BioMarin A型血友病基因療法 獲Elliot逾10億美元注資

2023-11-08 / 記者 劉馨香
美國時間7日,罕見遺傳疾病療法開發商拜瑪林製藥(BioMarinPharmaceutical)傳出,受到維權投資(activistinvestor)巨頭ElliottInvestmentManagement投資超過10億美元的股份,雙方已討論了數個月如何提振BioMarin的A型血友病基因療法銷售額。受此消息影響,BioMarin股價上漲12%。儘管今日BioMarin的股價上漲12%,其股價仍較...

18種新型態藥物趨勢分析!mRNA預期營收成長最快

2023-10-13 / 記者 劉馨香
近期,波士頓顧問公司(BostonConsultingGroup,BCG)發布2023年新型態(modalities)藥物趨勢報告,分析包含抗體類、細胞/基因治療、核酸藥物等18種新型態藥物的估計營收連年成長,並且以mRNA成長最快。根據BCG研究,生醫製藥營收中,新型態藥物相比於傳統藥物的比例不斷成長。在2021年,新型態藥物在未來五年估計營收(projectedrevenue)中,首次佔比超越...

協和麒麟4億美元收購Orchard 助推兒科罕病基因療法

2023-10-06 / 記者 劉馨香
美國時間5日,日本製藥生技公司協和麒麟(KyowaKirin)宣布,以3.87億美元收購基因療法開發商OrchardTherapeutics,若其正在審查中的兒科罕見疾病異染性腦白質退化症(MetachromaticLeukodystrophy,MLD)候選細胞基因療法Libmeldy,獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,收購價可提高到近4.78億美元。Orchard開發的Libmeldy(at...

細胞基因療法CDMO熱度強 SK、Oxford Biomedica擴大投資 諾和諾德蓋新廠

2023-09-22 / 記者 劉馨香
細胞和基因療法市場蓬勃發展,生技製藥公司紛紛增加生產量能、擴大全球影響力。近(21)日,韓國SK集團旗下CDMO子公司SKpharmteco宣布擴大入股美國賓州生技公司CenterforBreakthroughMedicines(CBM)並取得其控股權,英國OxfordBiomedica也公告正在與InstitutMérieux洽談收購其子公司ABLEurope,同時,諾和諾德基金會...

昔8億美元收購 諾華放棄Gyroscope眼科基因療法

2023-09-12 / 記者 劉馨香
美國時間11日,諾華(Novartis)先前以8億美元預付款收購GyroscopeTherapeutics而取得的實驗性眼科基因療法GT005,傳出已經停止開發,該療法用於治療乾性老年性黃斑部病變(dryAMD)晚期階段發生的視網膜地圖狀萎縮(geographicatrophy,GA),已經進入臨床二期階段。此項消息是由SynconaInvestmentManagementLimited公布,該公...

Kriya收購不斷 再取Tramontane進軍NASH基因療法

2023-09-07 / 記者 劉馨香
美國時間6日,在募資成果傲人還收購多家公司的基因治療新創公司KriyaTherapeutics宣布,再收購致力於代謝與神經退化性疾病基因療法開發的TramontaneTherapeutics,並取得其非酒精性脂肪肝炎(NASH)研發項目,但財務細節並未披露。Tramontane是西班牙巴塞隆納自治大學(UAB)所衍生的公司,正在開發以腺相關病毒(AAV)為載體,穩定表現纖維母細胞生長因子21(FG...

《NEJM》法國基因療法首治肝臟代謝疾病 早期臨床展療效

2023-08-21 / 記者 劉馨香
近(17)日,法國基因療法非營利組織Genethon針對一種膽紅素(bilirubin)過多的罕見肝臟代謝疾病——克果納傑氏症(Crigler-NajjarSyndrome),開發的實驗性單次基因療法GNT0003在臨床1/2期試驗中,顯示具有安全性和耐受性,且接受最高劑量治療的患者展現了持續的療效。此臨床結果發表在知名醫學期刊《NEJM》。克果納傑氏症的病因為患者第2號染...

醫事司預告特管辦法成效報告將出爐 各界仍盼「再生醫療雙法」通過

2023-08-16 / 記者 吳培安
今(16)日,由經濟部技術處指導、財團法人資訊工業策進會科技法律研究所主辦的「精準健康法制研討會」中,第二場論壇以「再生細胞醫療的法制突破」為題,邀請到衛福部醫事司劉越萍司長說明臺灣細胞治療當前的法規架構,以及富禾生醫李建謀總經理比較臺日再生醫療法規、分析再生醫療雙法草案的爭議與困境。 劉越萍:再生醫療雙法尚待下會期特管辦法H2將公布成效報告 劉越萍於其演講中,說明衛福部針對再生醫療技術及製劑產品...

Regeneron斥1億美元收購Decibel 闢基因療法聽損新戰場!

2023-08-10 / 記者 彭梓涵
美國時間9日,再生元製藥(Regeneron)宣布,將以每股4美元價格,股權總價約1.09億美元,收購聽損基因療法開發公司DecibelTherapeutics,以加強Regeneron基因藥物的產品組合。基因療法在聽損治療上,近幾年取得巨大進展,即便許多遺傳性的聽損,屬於超罕見的疾病,其帶來產品營收或許不高,但以抗體藥物開發聞名的Regeneron仍看到基因療法在此領域的潛力。Regeneron...

奈米脂質載體、端粒生物學助RNA療法開發 貝克曼庫爾特、安鑫秀RNA製程優化解方

2023-07-17 / 記者 吳培安
近(12)日,美商貝克曼庫爾特(BeckmanCoulterLifeSciences)與圖爾思生技共同舉辦「mRNA的新篇章:釋放基因醫學的潛力」分享會,邀請到予宇生技董事長暨總經理蔡翠敏、美商貝克曼庫爾特領域應用科學家EylotLam、安鑫生技資深研究員沈冠印、臺大醫學院微生物學科暨研究所助理教授曾紀綱,分享mRNA療法在藥物開發中的關鍵角色,以及改善製程與產品放大的實務經驗。 圖爾思生技董事長...

DCB提「三大倡議」籲加速細胞/基因治療法規、批准、健保給付

2023-06-30 / 記者 吳培安
今(30)日,財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦「細胞及基因治療白皮書」發表會,會中除了介紹白皮書的內容與倡議,更邀請到衛福部健保署石崇良署長,分享新興臺灣醫療科技於健保政策的最新進展及未來展望,以及臺大醫院小兒科暨基因醫學部主治醫師胡務亮,談論罕見疾病——芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症之基因療法從臺灣起步、最終在歐盟獲批准的開發歷程。 DCB董事長涂醒哲首...

FDA首批A型血友病基因療法! BioMarin正洽談美保險給付

2023-06-30 / 記者 李林璦
美國時間29日,BioMarinPharmaceutical宣布,其用於治療嚴重A型血友病患者的基因療法ROCTAVIAN(valoctocogeneroxaparvovec-rvox)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准,並且患者體內已透過獲FDA批准的檢測,確認不帶有抗腺相關病毒5(AAV5)抗體。ROCTAVIAN也是首個獲FDA批准透過一次注射治療血友病A型的基因療法。 事實上,ROCTA...