禮來旗下Akouos聽損基因療法 首位受試者30天內恢復聽力!

2024-01-24 / 記者 巫芝岳
近(23)日,禮來(EliLilly)公佈了其在2022年收購的基因療法新創Akouos,所開發的基因療法AK-OTOF,在臨床1/2期試驗中展現積極成果,第一位接受療法的11歲患者,在治療30內聽力出現顯著恢復,且治療無嚴重副作用。禮來表示,該受試者為美國首位接受針對遺傳性聽力損失基因治療的人,其在治療30天內,在所有頻率測試下的聽力都出現恢復,且在第30天時,某些頻率聽力已回復到正常範圍內。該...

Vertex/CRISPR基因療法再獲FDA批准 擴展治療β地中海貧血

2024-01-17 / 記者 李林璦
美國時間16日,美國食品藥物管理局(FDA)批准VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發的CRISPRCas9基因編輯細胞療法Casgevy(exagamglogeneautotemcel),擴大使用範圍,用於一次性治療12歲以上輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者的一次性治療。這比FDA預計的PDUFA日期3月30日提前了2個多月。 這是...

Bluebird基因療法天價引爭議 執行長:已和保險方談「創新支付合約」

2024-01-11 / 記者 巫芝岳
去年12月,美國同時批准由Vertex/CRISPR共同開發,以及bluebirdbio開發的兩項鐮狀細胞疾病(SCD)基因療法;不過,bluebirdbio產品的定價卻比Vertex/CRISPR的高出40%(約90萬美元)。近日,bluebirdbio執行長AndrewObenshain於摩根大通(JPM)醫療健康年會期間舉辦的FierceJPMWeek論壇中,解釋了這項「有效才全額支付」的定...

拜耳AskBio帕金森氏症基因療法 臨床1b期達試驗主要終點

2024-01-05 / 記者 吳培安
美國時間4日,拜耳(Bayer)旗下基因療法公司AsklepiosBio(AskBio)宣布,其研發的基因療法AB-1005(AAV2-GDNF),在11名患者參與的帕金森氏症臨床1b期試驗中達到主要試驗終點,顯示出此基因療法能在大腦中達成目標局部覆蓋率,並具有良好耐受性。AskBio表示,有關此試驗的18個月給藥後追蹤研究數據及次要試驗終點結果,預計在今年第二季的學術會議中公布,並在今年上半年開...

拜登《國防生產法》增產短缺藥品;輝瑞B型血友病基因療法獲加拿大批准

2024-01-04 / 環球生技
《中國》中國核醫新創Full-LifeB輪募4730萬美元開發PSMA精準放療藥、比利時建廠 美國時間3日,總部位於中國上海的核醫新創公司輻聯科技(Full-LifeTechnologies)宣布,在B輪募資籌得4730萬美元,並取得1600萬美元的銀行貸款,期望利用總計6330萬美元的資金,達成三項主要目標,包含:啟動和完成主要候選藥物靶向PSMA化合物的臨床一期研究;推動另外一或二項候選藥物進...

2023 FDA批准新藥數55款創5年新高、六成為First-in-Class

2023-12-28 / 記者 彭梓涵
每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物,包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等,2023年在各藥廠的努力下,共有55款新藥取得FDA批准,成為近5年新高,今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法,包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。 回顧2023年,FDA批准的新藥共有55款,為近5年新高,僅...

首款基因編輯藥登陸美國!FDA一次批准Vertex/CRISPR、bluebird SCD基因療法

2023-12-11 / 記者 劉馨香
近(8)日,美國食品藥物管理局(FDA)隨著英國的腳步,宣布批准首款CRISPR基因編輯療法、VertexPharmaceuticals和CRISPRTherapeutics共同開發的Casgevy(exa-cel),同時也批准bluebirdBio開發的基因替代療法Lyfgenia(lovo-cel),兩款療法皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD,又稱鐮刀型貧血)患者。鐮狀細胞疾病在美國約影響1...

臺灣攻亞太CGT市場欠缺整合!創笙加速器助力實現「彎道超車」願景

2023-12-02 / 記者 吳培安
昨(1)日,創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTechAccelerator)在2023台灣醫療科技展期間,於南港展覽館1館舉辦「2023國際細胞暨基因治療關鍵價值論壇」,下半場邀請到創笙加速器共同創辦人暨台灣細胞醫療協會(TACT)理事長沈家寧,分享台灣再生醫療新創企業的現狀與機會;創笙加速器合作夥伴鎂迪生醫、艾沛生醫,分享最新產品及臨床開發進度;最後由創笙加速器營運長蔡嘉櫸,分享他們預計...

日本、北美CGT專家齊聚 倡跨產學研合作克服製造、給付挑戰

2023-12-01 / 記者 巫芝岳
今(1)日,台灣醫療科技展第二天,由創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTechAccelerator)主辦的「2023國際細胞暨基因治療關鍵價值論壇」中,邀請到亞洲細胞治療組織(ACTO)理事長下坂皓洋(AkihiroShimosaka)、NewsightTechAngels執行長瀨尾亨(ToruJaySeo)、AcceleratedBiosciences財務長HenryChen、NanoSt...

亞洲首家CGT產業加速器!創笙攜4廠商共邁完善細胞治療產業鏈

2023-12-01 / 記者 吳培安
今(1)日,創笙細胞及基因治療產業加速器(CellTechAccelerator)於2023台灣醫療科技展期間,於南港展覽館1館舉辦「2023國際細胞暨基因治療關鍵價值論壇」,並於會中偕同啟新生技、基龍米克斯生技、長盛科技等核心夥伴,宣告亞洲首家細胞及基因治療(CGT)加速器正式啟動,未來將傾力合作,推動細胞及基因治療領域的創新和發展。 創笙加速器董事長尤齊著表示,目前全球CGT產業仍有諸多挑戰待...

全球首款CRISPR基因編輯獲批!英國批准Vertex/CRISPR鐮刀型貧血症療法  

2023-11-16 / 記者 吳培安
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批問世!英國時間16日,VertexPharmaceuticals與CRISPRTherapeutics合作開發用於治療鐮刀型貧血症(SCD)或輸血依賴型β海洋性貧血(TDT)的CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel,以Casgevy產品名稱獲得英國藥物及保健產品管理局(MHRA)有條件上市許可,可用於12歲以上的患者治療。 Casgevy適用...

味之素6.2億美元收購Forge 搶攻病毒載體CDMO戰場!  

2023-11-14 / 記者 吳培安
競逐再生醫療技術核心關鍵——病毒載體生產,大廠戰火燃起!繼今年3月,日本帝人集團(Teijin)鎖定病毒載體CDMO的稀有性,宣布攜手臺灣啟弘生技(6939)合作;美國時間13日,跨足再生醫療委託開發製造(CDMO)事業的日本食品大廠味之素(Ajinomoto),也宣布斥資6.2億美元現金,收購美國基因療法開發暨病毒載體CDMO服務商ForgeBiologics,大舉擴張生...