基因療法搶進全球最高價藥物排行榜　直攻第一、二名

2019-06-14 / 記者吳培安

昨(美國時間13)日，根據藥物比價服務商GoodRx最新統計的全球最高價藥物排行榜，第一、二名皆由基因療法奪得。居冠者為諾華（Novartis）的Zolgensma居冠，要價212.5萬美元；其次為SparkTherapeutics的Luxturna，要價85萬美元。目前全球最貴的前十名藥物及其持有者，依序為：Zolgensma（諾華，212萬5000元）、Luxturna（SparkTherap...

基因療法國際快訊 Vertex 肌肉萎縮

福泰製藥收購Exonics、擴大CRISPR研究　投注4.2億美元於基因編輯療法

2019-06-11 / 記者吳培安

近(7)日，福泰製藥（VertexPharmaceuticals）宣布，該公司花費4.2億美元投入基因編輯療法研發，聚焦於杜興氏肌肉萎縮症（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）及第一型肌強直型肌肉萎縮症（myotonicdystrophytype1,DM1）兩項疾病，兩項臨床前研究項目交易算入潛在里程碑共計高達20億美元。在上週(5月30)收盤後，Vertex宣布將以2.4...

基因療法國際快訊

Bluebird首個TDT基因療法獲EMA批准

2019-06-04 / 記者彭梓涵

日前(3)日，歐盟委員會(CE)宣布有條件批准，BluebirdBio(NASDQ:BLUE)治療輸血依賴性β地中海貧血(TDT)基因療法Zynteglo。此為Bluebird第一個獲批准的藥物，也是第一個治療TDT的基因療法。此次批准要歸功於EMAPRIME計畫中先進醫療產品(ATMP)評估，去年(2018)年7月，Bluebird就獲得EMA快速審批。Bluebird也將使用日立化學...

全球新聞基因療法 BIO2019 Andrew E. Mulberg

keynote之一：Amicus Therapeutics聯手賓大拓展罕病基因療法

2019-06-03 / 記者王柏豪

6月2日，美國知名罕病新藥開發上市公司Amicus（納斯達克：FOLD）資深副總裁AndrewE.Mulberg，出席「臺灣生技論壇──全球生技領袖高峰會(GlobalBiotechEntrepreneurForum)」演講並表示，Amicus已與賓州大學合作，將全面拓展罕見疾病新一代的基因療法。Amicus是美國知名罕病新藥開發上市公司（納斯達克：FOLD），該公司專注於為罕見代謝疾病的病患開發...

基因療法國際快訊

Bluebird血液疾病基因療法定價最高恐達210萬美元

2019-01-10 / 記者李林璦

第37屆摩根大通年度醫藥大會(J.P.MorganHealthcareConference)第二日持續精彩展開，Bluebirdbio、Allergan與Moderna等各家生物製藥公司執行長為大家回顧2018的研發成果與展望2019的發展。 Bluebirdbiobluebirdbio的執行長NickLeschly特別強調其即將推出TDT基因療法LentiGlobin的定價策略，LentiGlo...

專家觀點基因編輯 CRISPR 鑽石生技投資分析室基因療法蔡雅筑

基因編輯技術醫學新亮點

2018-10-13 / 鑽石生技投資分析室

去年11月，美國的SangamoTherapeutics公司(簡稱Sangamo)將新世代的基因編輯技術，用在韓特氏症(HunterSyndrome，又稱黏多醣症II)之人類基因編輯治療，創下美國首例。該基因編輯治療的臨床期中數據結果在上(9)月5日公布，呈現極佳治療效果，為「魔剪(CRISPR)、鋅指核酸酶（ZFN）或轉錄激活子樣效應物核酸酶（TALEN）」等新世代基因編輯技術，開啟極大發展空間...

基因療法國際快訊 X-SCID

Mustang Bio與St. Jude兒童醫院攜手共同開發「泡泡男孩」基因療法

2018-08-15 / 記者李林璦

MustangBio,Inc.(FortressBiotech的子公司)，是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發新型嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)免疫療法，其與全球頂尖兒童醫院St.Jude(St.JudeChildren’sResearchHospital)將共同開發以體外慢病毒載體基因療法來治療性聯遺傳嚴重複合型免疫缺乏症(X-linkedseverecombinedimmun...

帕金森氏症基因療法國際快訊 Voyager

Voyager帕金森氏症基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定！

2018-06-22 / 記者徐淨

開發神經疾病療法的生物醫學公司VoyagerTherapeutics今（22）日宣佈，美國FDA為其VY-AADC基因療法頒布再生醫學先進療法（RMAT）認定，該認定將包括FDA快速通道和突破性療法認定的所有優勢。VY-AADC基因療法為治療難以進行醫學管理、有藥效波動（motorfluctuations）的帕金森氏症患者。帕金森氏症是一種慢性神經退化性疾病，影響美國約100萬人口，全球約700-...

FDA 基因療法國際快訊血友病

血友病基因療法 FDA加速優先審評

2018-05-28 / 記者陳貴美

近日，FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款，優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」，而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。FDA局長ScottGottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示，細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法，FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。針對此政策，Gottlieb再表示，先前傳統藥品的效用持...

基因療法國際快訊 Bluebird

Bluebird基因療法有效治療大腦白質退化症

2018-05-24 / 記者陳貴美

昨(23)日，基因細胞療法領導者bluebirdbio宣布，基因療法Lenti-D通過美國FDA突破性療法認證，用來治療罕見疾病，大腦白質退化症（cerebraladrenoleukodystrophy，CALD）。bluebirdbio發展的基因療法Lenti-D能將正常的ABCD1基因轉入到了患者自身的幹細胞內，產生具有正常功能的ALDP酶，有效降解疾病產生的超長鏈脂肪酸，抑制由CALD引起的...

全球新聞基因療法血友病

基因療法有望攻克B型血友病

2018-05-24 / 記者林以璿

昨（23）日，SparkTherapeutics與輝瑞（Pfizer）公司宣布，所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者，已經停止了常規輸注因子IX濃縮物，且都沒有出現嚴重不良反應，這些數據在世界血友病聯合會（WFH）世界大會上公佈。B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病，患者編碼因子IX的基因發生突變，導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝...

Roche 基因療法國際快訊

4DMT與Roche擴大合作推進眼疾基因療法

2018-05-04 / 記者徐淨

日前，專注於開發用於眼疾基因治療腺相關病毒(AAV)載體的4DMolecularTherapeutics(4DMT)宣佈，擴大其與Roche(羅氏)的研究合作協定，成為長期合作夥伴，開發和推廣多項眼科治療項目。影響美國和歐洲約40萬名患者的遺傳性視網膜疾病(IRD)是成人和兒童失明的主要原因。已知超過260種基因的突變會導致這些罕見的孤兒疾病，但目前幾乎沒有核准療法。4DMT專注於研究和開發具針對...