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Bluebird bio最新分析 基因療法LentiGlobin不會誘發白血病；類器官與疾病模型協會獲500萬歐元 助標準建立
2021-03-11 / 記者 彭梓涵
《美國》Bluebirdbio最新分析基因療法LentiGlobin不會誘發白血病美國時間10日，基因療法公司Bluebirdbio表示，近期在多項獨立的分析中證實，先前接受基因療法LentiGlobin治療鐮刀型血球貧血症(SCD)，而罹患急性骨髓性白血病的(AML)患者，發現AML細胞中，慢病毒LVV載體插入在VAMP4基因或與囊泡相關的膜蛋白4(membraneprotein4)上，但Blu...
遠距醫療、細胞療法 有賴數據整合＋創新支付
2021-03-11 / 記者 巫芝岳
近(9)日，外媒根據美國保險商CVSHealth的《2021年健康趨勢報告》(HealthTrendsReport2021)指出，目前美國僅有約5%的醫院，實際應用到病人使用穿戴式裝置所收集的健康數據。隨著遠距醫療、細胞療法等新興護理服務發展，健康數據如何整合並加值應用，以及醫療保險、醫院和藥商間，如何建構新的支付模式，都將是關鍵。該報告指出，去(2020)年全年中，遠距醫療應用出現前所未有的爆增...
藥明康德子公司1.35億美元收購Oxgene 擴展細胞/基因療法CRO版圖
2021-03-03 / 記者 吳培安
美國時間2日，中國最大臨床試驗委託研究(CRO)公司之一的藥明康德(WuXiAppTec)，宣布已完成以1.35億美元，收購英國基因療法CRO公司Oxgene。未來Oxgene將維持原名，成為藥明康德旗下藥明生基(WuXiAdvancedTherapies)在歐洲的首個研發生產基地。 藥明生基是藥明康德的高端治療事業部門，其總部位於美國賓州費城，專注於打造細胞與基因療法的一站式(one-stop-...
挑戰阿茲海默症！UCSD啟動基因治療臨床試驗
2021-02-19 / 記者 吳培安
美國時間18日，加州大學聖地牙哥分校(UCSD)的研究團隊宣布，將啟動為期三年的臨床一期試驗，預計透過基因治療的腺相關病毒載體AAV2，將製造促進神經生長的關鍵蛋白質——腦源性神經滋養因子(BDNF)的基因，送入阿茲海默症或輕度認知障礙患者腦部，以評估此療法的安全性、以及在阻止神經退化的有效性。 帶領此研究的UCSD轉譯神經科學研究所主任MarkTuszynski表示，這是...
首款地中海型貧血基因療法引發白血病！？ Bluebird 暫停臨床試驗
2021-02-17 / 記者 李林璦
美國時間16日，Bluebirdbio宣布，暫停鐮刀型血球貧血症(sicklecellanemia,SCD)基因療法─LentiGlobin的臨床1/2和3期試驗，由於接受治療的患者罹患急性骨髓性白血病(AML)、骨髓增生不良症候群(MDS)，發生未預期嚴重藥品不良反應(SUSAR)，Bluebird將評估是否與基因治療中使用的慢病毒載體(lentiviralvector)有關。消息一出，Blue...
基因療法臨床二期暫停 Neurocrine、Voyager：「帕金森計畫」拆夥；Google關係企業Onduo：將擴增遠距慢性病照護、健康促進服務
2021-02-04 / 環球生技
《臺灣》刺激「先天免疫」最有效！昱厚新冠肺炎鼻噴藥AD19001預防、輕症治療動物試驗成效佳疫苗問世，即便接種，病毒仍可能停留鼻腔傳播。新冠肺炎(COVID-19)病毒變種、輕症或無症狀感染，以及全球第二波疫情依然四起；而已開發出之藥物皆針對重症為主。為填補輕、中度病患治療方式的空白，國內致力免疫調節藥物的昱厚生技(6709)所開發，由鼻腔粘膜給藥的「AD19001(又名LTh(αK)...
大波士頓生技聚落再強化！哈佛攜手MIT成立新設施 推動細胞基因療法
2021-01-27 / 記者 吳培安
編譯/吳培安近(美國時間14)日，據《哈佛大學報》(HarvardGazette)報導，在合夥人7600萬美元支持下，預計在明年於鄰近美國麻州沃特敦(Watertown,Massachusetts)生技新創聚落地區，啟動一項新設施計畫。該計畫將聚焦於細胞與基因療法的加速開發，預計將透過公私合作，為細胞與基因療法相關的實驗室及新創公司供應所需的生物材料及操作訓練，以加速此地區的細胞及基因療法發展。 ...
總結2020年基因療法現況：FDA監管趨嚴、基因編輯/創新載體崛起、資金流往基因療法
2021-01-11 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 2020年數項基因療法受到挫折，BioMarinPharmaceutical的A型血友病基因療法遭FDA拒絕、日本製藥公司安斯泰來(Astellas)以收購之AudentesTherapeutics的基因療法臨床試驗造成3名兒童死亡，多項安全性疑慮浮上檯面。同時，許多創新基因療法繼起，也讓大量資金從以往的新藥流往基因療法。美國時間8日，投資銀行PiperSandler的分析師總結了基...
《EMBO》子刊：以色列開發內耳基因療法 阻止遺傳性耳聾惡化
2020-12-24 / 記者 吳培安
編譯/吳培安美國時間22日，以色列台拉維夫大學(TelAvivUniversity)與美國波士頓兒童醫院組成的研究團隊，於最新一期《EMBOMolecularMedicine》發表在遺傳性耳聾基因療法的成果。研究團隊在遺傳缺陷小鼠出生之時，就將基因療法注射到小鼠內耳中，並成功阻止小鼠聽力惡化，有望為帶有耳聾突變基因的兒童帶來突破性療法。 世界衛生組織(WHO)表示，全球的耳聾兒童中，有半數是因為基...
血友病基因治療造成肝癌！？FDA暫停uniQure/CSL Behring臨床試驗
2020-12-24 / 記者 李林璦
編譯/李林璦 美國時間21日，荷蘭基因治療公司uniQure與其合作夥伴CSLBehring透露，在為接受B型血友病基因治療試驗參與者的安全性監控檢查中，從腹部超音波檢查發現，2019年10月進行基因治療的一名患者患有肝臟腫瘤。FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。這一消息使uniQure股票下跌16.19%，以及其他從事AAV基因治療公司的股票也一同下跌。 今年6月，uniQure才以4.5...
眼科基因療法新發現: 一眼接受治療、雙眼視力同時改善?!
2020-12-17 / 記者 吳培安
編譯/吳培安近(10)日，由英國劍橋大學、美國匹茲堡大學組成的研究團隊，於執行雷伯氏遺傳性視神經病變(LHON)的臨床三期試驗中發現，患者雖然只有一隻眼睛接受基因治療，雙眼卻都出現視力改善。這項新發現發表在《ScienceTranslationalMedicine》中。 LHON主要起因於粒線體基因MT-ND4突變的遺傳性失明，目前能夠治療的方式相當稀少。其作用在視網膜中的神經節細胞(retina...
