諾華再攻SMA!基因療法Itvisma獲FDA批准2歲以上廣泛族群

2025-11-25 / 記者 李珍伶
美國時間24日,諾華(Novartis)表示,美國食品藥物管理局(FDA)已批准其開發的基因療法Itvisma,可用於治療年齡滿2歲且已確認帶有運動神經元存活基因1(SMN1)突變的脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者。Itvisma也成為首個、也是唯一一個可針對廣泛SMA族群的基因替代療法。 Itvisma含有早先已獲批准的基因療法Zolgensma相同的活性成分,但濃度不同。Zolgensma已在美國...