基因療法新創Kriya 3輪募資吸金4.5億美元 併購Redpin擴大產品線

2022-11-17 / 記者 彭梓涵
美國時間16日,基因治療新創公司KriyaTherapeutics宣布,再收購RedpinTherapeutics,為神經系統頑固型疾病開發可調節的基因療法,兩家公司並未透露交易金額,但根據協議,Kriya將進行癲癇和三叉神經痛(TN)的基因治療項目開發。 Redpin是一家私人控股的臨床前基因治療公司,擁有一項獨特的化學遺傳學平台,該平台是以離子通道作為神經調節工具,並透過基因療法將患者受體工程...

Verve高膽固醇基因療法 美國臨床試驗受阻

2022-11-08 / 記者 劉馨香
基因編輯療法公司VerveTherapeutics的降血脂基因編輯療法VERVE-101,正在英國和紐西蘭進行臨床試驗,不過在7日,Verve表示,其新藥臨床試驗(IND)申請,遭到美國食品藥物管理局(FDA)暫停。Verve沒有公布關於暫停的細節,僅表示在向FDA提交IND一個月後,Verve在上週五(4日)收到暫停通知,FDA並將在30天內發出詳細的正式信函。Verve表示,將在與FDA接觸之...

《Science》精準靶向過度活躍神經元 新基因療法降小鼠癲癇80%

2022-11-08 / 記者 劉馨香
近(4)日,英國倫敦大學學院(UniversityCollegeLondon)研究團隊開發了一種可靶向過度活躍神經元的基因療法,在局部型癲癇(focalepilepsy)小鼠模型中,平均降低癲癇發作達80%,且不影響認知能力;在人腦類器官(organoids)的測試也顯示,可抑制過度活躍的神經元。該基因療法研究成果發表在《Science》。 癲癇可分為多種類型,但它們都是由成群過度活躍的神經元刺激...

Sarepta備足12億美元銀彈 拚明年中DMD基因療法美國加速批准上市  

2022-11-04 / 記者 吳培安
美國時間2日,基因療法開發公司SareptaTherapeutics在2022年第三季度(Q3)報告中表示,已透過加速批准途徑(acceleratedapproval),向美國FDA提交了裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法SRP-9001的生物製劑許可申請(BLA),並為此籌集了12億美元的資金,為SRP-9001的上市做足準備。 SRP-9001是一種基因療法,目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質...

劉如謙Prime Medicine IPO衝1.75億美元 上市首日跌9.59%

2022-10-21 / 記者 劉馨香
美國時間19日,劉如謙(DavidLiu)創辦的基因編輯生技公司PrimeMedicine,以每股17美元的定價,首次公開發行(IPO)擴大出售1030萬股股票,預計總收益為1.75億美元,為今年少數生技產業的大型IPO案。而20號在納斯達克上市首日,開盤衝到18.97美元,但收盤時跌至15.37美元,較IPO定價跌了9.59%。PrimeMedicine可說是冒著寒冷的生技IPO市場上市。202...

劉如謙CRISPR 3.0新創Prime Medicine 計畫IPO募1.51億美元

2022-10-14 / 記者 劉馨香
美國時間13日,由臺裔基因編輯先驅劉如謙(DavidLiu)創辦的PrimeMedicine,宣布將在IPO(首次公開發行)中發行890萬股股票,定價在每股16至18美元之間。以中間價格來說,將募資1.51億美元,並使Prime的市值達到17億美元。即使2022年第二季生技IPO數量和募資額,都創下五年來新低點,PrimeMedicine團隊認為其基因編輯技術有望打破魔咒。PrimeMedicin...

諾華基因療法Zolgensma早期動物數據涉假 論文遭撤回!

2022-10-12 / 記者 劉馨香
諾華(Novartis)的基因療法Zolgensma,已被證明是治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的一項重要成功案例,幫助帶有遺傳缺陷的兒童站立或行走。但在上週(6日),該療法在早期開發階段的一篇動物實驗論文,由於涉及虛假陳述,遭到頂尖期刊《NatureBiotechnology》撤回。不過,此項撤回被認為不會影響Zolgensma在商業上的持續成功。 諾華表示,仍然「對我們的基因療法的有效性和安全性...

龍沙CDMO助攻藍鳥基因療法Zynteglo、Skysona第三季獲FDA批准上市  

2022-10-12 / 記者 吳培安
近(6)日,致力於成為全球製藥、生技及營養產業製造夥伴的龍沙(Lonza)集團宣布,其合作夥伴藍鳥生物(bluebird)所開發製造的兩項基因療法產品,包括治療輸血依賴乙型地中海型貧血症的Zynteglo,以及治療早期腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的Skysona,已分別在今年8月、9月獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准上市。 Lonza表示,這兩項最新獲批的細胞/基因療法(CGT),都是與...

再生醫療聯盟解析:2022、2023全球再生醫療最值得關注的批准、技術趨勢有哪些?  

2022-10-06 / 記者 吳培安
今(6)日,全球再生醫療聯盟(AllianceforRegenerativeMedicine,ARM)科學與產業事務經理JosephineLembong,於「再生醫療發展趨勢與戰略布局」國際論壇中,介紹當前全球再生醫療產業的最新進展,以及今年、明(2023)年值得關注的細胞/基因療法(cell/genetherapy)技術趨勢。 Lembong表示,目前為止今年已經有6項嵌合抗原受體T細胞(CAR...

DMD基因療法巨頭Solid Bio併AavantiBio 2.15億美元資金衝刺臨床

2022-10-03 / 記者 巫芝岳
近日(9月30日),SolidBiosciences和AavantiBio兩公司宣布將進行合併,由Solid收購AavantiBio,加強開發罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法。該交易預計今年年底前完成,合併後,兩公司將保留Solid公司名,並以股票代碼SLDB於納斯達克(Nasdaq)上市,且專注於Solid專長的DMD基因療法開發。合併後的新公司將擁有2.15億美元現金資金,公司表示該資金...

楊森AAO年會首次公布視網膜地圖狀萎縮基因療法 一期達主要終點

2022-10-03 / 記者 彭梓涵
美國眼科醫學會(AAO)年會,在芝加哥9月30日至10月3日舉行,近(1)日,嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)參與該年會,並報告其從2020年取自HemeraBiosciences治療視網膜地圖狀萎縮(GA)病變的一次性基因療法HMR59,臨床一期JNJ1887數據,數據顯示均達到主要終點。 目前在治療視網膜地圖狀萎縮上,進展最快的是罕見眼科疾病療法開發公司ApellisP...

唐獎得主Pieter Cullis親揭 關鍵LNP技術創造基因療法、疫苗新時代

2022-09-28 / 記者 劉馨香
今(28)日,唐獎大師論壇生技醫藥場於清華大學登場,本屆得主彼得·庫利斯(PieterCullis),介紹實現mNRA疫苗與基因療法的關鍵——脂質奈米顆粒(Lipidnanoparticles,LNP)的開發歷程。在綜合討論中,則由清華大學校長高為元主持,並邀請中研院生醫轉譯研究中心吳漢忠主任、OnwardTherapeutics董事長兼執行長葉常菁、林口長庚...