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Regeneron收購英創新眼科基因療法公司Oxular
2025-01-03 / 記者 李林璦
美國時間2日，知名老年黃斑部病變(AMD)療法Eylea的開發商再生元(Regeneron)，收購了一家專攻視網膜疾病的英國公司Oxular，並已在2024年底完成交易，將獲得其創新的眼部基因療法遞送技術。 此次收購消息是由Oxular前執行長MarkGaffney於LinkedIn上發布。但兩家公司均未正式發布公告，也未揭露收購交易金額。 再生元發言人表示，將在下一季的文件中分享更多收購相關資訊...
Pfizer與Sangamo分手！ 終止A型血友病基因療法合作 股價暴跌64%；嬌生攜手日本科研製藥 續攻異位性皮膚炎新藥
2024-12-31 / 環球生技
《臺灣》浩鼎靶向TROP2ADC藥OBI-992登國際期刊 今(31)日，台灣浩鼎(4174)宣布自行研發以TROP2為標靶的抗體藥物複合體(ADC)抗癌新藥OBI-992其研究論文已發表《MolecularCancerTherapeutics,MCT》，並經該期刊評定為首度揭露(FirstDisclosure)的文章。 https://reurl.cc/xpNYzN 《美國、中國》Ideaya斥...
寶泰獲哈佛新創Rejuvenate Bio犬隻心臟病基因療法亞太市場獨家權
2024-12-12 / 記者 彭梓涵
今(12)日，伴侶動物先進治療開發公司寶泰生醫宣布，與美國哈佛大學合成生物學先驅GeorgeChurch等人共同成立的基因療法新創公司RejuvenateBio建立授權合作關係。寶泰將獲得Rejuvenate開發的犬隻心力衰竭基因療法，在亞太地區開發、分銷和市場推廣獨家權利，寶泰計劃於2024年底在臺灣展開寵物探索性預試驗。寶泰生醫指出，RejuvenateBio的基因療法技術源自哈佛醫學院Wys...
FDA同意uniQure舞蹈症基因療法二期結果闖關BLA
2024-12-11 / 記者 彭梓涵
美國時間10日，荷蘭基因療法公司uniQure宣布，其開發的亨丁頓舞蹈症的腦內注射基因療法AMT-130，取得美國食品藥物管理局(FDA)同意，讓其療法可與「自然歷史對照組」(naturalhistoryexternalcontrol)相比，不需再提交額外研究數據，就能以當前的臨床一/二期試驗結果，作為生物製劑許可(BLA)申請的主要依據，消息一出uniQure股價大漲，收盤漲幅109%。 此外，...
《Science》突破基因療法載體限制！StitchR DMD療法體內重建全長RNA
2024-11-19 / 記者 黃佳啟
美國時間14日，美國羅徹斯特大學研究團隊發表創新技術StitchRNA(StitchR)，實現無痕RNA轉連接，解決因突變區位過大而無法裝載至單一腺相關病毒(AAV)顆粒的技術限制。該團隊成功應用此技術於治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)動物模型上，恢復其缺失的肌肉蛋白至接近正常表現量。該研究刊登於《Science》。 論文通訊作者、羅徹斯特大學醫學和牙科學院的細胞生物學家DouglasM.Ander...
源自臺大醫院！美FDA批准腦部罕病AADC基因療法
2024-11-14 / 記者 李林璦
美國時間13日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，加速批准PTCTherapeutics的罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症基因療法Kebilidi，該療法是臺大醫院於2015年技轉給PTC，先前已獲得歐盟、英國和以色列批准。這是FDA首批直接用於腦部的基因療法。 該療法也已取得FDA孤兒藥資格認定(ODD)、兒科罕見疾病認定(RPD)、歐盟罕見疾病藥物認定(OMP)。2022年，...
砸10億美元！羅氏加碼擴Dyno基因療法合作、改良病毒載體
2024-10-25 / 記者 吳培安
美國時間24日，羅氏(Roche)宣布加碼10億美元、並支付5000萬美元的預付款，擴大與DynoTherapeutics的基因療法既有合作。雙方將專注在神經學疾病上，設計功能性質更佳的腺相關病毒(AAV)載體，以克服現有AAV在治療上的諸多挑戰。 Dyno利用其平台整合了人工智慧(AI)與高通量體內數據(invivodata)，號稱能在一個月之內分析出數十億筆體內功能資訊，幫助AAV衣殼的編程與...
Alto Neuroscience重度憂鬱症臨床二b期失敗 重挫股價60%；Sangamo法布瑞氏症基因療法獲FDA加速審批 有望提早3年上市
2024-10-24 / 環球生技
《臺灣》「創新支付制度考量」之一技術研發與產品搭配健保署新興醫療收載5策略持續綜效產業發展先進醫療契機！專家籲擴增國健署預算、稅賦優惠、跨部會協作共築健康臺灣 近(8)日，由經濟部產業技術司指導、資策會科技法律研究所主辦，資誠聯合會計師事務所執行的「台灣發展先進醫療產品創新支付制度之考量」專家座談，特別邀請健保署醫審及藥材組組長黃育文、健保署醫務管理組專門委員陳依婕分享當前健保署在先進療法給付上的...
Ocuphire收購眼科基因療法發明人Jean Bennett新創Opus Genetics
2024-10-24 / 記者 彭梓涵
今(24)日，眼科療法開發公司OcuphirePharma(Nasdaq：OCUP)宣布，正在透過全股票收購方式與眼科基因療法Luxturna發明人JeanBennett創辦的眼科新創 OpusGenetics合併，以擴充其在遺傳性視網膜疾病基因療法產品線。雖說是Ocuphire合併 Opus，但合併後兩家公司將以OpusGenetics續存，並以股票代碼IRD在納斯達克上市。 OpusGenet...
