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波士頓兒童醫院首創「雙病毒載體」基因治療 逆轉小鼠聽損
2021-12-16 / 記者 彭梓涵
聽力受損至少與100個不同基因的突變有關，不過研究指出，有16%的遺傳性聽損，可追溯到STRC的基因突變。美國時間15日，波士頓兒童醫院針對STRC突變基因，開發出首創「雙病毒載體」基因治療技術，成功取代內耳中突變的基因，恢復靜纖毛(stereocilin)蛋白製造，顯著改善聽覺靈敏度。相關研究已發表在《ScienceAdvances》。 這項技術的創新，主要是團隊突破了靜纖毛基因過長而無法放入基...
CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣 明上半年申請藥證
2021-12-10 / 記者 吳培安
美國時間9日，荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布，其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec，在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint)，受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX)，且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值，有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...
George Church病毒載體新創Dyno 攜安斯泰來16億美元攻肌肉、心臟基因療法
2021-12-06 / 記者 吳培安
美國時間12月1日，安斯泰來(AstellasPharma)宣布，與哈佛大學「合成生物學之父」GeorgeChurch教授共同創辦的DynoTherapeutics達成合作，利用Dyno的CapsidMap平台為安斯泰來改良基因療法所需使用的腺相關病毒(AAV)載體，攻向骨骼肌及心臟疾病。據外媒估計，這項交易有望為Dyno帶來上看16億美元的高額報酬。 Dyno共同創辦人暨執行長EricKelsi...
諾和諾德33億美元收購Dicerna 衝明年RNAi療法進臨床
2021-11-19 / 記者 劉馨香
美國時間18日，全球醫療保健公司諾和諾德(NovoNordisk)宣布，以33億美元收購其RNAi療法合作夥伴DicernaPharmaceuticals，作為諾和諾德現有技術平台的戰略性補充，目標在2022年將首個RNAi產品推進至人體試驗。此消息一出，讓Dicerna的股價飆升了78.7%。根據收購條款，諾和諾德將以每股38.25美元的現金收購Dicerna的流通股，該價格較Dicerna在1...
莫德納攜手加州新創Metagenomi 力攻CRISPR基因療法
2021-11-03 / 記者 巫芝岳
美國時間2日，莫德納(Moderna)宣布與加州基因編輯新創公司Metagenomi合作，將共同開發CRISPR基因編輯相關療法，莫德納內部將由其基因體學部門ModernaGenomics (mGx)負責。雖該交易未透露財務細節，但兩公司表示將從現有技術開始，盡快讓一些療法進入臨床階段，長期目標則是對基因編輯進行更廣泛的改進。該合作夥伴關係，將涉及嚴重遺傳疾病療法；Metagenomi將提供其在基...
《Nature》子刊：MIT開發細胞專一基因療法轉譯系統 力抗脫靶效應
2021-10-29 / 記者 吳培安
美國時間28日，麻省理工學院(MIT)與哈佛大學的研究團隊在《NatureBiotechnology》發表最新生物工程研究，他們以病毒的基因元件為基礎，設計出一種在真核細胞中，能夠先感測細胞內部的特定mRNA序列，再驅使細胞製造特定蛋白質的系統，使得基因療法得以在特定種類的細胞或組織中啟動，有助於改善基因療法脫靶效應(off-the-targeteffects)、避免某些影響到全身的副作用。 研究...
FDA、NIH攜手15家公司、非營利組織 7600萬美元資助罕病基因療法邁入臨床
2021-10-29 / 記者 李林璦
美國時間27日，美國食品藥物管理局(FDA)、美國國家衛生研究院(NIH)與10家製藥公司和5個非營利組織合作，成立了BespokeGeneTherapyConsortium(BGTC)，將在5年內出資7600萬美元，資助4~6項單基因罕病臨床試驗，目標為優化、簡化與加速罕見疾病基因療法的開發流程，幫助填補罕病領域中未滿足的醫療需求。 BGTC的成立目的是增加對腺相關病毒(adeno-associ...
LogicBio無核酸酶基因療法 成功編輯兒童基因
2021-10-20 / 記者 劉馨香
近(18)日，位於美國麻薩諸塞州的基因醫學公司LogicBioTherapeutics，公布了其體內基因編輯療法LB-001，治療兒童甲基丙二酸血症(methylmalonicacidemia,MMA)患者的臨床1/2期試驗初步結果，證明了有史以來第一次在兒童體內成功進行的無核酸酶基因編輯。MMA是一種會危及生命的罕見肝臟疾病，在美國的盛行率約為五萬分之一。其最常見的形式是甲基丙二酸輔酶A變位酶(...
武田砸36億美元 與Poseida合作8項臨床前「非病毒載體」基因療法
2021-10-13 / 記者 巫芝岳
近(12)日，日本武田製藥(Takeda)宣布與美國Poseida Therapeutics達成協議，以總計36億美元的金額，針對Poseida的6至8種針對肝臟與血液疾病基因療法進行合作。據外媒報導，這些療法皆未進入人體臨床試驗，現階將由Poseida領導研究，產生進一步的候選療法後，再由武田進行後續開發與銷售。該交易也是武田繼本月4日，與奈米藥物免疫療法公司SelectaBiosciences...
非病毒載體基因療法新創Intergalactic鎖定安全性痛點 A輪募7500萬美元
2021-10-08 / 記者 吳培安
美國時間7日，由生命科學創投公司ATP在2020年成立的基因療法新創公司IntergalacticTherapeutics宣布完成A輪募資，共募得7500萬美元。其擁有的兩項自有非病毒載體技術平台——C3DNA及COMET，可讓基因療法攜帶更大片段的基因、更精準的輸送，同時可降低基因療法的安全性疑慮。 Intergalactic執行長暨科學長、同時也擔任ATP合夥人Mich...
輝瑞對Voyager斥資6.3億美元 強化肌萎症基因療法安全問題
2021-10-07 / 記者 彭梓涵
為了解決基因治療安全性問題，不少投入該領域的大藥廠，開始花錢尋求能解決相關挑戰的創新技術平台。美國時間6日，輝瑞(Pfizer)宣布以6.3億美元與神經疾病基因療法開發公司VoyagerTherapeutics達成協議，輝瑞將獲得Voyager 以RNA驅動的TRACER腺相關病毒(AAV)載體技術，強化其正在進行治療裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的基因療法。 根據協議，輝瑞將支付3000萬美元現金，...
武田斥11.2億美元攜手Selecta Biosciences 解決第一代基因療法安全挑戰
2021-10-04 / 記者 彭梓涵
美國時間4日，武田(Takeda)宣布以11.2億美元與專注奈米藥物免疫療法開發的生技製藥公司SelectaBiosciences 達成戰略合作，武田將利用Selecta專有的 ImmTOR平台，在溶小體儲積症(LSDs)領域開發可治療兩種適應症的下一代基因療法。 雙方並未透露更多交易細節，但據了解，武田與Selecta的戰略合作，是要解決當前與腺相關病毒(AAV)載體的基因治療問題，目前許多第一...
