TimothyYu Milasen 罕見疾病 基因療法 N=1

哈佛醫學院兒科醫生游維文 開發罕病基因藥物有成

2025-04-19 / 記者 吳培安
日前(18日)，中央研究院生醫轉譯研究中心邀請到美國哈佛醫學院兒科副教授暨波士頓兒童醫院遺傳學與基因體學主治醫師游維文(TimothyW.Yu)來臺演講，分享他帶領團隊開發全球首個個人化反義寡核苷酸(ASO)藥物——Milasen的故事，以及他如何將這種基因藥物開發策略運用到更多遺傳性罕見疾病，為身處困境的患者與家屬帶來新的希望。 游維文是神經遺傳學與個人化基因療法領域的先...

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