劉如謙Prime Medicine首例CRISPR先導編輯人體數據積極! 股價卻暴跌20%

2025-05-22 / 記者 李林璦
美國時間19日,由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine宣布,其先導編輯(primeediting)的CRISPR基因編輯技術首次用於人體,受試者為一名患有罕見免疫疾病慢性肉芽腫病(chronicgranulomatousdisease)的青少年,在治療一個月後,未出現嚴重副作用外,並讓三分之二的嗜中性球中恢復關鍵酵素功能。該研究尚未發表於期刊上。但該公司面臨重...

美NIH前院長Francis Collins領軍 改良先導編輯iPS細胞株流程助糖尿病研究  

2024-03-05 / 記者 吳培安
日前,現任白宮科學首席顧問、前美國國家衛生研究院(NIH)院長FrancisCollins,發表其研究團隊在NIH國立人類基因體研究所(NHGRI)進行,將先導編輯(primeediting)應用在誘導型多潛能幹細胞(iPS細胞)生成特定的單鹼基變異,以進行第二型糖尿病(T2D)的研究應用。這項研究發表在《TheCRISPRJournal》。 NHGRI長期關注T2D,以及新型精準基因體編輯的應用...

《Nature》子刊:劉如謙「先導編輯」再突破 類病毒顆粒遞送基因小鼠實驗成功

2024-01-10 / 記者 巫芝岳
近(8)日,哈佛大學(HarvardUniversity)台裔美國科學家劉如謙團隊,將其已證實能在生物體內進行基因編輯的「先導編輯(PrimeEditing)」技術,進一步優化出以類病毒顆粒(VLP)遞送編輯序列的技術,相較於過往的方式,編輯效率可提高達65~170倍,且成功在兩種遺傳性失明小鼠模型中,讓小鼠恢復部分視覺。該研究發表於期刊《NatureBiotechnology》。這項技術是以工程...