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Regenxbio亨特氏症基因療法 二次叩關FDA失敗！
2026-02-10 / 記者 高佳樺
昨(9)日，Regenxbio宣布旗下針對亨特氏症(Huntersyndrome)開發的基因療法RGX-121，未獲美國食品藥物管理局(FDA)核准。FDA在完整回覆信(CRL)中對臨床試驗提出多項疑慮，包含受試者族群界定、採用自然病程作為對照組，以及以生物標記作為替代性終點的合理性。該案先前雖已納入加速核准評估，但臨床證據與審查路徑的要求，最終仍未能滿足監管標準。 FDA生物製劑評估與研究中心(...
FDA核准首款罕病WAS基因療法！有望治療6個月以上患者
2025-12-10 / 記者 吳康瑋
美國時間9日，美國食品藥物管理局(FDA)核准義大利非營利機構FondazioneTelethonETS開發的基因療法Waskyra(etuvetidigeneautotemcel)，這是首款治療罕見致命免疫疾病威斯科特-奧爾德里奇症候群(Wiskott-Aldrichsyndrome,WAS)的療法。該療法適用於6個月以上攜帶WAS基因突變的兒童及成人患者。此次核准基於兩項開放標籤研究及一項擴大...
禮來交易連發！12億美元攜Sanegene攻RNAi代謝疾病、4.75億美元獲MeiraGTx眼科基因療法授權
2025-11-11 / 記者 吳培安
禮來(EliLilly)一連兩起大交易！美國時間8日，禮來先是宣布與SanegeneBio達成總額高達12億美元的合作，開發針對代謝疾病的RNAi(RNAinterference)療法；10日又宣布與基因療法公司MeiraGTx簽署交易總額上看4.75億美元的合作協議，獲得一款超罕見眼疾療法授權，以及其他眼科基因療法技術。 值得注意的是，SanegeneBio是禮來今(2025)年的第4起十億美元...
亨丁頓治療大突破！UniQure基因療法 首證可減緩病程75%
2025-09-26 / 記者 彭梓涵
近(24)日，荷蘭基因療法公司UniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症(HD)的腦內注射基因療法AMT-130，在一項關鍵的臨床一/二期試驗中證實，患者在治療後36個月病程進展減緩約75%，達到試驗主要終點，這是亨丁頓舞蹈症首個在人體試驗中展現「病程減緩」療效的療法。UniQure計畫在2026年第一季向美國食品藥物管理局(FDA)申請藥物上市許可。 高劑量組疾病進程減緩75% 這項臨床一/二期試...
打破癌症疫苗、基因療法挑戰！張嘉銘、林瓊點AI、罕病為臺灣關鍵
2025-09-24 / 記者 彭梓涵
2025年9月17日，由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所舉辦的「2025關鍵疾病防治技術與法制政策趨勢研討會」，在第四場「臺灣癌症治療創新路」議題中，由法信諾總經理張嘉銘與臺灣生物醫藥製造公司（TBMC）處長林瓊，分別從癌症疫苗與基因療法兩大尖端領域切入，提出臺灣未來研發策略與突破契機。圖為法信諾總經理張嘉銘。(圖片來源:主辦單位提供) 張嘉銘：癌症疫苗核心難題在抗原臺灣可用AI提升抗原...
遺傳性耳聾有解？《Nature》子刊揭基因療法一個月內恢復聽力！
2025-07-30 / 實習記者 康芸榛
美國時間7月2日，瑞典卡羅林斯卡醫學院與中國東南大學附屬中大醫院的研究團隊發表一項基因治療研究，對象為因OTOF基因突變導致遺傳性耳聾或重度聽力障礙的年輕患者。該研究採用單次腺相關病毒(AAV)注射至內耳，治療僅一個月即顯著恢復聽力。該研究結果發表於《NatureMedicine》。 耳聾分為遺傳性及後天性，遺傳性耳聾目前仍無根治方式，大多數患者仰賴助聽器或人工電子耳，但是療效有限。現在，推陳出新...
智擎PRMT5抗癌新藥澳洲臨床一期進展；佐見啦生技7月24日登創櫃板；FDA CDER新主任出爐；Sarepta肌肉罕病基因療法臨床全叫停
2025-07-22 / 編輯部
《臺灣》智擎PRMT5抗癌新藥澳洲臨床一期獲倫委會同意 今(22)日，智擎生技製藥(4162)公告研發中癌症新藥PEP08已獲得澳洲人體試驗倫理審查委員會(HREC)同意進行臨床一期試驗，並獲得澳洲藥物管理局(TGA)備查。 智擎表示，PEP08為第二代PRMT5抑制劑，相較於第一代同類藥物，能更精準針對MTAP基因缺失之腫瘤細胞產生抑制作用，且不影響正常細胞生長，使PEP08可望比第一代PRM...
