歐盟注資300萬歐元攜10頂尖醫院攻細胞基因療法醫療、法規、經濟三挑戰

2024-02-26 / 記者吳培安

日前，歐洲細胞及基因癌症治療中心(EUCCAT)宣布，將針對細胞與基因療法的諸多挑戰，與歐洲大學醫院聯盟(EUHA)啟動「JOIN4ATMP」計畫，並攜手既有的RESTORE網絡、T2EVOLVE聯盟、患者倡議組織EURORDIS以及生技公司等，找出細胞及基因療法的落地困難、提出解方，讓所有患者都用得到、付得起。細胞及基因療法，在歐洲被歸類為「先進醫療產品」(ATMP)。其是一大類以基因、組織或...

AscidianTherapeutics 斯特格氏症罕見疾病基因療法 RNA 基因編輯

Ascidian首項斯特格氏症RNA編輯療法進臨床！仁新同罕病藥三期進行中

2024-01-31 / 記者巫芝岳

近(29)日，由AscidianTherapeutics開發的斯特格氏症(Stargardt Disease)基因療法，取得美國食品藥物管理局(FDA)的新藥臨床試驗(IND)批准，成為該罕見疾病首項進入臨床試驗的RNA編輯療法。目前，全球尚未有斯特格氏症療法獲批，不過有多家公司的療法正在臨床階段，包括台灣仁新醫藥(6696)的口服小分子藥LBS-008，也正在臨床三期試驗階段，預計今年年中進行期...

復旦大學聽損聽力障礙基因療法

禮來、再生元、台大/北榮也有做！《The Lancet》復旦聽損基因療法初步臨床成功

2024-01-26 / 記者巫芝岳

近(24)日，中國上海復旦大學的團隊，開發出一項實驗性的聽損治療基因療法，在一項納入六名先天性聽力障礙兒童的試驗中，成功讓五人恢復聽力，結果發表於《TheLancet》。近年聽損基因療法開發不斷傳出好消息，除了23日禮來(EliLilly)旗下Akouos宣布首位受試者聽力顯著恢復外，再生元(Regeneron)亦有療法進入臨床，國內台大吳振吉和北榮鄭彥甫團隊的相關研究，也已在小鼠試驗中取得成功。...

Akouos 聽力障礙聽損基因療法

禮來旗下Akouos聽損基因療法首位受試者30天內恢復聽力！

2024-01-24 / 記者巫芝岳

近(23)日，禮來(EliLilly)公佈了其在2022年收購的基因療法新創Akouos，所開發的基因療法AK-OTOF，在臨床1/2期試驗中展現積極成果，第一位接受療法的11歲患者，在治療30內聽力出現顯著恢復，且治療無嚴重副作用。禮來表示，該受試者為美國首位接受針對遺傳性聽力損失基因治療的人，其在治療30天內，在所有頻率測試下的聽力都出現恢復，且在第30天時，某些頻率聽力已回復到正常範圍內。該...

Vertex CRISPR 鐮刀型血球症地中海貧血症基因編輯基因療法

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者李林璦

美國時間16日，美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel)，擴大使用範圍，用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。這是...

基因療法 SCD 鐮刀型貧血

Bluebird基因療法天價引爭議執行長：已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者巫芝岳

去年12月，美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發，以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法；不過，bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日，bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中，解釋了這項「有效才全額支付」的定...

帕金森氏症高齡基因療法 GDNF AAV2 Bayer Asklepios

拜耳AskBio帕金森氏症基因療法臨床1b期達試驗主要終點

2024-01-05 / 記者吳培安

美國時間4日，拜耳(Bayer)旗下基因療法公司AsklepiosBio(AskBio)宣布，其研發的基因療法AB-1005(AAV2-GDNF)，在11名患者參與的帕金森氏症臨床1b期試驗中達到主要試驗終點，顯示出此基因療法能在大腦中達成目標局部覆蓋率，並具有良好耐受性。AskBio表示，有關此試驗的18個月給藥後追蹤研究數據及次要試驗終點結果，預計在今年第二季的學術會議中公布，並在今年上半年開...

拜登輝瑞基因療法

拜登《國防生產法》增產短缺藥品；輝瑞B型血友病基因療法獲加拿大批准

2024-01-04 / 環球生技

《中國》中國核醫新創Full-LifeB輪募4730萬美元開發PSMA精準放療藥、比利時建廠美國時間3日，總部位於中國上海的核醫新創公司輻聯科技(Full-LifeTechnologies)宣布，在B輪募資籌得4730萬美元，並取得1600萬美元的銀行貸款，期望利用總計6330萬美元的資金，達成三項主要目標，包含：啟動和完成主要候選藥物靶向PSMA化合物的臨床一期研究；推動另外一或二項候選藥物進...

小分子藥 First-in-Class 阿茲海默症 CRISPR 基因編輯基因療法

2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class

2023-12-28 / 記者彭梓涵

每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物，包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等，2023年在各藥廠的努力下，共有55款新藥取得FDA批准，成為近5年新高，今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法，包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。回顧2023年，FDA批准的新藥共有55款，為近5年新高，僅...

基因編輯基因療法細胞基因療法 SCD 貧血鐮狀細胞疾病鐮刀型貧血

首款基因編輯藥登陸美國！FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者劉馨香

近(8)日，美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步，宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel)，同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel)，兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD，又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

醫療科技展創笙加速器細胞治療基因療法再生醫療

臺灣攻亞太CGT市場欠缺整合！創笙加速器助力實現「彎道超車」願景

2023-12-02 / 記者吳培安

昨(1)日，創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTechAccelerator)在2023台灣醫療科技展期間，於南港展覽館1館舉辦「2023國際細胞暨基因治療關鍵價值論壇」，下半場邀請到創笙加速器共同創辦人暨台灣細胞醫療協會(TACT)理事長沈家寧，分享台灣再生醫療新創企業的現狀與機會；創笙加速器合作夥伴鎂迪生醫、艾沛生醫，分享最新產品及臨床開發進度；最後由創笙加速器營運長蔡嘉櫸，分享他們預計...

創笙加速器細胞治療基因療法再生醫療

日本、北美CGT專家齊聚倡跨產學研合作克服製造、給付挑戰

2023-12-01 / 記者巫芝岳

今(1)日，台灣醫療科技展第二天，由創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTechAccelerator)主辦的「2023國際細胞暨基因治療關鍵價值論壇」中，邀請到亞洲細胞治療組織(ACTO)理事長下坂皓洋(AkihiroShimosaka)、NewsightTechAngels執行長瀨尾亨(ToruJaySeo)、AcceleratedBiosciences財務長HenryChen、NanoSt...