臺大醫院登「年度亞太地區最佳專科醫院」八專科排名臺灣第一；Rocket免疫罕病基因療法Kresladi遭FDA拒批；Alumis登板那斯達克 IPO籌資目標2.6億美元

2024-07-01 / 環球生技

《臺灣》臺大醫院登「年度亞太地區最佳專科醫院」八專科排名臺灣第一今(1)日，臺大醫院宣布，其在美國Newsweek新聞周刊與統計資料庫公司Statista合辦的「第二屆年度亞太地區最佳專科醫院排名」中，在八項專科中排名臺灣第一，名次最高的專科為小兒科，在臺灣排名第一，亞太地區排名第十六；其胸腔科則是亞太地區中，唯一入圍的臺灣醫院。該排名是針對：心臟外科、心臟內科、內分泌科、神經科、神經外科...

DMD 裘馨氏肌肉失養症基因療法 Elevidys 罕見疾病再生醫療

Sarepta DMD基因療法逆風獲批、擴張適用患者！股價大漲近四成

2024-06-21 / 記者吳培安

美國時間20日，SareptaTherapeutics宣布其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准擴展適應症，將適用範圍擴大到4歲以上、確定有DMD基因突變的患者，並且無論是否具有行走能力或需臥床都適用。外媒指出，這項新批准將使得Elevidys的適用對象涵括將近八成的DMD患者。外媒表示，FDA此次批准將會大幅增加Elevidys使用者的...

再生醫療立法院三讀細胞治療基因療法組織工程衛生福利部食藥署 TFDA

細胞治療里程碑！立法院三讀通過再生醫療雙法

2024-06-04 / 記者吳培安

歷經多年波折，今(4)日，立法院三讀終於通過「再生醫療雙法」，包含《再生醫療法》及《再生醫療製劑條例》，為國內再生醫療及細胞、基因療法(CGT)領域發展提供明確的規範，也為相關學研、產業、先進醫療發展奠定基礎。衛福部表示，《再生醫療法》通過後，預期將促進再生醫療領域發展，亦加速再生醫療研發成果擴大應用至臨床醫學。全文共計35條七章節，重點涵蓋：研究發展促進、再生技術管理、細胞源頭管理、加重罰則等...

再生元基因療法聽力

再生元聽損基因療法臨床試驗顯著改善幼兒聽力

2024-05-09 / 記者李林璦

美國時間8日，再生元製藥(RegeneronPharmaceuticals)在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會上發表，基因療法DB-OTO臨床一/二期試驗數據，可改善2名罹患嚴重遺傳性耳聾的幼兒聽力，其中1名患者只有11個月大，是全球接受遺傳性耳聾基因治療年紀最小的患者之一。這項臨床一/二期試驗名為CHORD，目前仍在美國、英國和西班牙等地招募患者，評估基因療法DB-OTO對於因otof...

新聞集錦基因療法 BARDA

BARDA成立加速器助醫療診斷、治療/疫苗研發；輝瑞DMD基因療法一名兒童患者死亡

2024-05-08 / 記者彭梓涵

《臺灣》三總心電圖AI系統1.6萬人臨床登《NatureMedicine》顯著降低死亡率近日(4月29日)，三軍總醫院人工智慧暨物聯網中心所開發的心電圖(ECG)人工智慧(AI)自動判讀系統登上國際期刊《NatureMedicine》，共有高達15,965名患者參與試驗，證實AI-ECG可降低患者全因性死亡率(all-causemortality)。事實上，該技術才在去(2023)年9月獲得台...

基因編輯基因療法 LCA CRISPR 萊伯氏先天性黑蒙症

《NEJM》張鋒Editas遺傳性失明CRISPR基因編輯療法臨床初證改善視力

2024-05-08 / 記者吳培安

日前(6日)，由基因編輯領域指標性人物張鋒創辦的EditasMedicine，在《新英格蘭醫學期刊》(NEJM)上發表CRISPR基因編輯療法EDIT-101的遺傳性失明臨床1/2期試驗結果，顯示未出現與治療或手術相關的不良事件，甚至在幾位案例中觀察到臨床上有意義的視力改善，初步證明了EDIT-101的安全性與治療效果。這項名為「BRILLIANCE」的臨床1/2期試驗研究，是由麻省總醫院暨布萊...

CGT 基因療法

Sarepta天價基因療法再遭抨擊！ICER醫療長投書《JAMA》質疑FDA加速批准

2024-05-06 / 記者吳培安

基因療法批准再起爭議！日前(1日)，美國非營利組織臨床和經濟審查研究所(ICER)醫療長DavidRind於指標性國際期刊《美國醫學會雜誌》(JAMA)發表文章，質疑美國食品藥物管理局(FDA)在去(2023)年6月同意以加速批准途徑，讓由SareptaTherapeutics開發、在兩項臨床研究中皆未能達成主要療效指標的基因療法Elevidys，作為裘馨氏肌肉失養症(DMD)療法上市的決策。Ri...

基因療法 CGT 醫療保險藥價 FDA

美國前10大基因療法動輒上千萬元！刷新藥價將成常態？

2024-03-29 / 記者吳培安

今年3月中，OrchardTherapeutics的罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)基因療法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，其高達425萬美元、相當於新臺幣1.36億元的驚人價格，也刷新美國「史上最貴藥物」的紀錄！事實上，2024年1月全美最貴的10種藥物中，就有6種就屬於基因療法。由於具有一...

DMD HDACi 非類固醇基因療法

罕病患者新曙光！美批准首款DMD非類固醇小分子療法

2024-03-22 / 記者彭梓涵

美國時間21日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准製藥公司Italfarmaco開發，治療6歲以上裘馨氏肌肉營養不良症(DMD)的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDACinhibitor)Duvyzat(givinostat)。這是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。 Duvyzat和其它已獲得FDA批准或正在開發中治療DMD的藥物不同，該藥可透過抑制DMD患者異常升高的HDA...

基因療法 BMS PD-1 CTLA-4 Orchard 免疫療法

基因療法越來越貴！Orchard罕病基因療法定價425萬美元；BMS PD-1/CTLA-4抑制劑一線治療晚期肝癌臨床三期積極；思捷優達多重系統退化症新藥YA-101 臨床一期完成

2024-03-21 / 環球生技

《臺灣》思捷優達多重系統退化症新藥YA-101臨床一期完成今(21)日，台灣新藥公司思捷優達(YodaTherapeuticsInc.)宣布，旗下創新小分子化學新藥YA-101已於上月完成澳洲的一期臨床試驗的追蹤，目前進入數據分析階段。思捷優達計畫於今年第二季分別向台灣食藥署(TFDA)、美國食品藥物管理局(FDA)遞交YA-101治療多重系統退化症病患的臨床二期申請，並展開二期臨床試驗。YA-1...

眼科淋巴大腦玻璃體基因療法

《Nature》耶魯新研究揭眼、腦淋巴連結盼成感染、癌症治療新途徑

2024-03-01 / 記者吳培安

近(2月28)日，耶魯大學醫學院眼科研究團隊發表新研究，其以小鼠為研究對象，發現眼球的玻璃體內免疫(intravitrealimmunization)機制，可以保護老鼠對抗顱內病毒。這項研究不僅擴展了科學家對眼部與腦部互相連結免疫機制的了解，甚至有機會發展成對抗細菌、腫瘤的治療策略，應用在藥物或基因治療上。這項研究刊登在《Nature》。在這項研究中，團隊發現小鼠眼睛內的淋巴系統分成兩套系統，分...

BioMain 血友病基因療法

BioMarin A型血友病基因療法歐美獲批銷售卻遠低預期！

2024-02-27 / 記者吳培安

雖然BioMarinPharmaceutical的Roctavian在去(2023)年6月獲批、成為美國首款一次性治療A型血友病的基因療法，也為全球基因療法領域立下里程碑，但其在22日最新公布的財報卻顯示，該療法的2023年全年銷售額為350萬美元，遠低於其去年8月預估的5千萬到1.5億美元，成為基因療法銷售挑戰的另一案例。Roctavian的定價為每位患者約290萬美元。BioMarin表示，去...