基因療法 胱胺酸 代謝 遺傳性疾病

Avrobio胱胺酸血症體外基因療法 臨床1/2期現曙光

2022-05-18 / 記者 劉馨香
17日，美國基因療法開發公司Avrobio，在第25屆美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上，公布其治療胱胺酸血症(cystinosis)的實驗性體外基因療法AVR-RD-04，在臨床1/2期試驗的初步結果良好，預計明年在美國啟動下一個臨床試驗。胱胺酸血症是一種罕見的遺傳性疾病，由編碼胱胺酸轉運蛋白(cystinosin)的CTNS基因變異引起，導致胱胺酸(cystine)堆積在溶酶體(lys...

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