展望2022年：基因療法未來值得關注的5大疑問！

2022-01-28 / 記者吳培安

以正常的「基因」當成「藥物」，已經不再是實驗室裡的操作程序，而是勢不可擋地朝著臨床人體實驗前進。於此同時，全球頂尖科學家不斷在基因操縱技術上取得突破、帶來新的治療可能性，吸引全球投資人的滾滾熱錢，湧入基因療法(genetherapy)領域，就連數十年的跨國藥廠也無法忽視這股趨勢。然而，主打先進科學成果、大舉募資的基因療法研發公司，仍面臨有關基因運輸、治療方式，以及產品線同業競爭的問題；於此同時，...

Mustang 基因療法 FDA

Mustang Bio泡泡男孩基因療法CMC出問題 FDA暫停臨床試驗

2022-01-26 / 記者李林璦

美國時間25日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，暫停MustangBio的泡泡男孩病，又稱為X性聯嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmunodeficiency,X-SCID)的基因療法，原因是化學、製造與管制(Chemistry,ManufacturingandControls,CMC)出現問題。消息一出，讓Mustang的股價在盤前下跌13%。事實上，M...

CRISPR 基因療法 Metagenomi

獲BMS、拜耳、莫德納青睞！基因編輯新創Metagenomi 1.75億美元B輪募資到手

2022-01-26 / 記者巫芝岳

美國時間25日，加州基因編輯新創公司Metagenomi宣布完成1.75億美元B輪募資，公司總募資額達到3億美元。該公司正致力於開發CRISPR相關的創新基因編輯工具，並在去(2021)年11月，與開發新冠mRNA疫苗而聲名大噪的莫德納(Moderna)建立合作關係，將共同開發基因編輯療法。Metagenomi表示，此筆資金將用於推進其基因編輯治療計畫的開發，包括：擴大製造、建構自動化和人工智慧基...

基因體基因療法細胞療法

George Church共同領軍發現基因插入「安全著陸區」降低基因療法風險

2022-01-25 / 記者吳培安

美國時間24日，哈佛大學醫學院Wyss生物啟發工程研究所和瑞士蘇黎世聯邦理工學院(ETHZurich)，在《CellReportsMethods》發表最新研究，他們利用電腦運算法分析人類細胞譜系基因體、預測出2000個可供治療性基因插入的「基因體安全著陸區」(genomicsafeharbors,GSH)，並在人類T細胞和皮膚組織完成其中2個GSH驗證。此研究資深作者之一，是哈佛大學人稱「合成生...

細胞療法基因療法 CDMO 商業布局

CDMO不斷擴張！韓國第二大企業SK斥資3.5億美元投入細胞基因療法

2022-01-12 / 記者吳培安

昨(11)日，韓國第二大企業SK集團宣布斥資3.5億美元，透過美國子公司SKPharmteco入股賓州生技公司CenterforBreakthroughMedicines(CBM)，加入打造全球細胞基因療法之委託開發製造服務(CDMO)行列。SK執行副總裁DongSoonLee表示，這將幫助SKPharmteco在2025年登上全球頂級CDMO地位的目標。 CBM在2021年11月時，宣布將在位於...

J.P.Morgan 商業布局再生醫學基因療法 JPmorgan JP22

年度生技投資盛事J.P. Morgan開跑！BMS、武田、Vertex、BioMarin動向亮點

2022-01-11 / 環球生技

全球年度生技投資盛事——摩根大通醫療保健會議(J.P.MorganHealthcareConference，以下簡稱JPM會議)，在美國時間10日線上登場！會議首日，跨國大藥廠如必治妥施貴寶(BMS)、武田(Takeda)紛紛搶著發布併購消息，致力於創新療法研發的Vertex、BioMarin公開最新臨床開發里程碑，以及會議期間挾帶創新科技、獲得投資人青睞的新創公司，動態都...

肌肉失養症基因療法

《JCI》非靶向肌肉基因療法繞道治療罕見肌肉失養症

2022-01-06 / 記者劉馨香

4日，美國國家兒童醫院(Children'sNationalHospital)研究團隊，開發了一種治療罕見疾病肢帶型肌肉失養症(Limb-girdlemusculardystrophy,LGMD)2B的臨床前基因療法。經動物實驗顯示，具有安全性，且可減緩肌肉退化，並恢復肌原纖維(myofiber)的大小和肌肉力量。該研究克服原先開發基因療法的瓶頸，提出LGMD2B首個非靶向肌肉的基因療法，...

基因療法視網膜

第三家！諾華15億美元再收購眼科基因療法公司Gyroscope

2021-12-23 / 記者劉馨香

22日，諾華(Novartis)宣布以15億美元價格，收購英國的眼科基因治療新創公司GyroscopeTherapeutics，展現其在基因治療與視網膜疾病上佈局的野心。該交易包含8億美元的預付款，以及7億美元的臨床和商業里程碑金。此次收購是建立在諾華持續於眼科基因治療領域擴張的基礎上，先前，諾華於2020年10月以2.8億美元收購VedereBio，又於2021年9月以未披露價格收購Arctos...

基因療法

輝瑞肌萎症基因療法驚傳1人死亡遭FDA叫停高劑量安全性遭質疑

2021-12-22 / 記者吳培安

美國時間21日，輝瑞(Pfizer)傳出一名年輕的裘馨氏肌肉失養症(DMD)受試者，在基因療法1b期臨床試驗中，接受最高劑量治療後死亡，目前已遭FDA強制暫停，這個消息也使得腺相關病毒(AAV)作為基因療法載體，在高劑量下使用的安全性再度遭受質疑。該名患者所參與的，是在美國進行的多中心1b期臨床試驗。該試驗招募了可行走(ambulatory)隊列和無法行走(non-ambulatory)隊列的D...

基因療法鐮刀型貧血症

Bluebird臨床路坎坷！鐮刀型貧血基因療法再遭FDA喊停

2021-12-22 / 記者巫芝岳

近(20)日，bluebirdbio的青少年鐮刀型貧血(SCD)部分基因療法臨床試驗，再次因嚴重不良反應，遭美國食品藥物管理局(FDA)喊停，恐影響其先前預估在2023年提交藥證的計畫。今年6月，FDA才剛解除其多項臨床試驗暫停令，未料年底又一重挫。該項名為LentiGlobin(lovotibeglogeneautotemcel,lovo-cel)的療法，因為一名18歲以下青少年治療時出現「持續...

基因療法病毒載體

波士頓兒童醫院首創「雙病毒載體」基因治療逆轉小鼠聽損

2021-12-16 / 記者彭梓涵

聽力受損至少與100個不同基因的突變有關，不過研究指出，有16%的遺傳性聽損，可追溯到STRC的基因突變。美國時間15日，波士頓兒童醫院針對STRC突變基因，開發出首創「雙病毒載體」基因治療技術，成功取代內耳中突變的基因，恢復靜纖毛(stereocilin)蛋白製造，顯著改善聽覺靈敏度。相關研究已發表在《ScienceAdvances》。這項技術的創新，主要是團隊突破了靜纖毛基因過長而無法放入基...

基因療法 AAV 血友病

CSL Behring、uniQure B型血友病基因療法三期試驗達陣明上半年申請藥證

2021-12-10 / 記者吳培安

美國時間9日，荷蘭基因治療公司uniQure與美國CSLBehring共同宣布，其合作的候選基因療法etranacogenedezaparvovec，在重度至中重度B型血友病的臨床三期試驗中達到主要試驗終點(primaryendpoint)，受試者在治療後18個月仍能穩定表現第九凝血因子(FIX)，且年平均出血率(ABR)不劣於FIX預防性療法的基線值，有望為B型血友病患者帶來長效型的治療選項。 ...