醣症 Abeona 罕見疾病

Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據腦體積增加

2021-07-27 / 記者劉端雅

美國時間26日，AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型)，1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...