精準靶向眼疾！羅氏攜手Avista上看10億美元開發AAV載體基因療法

2022-07-20 / 記者吳培安

美國時間19日，羅氏(Roche)與美國匹茲堡大學衍生公司AvistaTherapeutics達成一項總價值上看10億美元的合作協議，開發用於眼部疾病的腺相關病毒(AAV)基因療法載體。Avista將提供其獨有的單細胞AAV工程平台「scAAVengr」，依照羅氏的需求，開發用於眼部玻璃體內注射基因療法的AAV衣殼(capsid)。根據合作協議，羅氏將負責臨床前、臨床及商化，並支付Avista7...

基因療法 IonisPharmaceuticals

繼4年前7.5億美元協議！羅氏再砸5500萬美元取Ionis罕見腎病基因療法

2022-07-12 / 記者巫芝岳

今(12)日，羅氏(Roche)宣布斥資5,500萬美元，與研發罕見腎臟病藥物的IonisPharmaceuticals合作，將其反義RNA(antisenseRNA)療法「IONIS-FB-LRx」，推進針對A型免疫球蛋白腎病變(IgAN)的臨床三期試驗。該合作是建立在2018年時，兩公司總價上看7.5億美元的協議之上，未來，羅氏也將取得該藥物授權，並推進全球開發、監管與商業化活動。本次合作是在...

基因療法 mRNA LNP 脂質奈米顆粒

百濟神州加碼mRNA 聯手香港LNP新創開發標靶mRNA療法

2022-07-07 / 記者劉馨香

今(7)日，中國腫瘤新藥開發公司百濟神州(BeiGene)宣布，與香港新創公司深信生物(InnoRNA)達成合作，將借重深信生物專有的脂質奈米顆粒(LNP)遞送技術來開發標靶mRNA療法。這是繼去年，百濟神州以500萬美元預付款與美國mRNA療法新創公司StrandTherapeutics合作以來，再一次投注mRNA藥物開發。根據協議，百濟神州將支付深信生物未公開價格的預付款，開發、取證與商業化里...

RNA編輯 PPR蛋白基因療法

田邊三菱製藥斥1.46億美元攜手EditForce 創新PPR蛋白編輯RNA

2022-07-07 / 實習記者劉淇暄

近日(6月27日)，日本基因編輯技術開發商EditForce宣布，與田邊三菱製藥株式會社(MitsubishiTanabePharmaCorporation，MTPC)簽訂價值約1.46億美元的許可協議。田邊三菱製藥將可使用EditForce專有的新型基因編輯技術——五肽重複(Pentatricopeptiderepeat，PPR)蛋白平台技術，雙方聯手研發治療中樞神經系統...

基因療法細胞療法質體DNA

Charles River英國設廠搶攻細胞、基因療法「質體DNA」CDMO

2022-06-29 / 記者劉馨香

英國時間28日，展開一連串細胞和基因療法CDMO業務的查爾斯河實驗室(CharlesRiverLaboratories)宣布，開設其位於英國柴郡(Cheshire)AlderleyPark生命科技園區的細胞和基因療法生產中心。查爾斯河實驗室最新擴建的生產中心名為「高品質質體DNA卓越中心」(HighQuality(HQ)PlasmidDNACentreofExcellence)，是因應其在2021...

CRISPR 基因療法罕見疾病 ATTR類澱粉沉積症

Intellia、Regeneron罕病CRISPR療法臨床一期期中成果佳一年後療效仍維持！

2022-06-27 / 記者巫芝岳

近(24)日，Intellia和再生元(Regeneron)宣布，其共同研發的CRISPR基因療法NTLA-2001，在用於治療「轉甲狀腺素蛋白(ATTR)類澱粉沉積症」的臨床一期試驗中，期中分析成果積極，接受治療一年後療效仍明顯維持。該結果已在2022國際肝臟研討會(InternationalLiverCongress)中發表。該數據包含來自15名患有遺傳性ATTR類澱粉沉積症、同時伴隨多發性神...

基因療法基因藥物

基因療法競爭強！Tenaya、安斯泰來、Regenxbio新基因藥製造廠接續落成

2022-06-25 / 記者劉馨香

國際上基因療法競爭激烈，基因藥物生產工廠一座接著一座建設。光是本(6)月，TenayaTherapeutics、Regenxbio、安斯泰來製藥(AstellasPharma)等公司紛紛啟用了新的基因藥物製造廠；禮來(EliLilly)和雲舟生物(VectorBuilder)在近兩個月也投資建設新廠。 16日，Tenaya宣布完成了位於美國加州舊金山灣區的基因藥物製造中心的擴建並啟動營運，以推動幾...

基因療法體內基因編輯鐮狀細胞疾病紅血球

諾華15億美元攜Precision Bio 攻鐮狀細胞疾病體內基因編輯療法

2022-06-23 / 記者劉馨香

近(21)日，諾華(Novartis)與基因編輯公司PrecisionBioSciences以近15億美元達成合作協議，針對鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)和β地中海型貧血等嚴重的遺傳性血液疾病，開發體內(invivo)基因編輯療法。根據協議，諾華將向PrecisionBio支付7500萬美元預付款、高達14億美元的里程碑金，以及額外的銷售權利金。PrecisionBio將利用其專...

基因療法載體

創新微小病毒載體基因療法新創Carbon Bio募3800萬美元

2022-06-22 / 記者劉馨香

美國時間21日，基因療法新創公司CarbonBiosciences宣布，在A輪募資獲得3800萬美元資金，將用於建立其創新的「微小病毒」(parvovirus)載體的基因療法平台，以及開發治療囊性纖維化(cysticfibrosis)的候選基因療法並推向臨床。基因療法通常以腺相關病毒(AAV)為載體，將遺傳物質運輸到細胞中。然而，AAV有其局限性，不是所有類型的AAV，都能在肝臟或眼睛等器官之外發...

諾華 Zolgensma SMA 基因療法

諾華基因療法Zolgensma臨床新數據 SMA幼童全數達3期終點

2022-06-21 / 記者李林璦

美國時間17日，諾華(Novartis)宣布，其治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因療法Zolgensma(onasemnogeneabeparvovec)臨床3期SPR1NT試驗完成，數據顯示，無論患者擁有2個或3個SMN2基因數，在發病前接受Zolgensma治療後，患者都能夠達到與其年齡對應的運動動作里程碑，包括坐姿、站立和行走。該臨床數據刊登於《NatureMedicine》。這樣的臨床...

基因療法病毒載體 Duchenne DMD

Code Bio非病毒載體基因療法A輪募7500萬美元攻DMD、T1D

2022-06-08 / 記者劉馨香

美國時間7日，擁有非病毒載體技術的基因療法公司CodeBiotherapeutics宣布，在A輪募資中募得7500萬美元，將利用該資金推進裘馨氏肌肉失養症(DMD)和第一型糖尿病(T1D)基因療法的臨床前研究，以支持其申請新藥臨床試驗(IND)，並擴大製造和營運規模。病毒是許多基因藥物的首選載體，但可能引起危險的免疫反應、無法進入所有的人體組織，且能攜帶的基因藥物尺寸也有限制，此外，由於人體會產生...

基因編輯 CRISPR 基因療法

《Science》：CRISPR技術大突破！科學家找出更小的IscＢ有望取代Cas9

2022-05-27 / 記者吳培安

美國時間26日，康乃爾大學(CornellUniversity)的研究團隊，在知名學術期刊《Science》上發表最新的CRISPR/Cas9基因編輯系統改良方案。團隊利用冷凍電子顯微鏡(Cryo-EM)分析細菌體內的轉位子系統，發現其中的IscB-ωRNA能執行Cas9的靶向剪切功能、且體積比Cas9來得小，有望成為基因載體難以容納Cas9蛋白的潛力解方。 CRISPR/Cas9基因...