HOME
新聞
服務
訂閱
名錄
介紹
下載 APP
聯絡
查看購物車
請選擇單元
新聞
投資雷達
生技名人錄
生醫動態
影音報導
環球雜誌
環球生技
搜尋
會員登入
註冊
新聞
新聞首頁
每日新聞
生技醫藥
再生醫學/細胞治療
科學要聞
政策法規
數位醫療
論壇回顧
商情
市場觀測
漲跌排名
投資評析
展望說明
產業名錄
名家
名人專欄
人物專訪
專家觀點
動態
活動看板
公司報導
生醫永續(CSR)
本刊公告
生醫徵才(待開放)
影音
影音報導首頁
生醫名人錄
產業報告
展會直擊
技術領航
Podcast
活動
出版品
雜誌
買書
文章查詢
標籤:胱胺酸
基因療法
胱胺酸
代謝
遺傳性疾病
2022-05-18 /
記者 劉馨香
Avrobio胱胺酸血症體外基因療法 臨床1/2期現曙光
17日,美國基因療法開發公司Avrobio,在第25屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上,公布其治療胱胺酸血症(cystinosis)的實驗性體外基因療法AVR-RD-04,在臨床1/2期試驗的初步結果良好,預計明年在美國啟動下一個臨床試驗。胱胺酸血症是一種罕見的遺傳性疾病,由編碼胱胺酸轉運蛋白(cystinosin)的CTNS基因變異引起,導致胱胺酸(cystine)堆積在溶酶體(lys...
第一頁
上一頁
1
下一頁
最後頁
當期雜誌
查看更多
Outlook 2030 臺灣生技醫藥技術在哪裡?
影音專區
查看更多
【醫說】細胞治療1:讓細胞治療成患者新「膝」望!完備細胞儲存法規 保障病人權益