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擴大基因療法佈局！ 禮來10.4億美元收購神經退化新創Prevail
2020-12-16 / 記者 巫芝岳
編譯/巫芝岳美國時間15日，禮來(EliLilly)宣布將以10.4億美元，收購開發神經退化疾病基因療法的新創公司PrevailTherapeutics，其中8.8億美元為現金支付，另1.6億美元為不可交易的有價值權(CVR)。該交易有望在2021年第一季完成。15日盤前交易中，Prevail股票上漲了91.9%，禮來則上漲了2%。根據兩公司協議，Prevail的第一項基因療法產品在獲美、日、英、...
邱士華團隊創新「組合式」CRISPR基因療法
2020-11-13 / 記者 巫芝岳
撰文/巫芝岳2020年諾貝爾化學獎，由發明CRISPR基因編輯技術的JenniferDoudna與EmmanuelleCharpentier共同獲得；這項「自發現DNA結構後，基因工程領域最大的科學發現」，自、2012年兩位科學家發表於期刊《Science》後，在生醫領域一躍而上。然而，至今要將CRISPR技術用於人體治療疾病，成本仍相當高，且必須克服許多安全性問題，因此，這幾年來，科學家們無不卯...
FDA接連拒批5家基因治療藥證！專家：技術進展和急迫性拉高審查門檻
2020-11-09 / 記者 吳培安
編譯/吳培安縱使基因治療產業崛起、眾多類型的產品線(pipelines)如火如荼開發中，但距離Zolgensma於2019年5月獲得FDA核准至今一年半，許多開發基因治療的公司都遭到FDA打回票，包括：BioMarinPharmaceutical、SareptaTherapeutics、VoyagerTherapeutics、IovanceBiotherapeutics和Bluebirdbio，都...
挑戰羅氏Luxturna! SparingVision開發新型視網膜基因療法 A輪募資逾5千萬美元
2020-10-21 / 記者 吳培安
編譯/吳培安美國時間20日，法國基因療法開發公司SparingVision宣布募得約5250萬美元(4450萬歐元)，這筆挹注將有助於其開發之不以修復特定基因為目標、治療色素性視網膜炎(RP)的基因療法SPVN06，得以推動臨床試驗開發。目前SparingVision在A輪募資中，已累積約7086萬歐元(6000萬歐元)。 SparingVision執行長StéphaneBoisse...
George Church病毒載體新創公司Dyno 攜手羅氏18億美元 以AI改善基因療法
2020-10-15 / 記者 李林璦
美國時間14日，羅氏(Roche)與DynoTherapeutics達成一項18億美元的合作協議，將利用Dyno的人工智慧(AI)CapsidMap平台開發新一代腺相關病毒(AAV)載體，將用於改善羅氏和羅氏旗下SparkTherapeutics公司開發中的中樞神經系統(CNS)疾病和以肝臟為導向(liver-directed)的基因療法。Dyno表示，其特殊平台可以改善基因療法針對組織的靶向性和...
Jennifer Doudna新公司Scribe Therapeutics 攜手Biogen鎖定ALS基因療法
2020-10-07 / 記者 彭梓涵
美國時間6日，由CRISPR先驅、最新諾貝爾化學獎得主JenniferDoudna 實驗室成立的新創公司ScribeTherapeutics，宣布在A輪募資中籌集了2000萬美元資金，以進一步開發基因編輯技術和平台。同日，ScribeTherapeutics也宣布與Biogen達成協議，以合作研發和商業化CRISPR療法，治療肌萎縮側索硬化症(ALS)。ScribeTherapeutics是由加州...
《Nature》基因療法促多巴胺神經元再生 帕金森小鼠痊癒
2020-06-26 / 環球生技
美國時間24日，加州大學聖地亞哥分校(USCD)付向東(Xiang-DongFu)團隊發現，在星狀膠質細胞(astrocyte)中剔除RNA結合蛋白─PTB蛋白，可將其直接轉分化為具有功能性的神經元，讓帕金森氏症小鼠誘導產生新的功能性多巴胺神經細胞，有效治療帕金森氏症相關的運動障礙；更重要的是，研究還發現，使用抑制PTB的反義寡核苷酸（antisenseoligonucleotides,ASO）也...
美國細胞/基因療法研發快速崛起！三分之一為罕見疾病尋曙光
2020-03-12 / 記者 吳培安
根據美國生物製藥產業組織America’sBiopharmaceuticalCompanies近期最新出爐的2020年報告，美國目前已有362項細胞/基因療法(cellandgenetherapies)開發計畫正在進行，較2018年的統計數字成長了約25%，其中1/3皆屬罕見疾病的潛力療法。這362個細胞/基因療法開發項目，鎖定的疾病共計超過100種，但在療法開發的主題分布上，仍由癌症...
以色列Arkin Holdings 啟動第二支1.4億美元基因療法生技基金
2020-03-11 / 記者 彭梓涵
昨(10)日，以色列投資公司ArkinHoldings與鳳凰集團(PhoenixGroup)合作，啟動第二支1.4億美元ArkinBio-VenturesII基金，該基金將投資以色列、美國10-20家私營公司，包括基因療法以及還未知適應症的新標靶療法。Arkin表示新基金規模，是雙方在2016年共同發起的第一支6,000萬美元生物技術基金兩倍多。他們的第一支生物技術基金並未專門專注在哪些領域，但這...
羅氏完成收購Spark Therapeutics！A型血友病市場再起波瀾
2019-12-18 / 記者 吳培安
羅氏大藥廠(Roche)終於在今(18)日宣布，正式完成收購基因療法公司SparkTherapeutics程序，包括獲取美國聯邦貿易委員會(FTC)審核、反壟斷核准(antitrustapproval)、英國競爭與市場管理局(CompetitionandMarketsAuthority,CMA)同意、向Spark股東收集股份等。即日起，Spark成為羅氏集團的一員，這也意味著羅氏在A型血友病的治療...
Bluebird基因療法在歐商業化生產就緒 將招募首批付費患者
2019-10-24 / 記者 吳培安
美國時間22日，BluebirdBio宣布其基因療法產品Zynteglo在歐盟國的生產已準備就緒，其精製商業化藥物產品製造規範說明書(refinedcommercialdrugproductmanufacturingspecifications)已經獲得歐洲藥物管理局(EMA)的批准，接下來將著手招募首批付費的患者。今年6月，Bluebird曾表示Zynteglo雖然已經獲EMA批准，但上市可能會...
藥廠操弄實驗數據…誤人誤己
2019-08-31 / 鑽石生技投資分析室
跨國藥企驚爆新藥數據操作。今年8月7日，瑞士第一大藥廠諾華（Novartis）驚傳醜聞，旗下單次要價逾6,000萬元的基因治療藥物Zolgensma，被美國食品藥物管理局（FDA）證實，操作動物試驗數據、涉及作假。消息一出市場為之譁然，諾華股價隨之大跌近3%。Zolgensma是AveXis公司針對小兒脊髓型肌肉萎縮症(SpinalMuscularAtrophy，簡稱SMA)所開發的基因治療藥物，...
