Quadria獲中東背書、第三基金超額完募10億美元；Rocket罕病基因療法臨床遭FDA叫停股價大跌62%

2025-05-28 / 編輯部

《臺灣》2025年Q1生技股財報！揭上市櫃股「獲利王、營收王、淨值王、市值王」四大天王 2025年上市櫃公司Q1財報出爐！《環球生技》為您盤點生技類股表現如何？本刊以「累計營收」、「累積獲利」、「當日市值」、「淨值」，以及「淨值低於票面」等五種數據針對共150家生技醫藥及農業生技公司進行排行，列出獲利王、營收王、淨值王、市值王。獲利王由CDMO龍頭保瑞(6472)穩坐第一；營收王冠軍由美時(179...

泡泡龍失養型基因療法細胞療法 Abeona 安成生

首款失養型泡泡龍「自體細胞基因療法」Zevaskyn獲批！ Q3上市、定價310萬美金

2025-04-30 / 記者李林璦

美國時間29日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，批准首款罕見皮膚病──隱性失養型表皮分解性水皰症(DystrophicEB,DEB)自體細胞基因療法Zevaskyn，也是第三項獲FDA批准的表皮分解性水皰症(EB,俗稱泡泡龍症)療法，該基因療法由AbeonaTherapeutics開發，透過穩定COL7A1基因，誘導傷口處表現第7型膠原蛋白，促進傷口癒合。預計今年第三季上市。表皮分解性水皰症共...

CDMO 生物製劑抗體 ADC CGT 再生醫療細胞治療基因療法

台灣CDMO揚帆出海！海外專家提叩關美國市場5建議

2025-04-22 / 記者吳培安

今(22)日，由經濟部產業技術司指導、工業技術研究院生醫所主辦之「2025CDMO創新高峰會」，於台大醫院國際會議中心登場。議程聚焦於生物製劑及細胞/基因治療(CGT)的委託開發製造服務(CDMO)商機，邀請到國際藥廠及大型創投，包括SmartLabs共同創辦人AmritChaudhuri與SethTaylor、FlagshipPioneering共同合夥人HariPujar、Johnson&am...

CDMO 生物製劑抗體 ADC CGT 再生醫療細胞治療基因療法

CDMO創新高峰會登場！保瑞、台康、永昕、TBMC同台開講

2025-04-22 / 記者吳培安

今(22)日，由經濟部產業技術司指導、工業技術研究院生醫所主辦之「2025CDMO創新高峰會」，於台大醫院國際會議中心登場。議程聚焦於生物製劑及細胞/基因治療(CGT)的委託開發製造服務(CDMO)商機，邀集到多位海內外產業專家輪番分享見解，國內指標性CDMO企業，包含：保瑞(6472)、台康生技(6589)、永昕(4726)、台灣生物醫藥製造(TBMC)，也受邀於現場分享公司策略及產業觀察。延...

TimothyYu Milasen 罕見疾病基因療法 N=1

哈佛醫學院兒科醫生游維文開發罕病基因藥物有成

2025-04-19 / 記者吳培安

日前(18日)，中央研究院生醫轉譯研究中心邀請到美國哈佛醫學院兒科副教授暨波士頓兒童醫院遺傳學與基因體學主治醫師游維文(TimothyW.Yu)來臺演講，分享他帶領團隊開發全球首個個人化反義寡核苷酸(ASO)藥物——Milasen的故事，以及他如何將這種基因藥物開發策略運用到更多遺傳性罕見疾病，為身處困境的患者與家屬帶來新的希望。游維文是神經遺傳學與個人化基因療法領域的先...

中國血友病基因療法

中國首款國產B型血友病基因療法獲批上市

2025-04-11 / 記者李林璦

昨(10)日，中國國家藥監局宣佈，批准信念醫藥(BeliefBioMed)治療中重度B型血友病的基因療法dalnacogeneponparvovec(BBM-H901，商品名：信玖凝)上市，這是中國首款血友病基因療法獲批，也是第一款國產的基因療法獲批上市。 dalnacogeneponparvovec是一種單劑基因療法，透過重組腺相關病毒(rAAV)載體將正常的第九凝血因子(FIX)基因輸送到肝細...

基因療法 SMA NEJM

全球首次！《NEJM》罕病SMA子宮內基因治療 2歲半肌肉發育正常

2025-02-26 / 記者李林璦

美國時間19日，《NEJM》發表全球首個在「子宮內」進行基因治療的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者，透過母親孕期時服用基因編輯調節劑(splicingmodifier)，嬰兒在出生後沒有任何疾病特徵，且至今已兩歲半。該名女嬰罹患的是嚴重型第一型脊髓性肌肉萎縮症，缺乏2個運動神經元存活基因1(SMN1)，只有1個「備份基因」─SMN2基因拷貝。通常在約出生6個月內就會發病，2歲前會因呼吸衰竭而死亡。過...

Regeneron 聽力損傷遺傳疾病基因療法臨床試驗

再生元收購Decibel聽損基因療法早期臨床證聽力改善

2025-02-25 / 記者吳培安

美國時間24日，再生元(Regeneron)宣布其於2023年8月斥資1.09億美元收購基因療法公司DecibelTherapeutics所獲得的遺傳性聽力損傷候選基因療法DB-OTO，在臨床一/二期試驗的11名兒童患者中，10名出現顯著的聽力改善，將據此向美國食品藥物管理局(FDA)與其他法規監管單位討論藥證審查。 DB-OTO是一種具細胞選擇性的雙重腺相關病毒(dualAAV)基因療法，目標是...

基因療法 MeiraGTx LCA 萊伯氏黑曚症 AIPL1

MeiraGTx萊伯氏黑曚症基因療法助11名失明兒童重獲視力！

2025-02-24 / 記者彭梓涵

近(21)日，基因治療公司MeiraGTx宣布，其開發針對AIPL1基因缺陷導致萊伯氏先天性黑曚症(LCA)的基因療法rAAV8.hRKp.AIPL1，在11名出生就失明的兒童患者治療中，均使其恢復視力。研究結果已發表在《TheLancet》期刊上，MeiraGTx將向英國藥品監管機構(MHRA)、美國食品藥物管理局(FDA)申請該療法的加速批准。這項研究是在英國進行的非隨機、單臂臨床研究，主要...

新聞集錦 AZ 輝瑞血友病基因療法

AZ1.6億美元收購FibroGen中國子公司；輝瑞停止B型血友病基因療法商業化

2025-02-21 / 環球生技

《美國》AZ1.6億美元收購FibroGen中國子公司美國時間20日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)以約1.6億美元收購長期合作夥伴FibroGen的中國子公司，獲得其治療慢性腎臟病貧血藥物Evrenzo(Roxadustat)的中國權利。中國是AZ最大的國際市場，佔2024年年銷售額的12%，此次收購可以擴大AZ在中國的影響力。此次交易正值AZ中國總裁面臨一系列調查之際，AZ表示...

神經疾病基因療法 LNP mRNA 藥物傳輸

神經疾病基因療法現曙光？創新奈米脂質將mRNA送進大腦

2025-02-19 / 記者吳培安

美國時間17日，西奈山伊坎醫學院(IcahnSchoolofMedicineatMountSinai)研究團隊發表了一種能夠穿越血腦障壁的新型脂質奈米微粒(LNP)系統，能在動物模型及離體細胞模型中，將mRNA安全有效地運送到中樞神經系統，為神經疾病和精神疾病的藥物運輸帶來突破。這項研究已發表在《NatureMaterials》。研究團隊表示，這項技術能為一系列疾病的治療帶來希望，例如：阿茲海默...

膽固醇血脂基因療法表觀遺傳

膽固醇控管新突破！表觀遺傳一針關閉PCSK9基因、血脂降7成

2025-02-13 / 記者吳培安

只要打一針，終生控制膽固醇有望了？美國時間10日，一項由美國生技公司ChromaMedicine發表於《NatureMedicine》的新研究指出，透過表觀遺傳編輯(epigeneticediting)技術將PCSK9基因加以靜默的基因療法，已在細胞實驗、老鼠實驗及非靈長類動物實驗證實，有機會成為高膽固醇的一次性療法。高膽固醇是心血管疾病的重大風險因子之一，而在身體控制膽固醇的機制中，PCSK9...