諾華Zolgensma三期試驗積極 SMA發病前幼童79%可正常發育

2021-06-21 / 記者巫芝岳

美國時間18日，諾華(Novartis)在歐洲精神病學會(EAN)的線上年會中，發表其基因療法Zolgensma的三期臨床研究結果，顯示對脊髓性肌肉萎縮症(spinalmuscularatrophy,SMA)出現症狀前(發病前)患者效果積極，接受單一次治療後，約79%幼童可正常發育。此項名為SPRINT的三期研究顯示，接受症狀前(presymptomatically)治療的14名兒童中，全數皆能獨...

歐盟細胞療法基因療法

歐洲三大聯盟：基改法規恐礙細胞/基因療法臨床發展籲比照防疫科技鬆綁

2021-05-27 / 記者吳培安

近(24)日，歐洲再生醫學聯盟(ARM)、歐洲聯邦製藥工業協會聯盟(EFPIA)、歐洲生物工業協會(EuropaBio)等三個大型生技組織，共同於學術期刊《HumanGeneTherapy》線上版提出倡議，認為現在歐盟的基因改造生物(GMO)法規過於複雜、各會員國差異大，恐將影響細胞療法、基因療法等先進治療醫療產品(ATMP)臨床試驗在歐洲執行的意願，進而拖延歐洲患者獲得根治性療法(transfo...

基因療法

加速開發基因療法！Biogen擲1.15億美元攜手Ginkgo

2021-05-27 / 記者劉馨香

近(21)日，百健(Biogen)宣布與GinkgoBioworks達成基因療法開發合作，百健以500萬美元預付款獲得GinkgoBioworks專有的細胞基因體編輯平台與技術，希望加速開發基因療法，尤其是重組腺相關病毒(AAV)載體的製造。根據協議，若合作項目達到某些研究、開發和商業里程碑，百健最多將支付高達1.15億美元的里程碑金。AAV載體被廣泛用於開發創新的基因療法，特別是神經疾病與神經肌...

基因療法

《Nature》子刊：光遺傳學基因療法妙改神經節細胞全盲者恢復部分視力

2021-05-25 / 記者劉馨香

近(24)日，《NatureMedicine》一項新研究顯示，全球首次以光遺傳學(optogenetic)的基因療法，使一名視網膜色素病變(retinitispigmentosa)的全盲患者恢復部分視力，搭配特殊護目鏡可辨視物體。是有史以來第一次利用光遺傳學成功治療患者。由於視網膜色素病變患者的感光細胞大多不正常或死亡，因此研究人員選擇跳過感光細胞，以光遺傳學改造負責傳遞視覺神經訊號的視網膜神經節...

基因療法細胞療法 CDMO

查爾斯河實驗室投3億美元收購Vigene 強攻細胞與基因療法CDMO

2021-05-18 / 記者劉馨香

美國時間17日，查爾斯河實驗室(CharlesRiverLaboratories,CRL)宣布，以2.925億美元現金收購基因療法CDMO(委託研發暨生產服務)公司VigeneBiosciences，此外，基於未來業績，額外款項最多達5750萬美元。查爾斯河實驗室此舉將擴大其在病毒載體和質體DNA的生產項目，並在價值25億美元且持續增長的全球細胞與基因治療CDMO市場中提高地位。Vigene專門製...

基因療法

Otonomy基因療法治GJB2突變聽損動物實驗效果佳

2021-05-17 / 記者劉馨香

近(14)日，生技公司Otonomy與合作夥伴AppliedGeneticTechnologiesCorporation(AGTC)研究發現，基因療法候選藥物OTO-825可減少聽力損失，並且在兩種遺傳性聽損的小鼠模型中，修復了內耳結構的損傷。該研究發表於美國基因與細胞療法協會(ASGCT)2021年年會。Otonomy的首席科學主任AlanFoster表示，基於這項鼓舞人心的研究成果，以及之前的...

基因療法罕見疾病眼科

Biogen 8億美元收購罕見眼科基因療法 2/3期試驗未達標

2021-05-17 / 記者彭梓涵

近(14)日，百健(Biogen)花8億美金收購而來的遺傳性X連鎖視網膜色素變性(XLRP)BIIB112基因療法2/3期試驗，宣告未達治療後12個月，提高視網膜敏感性的目標。Biogen表示，將在接下來的科學論壇上發布更多詳細信息。Biogen於2019年以8.77億美元收購基因療法公司NightstarTherapeutics的眼科BIIB112基因療法產品。Biogen收購目的，是希望提早在...

基因療法

禮來與MiNA合作進攻saRNA療法價值超12.25億美元

2021-05-12 / 記者劉馨香

昨(11)日，禮來(EliLilly)宣布與MiNATherapeutics達成全球藥物開發合作，將利用MiNA專有的小型活化RNA(smallactivatingRNA,saRNA)技術平台，開發禮來專注的疾病領域中，5種新型候選藥物。根據協議，MiNA將以saRNA平台研究禮來選定的5個標靶，禮來則會負責候選藥物的臨床前和臨床開發，並保留合作產生的任何產品的獨家商業化權利。MiNA將獲得禮來2...

艾伯維基因療法中樞神經疾病

AbbVie進軍大腦基因療法！6.2億美元攜手Capsida攻退化性疾病

2021-05-03 / 記者李林璦

美國時間4月30日，專注於開發基因療法腺相關病毒(AAV)載體的CapsidaBiotherapeutics宣布，獲A輪募資5000萬美元，還與艾伯維(AbbVie)達成合作，獲高達8000萬美元的預付款和1000萬美元的股權投資，後期權利金與開發里程碑金高達5.3億美金，雙方將共同開發3項針對嚴重神經退化性疾病的基因療法。 Capsida在A輪募資時，獲VersantVentures與Westl...

基因療法糖尿病黃斑部水腫

基因療法又受挫！Adverum糖尿病黃斑部水腫療法恐失明股價暴跌50%

2021-04-29 / 記者李林璦

美國時間28日，AdverumBiotechnologies,Inc.(Nasdaq:ADVM)宣布，其治療糖尿病黃斑部水腫(DME)的基因治療臨床試驗，一位接受高劑量基因療法的患者產生低張(hypotonia)、全葡萄膜炎(Panuveitis)和視力喪失等症狀，可能是與臨床試驗相關的嚴重不良反應。消息一傳出，股價便暴跌50%。該臨床試驗稱為INFINITY，是臨床2期，多中心、隨機、雙盲、活...

神經退化性疾病基因療法

諾華、Passage Bio、Biogen、Lonza、加拿大衛福部建議FDA增修神經退化基因療法CMC、臨床試驗指引

2021-04-07 / 記者彭梓涵

今年1月，美國食品藥物管理局（FDA）發布了第一個關於神經退化性疾病基因療法的研發、製造指南草案，並公開徵詢意見。美國時間6日，包括PassageBio、Biogen和Lonza、諾華(Novartis)幾家製藥公司和加拿大衛福部，點出該指南目前缺點，並呼籲FDA對該指南草案制定更詳細的指引。該指南草案主要提供了化學製造管制(CMC)、臨床前試驗、與臨床試驗的綜觀目標。而某家製藥公司則表示，儘管...

基因療法冠狀動脈硬化

基因治療又一應用?! 榮陽交攜手UCSD錢煦解開冠狀動脈硬化遺傳機制

2021-04-06 / 記者彭梓涵

今(6)日，由北榮醫學研究部主任邱士華、國立陽明交通大學、與美國加州大學聖地牙哥分校（UCSD）錢煦院士所組成的臺美研究團隊，發現「mRNA的甲基化」可能是造成冠狀粥狀動脈硬化的原因之一，並利用基因療法抑制血管甲基化轉移酶，發現能有效抑制血管內發炎反應並減少粥狀動脈硬化發生。相關研究也於今年2月刊登於《PNAS》期刊上。臺美研究團隊，用生物工程模擬冠狀粥狀動脈硬化的過程，並在冠狀粥狀動脈硬化的臨...