臺大兒醫攜手輝瑞成立基因治療中心 三階段推動專責醫院

2022-11-23 / 記者 彭梓涵
今(23)日,臺灣大學醫學院附設醫院兒童醫院宣布,攜手輝瑞(Pfizer)建立國家級基因治療中心,雙方同時簽訂合作備忘錄(MOU),將以三階段:促進學術交流與產學合作、建立照護共識與治療指引、推動基因治療專責醫院。 臺大醫院兒童醫院李旺祚院長表示,先天性遺傳疾病其實並不罕見,全球罕病病友數目前已達3億人,但藥物發展卻仍面臨困境,近年基因治療成為醫療發展趨勢,透過產學合作與國際資源接軌,將可提供患者...

首款B型血友病基因療法!uniQure、CSL獲FDA批准 定價350萬美元

2022-11-23 / 記者 劉馨香
22日,美國食品藥物管理局(FDA)批准了全球首款治療B型血友病的基因療法,為荷蘭基因治療公司uniQure與澳洲生技大廠CSL,合作開發的腺相關病毒(AAV)基因療法Hemgenix(etranacogenedezaparvovec),用於一次性治療18歲以上的B型血友病成人患者。CSL將此療法標價定為350萬美元,使其成為世界上最昂貴的療法。血友病是一種遺傳性的出血疾病,其中,B型血友病由於單...

又一AAV基因療法失敗!Lysogene中樞神經罕病臨床2/3期未達標

2022-11-22 / 記者 劉馨香
法國基因療法開發公司Lysogene近(18)日宣布,其候選基因療法LYS-SAF302在臨床2/3期試驗AAVance中,未能達到治療第三A型黏多醣症(mucopolysaccharidosistypeIIIA, MPSIIIA)的主要和關鍵次要終點。在該研究的主要隊列(cohort)中,12名30個月大及以上的患者,以LYS-SAF302治療24個月時,其認知發展商數,沒有達到統計學上的顯著改...

療效數據不佳 Editas暫停CRISPR療法治眼疾

2022-11-18 / 記者 劉馨香
美國時間17日,張鋒創辦的EditasMedicine公布,用於治療遺傳性失明的DIT-101體內CRISPR/Cas9基因編輯療法,在臨床1/2期試驗中,14名患者只有3名患者的視力有顯著改善。此結果令人失望,鑑於能適用此療法的人口可能太少,Editas決定暫停這項領先項目的試驗,並尋求合作夥伴。這項名為Brilliance的臨床1/2期試驗,使用DIT-101來治療CEP290基因突變引起的第...

基因療法新創Kriya 3輪募資吸金4.5億美元 併購Redpin擴大產品線

2022-11-17 / 記者 彭梓涵
美國時間16日,基因治療新創公司KriyaTherapeutics宣布,再收購RedpinTherapeutics,為神經系統頑固型疾病開發可調節的基因療法,兩家公司並未透露交易金額,但根據協議,Kriya將進行癲癇和三叉神經痛(TN)的基因治療項目開發。 Redpin是一家私人控股的臨床前基因治療公司,擁有一項獨特的化學遺傳學平台,該平台是以離子通道作為神經調節工具,並透過基因療法將患者受體工程...

Verve高膽固醇基因療法 美國臨床試驗受阻

2022-11-08 / 記者 劉馨香
基因編輯療法公司VerveTherapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101,正在英國和紐西蘭進行臨床試驗,不過在7日,Verve表示,其新藥臨床試驗(IND)申請,遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。Verve沒有公布關於暫停的細節,僅表示在向FDA提交IND一個月後,Verve在上週五(4日)收到暫停通知,FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。Verve表示,將在與FDA接觸之...

《Science》精準靶向過度活躍神經元 新基因療法降小鼠癲癇80%

2022-11-08 / 記者 劉馨香
近(4)日,英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)研究團隊開發了一種可靶向過度活躍神經元的基因療法,在局部型癲癇(focalepilepsy)小鼠模型中,平均降低癲癇發作達80%,且不影響認知能力;在人腦類器官(organoids)的測試也顯示,可抑制過度活躍的神經元。該基因療法研究成果發表在《Science》。 癲癇可分為多種類型,但它們都是由成群過度活躍的神經元刺激...

Sarepta備足12億美元銀彈 拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市  

2022-11-04 / 記者 吳培安
美國時間2日,基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示,已透過加速批准途徑(acceleratedapproval),向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA),並為此籌集了12億美元的資金,為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法,目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

劉如謙Prime Medicine IPO衝1.75億美元 上市首日跌9.59%

2022-10-21 / 記者 劉馨香
美國時間19日,劉如謙(DavidLiu)創辦的基因編輯生技公司PrimeMedicine,以每股17美元的定價,首次公開發行(IPO)擴大出售1030萬股股票,預計總收益為1.75億美元,為今年少數生技產業的大型IPO案。而20號在納斯達克上市首日,開盤衝到18.97美元,但收盤時跌至15.37美元,較IPO定價跌了9.59%。PrimeMedicine可說是冒著寒冷的生技IPO市場上市。202...

劉如謙CRISPR 3.0新創Prime Medicine 計畫IPO募1.51億美元

2022-10-14 / 記者 劉馨香
美國時間13日,由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine,宣布將在IPO(首次公開發行)中發行890萬股股票,定價在每股16至18美元之間。以中間價格來說,將募資1.51億美元,並使Prime的市值達到17億美元。即使2022年第二季生技IPO數量和募資額,都創下五年來新低點,PrimeMedicine團隊認為其基因編輯技術有望打破魔咒。PrimeMedicin...

諾華基因療法Zolgensma早期動物數據涉假 論文遭撤回!

2022-10-12 / 記者 劉馨香
諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma,已被證明是治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的一項重要成功案例,幫助帶有遺傳缺陷的兒童站立或行走。但在上週(6日),該療法在早期開發階段的一篇動物實驗論文,由於涉及虛假陳述,遭到頂尖期刊《NatureBiotechnology》撤回。不過,此項撤回被認為不會影響Zolgensma在商業上的持續成功。 諾華表示,仍然「對我們的基因療法的有效性和安全性...

龍沙CDMO助攻藍鳥基因療法Zynteglo、Skysona第三季獲FDA批准上市  

2022-10-12 / 記者 吳培安
近(6)日,致力於成為全球製藥、生技及營養產業製造夥伴的龍沙(Lonza)集團宣布,其合作夥伴藍鳥生物(bluebird)所開發製造的兩項基因療法產品,包括治療輸血依賴乙型地中海型貧血症的Zynteglo,以及治療早期腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的Skysona,已分別在今年8月、9月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。 Lonza表示,這兩項最新獲批的細胞/基因療法(CGT),都是與...