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FDA召開基因療法專家會議！聚焦評估AAV載體潛在肝腦毒性、致癌風險
2021-09-02 / 記者 吳培安
針對基因療法在動物試驗及人體出現的安全性風險，美國FDA將在9月2日、3日召開專家小組會議，討論為基因療法的臨床試驗設立新措施，以及受試者的後續監測，會議將聚焦在腺相關病毒(adeno-associatedvirus,AAV)作為基因療法載體的安全性，與該療法相關的肝臟、神經損傷和癌症案例，導致了一些生技公司開發中的挫折。 AAV是一種科學家廣泛研究、認為無害的病毒載體，經常肩負著將基因副本送進目...
羅氏斥資30億美元攜手Shape Therapeutics 瞄準次世代阿茲海默、帕金森氏症基因療法
2021-08-25 / 記者 李林璦
美國時間24日，羅氏(Roche)宣布與ShapeTherapeutics合作開發針對阿茲海默症、帕金森氏症和罕見疾病的次世代基因療法，預付款和里程碑金可能超過30億美元。 Shape將使用其RNA編輯平台來找出靶向多個目標的候選療法，也包括使用Shape的腺相關病毒(AAV)技術以及建構組織特異性載體以提供治療。羅氏將負責協議中產品的開發和全球商業化。 兩家公司並沒有透露財務細節，只表示，若達到...
昔日華爾街寵兒Bluebird基因療法屢挫敗！棄守歐洲、暫停臨床股價爆跌20%
2021-08-10 / 記者 李林璦
美國時間9日，藍鳥生物(bluebirdbio)繼上個月底，其在北卡羅來納州的慢病毒載體(lentivirusvector)工廠才賣給旅美生技大老楊育民所共同創辦的韌力生物(NationalResilience)，現又傳出公司進行大重組，宣布將收掉歐洲業務，考慮將其基因療法在美國以外的權利授權給一家具有歐洲經驗和能力的公司。此外，在歐洲獲批的首款早期腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)基因療法，也...
宣告先進療法製程地位！生物分析儀大廠Advanced併購細胞自動影像設備商Solentim
2021-08-06 / 記者 劉端雅
美國時間5日，生物加工分析儀器和服務製造商AdvancedInstruments宣布收購Solentim。Solentim是在細胞株開發(celllinedevelopment,CLD)應用中，高價值單細胞株(singlecellclones)的分離和表徵解決方案的全球領導者。此次收購擴大了兩家公司在新興療法生產製程技術的地位。 AdvancedInstruments旗下的滲透壓力計(osmom...
Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據 腦體積增加
2021-07-27 / 記者 劉端雅
美國時間26日，AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型)，1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...
糖尿病黃斑部水腫基因療法失利！Adverum宣布停止開發
2021-07-26 / 記者 劉馨香
近(22)日，生技公司AdverumBiotechnologies開發的基因療法ADVM-022，在治療糖尿病黃斑部水腫(DME)的臨床二期試驗中，繼4月底一名接受治療的患者出現眼睛嚴重不良反應，又發現另外四名患者也有類似問題。雖然還不確定該問題的原因是否與基因療法有關，Adverum決定停止開發ADVM-022用於DME。Adverum在四月底披露，一名接受高劑量基因療法的DME患者，意外出現眼...
Session 11：2027年全球CAR-T細胞療法市值上看117億美元
2021-07-23 / 記者 吳培安
今(23)日，2021亞洲生技大會(BIOAsia-Taiwan2021)線上論壇第三日，論壇11(Session11)聚焦在「創新細胞與基因治療」(AdvancesinCell&GeneTherapies)主題，由生物技術開發中心(DCB)執行長吳忠勳主持、經濟部技術處處長邱求慧開場致詞，並邀請到澳洲PeterMacCallum癌症中心教授DominicM.Wall、諾華(Novarti...
《PNAS》顛覆先前科學！ 增強HTRA1是老年性黃斑部病變新基因療法？
2021-07-21 / 記者 劉馨香
近(19)日，美國猶他大學(UniversityofUtah)轉化醫學中心(SCTM)一項研究發現，在具有已知會增加老年性黃斑部病變(AMD)風險的遺傳變異的老年人中，其視網膜色素上皮(retinalpigmentepithelium,RPE)和布氏膜(Bruch'smembrane)的HTRA1基因表現，較沒有變異的老年人降低50%。這項研究首次解釋了HTRA1在保護眼睛健康的重要作用，...
《Nature Communications》新型標靶基因療法 助改善神經疾病
2021-07-15 / 實習記者 蕭宇軒
美國時間12日，俄亥俄州立大學(OSU)團隊開發出一種新型的標靶基因療法，能夠治療患有遺傳和神經退化疾病的兒童。該研究針對L-胺基酸脫羧酵酶(AADC)缺乏症的兒童，具有嚴重的身體和發育障礙。研究已刊登於《NatureCommunications》。 該研究使用病毒載體，使其為基因標靶輸送到7位4到9歲兒童的中腦。在手術治療過程，病毒為良性且具特定DNA編碼，能準確注射至精確的大腦區域。另外，...
鐮刀型貧血根治有望！ 全球7公司開發基因療法 Bluebird領先 可望2年獲批
2021-07-09 / 記者 巫芝岳
近(8)日，外媒《BioPharmaDive》統整了共7組正針對鐮刀型紅血球疾病(sicklecellanemia，又名鐮刀型貧血)，開發基因療法的公司/團隊，其中進度最快、已在3期臨床試驗的Bluebirdbio，今年曾因受試者罹患白血病而暫停試驗，確認罹癌與治療無關後，也已於上個月恢復試驗，最快2-3年內有望獲批；而CRISPRTherapeutics/VertexPharmaceutical...
富士軟片30億美元拚產能翻倍 聚焦新冠疫苗原料、細胞/基因療法生產
2021-07-01 / 記者 吳培安
國際再生醫學龍頭公司富士軟片(Fujifilm)於近(6月29)日宣布，為其子公司FujifilmDiosynthBiotechnologies注資9000億日圓(約8.5億美元)，擴張其在美國、英國的委託開發生產服務(CDMO)量能，其中包含基因療法和疫苗原料等生物製品。值得注意的是，其在美國德州及北卡羅納州的生產工廠，正在協助生產Novavax公司研發的新冠疫苗NVX-CoV2373。 外媒報...
PerkinElmer收購病毒載體公司SIRION 攻細胞、基因療法
2021-06-25 / 記者 劉馨香
美國時間22日，分析儀器大廠PerkinElmer(NYSE:PKI)宣布，收購專精於病毒載體、基因傳輸技術的公司SIRIONBiotech，進一步擴大PerkinElmer在細胞及基因療法的研發地位。該交易預計於2021年第三季完成，不過雙方沒有透露交易價格。 SIRION成立於2005年，總部位於德國慕尼黑，在德國、美國和法國擁有50名員工，其開發的新型病毒載體技術，改善了細胞與基因療法的傳輸...
